Registro delle malattie di Fabry e sottoregistro delle gravidanze
27 aprile 2026 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company
Protocollo del registro delle malattie di Fabry
Il Registro di Fabry è un programma multicentrico internazionale in corso, rigorosamente osservazionale che tiene traccia degli esiti clinici di routine per i pazienti con malattia di Fabry, indipendentemente dallo stato del trattamento. Non è previsto alcun intervento sperimentale; i pazienti nel Registro sono sottoposti a valutazioni cliniche e ricevono cure come stabilito dal medico curante del paziente.
Gli obiettivi primari del Registro sono:
- Migliorare la comprensione della variabilità, progressione e storia naturale della malattia di Fabry, comprese le femmine eterozigoti con la malattia;
- Assistere la comunità medica di Fabry nello sviluppo di raccomandazioni per il monitoraggio dei pazienti e rapporti sui risultati dei pazienti per aiutare a ottimizzare l'assistenza ai pazienti;
- Caratterizzare e descrivere la popolazione di Fabry nel suo insieme;
- Valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Fabrazyme®
Sotto-registro delle gravidanze di Fabry: questo sotto-registro è un programma multicentrico, internazionale, longitudinale, osservazionale e volontario progettato per tenere traccia degli esiti della gravidanza per qualsiasi donna incinta iscritta al Registro di Fabry, indipendentemente dal fatto che stia ricevendo una terapia specifica per la malattia (come come terapia enzimatica sostitutiva con agalsidasi beta) e indipendentemente dal prodotto commerciale con cui può essere trattata. I dati del sottoregistro vengono utilizzati anche per soddisfare vari requisiti normativi globali, per supportare lo sviluppo/rimborso del prodotto e per altri scopi di ricerca e non correlati alla ricerca. Non viene fornito alcun intervento sperimentale; quindi un paziente sarà sottoposto a valutazioni cliniche e riceverà un trattamento standard di cura come determinato dal medico del paziente. Se una paziente acconsente a questo sotto-registro, verranno raccolte informazioni sulla storia medica e ostetrica, sulla gravidanza e sulla nascita della paziente e, se una paziente acconsente alla raccolta dei dati per il suo bambino, i dati sulla crescita infantile fino al mese 36 dopo il parto saranno raccolto.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
9000
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Fabry Registry HelpLine
- Numero di telefono: 617-591-5500
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Trial Transparency
- Numero di telefono: option 6 800-633-1610
- Email: contact-us@sanofi.com
Luoghi di studio
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Al-Hasa, Arabia Saudita, 31982
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 682002
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Buenos Aires, Argentina, 1280
- Completato
- Investigational Site Number : 153172
-
Buenos Aires, Argentina, 1107
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 604002
-
Buenos Aires, Argentina, 1192
- Completato
- Investigational Site Number : 153032
-
La Rioja Province, Argentina, 5300
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153270
-
Neuquén, Argentina, 8300
- Completato
- Investigational Site Number : 032005
-
San Luis, Argentina, 5700
- Completato
- Investigational Site Number : 153130
-
Santa Fe, Argentina, 3000
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 032004
-
-
Buenos Aires
-
Berazategui, Buenos Aires, Argentina, B
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153280
-
Caba, Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1415EKV
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153260
-
San Isidro, Buenos Aires, Argentina, 1642
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153250
-
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Catamarca Province
-
Catamarca, Catamarca Province, Argentina, 4703
- Completato
- Investigational Site Number : 153194
-
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New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 036013
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 151069
-
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Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4029
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153063
-
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South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 151002
-
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3050
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153040
-
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Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australia, 6000
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153090
-
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Antwerp, Belgio, 2020
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 150722
-
Antwerp, Belgio, 2020
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153133
-
Brussels, Belgio, 1070
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153001
-
Brussels, Belgio, 1200
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 150517
-
Brussels, Belgio, 1090
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 0560008
-
Leuven, Belgio, 3000
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 151668
-
Liège, Belgio, 4000
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 154275
-
Seraing, Belgio, 4100
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153100
-
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São Paulo, Brasile, 04020-041
- Reclutamento
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo- Site Number : 076001
-
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Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brasile, 60430-275
- Reclutamento
- NPDM - Núcleo de Pesquisa e Desenvolvimento de Medicamentos- Site Number : 076007
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Estado de Bahia
-
Feira de Santana, Estado de Bahia, Brasile, 44001-584
- Reclutamento
- Clínica Senhor do Bonfim- Site Number : 076008
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Mato Grosso
-
Cuiabá, Mato Grosso, Brasile, 78025-000
- Reclutamento
- Hospital Geral Universitario de Cuiaba- Site Number : 076006
-
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Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brasile, 80060-000
- Reclutamento
- Universidade Federal do Paraná- Site Number : 076004
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Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brasile, 50070-550
- Reclutamento
- Instituto de Medicina Integral Professor Fernando Figueira- Site Number : 076005
-
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Santa Catarina
-
Florianópolis, Santa Catarina, Brasile, 88040-970
- Reclutamento
- Hospital Universitário Polydoro Ernani de São Thiago - UFSC- Site Number : 076012
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São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasile, 13034-685
- Reclutamento
- Hospital e Maternidade Celso Pierro - PUC-Campinas- Site Number : 076013
-
Campinas, São Paulo, Brasile, 13081-970
- Completato
- Centro de Pesq Materno Infantil de Campinas- Site Number : 076009
-
Ourinhos, São Paulo, Brasile, 19900280
- Reclutamento
- Serviço de Terapia Renal de Ourinhos- Site Number : 076011
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasile, 14055-380
- Reclutamento
- Centro Saude Escola Joel Domingos Machado- Site Number : 076002
-
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Sofia, Bulgaria, 1680
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 100001
-
Sofia, Bulgaria, 1431
- Completato
- Investigational Site Number : 153169
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 124014
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 124002
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 124010
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
- Completato
- Investigational Site Number : 124011
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Canada, R3A 1R9
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 124019
-
-
New Brunswick
-
Moncton, New Brunswick, Canada, E1C 2Z3
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 124022
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 124023
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 3A7
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 124008
-
-
Ontario
-
Kingston, Ontario, Canada, K7L 4X3
- Terminato
- Investigational Site Number : 124005
-
London, Ontario, Canada, N6A 5A5
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 124021
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 124006
-
Toronto, Ontario, Canada, M5T 3H7
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 124009
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H4J 1C5
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 124013
-
Sherbrooke, Quebec, Canada, J1K 2R1
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 124001
-
-
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-
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Prague, Cechia, 128 08
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153126
-
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-
Antofagasta, Chile
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 152004
-
Coquimbo, Chile, 1710228
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 152001
-
Iquique, Chile
- Completato
- Investigational Site Number : 152003
-
Santiago, Chile
- Terminato
- Investigational Site Number : 152002
-
Vallenar, Chile
- Completato
- Investigational Site Number : 152005
-
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-
-
-
Beijing, Cina, 100730
- Terminato
- Investigational Site Number : 153165
-
Hangzhou, Cina, 310003
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 1560003
-
Jinan, Cina, 250001
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 1560002
-
Nanjing, Cina, 210008
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 1560004
-
Shanghai, Cina, 200025
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 1560001
-
Shanghai, Cina, 200025
- Terminato
- Investigational Site Number : 153163
-
-
-
-
-
Bogotá, Colombia, 110131
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 170001
-
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-
-
-
Busan, Corea del Sud
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 154246
-
Daejeon, Corea del Sud
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153191
-
Seoul, Corea del Sud
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153212
-
Seoul, Corea del Sud, NaN
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153188
-
-
Gyeonggi-do
-
Suwon, Gyeonggi-do, Corea del Sud, 16247
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 154273
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Corea del Sud, 50612
- Terminato
- Investigational Site Number : 154208
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Corea del Sud, 50612
- Completato
- Investigational Site Number : 153178
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Corea del Sud, 50612
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 157176
-
-
Jeju-teukbyeoljachido
-
Jeju City, Jeju-teukbyeoljachido, Corea del Sud, 63241
- Terminato
- Investigational Site Number : 153228
-
-
Seoul-teukbyeolsi
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea del Sud, 03080
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153180
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea del Sud, 03080
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153196
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea del Sud, 04401
- Completato
- Investigational Site Number : 153192
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea del Sud, 05505
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 151149
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea del Sud, 06973
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153222
-
-
-
-
-
Rijeka, Croazia, 51000
- Completato
- Investigational Site Number : 1910001
-
Zagreb, Croazia, 10000
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 1910002
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danimarca, 2100
- Completato
- Investigational Site Number : 151229
-
Copenhagen, Danimarca, 2100
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153041
-
-
-
-
-
Tartu, Estonia, 50406
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153106
-
-
-
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City of Muntinlupa, Filippine, 1000
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 608001
-
-
-
-
-
Turku, Finlandia, 20521
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153024
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francia, 33076
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 250005
-
Bron, Francia, 69677
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 250002
-
Garches, Francia, 92380
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 250001
-
Lille, Francia, 59037
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 250007
-
Saint-Priest-en-Jarez, Francia, 42270
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 250004
-
Strasbourg, Francia, 67000
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 250009
-
-
-
-
-
Berlin, Germania, 13353
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153013
-
Giessen, Germania, 35392
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 154150
-
Münster, Germania, 48149
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153147
-
Würzburg, Germania, 97080
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153011
-
-
-
-
-
Chiba, Giappone, 266-0007
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153217
-
Niigata, Giappone, 951-8520
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 392006
-
Osaka, Giappone, 545-8586
- Completato
- Investigational Site Number : 153205
-
Tokyo, Giappone, 157-8535
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153204
-
-
Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, Giappone, 650-0017
- Attivo, non reclutante
- Investigational Site Number : 392007
-
-
Kochi
-
Nankoku, Kochi, Giappone, 783-8505
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153201
-
-
-
-
-
Kowloon, Hong Kong
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 344001
-
-
-
-
-
Ahmedabad, India, 380015
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 356003
-
Kolkata, India, 700017
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 356001
-
Secunderabad, India, 500026
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 3560004
-
Vellore, India, 632004
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 356002
-
-
-
-
-
Jakarta, Indonesia
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 360001
-
-
-
-
-
Bassano del Grappa, Italia, 36061
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 380002
-
Bologna, Italia, 40138
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 380019
-
Florence, Italia, 50134
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 380004
-
Naples, Italia, 80130
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 380008
-
Naples, Italia, 80131
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 380008
-
Ragusa, Italia, 97019
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 380014
-
Rimini, Italia, 47900
- Completato
- Investigational Site Number : 380007
-
Torino, Italia, 10126
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 380011
-
Udine, Italia, 33100
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 380001
-
-
Firenze
-
Florence, Firenze, Italia, 50139
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 380013
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Italia, 20142
- Completato
- Investigational Site Number : 380009
-
Milan, Milano, Italia, 20162
- Completato
- Investigational Site Number : 380006
-
-
Modena
-
Baggiovara, Modena, Italia, 41126
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 380003
-
-
Monza E Brianza
-
Monza, Monza E Brianza, Italia, 20052
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 380010
-
-
Padova
-
Padua, Padova, Italia, 35128
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 157282
-
-
Roma
-
Rome, Roma, Italia, 00168
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 380012
-
-
-
-
-
Vilnius, Lituania, 08406
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 154244
-
Vilnius, Lituania, 08661
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 154652
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 458002
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 458001
-
-
-
-
-
Bergen, Norvegia, 5021
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153141
-
-
-
-
-
Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
- Terminato
- Investigational Site Number : 151171
-
Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
- Terminato
- Investigational Site Number : 153004
-
-
-
-
-
Lima, Perù
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 604001
-
-
-
-
-
Warsaw, Polonia, 04-730
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 150575
-
-
-
-
-
Lisbon, Portogallo, 1649-035
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 620005
-
Porto, Portogallo, 4200-319
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 620001
-
-
-
-
-
Belfast, Regno Unito, BT9 7AB
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 154196
-
Manchester, Regno Unito, M13 9wl
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 150455
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Regno Unito, CB2 2QQ
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 151340
-
-
England
-
Birmingham, England, Regno Unito, B15 2TH
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 152287
-
London, England, Regno Unito, NW3 2QG
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 151123
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Regno Unito, WC1N 3JH
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 150303
-
London, London, City of, Regno Unito, WC1N 3BG
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 151646
-
-
Manchester
-
Salford, Manchester, Regno Unito, M6 8HD
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 152361
-
-
-
-
-
Brasov, Romania, 500326
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 154164
-
Bucharest, Romania, 022328
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 154099
-
Cluj-Napoca, Romania, 400006
- Completato
- Investigational Site Number : 153081
-
-
-
-
-
Moscow, Russia
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 643001
-
Nizhny Novgorod, Russia, 603155
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 643003
-
Saint Petersburg, Russia, 197341
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 643002
-
-
-
-
-
Novi Sad, Serbia, 21000
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 6880001
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 229899
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 702001
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovacchia, 833 40
- Completato
- Investigational Site Number : 703001
-
Nové Zámky, Slovacchia, 940 34
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 705001
-
-
-
-
-
Barcelona, Spagna, 8003
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 154123
-
-
A Coruña [La Coruña]
-
A Coruña, A Coruña [La Coruña], Spagna, 15006
- Completato
- Investigational Site Number : 154146
-
A Coruña, A Coruña [La Coruña], Spagna, 15006
- Completato
- Investigational Site Number : 154159
-
-
Barcelona [Barcelona]
-
Barcelona, Barcelona [Barcelona], Spagna, 08035
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153237
-
Barcelona, Barcelona [Barcelona], Spagna, 08035
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 154147
-
-
Basque Country
-
Barakaldo, Basque Country, Spagna, 48903
- Completato
- Investigational Site Number : 154135
-
-
Catalunya [Cataluña]
-
Barcelona, Catalunya [Cataluña], Spagna, 08036
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 154204
-
Barcelona, Catalunya [Cataluña], Spagna, 08025
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153067
-
L'Hospitalet de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Spagna, 08907
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153077
-
-
Pontevedra [Pontevedra]
-
Vigo, Pontevedra [Pontevedra], Spagna, 36200
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153213
-
-
Tarragona [Tarragona]
-
Tarragona, Tarragona [Tarragona], Spagna, 43005
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 154136
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
- Completato
- University of Alabama Birmingham- Nephrology- Site Number : 840018
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
- Reclutamento
- University of Alabama Birmingham- Nephrology- Site Number : 840073
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
- Reclutamento
- Phoenix Children's Hospital- Site Number : 840003
-
Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
- Reclutamento
- University of Arizona- Site Number : 840015
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
- Reclutamento
- University of Arkansas for Medical Sciences- Site Number : 840113
-
Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
- Reclutamento
- Arkansas Children's Hospital- Site Number : 840109
-
-
California
-
Irvine, California, Stati Uniti, 92697
- Reclutamento
- University of California at Irvine- Site Number : 840036
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Reclutamento
- Southern California Permanente Medical Group- Site Number : 840108
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- Reclutamento
- UCLA School Of Medicine- Site Number : 840088
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
- Completato
- USC Health Sciences Center Dept of Genetics- Site Number : 840082
-
Oakland, California, Stati Uniti, 94609
- Completato
- UCSF Benioff Children's Hospital - Oakland- Site Number : 840029
-
Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Reclutamento
- Children's Hospital of Orange County- Site Number : 840074
-
Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- Reclutamento
- UC Davis MIND Institute- Site Number : 840010
-
Sacramento, California, Stati Uniti, 95825
- Completato
- Kaiser Permanente Sacramento Medical Center- Site Number : 840042
-
San Diego, California, Stati Uniti, 92093
- Completato
- University of California at San Diego- Site Number : 840007
-
San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- Reclutamento
- University of California San Francisco - Parnassus Campus- Site Number : 840051
-
Stanford, California, Stati Uniti, 94305
- Reclutamento
- Stanford University Medical Center- Site Number : 840022
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
- Reclutamento
- Yale University School of Medicine- Site Number : 840047
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Reclutamento
- Children's National Medical Center - Washington- Site Number : 840067
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Stati Uniti, 33065
- Reclutamento
- University Hematology Oncology- Site Number : 840075
-
Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- Reclutamento
- University of Florida Dept of Genetics- Site Number : 840083
-
Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
- Reclutamento
- University of Florida Pediatrics Genetics- Site Number : 840121
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- Reclutamento
- University Of Miami SOM- Site Number : 840006
-
Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
- Reclutamento
- University of Florida-Genetics- Site Number : 840096
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
- Reclutamento
- Emory University School of Medicine- Human Genetics- Site Number : 840060
-
-
Illinois
-
Aurora, Illinois, Stati Uniti, 80045
- Reclutamento
- University of Colorado at Denver Genetics- Site Number : 840068
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- Reclutamento
- Rush University Medical Center Genetics- Site Number : 840079
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Reclutamento
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number : 840013
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Reclutamento
- Indianapolis University School of Medicine- Site Number : 840027
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- Reclutamento
- University of Iowa- Site Number : 840032
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- Reclutamento
- University Of Kansas Medical Center- Site Number : 840071
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
- Completato
- University of Louisville - Health Sciences Center- Site Number : 840030
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Stati Uniti, 70809
- Reclutamento
- Ochsner Health Center - Baton Rouge- Site Number : 840120
-
New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
- Completato
- Tulane University School of Medicine- Site Number : 840001
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Stati Uniti, 04102
- Reclutamento
- Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care- Site Number : 840064
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
- Completato
- John Hopkins- Site Number : 840044
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Reclutamento
- Massachusetts General Hospital-Genetics- Site Number : 840062
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Reclutamento
- Boston Children's Hospital - PIN- Site Number : 840092
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Reclutamento
- Brigham & Women's Hospital- Site Number : 840103
-
Springfield, Massachusetts, Stati Uniti, 01199
- Reclutamento
- Baystate Medical Center- Site Number : 840002
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- Reclutamento
- University of Michigan Pediatrics- Site Number : 840107
-
Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Reclutamento
- Children's Hospital of Michigan- Site Number : 840066
-
Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49525
- Reclutamento
- Infusion Associates - Grand Rapids- Site Number : 840050
-
Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
- Completato
- Corewell Health - Helen DeVos Children's Hospital (HDVCH)- Site Number : 840019
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
- Reclutamento
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 840114
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
- Completato
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 840046
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
- Reclutamento
- M Health Fairview University of Minnesota Medical Center - West Bank- Site Number : 840076
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
- Reclutamento
- University of Missouri Health System Department of Genetics- Site Number : 840031
-
St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Reclutamento
- Washington University- Site Number : 840100
-
-
Montana
-
Helena, Montana, Stati Uniti, 59601
- Completato
- Shodair Children's Hospital- Site Number : 840090
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
- Reclutamento
- University of Nebraska Medical Center- Site Number : 840084
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89109
- Reclutamento
- Children's Specialty Center - Las Vegas- Site Number : 840008
-
-
New Jersey
-
Camden, New Jersey, Stati Uniti
- Terminato
- Cooper Health Center- Site Number : 840098
-
Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
- Reclutamento
- Joseph M. Sanzari Children's Hospital- Site Number : 840101
-
Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07962
- Reclutamento
- Atlantic Health System- Site Number : 840099
-
New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
- Reclutamento
- Saint Peter's University Hospital - New Brunswick- Site Number : 840016
-
Paterson, New Jersey, Stati Uniti, 07503
- Reclutamento
- St. Joseph's Children's Hospital- Site Number : 840057
-
-
New York
-
Huntington, New York, Stati Uniti, 11743
- Reclutamento
- NYU Langone Health - Perlmutter Cancer Center - Huntington- Site Number : 840040
-
New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11042
- Reclutamento
- Northwell Health- Site Number : 840102
-
New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Reclutamento
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai- Site Number : 840080
-
New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Reclutamento
- Metropolitan Hospital Center- Site Number : 840110
-
Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
- Completato
- University of Rochester Medical Center- Site Number : 840105
-
Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
- Reclutamento
- SUNY Upstate Medical University - Site Number : 840052
-
Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
- Reclutamento
- New York Medical College- Site Number : 840039
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28232
- Reclutamento
- Carolinas Medical Center- Site Number : 840065
-
Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Reclutamento
- Duke University Medical Center Genetics Dept- Site Number : 840045
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Reclutamento
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Cincinnati Children's Hospital)- Site Number : 840033
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
- Reclutamento
- University Hospitals Cleveland Medical Center- Site Number : 840119
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Reclutamento
- Cleveland Clinic - Cleveland- Site Number : 840048
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
- Attivo, non reclutante
- Ohio State University Department of Genetics- Site Number : 840097
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- Reclutamento
- Nationwide Children's Hospital- Site Number : 840091
-
Dublin, Ohio, Stati Uniti, 43017
- Reclutamento
- LSD Data Registry Site LLC- Site Number : 840094
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Terminato
- Oregon Health and Scinece University- Site Number : 840038
-
Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Reclutamento
- Oregon Health & Science University (OHSU)- Site Number : 840116
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Stati Uniti, 17822
- Reclutamento
- Geisinger Medical Center- Site Number : 840111
-
Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
- Reclutamento
- Penn State University Medical Center-Neurology- Site Number : 840104
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Reclutamento
- Children's Hospital of Philadelphia HUP Medical Genetics- Site Number : 840089
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Reclutamento
- Children's Hospital of Philadelphia- Site Number : 840034
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- Reclutamento
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh- Site Number : 840023
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
- Completato
- Rhode Island Hospital Genetics- Site Number : 840053
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
- Reclutamento
- Greenwood Genetic Center - Greenville- Site Number : 840055
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
- Reclutamento
- Vanderbilt University Medical Center Diagnostic Lab- Site Number : 840049
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75226
- Reclutamento
- Baylor Institute of Metabolic Disease- Site Number : 840058
-
Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
- Reclutamento
- Cook Children's Health Care System- Site Number : 840024
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- Reclutamento
- University of Utah Department of Medical Genetics- Site Number : 840043
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
- Completato
- University of Virginia School of Medicine-Pediatrics- Site Number : 840078
-
Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
- Reclutamento
- O & O Alpan- Site Number : 840025
-
Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
- Completato
- Children's Hospital of The King's Daughters- Site Number : 840072
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Reclutamento
- Seattle Children's Hospital- Site Number : 840028
-
Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
- Reclutamento
- University Of Washington Medical Center- Site Number : 840059
-
Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
- Reclutamento
- Mary Bridge Children's Outpatient Center- Site Number : 840115
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Reclutamento
- Children's Hospital of Wisconsin-Pediatrics- Site Number : 840054
-
-
-
-
-
Gothenburg, Svezia, 413 45
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153050
-
Stockholm, Svezia, 171 76
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 151484
-
-
-
-
-
Bangkok, Tailandia, 10400
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 764003
-
Bangkok, Tailandia, 10700
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 764004
-
Bangkok, Tailandia
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 764001
-
Khon Kaen, Tailandia, 40002
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 764005
-
-
-
-
-
Chiayi City, Taiwan
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 151500
-
Chiayi City, Taiwan
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 154093
-
Hualien City, Taiwan, 970
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 152152
-
Kaohsiung City, Taiwan, 833
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 152246
-
Kaohsiung City, Taiwan, 807
- Completato
- Investigational Site Number : 152244
-
Kaohsiung City, Taiwan, 813
- Completato
- Investigational Site Number : 153088
-
New Taipei City, Taiwan, 231
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 151534
-
Taichung, Taiwan, 407
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 151181
-
Taichung, Taiwan, 404
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 151179
-
Tainan, Taiwan, 704
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153248
-
Tainan, Taiwan, 710
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 152153
-
Taipei, Taiwan, 112
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 152226
-
Taipei, Taiwan, 100
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 151182
-
Taipei, Taiwan, 104
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 152321
-
Tao Yuan County, Taiwan, 333
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 153158
-
-
-
-
-
Budapest, Ungheria, 1212
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 3480002
-
Létavértes, Ungheria, 4281
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 3480003
-
Pécs, Ungheria, 7623
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 3480005
-
Sopron, Ungheria, 9400
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 3480004
-
-
-
-
-
Hanoi, Vietnam
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 154212
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Tutti i pazienti con diagnosi confermata di malattia di Fabry possono essere inclusi nel Registro.
Per il sottoregistro sulla gravidanza di Fabry: si raccomanda di raccogliere i dati sulla gravidanza delle donne idonee indipendentemente dall'iscrizione dei neonati. In caso di pazienti con gravidanze multiple, la raccolta dei dati per ogni singola gravidanza è incoraggiata per tutte le donne iscritte a questo Sotto-Registro.
Descrizione
Criterio di inclusione
- Registro di Fabry: tutti i pazienti con diagnosi confermata di malattia di Fabry che hanno firmato il consenso informato e il/i modulo/i di autorizzazione del paziente sono idonei per l'inclusione. La diagnosi confermata è definita come una carenza documentata dell'attività dell'enzima αGAL (alfa-galattosidasi) nel plasma o nei leucociti e/o mutazione(i) nel gene che codifica per αGAL.
Sottoregistro gravidanza Fabry:
Le donne idonee devono:
- essere iscritti all'Albo Fabry.
- essere incinta o essere stata incinta con adeguata documentazione medica disponibile.
- fornire un consenso informato firmato e moduli di autorizzazione a partecipare al Sotto-Registro prima che venga eseguita qualsiasi raccolta di dati relativa al Sotto-Registro.
Criteri di esclusione Fabry Registry: non ci sono criteri di esclusione. Sottoregistro Fabry Pregnancy: non ci sono criteri di esclusione.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Altro
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
|---|
|
Pazienti con malattia di Fabry
Nessun intervento sperimentale è dato.
Un paziente con malattia di Fabry sarà sottoposto a valutazioni cliniche e riceverà un trattamento standard di cura come stabilito dal medico del paziente.
|
|
Donne in gravidanza con diagnosi confermata di Fabry
Nessun intervento sperimentale è dato.
Donne in gravidanza con diagnosi confermata di Fabry che partecipano al registro Fabry e hanno acconsentito a partecipare al sottoregistro Fabry, indipendentemente dal fatto che stiano ricevendo una terapia specifica per la malattia (come ERT con agalsidasi beta) e indipendentemente dal prodotto commerciale con cui può essere curata.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Registro Fabry: per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Fabrazyme®
Lasso di tempo: 33 anni
|
Lo scopo principale di questo Registro è descrivere lo sviluppo e la progressione della malattia di Fabry in una popolazione globale rappresentativa.
Poiché Fabry non è una malattia ben descritta, questo programma longitudinale ha un'ampia varietà di esiti "primari", inclusi test anticorpali e esiti di complicanze (ad es. QoL, test cognitivi) che vengono misurati nel tempo.
Inoltre, poiché è soggetto a ciò che viene raccolto dai centri clinici al momento della visita, non è nota la quantità di dati che saranno disponibili per le analisi.
|
33 anni
|
|
Fabry Pregnancy Sub-registry: esiti della gravidanza, comprese complicanze e crescita infantile
Lasso di tempo: 33 anni
|
L'obiettivo principale di questo sottoregistro è monitorare gli esiti della gravidanza, comprese le complicanze e la crescita infantile, in tutte le donne con malattia di Fabry durante la gravidanza, indipendentemente dal fatto che ricevano una terapia specifica per la malattia, come la ERT con agalsidasi beta. Questo sottoregistro aumenta il monitoraggio di routine e la raccolta dei dati raccomandati dal registro Fabry. Il sottoregistro ha lo scopo di raccogliere le valutazioni dei pazienti dai periodi ante e perinatali e dal follow-up postpartum. Verranno raccolte anche le valutazioni neonatali e le valutazioni pediatriche periodiche. |
33 anni
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Registro di Fabry: monitora i fattori associati all'efficacia dei trattamenti per la malattia di Fabry
Lasso di tempo: 33 anni
|
Un endpoint secondario è monitorare i fattori associati all'efficacia dei trattamenti per la malattia di Fabry.
|
33 anni
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Study Director, Genzyme, a Sanofi Company
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Germain DP, Charrow J, Desnick RJ, Guffon N, Kempf J, Lachmann RH, Lemay R, Linthorst GE, Packman S, Scott CR, Waldek S, Warnock DG, Weinreb NJ, Wilcox WR. Ten-year outcome of enzyme replacement therapy with agalsidase beta in patients with Fabry disease. J Med Genet. 2015 May;52(5):353-8. doi: 10.1136/jmedgenet-2014-102797. Epub 2015 Mar 20.
- Hopkin RJ, Cabrera G, Charrow J, Lemay R, Martins AM, Mauer M, Ortiz A, Patel MR, Sims K, Waldek S, Warnock DG, Wilcox WR. Risk factors for severe clinical events in male and female patients with Fabry disease treated with agalsidase beta enzyme replacement therapy: Data from the Fabry Registry. Mol Genet Metab. 2016 Sep;119(1-2):151-9. doi: 10.1016/j.ymgme.2016.06.007. Epub 2016 Jun 13.
- Germain DP, Brand E, Burlina A, Cecchi F, Garman SC, Kempf J, Laney DA, Linhart A, Marodi L, Nicholls K, Ortiz A, Pieruzzi F, Shankar SP, Waldek S, Wanner C, Jovanovic A. Phenotypic characteristics of the p.Asn215Ser (p.N215S) GLA mutation in male and female patients with Fabry disease: A multicenter Fabry Registry study. Mol Genet Genomic Med. 2018 Apr 12;6(4):492-503. doi: 10.1002/mgg3.389. Online ahead of print.
- Wilcox WR, Feldt-Rasmussen U, Martins AM, Ortiz A, Lemay RM, Jovanovic A, Germain DP, Varas C, Nicholls K, Weidemann F, Hopkin RJ. Improvement of Fabry Disease-Related Gastrointestinal Symptoms in a Significant Proportion of Female Patients Treated with Agalsidase Beta: Data from the Fabry Registry. JIMD Rep. 2018;38:45-51. doi: 10.1007/8904_2017_28. Epub 2017 May 17.
- Wanner C, Feldt-Rasmussen U, Ortiz A. Plain language summary of a study looking at heart muscle thickness and kidney function in women with Fabry disease who received agalsidase beta treatment. Future Cardiol. 2022 Sep;18(10):755-763. doi: 10.2217/fca-2022-0047. Epub 2022 Sep 8.
- Ortiz A, Abiose A, Bichet DG, Cabrera G, Charrow J, Germain DP, Hopkin RJ, Jovanovic A, Linhart A, Maruti SS, Mauer M, Oliveira JP, Patel MR, Politei J, Waldek S, Wanner C, Yoo HW, Warnock DG. Time to treatment benefit for adult patients with Fabry disease receiving agalsidase beta: data from the Fabry Registry. J Med Genet. 2016 Jul;53(7):495-502. doi: 10.1136/jmedgenet-2015-103486. Epub 2016 Mar 18.
- Hopkin RJ, Cabrera GH, Jefferies JL, Yang M, Ponce E, Brand E, Feldt-Rasmussen U, Germain DP, Guffon N, Jovanovic A, Kantola I, Karaa A, Martins AM, Tondel C, Wilcox WR, Yoo HW, Burlina AP, Mauer M. Clinical outcomes among young patients with Fabry disease who initiated agalsidase beta treatment before 30 years of age: An analysis from the Fabry Registry. Mol Genet Metab. 2023 Feb;138(2):106967. doi: 10.1016/j.ymgme.2022.106967. Epub 2022 Nov 30.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
31 luglio 2001
Completamento primario (Stimato)
31 gennaio 2034
Completamento dello studio (Stimato)
31 gennaio 2034
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
13 settembre 2005
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 settembre 2005
Primo Inserito (Stimato)
20 settembre 2005
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
28 aprile 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
27 aprile 2026
Ultimo verificato
1 aprile 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Disturbi cerebrovascolari
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie vascolari
- Malattia cardiovascolare
- Neoplasie
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Neoplasie per tipo istologico
- Disturbi del metabolismo lipidico
- Malattie genetiche, legate all'X
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Neoplasie, tessuto vascolare
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Metabolismo lipidico, errori congeniti
- Malattie da accumulo lisosomiale, sistema nervoso
- Malattie dei piccoli vasi cerebrali
- Sfingolipidi
- Lipidosi
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Malattia di Fabri
- Angiocheratoma
Altri numeri di identificazione dello studio
- DIREGC07006
- AGAL19211 (Altro identificatore: Genzyme, a Sanofi cmpany)
- U1111-1294-8298 (Identificatore di registro: ICTRP)
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Prove cliniche su Malattia di Fabri
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CENTOGENE GmbH RostockCompletatoMalattia di Fabri | Malattia di Anderson-Fabry | Malattia di FabryArgentina, Belgio, Croazia, Cechia, Danimarca, Francia, Germania, Regno Unito
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Wuerzburg University HospitalTakedaAttivo, non reclutanteMalattie da accumulo lisosomiale | Malattia di Fabri | Malattia di Fabry, variante cardiaca | HCM - Cardiomiopatia ipertrofica | Malattia di Anderson FabryGermania
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Sangamo TherapeuticsIscrizione su invitoMalattia di Fabri | Malattia di Fabry, variante cardiacaStati Uniti, Australia, Regno Unito, Germania, Canada
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Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-SimonTerminato
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China National Center for Cardiovascular DiseasesReclutamentoMalattia di Fabry, variante cardiacaCina
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Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...ReclutamentoMalattia di Fabri | Malattia di Fabry, variante cardiacaOlanda
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Massachusetts General HospitalCompletatoMalattia di FabryStati Uniti
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Taipei Veterans General Hospital, TaiwanSanofiSconosciutoMalattia di Fabry, variante cardiaca
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Francisco Marín OrtuñoHospital General Universitario Elche; Hospital Universitario San Juan de AlicanteSconosciutoIpertrofia ventricolare destra | Malattia di Fabry, variante cardiaca
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University Hospital, RouenCompletatoMalattia di Anderson-FabryFrancia