파브리병 등록 및 임신 하위 등록
2026년 6월 19일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
파브리병 등록 프로토콜
Fabry Registry는 치료 상태에 관계없이 파브리병 환자의 일상적인 임상 결과를 추적하는 지속적인 국제 다기관 엄격한 관찰 프로그램입니다. 실험적 개입이 필요하지 않습니다. 등록소의 환자는 임상 평가를 받고 환자의 담당 의사가 결정한 치료를 받습니다.
레지스트리의 주요 목표는 다음과 같습니다.
- 질병이 있는 이형 접합 여성을 포함하여 파브리병의 변이성, 진행 및 자연사에 대한 이해를 향상시키기 위해;
- 환자 관리를 최적화하는 데 도움이 되도록 환자 모니터링 및 환자 결과에 대한 보고서 개발을 통해 Fabry 의료 커뮤니티를 지원합니다.
- 전체적으로 Fabry 인구를 특성화하고 설명합니다.
- Fabrazyme®의 장기적 안전성과 유효성을 평가하기 위해
Fabry Pregnancy Sub-registry: 이 Sub-registry는 특정 질병 치료(예: 아갈시다아제 베타를 사용한 효소 대체 요법) 및 그녀가 치료할 수 있는 상업적 제품에 관계없이. Sub-registry의 데이터는 또한 다양한 글로벌 규제 요구 사항을 충족하고, 제품 개발/상환을 지원하고, 기타 연구 및 비연구 관련 목적을 위해 사용됩니다. 실험적 개입이 제공되지 않습니다. 따라서 환자는 임상 평가를 받고 환자의 주치의가 결정한 표준 치료를 받게 됩니다. 환자가 이 하위 등록에 동의하는 경우 환자의 병력 및 산과력, 임신 및 출생에 대한 정보가 수집되며, 환자가 아기에 대한 데이터 수집에 동의하는 경우 산후 36개월까지의 아기 성장에 대한 데이터가 수집됩니다. 모은.
연구 개요
상태
모병
정황
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
9000
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Fabry Registry HelpLine
- 전화번호: 617-591-5500
연구 연락처 백업
- 이름: Trial Transparency
- 전화번호: option 6 800-633-1610
- 이메일: contact-us@sanofi.com
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
- 종료됨
- Investigational Site Number : 151171
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Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
- 종료됨
- Investigational Site Number : 153004
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Bergen, 노르웨이, 5021
- 모병
- Investigational Site Number : 153141
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Chiayi City, 대만
- 모병
- Investigational Site Number : 151500
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Chiayi City, 대만
- 모병
- Investigational Site Number : 154093
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Hualien City, 대만, 970
- 모병
- Investigational Site Number : 152152
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Kaohsiung City, 대만, 833
- 모병
- Investigational Site Number : 152246
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Kaohsiung City, 대만, 807
- 완전한
- Investigational Site Number : 152244
-
Kaohsiung City, 대만, 813
- 완전한
- Investigational Site Number : 153088
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New Taipei City, 대만, 231
- 모병
- Investigational Site Number : 151534
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Taichung, 대만, 407
- 모병
- Investigational Site Number : 151181
-
Taichung, 대만, 404
- 모병
- Investigational Site Number : 151179
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Tainan, 대만, 704
- 모병
- Investigational Site Number : 153248
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Tainan, 대만, 710
- 모병
- Investigational Site Number : 152153
-
Taipei, 대만, 112
- 모병
- Investigational Site Number : 152226
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Taipei, 대만, 100
- 모병
- Investigational Site Number : 151182
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Taipei, 대만, 104
- 모병
- Investigational Site Number : 152321
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Tao Yuan County, 대만, 333
- 모병
- Investigational Site Number : 153158
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Busan, 대한민국
- 모병
- Investigational Site Number : 154246
-
Daejeon, 대한민국
- 모병
- Investigational Site Number : 153191
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Seoul, 대한민국
- 모병
- Investigational Site Number : 153212
-
Seoul, 대한민국, NaN
- 모병
- Investigational Site Number : 153188
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Gyeonggi-do
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Suwon, Gyeonggi-do, 대한민국, 16247
- 모병
- Investigational Site Number : 154273
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Gyeongsangnam-do
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Yangsan, Gyeongsangnam-do, 대한민국, 50612
- 종료됨
- Investigational Site Number : 154208
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Yangsan, Gyeongsangnam-do, 대한민국, 50612
- 완전한
- Investigational Site Number : 153178
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Yangsan, Gyeongsangnam-do, 대한민국, 50612
- 모병
- Investigational Site Number : 157176
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Jeju-teukbyeoljachido
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Jeju City, Jeju-teukbyeoljachido, 대한민국, 63241
- 종료됨
- Investigational Site Number : 153228
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Seoul-teukbyeolsi
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Seoul, Seoul-teukbyeolsi, 대한민국, 03080
- 모병
- Investigational Site Number : 153180
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, 대한민국, 03080
- 모병
- Investigational Site Number : 153196
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, 대한민국, 04401
- 완전한
- Investigational Site Number : 153192
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Seoul, Seoul-teukbyeolsi, 대한민국, 05505
- 모병
- Investigational Site Number : 151149
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Seoul, Seoul-teukbyeolsi, 대한민국, 06973
- 모병
- Investigational Site Number : 153222
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Copenhagen, 덴마크, 2100
- 완전한
- Investigational Site Number : 151229
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Copenhagen, 덴마크, 2100
- 모병
- Investigational Site Number : 153041
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Berlin, 독일, 13353
- 모병
- Investigational Site Number : 153013
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Giessen, 독일, 35392
- 모병
- Investigational Site Number : 154150
-
Münster, 독일, 48149
- 모병
- Investigational Site Number : 153147
-
Würzburg, 독일, 97080
- 모병
- Investigational Site Number : 153011
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Moscow, 러시아 제국
- 모병
- Investigational Site Number : 643001
-
Nizhny Novgorod, 러시아 제국, 603155
- 모병
- Investigational Site Number : 643003
-
Saint Petersburg, 러시아 제국, 197341
- 모병
- Investigational Site Number : 643002
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Brasov, 루마니아, 500326
- 모병
- Investigational Site Number : 154164
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Bucharest, 루마니아, 022328
- 모병
- Investigational Site Number : 154099
-
Cluj-Napoca, 루마니아, 400006
- 완전한
- Investigational Site Number : 153081
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Vilnius, 리투아니아, 08406
- 모병
- Investigational Site Number : 154244
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Vilnius, 리투아니아, 08661
- 모병
- Investigational Site Number : 154652
-
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Kuala Lumpur, 말레이시아, 59100
- 모병
- Investigational Site Number : 458002
-
Kuala Lumpur, 말레이시아, 50586
- 모병
- Investigational Site Number : 458001
-
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Alabama
-
Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- 완전한
- University of Alabama Birmingham- Nephrology- Site Number : 840018
-
Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- 모병
- University of Alabama Birmingham- Nephrology- Site Number : 840073
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- 모병
- Phoenix Children's Hospital- Site Number : 840003
-
Tucson, Arizona, 미국, 85724
- 모병
- University of Arizona- Site Number : 840015
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
- 모병
- University of Arkansas for Medical Sciences- Site Number : 840113
-
Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- 모병
- Arkansas Children's Hospital- Site Number : 840109
-
-
California
-
Irvine, California, 미국, 92697
- 모병
- University of California at Irvine- Site Number : 840036
-
Los Angeles, California, 미국, 90027
- 모병
- Southern California Permanente Medical Group- Site Number : 840108
-
Los Angeles, California, 미국, 90033
- 완전한
- USC Health Sciences Center Dept of Genetics- Site Number : 840082
-
Los Angeles, California, 미국, 90095
- 모병
- University Of California Los Angeles- Site Number : 840088
-
Oakland, California, 미국, 94609
- 완전한
- UCSF Benioff Children's Hospital - Oakland- Site Number : 840029
-
Orange, California, 미국, 92868
- 모병
- Children's Hospital of Orange County- Site Number : 840074
-
Sacramento, California, 미국, 95817
- 모병
- UC Davis MIND Institute- Site Number : 840010
-
Sacramento, California, 미국, 95825
- 완전한
- Kaiser Permanente Sacramento Medical Center- Site Number : 840042
-
San Diego, California, 미국, 92123
- 완전한
- University of California at San Diego- Site Number : 840007
-
San Francisco, California, 미국, 94143
- 모병
- University of California San Francisco - Parnassus Campus- Site Number : 840051
-
Stanford, California, 미국, 94305
- 모병
- Stanford University Medical Center- Site Number : 840022
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, 미국, 06510
- 모병
- Yale University School of Medicine- Site Number : 840047
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- 모병
- Children's National Medical Center - Washington- Site Number : 840067
-
-
Florida
-
Coral Gables, Florida, 미국, 33124
- 모병
- University of Miami- Site Number : 840006
-
Coral Springs, Florida, 미국, 33065
- 모병
- University of Miami Sylvester Comprehensive Cancer Center - Coral Springs- Site Number : 840075
-
Gainesville, Florida, 미국, 32610
- 모병
- University of Florida Dept of Genetics- Site Number : 840083
-
Jacksonville, Florida, 미국, 32207
- 모병
- University of Florida Pediatrics Genetics- Site Number : 840121
-
Tampa, Florida, 미국, 33606
- 모병
- University of Florida-Genetics- Site Number : 840096
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, 미국, 30033
- 모병
- Emory University School of Medicine- Human Genetics- Site Number : 840060
-
-
Illinois
-
Aurora, Illinois, 미국, 80045
- 모병
- University of Colorado at Denver Genetics- Site Number : 840068
-
Chicago, Illinois, 미국, 60612
- 모병
- Rush University Medical Center Genetics- Site Number : 840079
-
Chicago, Illinois, 미국, 60611
- 모병
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number : 840013
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- 모병
- Indianapolis University School of Medicine- Site Number : 840027
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- 모병
- University of Iowa- Site Number : 840032
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- 모병
- University of Kansas Medical Center- Site Number : 840071
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- 완전한
- University of Louisville - Health Sciences Center- Site Number : 840030
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, 미국, 70809
- 모병
- Ochsner Health Center - Baton Rouge- Site Number : 840120
-
New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
- 완전한
- Tulane University School of Medicine- Site Number : 840001
-
-
Maine
-
Portland, Maine, 미국, 04102
- 모병
- Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care- Site Number : 840064
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- 완전한
- John Hopkins- Site Number : 840044
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- 모병
- Massachusetts General Hospital-Genetics- Site Number : 840062
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모병
- Boston Children's Hospital- Site Number : 840092
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모병
- Brigham & Women's Hospital- Site Number : 840103
-
Springfield, Massachusetts, 미국, 01199
- 모병
- Baystate Medical Center- Site Number : 840002
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- 모병
- University of Michigan Pediatrics- Site Number : 840107
-
Detroit, Michigan, 미국, 48201
- 모병
- Children's Hospital of Michigan- Site Number : 840066
-
Grand Rapids, Michigan, 미국, 49525
- 모병
- Infusion Associates - Grand Rapids- Site Number : 840050
-
Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
- 완전한
- Corewell Health - Helen DeVos Children's Hospital (HDVCH)- Site Number : 840019
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
- 모병
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 840114
-
Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
- 완전한
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 840046
-
Minneapolis, Minnesota, 미국, 55454
- 모병
- M Health Fairview University of Minnesota Medical Center - West Bank- Site Number : 840076
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, 미국, 65212
- 모병
- University of Missouri Health System Department of Genetics- Site Number : 840031
-
St Louis, Missouri, 미국, 63110
- 모병
- Washington University- Site Number : 840100
-
-
Montana
-
Helena, Montana, 미국, 59601
- 완전한
- Shodair Children's Hospital- Site Number : 840090
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, 미국, 68198
- 모병
- University of Nebraska Medical Center- Site Number : 840084
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, 미국, 89109
- 모병
- Children's Specialty Center - Las Vegas- Site Number : 840008
-
-
New Jersey
-
Camden, New Jersey, 미국
- 종료됨
- Cooper Health Center- Site Number : 840098
-
Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
- 모병
- Joseph M. Sanzari Children's Hospital- Site Number : 840101
-
Morristown, New Jersey, 미국, 07962
- 모병
- Atlantic Health System- Site Number : 840099
-
New Brunswick, New Jersey, 미국, 08901
- 모병
- Saint Peter's University Hospital - New Brunswick- Site Number : 840016
-
Paterson, New Jersey, 미국, 07503
- 모병
- St. Joseph's Regional Medical Center - Paterson- Site Number : 840057
-
-
New York
-
Huntington, New York, 미국, 11743
- 모병
- NYU Langone Health - Perlmutter Cancer Center - Huntington- Site Number : 840040
-
New Hyde Park, New York, 미국, 11042
- 모병
- Northwell Health- Site Number : 840102
-
New York, New York, 미국, 10029
- 모병
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai- Site Number : 840080
-
New York, New York, 미국, 10029
- 모병
- Metropolitan Hospital Center- Site Number : 840110
-
Rochester, New York, 미국, 14642
- 완전한
- University of Rochester Medical Center- Site Number : 840105
-
Syracuse, New York, 미국, 13210
- 모병
- SUNY Upstate Medical University - Site Number : 840052
-
Valhalla, New York, 미국, 10595
- 모병
- New York Medical College- Site Number : 840039
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, 미국, 28203
- 모병
- Atrium Health - Carolinas Medical Center- Site Number : 840065
-
Durham, North Carolina, 미국, 27710
- 모병
- Duke University Medical Center Genetics Dept- Site Number : 840045
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- 모병
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Cincinnati Children's Hospital)- Site Number : 840033
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- 모병
- University Hospitals Cleveland Medical Center- Site Number : 840119
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- 모병
- Cleveland Clinic - Cleveland- Site Number : 840048
-
Columbus, Ohio, 미국, 43210
- 모집하지 않고 적극적으로
- Ohio State University Department of Genetics- Site Number : 840097
-
Columbus, Ohio, 미국, 43205
- 모병
- Nationwide Children's Hospital- Site Number : 840091
-
Dublin, Ohio, 미국, 43017
- 모병
- LSD Data Registry Site LLC- Site Number : 840094
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, 미국, 97239
- 모병
- Oregon Health & Science University (OHSU)- Site Number : 840116
-
Portland, Oregon, 미국, 97239
- 종료됨
- Oregon Health & Science University (OHSU)- Site Number : 840038
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, 미국, 17822
- 모병
- Geisinger Medical Center- Site Number : 840111
-
Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- 모병
- Penn State University Medical Center-Neurology- Site Number : 840104
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Children's Hospital of Philadelphia HUP Medical Genetics- Site Number : 840089
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Children's Hospital of Philadelphia- Site Number : 840034
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- 모병
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh- Site Number : 840023
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, 미국, 02903
- 완전한
- Rhode Island Hospital Genetics- Site Number : 840053
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, 미국, 29605
- 모병
- Greenwood Genetic Center - Greenville- Site Number : 840055
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, 미국, 37212
- 모병
- Vanderbilt University Medical Center Diagnostic Lab- Site Number : 840049
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75226
- 모병
- Baylor Institute of Metabolic Disease- Site Number : 840058
-
Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- 모병
- Cook Children's Medical Center- Site Number : 840024
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- 모병
- University of Utah Department of Medical Genetics- Site Number : 840043
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
- 완전한
- University of Virginia School of Medicine-Pediatrics- Site Number : 840078
-
Fairfax, Virginia, 미국, 22030
- 모병
- O & O Alpan- Site Number : 840025
-
Norfolk, Virginia, 미국, 23507
- 완전한
- Children's Hospital of The King's Daughters- Site Number : 840072
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98105
- 모병
- Seattle Children's Hospital- Site Number : 840028
-
Seattle, Washington, 미국, 98195
- 모병
- University of Washington Medical Center- Site Number : 840059
-
Tacoma, Washington, 미국, 98405
- 모병
- MultiCare Mary Bridge Children's Health Center- Site Number : 840115
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- 모병
- Children's Wisconsin- Site Number : 840054
-
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-
-
Hanoi, 베트남
- 모병
- Investigational Site Number : 154212
-
-
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-
Antwerp, 벨기에, 2020
- 모병
- Investigational Site Number : 150722
-
Antwerp, 벨기에, 2020
- 모병
- Investigational Site Number : 153133
-
Brussels, 벨기에, 1070
- 모병
- Investigational Site Number : 153001
-
Brussels, 벨기에, 1200
- 모병
- Investigational Site Number : 150517
-
Brussels, 벨기에, 1090
- 모병
- Investigational Site Number : 0560008
-
Leuven, 벨기에, 3000
- 모병
- Investigational Site Number : 151668
-
Liège, 벨기에, 4000
- 모병
- Investigational Site Number : 154275
-
Seraing, 벨기에, 4100
- 모병
- Investigational Site Number : 153100
-
-
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-
-
Sofia, 불가리아, 1680
- 모병
- Investigational Site Number : 100001
-
Sofia, 불가리아, 1431
- 완전한
- Investigational Site Number : 153169
-
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-
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-
São Paulo, 브라질, 04020-041
- 모병
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo- Site Number : 076001
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Ceará
-
Fortaleza, Ceará, 브라질, 60430-275
- 모병
- NPDM - Núcleo de Pesquisa e Desenvolvimento de Medicamentos- Site Number : 076007
-
Fortaleza, Ceará, 브라질, 60150-160
- 모병
- Hospital Geral de Fortaleza - HGF- Site Number : 076016
-
-
Estado de Bahia
-
Feira de Santana, Estado de Bahia, 브라질, 44001-584
- 모병
- Clínica Senhor do Bonfim- Site Number : 076008
-
-
Mato Grosso
-
Cuiabá, Mato Grosso, 브라질, 78025-000
- 모병
- Hospital Geral Universitario de Cuiaba- Site Number : 076006
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, 브라질, 80060-000
- 모병
- Universidade Federal do Paraná- Site Number : 076004
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, 브라질, 50070-550
- 모병
- Instituto de Medicina Integral Professor Fernando Figueira- Site Number : 076005
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Santa Catarina
-
Florianópolis, Santa Catarina, 브라질, 88040-970
- 모병
- Hospital Universitário Polydoro Ernani de São Thiago - UFSC- Site Number : 076012
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, 브라질, 13034-685
- 모병
- Hospital e Maternidade Celso Pierro - PUC-Campinas- Site Number : 076013
-
Campinas, São Paulo, 브라질, 13081-970
- 완전한
- Centro de Pesq Materno Infantil de Campinas- Site Number : 076009
-
Ourinhos, São Paulo, 브라질, 19900280
- 모병
- Serviço de Terapia Renal de Ourinhos- Site Number : 076011
-
Ribeirão Preto, São Paulo, 브라질, 14055-380
- 모병
- Centro Saude Escola Joel Domingos Machado- Site Number : 076002
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Al-Hasa, 사우디 아라비아, 31982
- 모병
- Investigational Site Number : 682002
-
-
-
-
-
Novi Sad, 세르비아, 21000
- 모병
- Investigational Site Number : 6880001
-
-
-
-
-
Gothenburg, 스웨덴, 413 45
- 모병
- Investigational Site Number : 153050
-
Stockholm, 스웨덴, 171 76
- 모병
- Investigational Site Number : 151484
-
-
-
-
-
Barcelona, 스페인, 8003
- 모병
- Investigational Site Number : 154123
-
-
A Coruña [La Coruña]
-
A Coruña, A Coruña [La Coruña], 스페인, 15006
- 완전한
- Investigational Site Number : 154146
-
A Coruña, A Coruña [La Coruña], 스페인, 15006
- 완전한
- Investigational Site Number : 154159
-
-
Barcelona [Barcelona]
-
Barcelona, Barcelona [Barcelona], 스페인, 08035
- 모병
- Investigational Site Number : 153237
-
Barcelona, Barcelona [Barcelona], 스페인, 08035
- 모병
- Investigational Site Number : 154147
-
-
Basque Country
-
Barakaldo, Basque Country, 스페인, 48903
- 완전한
- Investigational Site Number : 154135
-
-
Catalunya [Cataluña]
-
Barcelona, Catalunya [Cataluña], 스페인, 08036
- 모병
- Investigational Site Number : 154204
-
Barcelona, Catalunya [Cataluña], 스페인, 08025
- 모병
- Investigational Site Number : 153067
-
L'Hospitalet de Llobregat, Catalunya [Cataluña], 스페인, 08907
- 모병
- Investigational Site Number : 153077
-
-
Pontevedra [Pontevedra]
-
Vigo, Pontevedra [Pontevedra], 스페인, 36200
- 모병
- Investigational Site Number : 153213
-
-
Tarragona [Tarragona]
-
Tarragona, Tarragona [Tarragona], 스페인, 43005
- 모병
- Investigational Site Number : 154136
-
-
-
-
-
Bratislava, 슬로바키아, 833 40
- 완전한
- Investigational Site Number : 703001
-
Nové Zámky, 슬로바키아, 940 34
- 모병
- Investigational Site Number : 705001
-
-
-
-
-
Singapore, 싱가포르, 229899
- 모병
- Investigational Site Number : 702001
-
-
-
-
-
Buenos Aires, 아르헨티나, 1280
- 완전한
- Investigational Site Number : 153172
-
Buenos Aires, 아르헨티나, 1107
- 모병
- Investigational Site Number : 604002
-
Buenos Aires, 아르헨티나, 1192
- 완전한
- Investigational Site Number : 153032
-
La Rioja Province, 아르헨티나, 5300
- 모병
- Investigational Site Number : 153270
-
Neuquén, 아르헨티나, 8300
- 완전한
- Investigational Site Number : 032005
-
San Luis, 아르헨티나, 5700
- 완전한
- Investigational Site Number : 153130
-
Santa Fe, 아르헨티나, 3000
- 모병
- Investigational Site Number : 032004
-
-
Buenos Aires
-
Berazategui, Buenos Aires, 아르헨티나, B
- 모병
- Investigational Site Number : 153280
-
Caba, Buenos Aires, Buenos Aires, 아르헨티나, C1415EKV
- 모병
- Investigational Site Number : 153260
-
San Isidro, Buenos Aires, 아르헨티나, 1642
- 모병
- Investigational Site Number : 153250
-
-
Catamarca Province
-
Catamarca, Catamarca Province, 아르헨티나, 4703
- 완전한
- Investigational Site Number : 153194
-
-
-
-
-
Tartu, 에스토니아, 50406
- 모병
- Investigational Site Number : 153106
-
-
-
-
-
Belfast, 영국, BT9 7AB
- 모병
- Investigational Site Number : 154196
-
Manchester, 영국, M13 9wl
- 모병
- Investigational Site Number : 150455
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, 영국, CB2 2QQ
- 모병
- Investigational Site Number : 151340
-
-
England
-
Birmingham, England, 영국, B15 2TH
- 모병
- Investigational Site Number : 152287
-
London, England, 영국, NW3 2QG
- 모병
- Investigational Site Number : 151123
-
-
London, City of
-
London, London, City of, 영국, WC1N 3JH
- 모병
- Investigational Site Number : 150303
-
London, London, City of, 영국, WC1N 3BG
- 모병
- Investigational Site Number : 151646
-
-
Manchester
-
Salford, Manchester, 영국, M6 8HD
- 모병
- Investigational Site Number : 152361
-
-
-
-
-
Bassano del Grappa, 이탈리아, 36061
- 모병
- Investigational Site Number : 380002
-
Bologna, 이탈리아, 40138
- 모병
- Investigational Site Number : 380019
-
Florence, 이탈리아, 50134
- 모병
- Investigational Site Number : 380004
-
Naples, 이탈리아, 80130
- 모병
- Investigational Site Number : 380008
-
Naples, 이탈리아, 80131
- 모병
- Investigational Site Number : 380008
-
Ragusa, 이탈리아, 97019
- 모병
- Investigational Site Number : 380014
-
Rimini, 이탈리아, 47900
- 완전한
- Investigational Site Number : 380007
-
Torino, 이탈리아, 10126
- 모병
- Investigational Site Number : 380011
-
Udine, 이탈리아, 33100
- 모병
- Investigational Site Number : 380001
-
-
Firenze
-
Florence, Firenze, 이탈리아, 50139
- 모병
- Investigational Site Number : 380013
-
-
Milano
-
Milan, Milano, 이탈리아, 20142
- 완전한
- Investigational Site Number : 380009
-
Milan, Milano, 이탈리아, 20162
- 완전한
- Investigational Site Number : 380006
-
-
Modena
-
Baggiovara, Modena, 이탈리아, 41126
- 모병
- Investigational Site Number : 380003
-
-
Monza E Brianza
-
Monza, Monza E Brianza, 이탈리아, 20900
- 모병
- Investigational Site Number : 380010
-
-
Padova
-
Padua, Padova, 이탈리아, 35128
- 모병
- Investigational Site Number : 157282
-
-
Roma
-
Rome, Roma, 이탈리아, 00168
- 모병
- Investigational Site Number : 380012
-
-
-
-
-
Ahmedabad, 인도, 380015
- 모병
- Investigational Site Number : 356003
-
Kolkata, 인도, 700017
- 모병
- Investigational Site Number : 356001
-
Secunderabad, 인도, 500026
- 모병
- Investigational Site Number : 3560004
-
Vellore, 인도, 632004
- 모병
- Investigational Site Number : 356002
-
-
-
-
-
Jakarta, 인도네시아
- 모병
- Investigational Site Number : 360001
-
-
-
-
-
Chiba, 일본, 266-0007
- 모병
- Investigational Site Number : 153217
-
Niigata, 일본, 951-8520
- 모병
- Investigational Site Number : 392006
-
Osaka, 일본, 545-8586
- 완전한
- Investigational Site Number : 153205
-
Tokyo, 일본, 157-8535
- 모병
- Investigational Site Number : 153204
-
-
Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, 일본, 650-0017
- 모집하지 않고 적극적으로
- Investigational Site Number : 392007
-
-
Kochi
-
Nankoku, Kochi, 일본, 783-8505
- 모병
- Investigational Site Number : 153201
-
-
-
-
-
Beijing, 중국, 100730
- 종료됨
- Investigational Site Number : 153165
-
Hangzhou, 중국, 310003
- 모병
- Investigational Site Number : 1560003
-
Jinan, 중국, 250001
- 모병
- Investigational Site Number : 1560002
-
Nanjing, 중국, 210008
- 모병
- Investigational Site Number : 1560004
-
Shanghai, 중국, 200025
- 모병
- Investigational Site Number : 1560001
-
Shanghai, 중국, 200025
- 종료됨
- Investigational Site Number : 153163
-
-
-
-
-
Prague, 체코, 128 08
- 모병
- Investigational Site Number : 153126
-
-
-
-
-
Antofagasta, 칠레
- 모병
- Investigational Site Number : 152004
-
Coquimbo, 칠레, 1710228
- 모병
- Investigational Site Number : 152001
-
Iquique, 칠레
- 완전한
- Investigational Site Number : 152003
-
Santiago, 칠레
- 종료됨
- Investigational Site Number : 152002
-
Vallenar, 칠레
- 완전한
- Investigational Site Number : 152005
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, 캐나다, T2E 7Z4
- 모병
- Investigational Site Number : 124014
-
Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2B7
- 모병
- Investigational Site Number : 124002
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, 캐나다, V5Z 1M9
- 모병
- Investigational Site Number : 124010
-
Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3N1
- 완전한
- Investigational Site Number : 124011
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, 캐나다, R3A 1R9
- 모병
- Investigational Site Number : 124019
-
-
New Brunswick
-
Moncton, New Brunswick, 캐나다, E1C 2Z3
- 모병
- Investigational Site Number : 124022
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, 캐나다, A1B 3V6
- 모병
- Investigational Site Number : 124023
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, 캐나다, B3H 3A7
- 모병
- Investigational Site Number : 124008
-
-
Ontario
-
Kingston, Ontario, 캐나다, K7L 4X3
- 종료됨
- Investigational Site Number : 124005
-
London, Ontario, 캐나다, N6A 5A5
- 모병
- Investigational Site Number : 124021
-
Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- 모병
- Investigational Site Number : 124006
-
Toronto, Ontario, 캐나다, M5T 3H7
- 모병
- Investigational Site Number : 124009
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, 캐나다, H4J 1C5
- 모병
- Investigational Site Number : 124013
-
Sherbrooke, Quebec, 캐나다, J1K 2R1
- 모병
- Investigational Site Number : 124001
-
-
-
-
-
Bogotá, 콜롬비아, 110131
- 모병
- Investigational Site Number : 170001
-
-
-
-
-
Rijeka, 크로아티아, 51000
- 완전한
- Investigational Site Number : 1910001
-
Zagreb, 크로아티아, 10000
- 모병
- Investigational Site Number : 1910002
-
-
-
-
-
Bangkok, 태국, 10400
- 모병
- Investigational Site Number : 764003
-
Bangkok, 태국, 10700
- 모병
- Investigational Site Number : 764004
-
Bangkok, 태국
- 모병
- Investigational Site Number : 764001
-
Khon Kaen, 태국, 40002
- 모병
- Investigational Site Number : 764005
-
-
-
-
-
Lima, 페루
- 모병
- Investigational Site Number : 604001
-
-
-
-
-
Lisbon, 포르투갈, 1649-035
- 모병
- Investigational Site Number : 620005
-
Porto, 포르투갈, 4200-319
- 모병
- Investigational Site Number : 620001
-
-
-
-
-
Warsaw, 폴란드, 04-730
- 모병
- Investigational Site Number : 150575
-
-
-
-
-
Bordeaux, 프랑스, 33076
- 모병
- Investigational Site Number : 250005
-
Bron, 프랑스, 69677
- 모병
- Investigational Site Number : 250002
-
Garches, 프랑스, 92380
- 모병
- Investigational Site Number : 250001
-
Lille, 프랑스, 59037
- 모병
- Investigational Site Number : 250007
-
Saint-Priest-en-Jarez, 프랑스, 42270
- 모병
- Investigational Site Number : 250004
-
Strasbourg, 프랑스, 67000
- 모병
- Investigational Site Number : 250009
-
-
-
-
-
Turku, 핀란드, 20521
- 모병
- Investigational Site Number : 153024
-
-
-
-
-
City of Muntinlupa, 필리핀 제도, 1000
- 모병
- Investigational Site Number : 608001
-
-
-
-
-
Budapest, 헝가리, 1212
- 모병
- Investigational Site Number : 3480002
-
Létavértes, 헝가리, 4281
- 모병
- Investigational Site Number : 3480003
-
Pécs, 헝가리, 7623
- 모병
- Investigational Site Number : 3480005
-
Sopron, 헝가리, 9400
- 모병
- Investigational Site Number : 3480004
-
-
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, 호주, 2145
- 모병
- Investigational Site Number : 036013
-
Westmead, New South Wales, 호주, 2145
- 모병
- Investigational Site Number : 151069
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, 호주, 4029
- 모병
- Investigational Site Number : 153063
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, 호주, 5000
- 모병
- Investigational Site Number : 151002
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, 호주, 3050
- 모병
- Investigational Site Number : 153040
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, 호주, 6000
- 모병
- Investigational Site Number : 153090
-
-
-
-
-
Kowloon, 홍콩
- 모병
- Investigational Site Number : 344001
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
파브리병 진단이 확정된 모든 환자는 등록부에 포함될 수 있습니다.
Fabry Pregancy Sub-registry의 경우: 유아 등록에 관계없이 적격한 여성에 대해 임신 데이터를 수집하는 것이 좋습니다. 환자가 다태 임신을 한 경우, 이 하위 레지스트리에 등록된 모든 여성에 대해 개별 임신에 대한 데이터 수집이 권장됩니다.
설명
포함 기준
- 파브리 레지스트리: 정보에 입각한 동의서 및 환자 승인 양식에 서명한 파브리병 진단이 확인된 모든 환자는 포함할 수 있습니다. 확인된 진단은 혈장 또는 백혈구 αGAL(알파-갈락토시다제) 효소 활성의 문서화된 결핍 및/또는 αGAL을 코딩하는 유전자의 돌연변이로 정의됩니다.
파브리 임신 하위 등록:
적격 여성은 다음을 충족해야 합니다.
- Fabry Registry에 등록해야 합니다.
- 임신했거나 적절한 의료 문서를 가지고 임신한 적이 있습니다.
- 하위 레지스트리 관련 데이터 수집이 수행되기 전에 하위 레지스트리에 참여할 수 있도록 서명된 정보에 입각한 동의 및 승인 양식을 제공해야 합니다.
제외 기준 Fabry Registry: 제외 기준이 없습니다. 파브리 임신 하위 등록: 제외 기준이 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 다른
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
|---|
|
파브리병 환자
실험적 개입은 제공되지 않습니다.
파브리병 환자는 임상 평가를 받고 환자의 주치의가 결정한 표준 치료를 받게 됩니다.
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파브리 진단이 확정된 임산부
실험적 개입은 제공되지 않습니다.
Fabry Registry에 참여하고 있고 Fabry Sub-registry에 참여하는 데 동의한 파브리 진단이 확인된 임산부는 특정 질병 치료(예: 아갈시다제 베타 ERT)를 받고 있는지 여부와 그녀는 치료받을 수 있습니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
Fabry Registry: Fabrazyme®의 장기적 안전성과 유효성 평가
기간: 33년
|
이 레지스트리의 주요 목적은 대표적인 전 세계 인구에서 파브리병의 발병 및 진행을 설명하는 것입니다.
파브리병은 잘 설명된 질병이 아니기 때문에 이 종적 프로그램은 시간이 지남에 따라 측정되는 합병증 결과(예: QoL, 인지 테스트)뿐만 아니라 항체 테스트를 포함한 다양한 "일차" 결과를 가지고 있습니다.
또한 방문 시 임상 현장에서 수집한 내용에 따라 분석에 사용할 수 있는 데이터의 양을 알 수 없습니다.
|
33년
|
|
Fabry Pregnancy Sub-registry: 합병증 및 영아 성장을 포함한 임신 결과
기간: 33년
|
이 하위 등록의 주요 목적은 임신 중 파브리병을 앓는 모든 여성이 아갈시다제 베타를 포함하는 ERT와 같은 질병 특이적 치료를 받는지 여부와 관계없이 합병증 및 영아 성장을 포함한 임신 결과를 추적하는 것입니다. 이 하위 레지스트리는 Fabry 레지스트리에서 권장하는 일상적인 모니터링 및 데이터 수집을 강화합니다. Sub-registry는 산전 및 주산기 및 산후 후속 조치에서 환자 평가를 수집하는 것을 목표로 합니다. 신생아 평가 및 정기 소아 평가도 수집됩니다. |
33년
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
Fabry Register: 파브리병 치료의 효능과 관련된 요인 모니터링
기간: 33년
|
2차 종료점은 파브리병 치료의 효능과 관련된 요인을 모니터링하는 것입니다.
|
33년
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Genzyme, a Sanofi Company
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Germain DP, Charrow J, Desnick RJ, Guffon N, Kempf J, Lachmann RH, Lemay R, Linthorst GE, Packman S, Scott CR, Waldek S, Warnock DG, Weinreb NJ, Wilcox WR. Ten-year outcome of enzyme replacement therapy with agalsidase beta in patients with Fabry disease. J Med Genet. 2015 May;52(5):353-8. doi: 10.1136/jmedgenet-2014-102797. Epub 2015 Mar 20.
- Hopkin RJ, Cabrera G, Charrow J, Lemay R, Martins AM, Mauer M, Ortiz A, Patel MR, Sims K, Waldek S, Warnock DG, Wilcox WR. Risk factors for severe clinical events in male and female patients with Fabry disease treated with agalsidase beta enzyme replacement therapy: Data from the Fabry Registry. Mol Genet Metab. 2016 Sep;119(1-2):151-9. doi: 10.1016/j.ymgme.2016.06.007. Epub 2016 Jun 13.
- Germain DP, Brand E, Burlina A, Cecchi F, Garman SC, Kempf J, Laney DA, Linhart A, Marodi L, Nicholls K, Ortiz A, Pieruzzi F, Shankar SP, Waldek S, Wanner C, Jovanovic A. Phenotypic characteristics of the p.Asn215Ser (p.N215S) GLA mutation in male and female patients with Fabry disease: A multicenter Fabry Registry study. Mol Genet Genomic Med. 2018 Apr 12;6(4):492-503. doi: 10.1002/mgg3.389. Online ahead of print.
- Wilcox WR, Feldt-Rasmussen U, Martins AM, Ortiz A, Lemay RM, Jovanovic A, Germain DP, Varas C, Nicholls K, Weidemann F, Hopkin RJ. Improvement of Fabry Disease-Related Gastrointestinal Symptoms in a Significant Proportion of Female Patients Treated with Agalsidase Beta: Data from the Fabry Registry. JIMD Rep. 2018;38:45-51. doi: 10.1007/8904_2017_28. Epub 2017 May 17.
- Wanner C, Feldt-Rasmussen U, Ortiz A. Plain language summary of a study looking at heart muscle thickness and kidney function in women with Fabry disease who received agalsidase beta treatment. Future Cardiol. 2022 Sep;18(10):755-763. doi: 10.2217/fca-2022-0047. Epub 2022 Sep 8.
- Ortiz A, Abiose A, Bichet DG, Cabrera G, Charrow J, Germain DP, Hopkin RJ, Jovanovic A, Linhart A, Maruti SS, Mauer M, Oliveira JP, Patel MR, Politei J, Waldek S, Wanner C, Yoo HW, Warnock DG. Time to treatment benefit for adult patients with Fabry disease receiving agalsidase beta: data from the Fabry Registry. J Med Genet. 2016 Jul;53(7):495-502. doi: 10.1136/jmedgenet-2015-103486. Epub 2016 Mar 18.
- Hopkin RJ, Cabrera GH, Jefferies JL, Yang M, Ponce E, Brand E, Feldt-Rasmussen U, Germain DP, Guffon N, Jovanovic A, Kantola I, Karaa A, Martins AM, Tondel C, Wilcox WR, Yoo HW, Burlina AP, Mauer M. Clinical outcomes among young patients with Fabry disease who initiated agalsidase beta treatment before 30 years of age: An analysis from the Fabry Registry. Mol Genet Metab. 2023 Feb;138(2):106967. doi: 10.1016/j.ymgme.2022.106967. Epub 2022 Nov 30.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2001년 7월 31일
기본 완료 (추정된)
2034년 1월 31일
연구 완료 (추정된)
2034년 1월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2005년 9월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2005년 9월 13일
처음 게시됨 (추정된)
2005년 9월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 19일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DIREGC07006
- AGAL19211 (기타 식별자: Genzyme, a Sanofi cmpany)
- U1111-1294-8298 (레지스트리 식별자: ICTRP)
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