Fabryn tautirekisteri ja raskauden alarekisteri
perjantai 19. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company
Fabryn tautirekisteriprotokolla
Fabryn rekisteri on jatkuva, kansainvälinen monikeskus, tiukasti tarkkaileva ohjelma, joka seuraa Fabryn tautia sairastavien potilaiden rutiininomaisia kliinisiä tuloksia hoidon tilasta riippumatta. Siihen ei liity kokeellista interventiota; rekisterissä oleville potilaille tehdään kliiniset arvioinnit ja he saavat hoitoa potilaan hoitavan lääkärin määräämällä tavalla.
Rekisterin ensisijaiset tavoitteet ovat:
- Parantaa ymmärrystä Fabryn taudin vaihtelevuudesta, etenemisestä ja luonnollisesta historiasta, mukaan lukien tautia sairastavat heterotsygoottiset naiset;
- Auttaa Fabryn lääketieteellistä yhteisöä kehittämään potilaiden seurantaa koskevia suosituksia ja raportteja potilaiden tuloksista potilaan hoidon optimoimiseksi;
- Luonnehtia ja kuvata Fabryn populaatiota kokonaisuutena;
- Arvioimaan Fabrazymen® pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehokkuutta
Fabryn raskausalarekisteri: Tämä alarekisteri on monikeskus, kansainvälinen, pitkittäis-, havainnointi- ja vapaaehtoinen ohjelma, joka on suunniteltu seuraamaan jokaisen Fabryn rekisteriin merkityn raskaana olevan naisen raskauden tuloksia riippumatta siitä, saako hän sairauskohtaista hoitoa (esim. entsyymikorvaushoitona agalsidaasi beetalla) ja riippumatta kaupallisesta tuotteesta, jolla häntä voidaan hoitaa. Alarekisterin tietoja käytetään myös erilaisten globaalien sääntelyvaatimusten täyttämiseen, tuotekehityksen/korvauksen tukemiseen sekä muihin tutkimukseen ja tutkimukseen liittymättömiin tarkoituksiin. Kokeellista interventiota ei anneta; näin ollen potilas käy läpi kliiniset arvioinnit ja saa potilaan lääkärin määrittämän tavanomaisen hoitohoidon. Jos potilas antaa suostumuksensa tähän alarekisteriin, kerätään tiedot potilaan lääketieteellisestä ja synnytyshistoriasta, raskaudesta ja synnytyksestä, ja jos potilas suostuu tietojen keräämiseen lapsestaan, tiedot lapsen kasvusta 36. kuukauteen synnytyksen jälkeen. kerätty.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
9000
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Fabry Registry HelpLine
- Puhelinnumero: 617-591-5500
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Trial Transparency
- Puhelinnumero: option 6 800-633-1610
- Sähköposti: contact-us@sanofi.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
- Lopetettu
- Investigational Site Number : 151171
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
- Lopetettu
- Investigational Site Number : 153004
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina, 1280
- Valmis
- Investigational Site Number : 153172
-
Buenos Aires, Argentiina, 1107
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 604002
-
Buenos Aires, Argentiina, 1192
- Valmis
- Investigational Site Number : 153032
-
La Rioja Province, Argentiina, 5300
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153270
-
Neuquén, Argentiina, 8300
- Valmis
- Investigational Site Number : 032005
-
San Luis, Argentiina, 5700
- Valmis
- Investigational Site Number : 153130
-
Santa Fe, Argentiina, 3000
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 032004
-
-
Buenos Aires
-
Berazategui, Buenos Aires, Argentiina, B
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153280
-
Caba, Buenos Aires, Buenos Aires, Argentiina, C1415EKV
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153260
-
San Isidro, Buenos Aires, Argentiina, 1642
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153250
-
-
Catamarca Province
-
Catamarca, Catamarca Province, Argentiina, 4703
- Valmis
- Investigational Site Number : 153194
-
-
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 036013
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 151069
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4029
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153063
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 151002
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153040
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australia, 6000
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153090
-
-
-
-
-
Antwerp, Belgia, 2020
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 150722
-
Antwerp, Belgia, 2020
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153133
-
Brussels, Belgia, 1070
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153001
-
Brussels, Belgia, 1200
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 150517
-
Brussels, Belgia, 1090
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 0560008
-
Leuven, Belgia, 3000
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 151668
-
Liège, Belgia, 4000
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 154275
-
Seraing, Belgia, 4100
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153100
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasilia, 04020-041
- Rekrytointi
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo- Site Number : 076001
-
-
Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brasilia, 60430-275
- Rekrytointi
- NPDM - Núcleo de Pesquisa e Desenvolvimento de Medicamentos- Site Number : 076007
-
Fortaleza, Ceará, Brasilia, 60150-160
- Rekrytointi
- Hospital Geral de Fortaleza - HGF- Site Number : 076016
-
-
Estado de Bahia
-
Feira de Santana, Estado de Bahia, Brasilia, 44001-584
- Rekrytointi
- Clínica Senhor do Bonfim- Site Number : 076008
-
-
Mato Grosso
-
Cuiabá, Mato Grosso, Brasilia, 78025-000
- Rekrytointi
- Hospital Geral Universitario de Cuiaba- Site Number : 076006
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brasilia, 80060-000
- Rekrytointi
- Universidade Federal do Paraná- Site Number : 076004
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brasilia, 50070-550
- Rekrytointi
- Instituto de Medicina Integral Professor Fernando Figueira- Site Number : 076005
-
-
Santa Catarina
-
Florianópolis, Santa Catarina, Brasilia, 88040-970
- Rekrytointi
- Hospital Universitário Polydoro Ernani de São Thiago - UFSC- Site Number : 076012
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasilia, 13034-685
- Rekrytointi
- Hospital e Maternidade Celso Pierro - PUC-Campinas- Site Number : 076013
-
Campinas, São Paulo, Brasilia, 13081-970
- Valmis
- Centro de Pesq Materno Infantil de Campinas- Site Number : 076009
-
Ourinhos, São Paulo, Brasilia, 19900280
- Rekrytointi
- Serviço de Terapia Renal de Ourinhos- Site Number : 076011
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilia, 14055-380
- Rekrytointi
- Centro Saude Escola Joel Domingos Machado- Site Number : 076002
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1680
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 100001
-
Sofia, Bulgaria, 1431
- Valmis
- Investigational Site Number : 153169
-
-
-
-
-
Antofagasta, Chile
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 152004
-
Coquimbo, Chile, 1710228
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 152001
-
Iquique, Chile
- Valmis
- Investigational Site Number : 152003
-
Santiago, Chile
- Lopetettu
- Investigational Site Number : 152002
-
Vallenar, Chile
- Valmis
- Investigational Site Number : 152005
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 8003
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 154123
-
-
A Coruña [La Coruña]
-
A Coruña, A Coruña [La Coruña], Espanja, 15006
- Valmis
- Investigational Site Number : 154146
-
A Coruña, A Coruña [La Coruña], Espanja, 15006
- Valmis
- Investigational Site Number : 154159
-
-
Barcelona [Barcelona]
-
Barcelona, Barcelona [Barcelona], Espanja, 08035
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153237
-
Barcelona, Barcelona [Barcelona], Espanja, 08035
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 154147
-
-
Basque Country
-
Barakaldo, Basque Country, Espanja, 48903
- Valmis
- Investigational Site Number : 154135
-
-
Catalunya [Cataluña]
-
Barcelona, Catalunya [Cataluña], Espanja, 08036
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 154204
-
Barcelona, Catalunya [Cataluña], Espanja, 08025
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153067
-
L'Hospitalet de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Espanja, 08907
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153077
-
-
Pontevedra [Pontevedra]
-
Vigo, Pontevedra [Pontevedra], Espanja, 36200
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153213
-
-
Tarragona [Tarragona]
-
Tarragona, Tarragona [Tarragona], Espanja, 43005
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 154136
-
-
-
-
-
Busan, Etelä -Korea
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 154246
-
Daejeon, Etelä -Korea
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153191
-
Seoul, Etelä -Korea
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153212
-
Seoul, Etelä -Korea, NaN
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153188
-
-
Gyeonggi-do
-
Suwon, Gyeonggi-do, Etelä -Korea, 16247
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 154273
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Etelä -Korea, 50612
- Lopetettu
- Investigational Site Number : 154208
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Etelä -Korea, 50612
- Valmis
- Investigational Site Number : 153178
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Etelä -Korea, 50612
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 157176
-
-
Jeju-teukbyeoljachido
-
Jeju City, Jeju-teukbyeoljachido, Etelä -Korea, 63241
- Lopetettu
- Investigational Site Number : 153228
-
-
Seoul-teukbyeolsi
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Etelä -Korea, 03080
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153180
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Etelä -Korea, 03080
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153196
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Etelä -Korea, 04401
- Valmis
- Investigational Site Number : 153192
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Etelä -Korea, 05505
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 151149
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Etelä -Korea, 06973
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153222
-
-
-
-
-
City of Muntinlupa, Filippiinit, 1000
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 608001
-
-
-
-
-
Kowloon, Hong Kong
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 344001
-
-
-
-
-
Jakarta, Indonesia
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 360001
-
-
-
-
-
Ahmedabad, Intia, 380015
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 356003
-
Kolkata, Intia, 700017
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 356001
-
Secunderabad, Intia, 500026
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 3560004
-
Vellore, Intia, 632004
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 356002
-
-
-
-
-
Bassano del Grappa, Italia, 36061
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 380002
-
Bologna, Italia, 40138
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 380019
-
Florence, Italia, 50134
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 380004
-
Naples, Italia, 80130
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 380008
-
Naples, Italia, 80131
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 380008
-
Ragusa, Italia, 97019
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 380014
-
Rimini, Italia, 47900
- Valmis
- Investigational Site Number : 380007
-
Torino, Italia, 10126
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 380011
-
Udine, Italia, 33100
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 380001
-
-
Firenze
-
Florence, Firenze, Italia, 50139
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 380013
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Italia, 20142
- Valmis
- Investigational Site Number : 380009
-
Milan, Milano, Italia, 20162
- Valmis
- Investigational Site Number : 380006
-
-
Modena
-
Baggiovara, Modena, Italia, 41126
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 380003
-
-
Monza E Brianza
-
Monza, Monza E Brianza, Italia, 20900
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 380010
-
-
Padova
-
Padua, Padova, Italia, 35128
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 157282
-
-
Roma
-
Rome, Roma, Italia, 00168
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 380012
-
-
-
-
-
Chiba, Japani, 266-0007
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153217
-
Niigata, Japani, 951-8520
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 392006
-
Osaka, Japani, 545-8586
- Valmis
- Investigational Site Number : 153205
-
Tokyo, Japani, 157-8535
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153204
-
-
Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, Japani, 650-0017
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Investigational Site Number : 392007
-
-
Kochi
-
Nankoku, Kochi, Japani, 783-8505
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153201
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 124014
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 124002
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 124010
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
- Valmis
- Investigational Site Number : 124011
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3A 1R9
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 124019
-
-
New Brunswick
-
Moncton, New Brunswick, Kanada, E1C 2Z3
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 124022
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 124023
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3A7
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 124008
-
-
Ontario
-
Kingston, Ontario, Kanada, K7L 4X3
- Lopetettu
- Investigational Site Number : 124005
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 124021
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 124006
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3H7
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 124009
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 124013
-
Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1K 2R1
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 124001
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina, 100730
- Lopetettu
- Investigational Site Number : 153165
-
Hangzhou, Kiina, 310003
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 1560003
-
Jinan, Kiina, 250001
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 1560002
-
Nanjing, Kiina, 210008
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 1560004
-
Shanghai, Kiina, 200025
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 1560001
-
Shanghai, Kiina, 200025
- Lopetettu
- Investigational Site Number : 153163
-
-
-
-
-
Bogotá, Kolumbia, 110131
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 170001
-
-
-
-
-
Rijeka, Kroatia, 51000
- Valmis
- Investigational Site Number : 1910001
-
Zagreb, Kroatia, 10000
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 1910002
-
-
-
-
-
Vilnius, Liettua, 08406
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 154244
-
Vilnius, Liettua, 08661
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 154652
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malesia, 59100
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 458002
-
Kuala Lumpur, Malesia, 50586
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 458001
-
-
-
-
-
Bergen, Norja, 5021
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153141
-
-
-
-
-
Lima, Peru
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 604001
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugali, 1649-035
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 620005
-
Porto, Portugali, 4200-319
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 620001
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola, 04-730
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 150575
-
-
-
-
-
Bordeaux, Ranska, 33076
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 250005
-
Bron, Ranska, 69677
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 250002
-
Garches, Ranska, 92380
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 250001
-
Lille, Ranska, 59037
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 250007
-
Saint-Priest-en-Jarez, Ranska, 42270
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 250004
-
Strasbourg, Ranska, 67000
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 250009
-
-
-
-
-
Brasov, Romania, 500326
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 154164
-
Bucharest, Romania, 022328
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 154099
-
Cluj-Napoca, Romania, 400006
- Valmis
- Investigational Site Number : 153081
-
-
-
-
-
Gothenburg, Ruotsi, 413 45
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153050
-
Stockholm, Ruotsi, 171 76
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 151484
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153013
-
Giessen, Saksa, 35392
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 154150
-
Münster, Saksa, 48149
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153147
-
Würzburg, Saksa, 97080
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153011
-
-
-
-
-
Al-Hasa, Saudi-Arabia, 31982
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 682002
-
-
-
-
-
Novi Sad, Serbia, 21000
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 6880001
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 229899
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 702001
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakia, 833 40
- Valmis
- Investigational Site Number : 703001
-
Nové Zámky, Slovakia, 940 34
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 705001
-
-
-
-
-
Turku, Suomi, 20521
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153024
-
-
-
-
-
Chiayi City, Taiwan
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 151500
-
Chiayi City, Taiwan
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 154093
-
Hualien City, Taiwan, 970
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 152152
-
Kaohsiung City, Taiwan, 833
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 152246
-
Kaohsiung City, Taiwan, 807
- Valmis
- Investigational Site Number : 152244
-
Kaohsiung City, Taiwan, 813
- Valmis
- Investigational Site Number : 153088
-
New Taipei City, Taiwan, 231
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 151534
-
Taichung, Taiwan, 407
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 151181
-
Taichung, Taiwan, 404
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 151179
-
Tainan, Taiwan, 704
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153248
-
Tainan, Taiwan, 710
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 152153
-
Taipei, Taiwan, 112
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 152226
-
Taipei, Taiwan, 100
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 151182
-
Taipei, Taiwan, 104
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 152321
-
Tao Yuan County, Taiwan, 333
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153158
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Valmis
- Investigational Site Number : 151229
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153041
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaimaa, 10400
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 764003
-
Bangkok, Thaimaa, 10700
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 764004
-
Bangkok, Thaimaa
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 764001
-
Khon Kaen, Thaimaa, 40002
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 764005
-
-
-
-
-
Prague, Tšekki, 128 08
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153126
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1212
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 3480002
-
Létavértes, Unkari, 4281
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 3480003
-
Pécs, Unkari, 7623
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 3480005
-
Sopron, Unkari, 9400
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 3480004
-
-
-
-
-
Moscow, Venäjä
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 643001
-
Nizhny Novgorod, Venäjä, 603155
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 643003
-
Saint Petersburg, Venäjä, 197341
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 643002
-
-
-
-
-
Hanoi, Vietnam
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 154212
-
-
-
-
-
Tartu, Viro, 50406
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 153106
-
-
-
-
-
Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta, BT9 7AB
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 154196
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9wl
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 150455
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 2QQ
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 151340
-
-
England
-
Birmingham, England, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 152287
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 151123
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 150303
-
London, London, City of, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 151646
-
-
Manchester
-
Salford, Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 152361
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- Valmis
- University of Alabama Birmingham- Nephrology- Site Number : 840018
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- Rekrytointi
- University of Alabama Birmingham- Nephrology- Site Number : 840073
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Rekrytointi
- Phoenix Children's Hospital- Site Number : 840003
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
- Rekrytointi
- University of Arizona- Site Number : 840015
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
- Rekrytointi
- University of Arkansas for Medical Sciences- Site Number : 840113
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Rekrytointi
- Arkansas Children's Hospital- Site Number : 840109
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
- Rekrytointi
- University of California at Irvine- Site Number : 840036
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Rekrytointi
- Southern California Permanente Medical Group- Site Number : 840108
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
- Valmis
- USC Health Sciences Center Dept of Genetics- Site Number : 840082
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- Rekrytointi
- University Of California Los Angeles- Site Number : 840088
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Valmis
- UCSF Benioff Children's Hospital - Oakland- Site Number : 840029
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Orange County- Site Number : 840074
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- Rekrytointi
- UC Davis MIND Institute- Site Number : 840010
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95825
- Valmis
- Kaiser Permanente Sacramento Medical Center- Site Number : 840042
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Valmis
- University of California at San Diego- Site Number : 840007
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- Rekrytointi
- University of California San Francisco - Parnassus Campus- Site Number : 840051
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
- Rekrytointi
- Stanford University Medical Center- Site Number : 840022
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
- Rekrytointi
- Yale University School of Medicine- Site Number : 840047
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Rekrytointi
- Children's National Medical Center - Washington- Site Number : 840067
-
-
Florida
-
Coral Gables, Florida, Yhdysvallat, 33124
- Rekrytointi
- University of Miami- Site Number : 840006
-
Coral Springs, Florida, Yhdysvallat, 33065
- Rekrytointi
- University of Miami Sylvester Comprehensive Cancer Center - Coral Springs- Site Number : 840075
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- Rekrytointi
- University of Florida Dept of Genetics- Site Number : 840083
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
- Rekrytointi
- University of Florida Pediatrics Genetics- Site Number : 840121
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
- Rekrytointi
- University of Florida-Genetics- Site Number : 840096
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
- Rekrytointi
- Emory University School of Medicine- Human Genetics- Site Number : 840060
-
-
Illinois
-
Aurora, Illinois, Yhdysvallat, 80045
- Rekrytointi
- University of Colorado at Denver Genetics- Site Number : 840068
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rekrytointi
- Rush University Medical Center Genetics- Site Number : 840079
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Rekrytointi
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number : 840013
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Rekrytointi
- Indianapolis University School of Medicine- Site Number : 840027
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Rekrytointi
- University of Iowa- Site Number : 840032
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- Rekrytointi
- University of Kansas Medical Center- Site Number : 840071
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- Valmis
- University of Louisville - Health Sciences Center- Site Number : 840030
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Yhdysvallat, 70809
- Rekrytointi
- Ochsner Health Center - Baton Rouge- Site Number : 840120
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
- Valmis
- Tulane University School of Medicine- Site Number : 840001
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Yhdysvallat, 04102
- Rekrytointi
- Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care- Site Number : 840064
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Valmis
- John Hopkins- Site Number : 840044
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Rekrytointi
- Massachusetts General Hospital-Genetics- Site Number : 840062
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Rekrytointi
- Boston Children's Hospital- Site Number : 840092
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Rekrytointi
- Brigham & Women's Hospital- Site Number : 840103
-
Springfield, Massachusetts, Yhdysvallat, 01199
- Rekrytointi
- Baystate Medical Center- Site Number : 840002
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Rekrytointi
- University of Michigan Pediatrics- Site Number : 840107
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Michigan- Site Number : 840066
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49525
- Rekrytointi
- Infusion Associates - Grand Rapids- Site Number : 840050
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
- Valmis
- Corewell Health - Helen DeVos Children's Hospital (HDVCH)- Site Number : 840019
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
- Rekrytointi
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 840114
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
- Valmis
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 840046
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
- Rekrytointi
- M Health Fairview University of Minnesota Medical Center - West Bank- Site Number : 840076
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65212
- Rekrytointi
- University of Missouri Health System Department of Genetics- Site Number : 840031
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Rekrytointi
- Washington University- Site Number : 840100
-
-
Montana
-
Helena, Montana, Yhdysvallat, 59601
- Valmis
- Shodair Children's Hospital- Site Number : 840090
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
- Rekrytointi
- University of Nebraska Medical Center- Site Number : 840084
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89109
- Rekrytointi
- Children's Specialty Center - Las Vegas- Site Number : 840008
-
-
New Jersey
-
Camden, New Jersey, Yhdysvallat
- Lopetettu
- Cooper Health Center- Site Number : 840098
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- Rekrytointi
- Joseph M. Sanzari Children's Hospital- Site Number : 840101
-
Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07962
- Rekrytointi
- Atlantic Health System- Site Number : 840099
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
- Rekrytointi
- Saint Peter's University Hospital - New Brunswick- Site Number : 840016
-
Paterson, New Jersey, Yhdysvallat, 07503
- Rekrytointi
- St. Joseph's Regional Medical Center - Paterson- Site Number : 840057
-
-
New York
-
Huntington, New York, Yhdysvallat, 11743
- Rekrytointi
- NYU Langone Health - Perlmutter Cancer Center - Huntington- Site Number : 840040
-
New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11042
- Rekrytointi
- Northwell Health- Site Number : 840102
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Rekrytointi
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai- Site Number : 840080
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Rekrytointi
- Metropolitan Hospital Center- Site Number : 840110
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- Valmis
- University of Rochester Medical Center- Site Number : 840105
-
Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
- Rekrytointi
- SUNY Upstate Medical University - Site Number : 840052
-
Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
- Rekrytointi
- New York Medical College- Site Number : 840039
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
- Rekrytointi
- Atrium Health - Carolinas Medical Center- Site Number : 840065
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Rekrytointi
- Duke University Medical Center Genetics Dept- Site Number : 840045
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Rekrytointi
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Cincinnati Children's Hospital)- Site Number : 840033
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Rekrytointi
- University Hospitals Cleveland Medical Center- Site Number : 840119
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Rekrytointi
- Cleveland Clinic - Cleveland- Site Number : 840048
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ohio State University Department of Genetics- Site Number : 840097
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Rekrytointi
- Nationwide Children's Hospital- Site Number : 840091
-
Dublin, Ohio, Yhdysvallat, 43017
- Rekrytointi
- LSD Data Registry Site LLC- Site Number : 840094
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Rekrytointi
- Oregon Health & Science University (OHSU)- Site Number : 840116
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Lopetettu
- Oregon Health & Science University (OHSU)- Site Number : 840038
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17822
- Rekrytointi
- Geisinger Medical Center- Site Number : 840111
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Rekrytointi
- Penn State University Medical Center-Neurology- Site Number : 840104
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Philadelphia HUP Medical Genetics- Site Number : 840089
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Philadelphia- Site Number : 840034
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Rekrytointi
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh- Site Number : 840023
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
- Valmis
- Rhode Island Hospital Genetics- Site Number : 840053
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
- Rekrytointi
- Greenwood Genetic Center - Greenville- Site Number : 840055
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
- Rekrytointi
- Vanderbilt University Medical Center Diagnostic Lab- Site Number : 840049
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75226
- Rekrytointi
- Baylor Institute of Metabolic Disease- Site Number : 840058
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Rekrytointi
- Cook Children's Medical Center- Site Number : 840024
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- Rekrytointi
- University of Utah Department of Medical Genetics- Site Number : 840043
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
- Valmis
- University of Virginia School of Medicine-Pediatrics- Site Number : 840078
-
Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
- Rekrytointi
- O & O Alpan- Site Number : 840025
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
- Valmis
- Children's Hospital of The King's Daughters- Site Number : 840072
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Rekrytointi
- Seattle Children's Hospital- Site Number : 840028
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- Rekrytointi
- University of Washington Medical Center- Site Number : 840059
-
Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
- Rekrytointi
- MultiCare Mary Bridge Children's Health Center- Site Number : 840115
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Rekrytointi
- Children's Wisconsin- Site Number : 840054
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Kaikki potilaat, joilla on vahvistettu Fabryn taudin diagnoosi, voidaan ottaa rekisteriin.
Fabryn raskausalarekisteri: On suositeltavaa, että raskaustiedot kerätään kelvollisista naisista riippumatta siitä, onko lapsia rekisteröity. Jos potilaalla on useita raskauksia, tietojen keräämistä jokaisesta yksittäisestä raskaudesta suositellaan kaikilta tähän alarekisteriin merkityiltä naisilta.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- Fabryn rekisteri: Kaikki potilaat, joilla on vahvistettu Fabryn taudin diagnoosi ja jotka ovat allekirjoittaneet tietoon perustuvan suostumuksen ja potilaslupalomakkeen, ovat kelpoisia mukaan ottamiseen. Vahvistettu diagnoosi määritellään plasman tai leukosyyttien αGAL (alfa-galaktosidaasi) entsyymin aktiivisuuden dokumentoiduksi puutteeksi ja/tai mutaatioksi (mutaatioiksi) αGAL:ia koodaavassa geenissä.
Fabryn raskausrekisteri:
Tukikelpoisten naisten tulee:
- olla rekisteröity Fabryn rekisteriin.
- olla raskaana tai olet ollut raskaana asianmukaisten lääketieteellisten asiakirjojen kanssa.
- toimittaa allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen ja valtuutuslomakkeen(t) osallistuaksesi alarekisteriin ennen kuin alarekisteriin liittyvää tiedonkeruuta suoritetaan.
Poissulkemiskriteerit Fabry Registry: Ei ole olemassa poissulkemiskriteerejä. Fabryn raskauden alarekisteri: Ei ole olemassa poissulkemiskriteerejä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Muut
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Potilaat, joilla on Fabryn tauti
Kokeellista interventiota ei anneta.
Fabryn tautia sairastavalle potilaalle tehdään kliiniset arvioinnit, ja hän saa potilaan lääkärin määrittämää tavanomaista hoitoa.
|
|
Raskaana olevat naiset, joilla on vahvistettu Fabryn diagnoosi
Kokeellista interventiota ei anneta.
Raskaana olevat naiset, joilla on vahvistettu Fabryn diagnoosi ja jotka osallistuvat Fabryn rekisteriin ja suostuivat osallistumaan Fabryn alarekisteriin, riippumatta siitä, saako hän sairauskohtaista hoitoa (kuten ERT agalsidaasi beetalla) ja riippumatta kaupallisesta tuotteesta jota häntä voidaan hoitaa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Fabry Registry: Arvioida Fabrazymen® pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehokkuutta
Aikaikkuna: 33 vuotta
|
Tämän rekisterin ensisijainen tarkoitus on kuvata Fabryn taudin kehitystä ja etenemistä edustavassa maailmanlaajuisessa populaatiossa.
Koska Fabry ei ole hyvin kuvattu sairaus, tällä pitkittäisohjelmalla on laaja valikoima "ensisijaisia" tuloksia, mukaan lukien vasta-ainetestit sekä komplikaatiotulokset (esim. QoL, kognitiivinen testaus), jotka mitataan ajan myötä.
Lisäksi, koska se riippuu siitä, mitä kliiniset paikat keräävät käynnin aikana, ei ole tiedossa analyyseja varten käytettävissä olevan tiedon määrää.
|
33 vuotta
|
|
Fabryn raskauden alarekisteri: raskauden tulokset, mukaan lukien komplikaatiot ja vauvan kasvu
Aikaikkuna: 33 vuotta
|
Tämän alarekisterin ensisijaisena tavoitteena on seurata raskauden tuloksia, mukaan lukien komplikaatioita ja vauvan kasvua, kaikilla naisilla, joilla on Fabryn tauti raskauden aikana, riippumatta siitä, saavatko he sairauskohtaista hoitoa, kuten agalsidaasi beetan sisältävää ERT-hoitoa. Tämä alirekisteri täydentää Fabryn rekisterin suosittelemaa rutiinivalvontaa ja tiedonkeruuta. Alarekisterin tavoitteena on kerätä potilasarvioita ante- ja perinataalijaksoista sekä synnytyksen jälkeisestä seurannasta. Myös vastasyntyneiden arvioinnit ja määräaikaiset lastenarvioinnit kerätään. |
33 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Fabry Register: Seuraa Fabryn taudin hoitojen tehokkuuteen liittyviä tekijöitä
Aikaikkuna: 33 vuotta
|
Toissijainen päätetapahtuma on seurata niitä tekijöitä, jotka liittyvät Fabryn taudin hoitojen tehokkuuteen.
|
33 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, Genzyme, a Sanofi Company
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Germain DP, Charrow J, Desnick RJ, Guffon N, Kempf J, Lachmann RH, Lemay R, Linthorst GE, Packman S, Scott CR, Waldek S, Warnock DG, Weinreb NJ, Wilcox WR. Ten-year outcome of enzyme replacement therapy with agalsidase beta in patients with Fabry disease. J Med Genet. 2015 May;52(5):353-8. doi: 10.1136/jmedgenet-2014-102797. Epub 2015 Mar 20.
- Hopkin RJ, Cabrera G, Charrow J, Lemay R, Martins AM, Mauer M, Ortiz A, Patel MR, Sims K, Waldek S, Warnock DG, Wilcox WR. Risk factors for severe clinical events in male and female patients with Fabry disease treated with agalsidase beta enzyme replacement therapy: Data from the Fabry Registry. Mol Genet Metab. 2016 Sep;119(1-2):151-9. doi: 10.1016/j.ymgme.2016.06.007. Epub 2016 Jun 13.
- Germain DP, Brand E, Burlina A, Cecchi F, Garman SC, Kempf J, Laney DA, Linhart A, Marodi L, Nicholls K, Ortiz A, Pieruzzi F, Shankar SP, Waldek S, Wanner C, Jovanovic A. Phenotypic characteristics of the p.Asn215Ser (p.N215S) GLA mutation in male and female patients with Fabry disease: A multicenter Fabry Registry study. Mol Genet Genomic Med. 2018 Apr 12;6(4):492-503. doi: 10.1002/mgg3.389. Online ahead of print.
- Wilcox WR, Feldt-Rasmussen U, Martins AM, Ortiz A, Lemay RM, Jovanovic A, Germain DP, Varas C, Nicholls K, Weidemann F, Hopkin RJ. Improvement of Fabry Disease-Related Gastrointestinal Symptoms in a Significant Proportion of Female Patients Treated with Agalsidase Beta: Data from the Fabry Registry. JIMD Rep. 2018;38:45-51. doi: 10.1007/8904_2017_28. Epub 2017 May 17.
- Wanner C, Feldt-Rasmussen U, Ortiz A. Plain language summary of a study looking at heart muscle thickness and kidney function in women with Fabry disease who received agalsidase beta treatment. Future Cardiol. 2022 Sep;18(10):755-763. doi: 10.2217/fca-2022-0047. Epub 2022 Sep 8.
- Ortiz A, Abiose A, Bichet DG, Cabrera G, Charrow J, Germain DP, Hopkin RJ, Jovanovic A, Linhart A, Maruti SS, Mauer M, Oliveira JP, Patel MR, Politei J, Waldek S, Wanner C, Yoo HW, Warnock DG. Time to treatment benefit for adult patients with Fabry disease receiving agalsidase beta: data from the Fabry Registry. J Med Genet. 2016 Jul;53(7):495-502. doi: 10.1136/jmedgenet-2015-103486. Epub 2016 Mar 18.
- Hopkin RJ, Cabrera GH, Jefferies JL, Yang M, Ponce E, Brand E, Feldt-Rasmussen U, Germain DP, Guffon N, Jovanovic A, Kantola I, Karaa A, Martins AM, Tondel C, Wilcox WR, Yoo HW, Burlina AP, Mauer M. Clinical outcomes among young patients with Fabry disease who initiated agalsidase beta treatment before 30 years of age: An analysis from the Fabry Registry. Mol Genet Metab. 2023 Feb;138(2):106967. doi: 10.1016/j.ymgme.2022.106967. Epub 2022 Nov 30.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 31. heinäkuuta 2001
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 31. tammikuuta 2034
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 31. tammikuuta 2034
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 13. syyskuuta 2005
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 13. syyskuuta 2005
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tiistai 20. syyskuuta 2005
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 23. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 19. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivoverenkiertohäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Neoplasmat
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Kasvaimet, verisuonikudokset
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Aivojen pienten alusten sairaudet
- Sfingolipidoosit
- Lipidoosit
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Fabryn tauti
- Angiokeratomi
Muut tutkimustunnusnumerot
- DIREGC07006
- AGAL19211 (Muu tunniste: Genzyme, a Sanofi cmpany)
- U1111-1294-8298 (Rekisterin tunniste: ICTRP)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .