Fabry-betegség nyilvántartása és terhességi alnyilvántartása
2024. április 15. frissítette: Genzyme, a Sanofi Company
Fabry-betegség nyilvántartási protokollja
A Fabry Registry egy folyamatban lévő, nemzetközi többközpontú, szigorúan megfigyelésen alapuló program, amely nyomon követi a Fabry-kórban szenvedő betegek rutin klinikai kimenetelét, függetlenül a kezelés állapotától. Nincs kísérleti beavatkozás; a nyilvántartásban szereplő betegek klinikai vizsgálaton esnek át, és a beteg kezelőorvosa által meghatározott ellátásban részesülnek.
A nyilvántartó elsődleges céljai a következők:
- A Fabry-kór változékonyságának, progressziójának és természetes történetének jobb megértése, beleértve a betegségben szenvedő heterozigóta nőstényeket is;
- Segíteni a Fabry orvosi közösséget a betegek megfigyelésére vonatkozó ajánlások és a betegek kimeneteléről szóló jelentések kidolgozásában, a betegellátás optimalizálása érdekében;
- A Fabry-populáció egészének jellemzése és leírása;
- A Fabrazyme® hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelése
Fabry Terhességi Alnyilvántartás: Ez az alnyilvántartás egy többközpontú, nemzetközi, longitudinális, megfigyelési és önkéntes program, amely a Fabry-nyilvántartásba felvett terhes nők terhességi kimenetelének nyomon követésére szolgál, függetlenül attól, hogy részesül-e betegség-specifikus terápiában (pl. béta-agalzidáz enzimpótló terápiaként) és függetlenül attól, hogy milyen kereskedelmi termékkel kezelhető. Az Alnyilvántartásból származó adatokat különféle globális szabályozási követelmények teljesítésére, termékfejlesztés/visszatérítés támogatására, valamint egyéb kutatási és nem kutatási célokra is felhasználják. Kísérleti beavatkozás nem történik; így a páciens klinikai vizsgálaton esik át, és a páciens orvosa által meghatározott standard ellátásban részesül. Ha a beteg hozzájárul ehhez az alnyilvántartáshoz, a páciens kórtörténetére, terhességére és születésére vonatkozó információkat gyűjtik, és ha a beteg hozzájárul a csecsemőjére vonatkozó adatgyűjtéshez, a csecsemő növekedésére vonatkozó adatokat a szülés utáni 36. hónapig. összegyűjtött.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
9000
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Fabry Registry HelpLine
- Telefonszám: 617-591-5500
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Trial Transparency
- Telefonszám: option 6 800-633-1610
- E-mail: Contact-Us@sanofi.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Buenos Aires, Argentína, 1629
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153130
-
Catamarca, Argentína, 4700
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153194
-
La Rioja, Argentína, F5300ALS
- Toborzás
- Investigational Site Number : 032005
-
Santa Fe, Argentína, 3000
- Toborzás
- Investigational Site Number : 032004
-
-
Buenos Aires
-
Caba, Buenos Aires, Argentína, 1280
- Befejezve
- Investigational Site Number : 153172
-
Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentína, 1425
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153032
-
-
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
- Toborzás
- Investigational Site Number : 036013
-
Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
- Toborzás
- Investigational Site Number : 151069
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Ausztrália, 4006
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153063
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Ausztrália, 5000
- Toborzás
- Investigational Site Number : 151002
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Ausztrália, 3050
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153040
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Ausztrália, 6000
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153090
-
-
-
-
-
Antwerpen, Belgium, 2020
- Toborzás
- Investigational Site Number : 150722
-
Antwerpen, Belgium, 2020
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153133
-
Brussels, Belgium, 1070
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153001
-
Bruxelles, Belgium, 1200
- Toborzás
- Investigational Site Number : 150517
-
Jette, Belgium, 1090
- Toborzás
- Investigational Site Number : 0560008
-
Leuven, Belgium, 3000
- Toborzás
- Investigational Site Number : 151668
-
Liège, Belgium, 4000
- Toborzás
- Investigational Site Number : 154275
-
Seraing, Belgium, 4100
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153100
-
-
-
-
-
São Paulo, Brazília, 04020-041
- Toborzás
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM Site Number : 076001
-
-
Bahia
-
Feira de Santana, Bahia, Brazília, 44001328
- Toborzás
- Clínica Senhor do Bonfim LTDA Site Number : 076008
-
-
Distrito Federal
-
Brasília, Distrito Federal, Brazília, 71950-904
- Toborzás
- Medicordis Site Number : 076009
-
-
Mato Grosso
-
Cuiabá, Mato Grosso, Brazília, 78025-000
- Toborzás
- Hospital Geral e Maternidade de Cuiabá Site Number : 076006
-
-
Minas Gerais
-
Uberlândia, Minas Gerais, Brazília, 38408-028
- Toborzás
- CTDR - Centro de Tratamento de Doenças Renais EIRELI Site Number : 076007
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brazília, 80250-070
- Toborzás
- Instituto do Rim do Paraná Site Number : 076004
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brazília, 50070-550
- Toborzás
- Instituto de Medicina Integral Professor Fernando Figueira - IMIP Site Number : 076005
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Tapejara, Rio Grande Do Sul, Brazília, 99950-000
- Toborzás
- Saúde Center Clínica - Clínica Médica Nossa Senhora de Fátima Site Number : 076002
-
-
Santa Catarina
-
Florianopolis, Santa Catarina, Brazília, 88040-900
- Toborzás
- Hospital Universitário Professor Polydoro Ernani de São Thiago - UFSC Site Number : 076012
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brazília, 13059-900
- Toborzás
- PUC Campinas - Sociedade Campineira de Educaçao e Instruçao Site Number : 076013
-
Ourinhos, São Paulo, Brazília, 19900280
- Toborzás
- Serviço de Terapia Renal de Ourinhos Site Number : 076011
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgária, 1680
- Toborzás
- Investigational Site Number : 100001
-
Sofia, Bulgária, 1431
- Befejezve
- Investigational Site Number : 153169
-
-
-
-
-
Antofagasta, Chile
- Toborzás
- Investigational Site Number : 152004
-
Coquimbo, Chile, 1710228
- Toborzás
- Investigational Site Number : 152001
-
Iquique, Chile
- Befejezve
- Investigational Site Number : 152003
-
Vallenar, Chile
- Toborzás
- Investigational Site Number : 152005
-
-
-
-
-
Bogotá, Colombia
- Toborzás
- Investigational Site Number : 170001
-
-
-
-
-
Praha 2, Csehország, 12808
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153126
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánia, DK-2100
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153041
-
København Ø, Dánia, 2100
- Befejezve
- Investigational Site Number : 151229
-
-
-
-
-
Belfast, Egyesült Királyság, BT97AB
- Toborzás
- Investigational Site Number : 154196
-
Birmingham, Egyesült Királyság, B152TH
- Toborzás
- Investigational Site Number : 152287
-
London, Egyesült Királyság, WC1N3BG
- Toborzás
- Investigational Site Number : 151646
-
London, Egyesült Királyság, NW32QG
- Toborzás
- Investigational Site Number : 151123
-
London, Egyesült Királyság, WC1N3JH
- Toborzás
- Investigational Site Number : 150303
-
Manchester, Egyesült Királyság, m139wl
- Toborzás
- Investigational Site Number : 150455
-
Salford, Egyesült Királyság, M6 8HD
- Toborzás
- Investigational Site Number : 152361
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Egyesült Királyság, CB50QQ
- Toborzás
- Investigational Site Number : 151340
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294
- Befejezve
- University of Alabama Birmingham- Nephrology Site Number : 840018
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294
- Toborzás
- University of Alabama Birmingham- Nephrology Site Number : 840073
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85013
- Toborzás
- Phoenix Children's Hospital Site Number : 840003
-
Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85724
- Toborzás
- University of Arizona Site Number : 840015
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
- Toborzás
- Arkansas Childrens Hospital Site Number : 840109
-
Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72205
- Toborzás
- University of Arkansas for Medical Sciences Site Number : 840113
-
-
California
-
Irvine, California, Egyesült Államok, 92697
- Toborzás
- University of California at Irvine Site Number : 840036
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
- Toborzás
- Southern California Permanente Medical Group Site Number : 840108
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
- Toborzás
- USC Health Sciences Center Dept of Genetics Site Number : 840082
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- Toborzás
- UCLA School Of Medicine Site Number : 840088
-
Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
- Befejezve
- Children's Hospital Oakland Site Number : 840029
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- Toborzás
- Children's Hospital of Orange County Site Number : 840074
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94305
- Toborzás
- Stanford Unviersity MC Dept of Genetics Site Number : 840022
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- Toborzás
- UC Davis MIND Institute Site Number : 840010
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95825
- Befejezve
- Kaiser Permanente Hospital Site Number : 840042
-
San Bernardino, California, Egyesült Államok, 92408
- Toborzás
- Loma Linda University Children's Hospital Site Number : 840117
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92093
- Befejezve
- University of California at San Diego Site Number : 840007
-
San Francisco, California, Egyesült Államok
- Toborzás
- University of California at San Francisco Site Number : 840051
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Toborzás
- University of Colorado at Denver Genetics Site Number : 840068
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520
- Toborzás
- Yale Site Number : 840047
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Toborzás
- Children's National Medical Center Site Number : 840067
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Egyesült Államok, 33065
- Toborzás
- University Hematology Oncology Site Number : 840075
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
- Toborzás
- University of Florida Dept of Genetics Site Number : 840083
-
Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
- Toborzás
- University of Florida Pediatrics Genetics Site Number : 840121
-
Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32216
- Toborzás
- The Atwal Clinic Site Number : 840112
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- Toborzás
- University Of Miami SOM Site Number : 840006
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33606
- Toborzás
- University of Florida-Genetics Site Number : 840096
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Egyesült Államok, 30033
- Toborzás
- Emory University School of Medicine- Human Genetics Site Number : 840060
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Toborzás
- Ann and Robert Lurie Children's Hospital Site Number : 840013
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
- Toborzás
- Rush University Medical Center Genetics Site Number : 840079
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Toborzás
- Indianapolis University School of Medicine Site Number : 840027
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- Toborzás
- University of Iowa Site Number : 840032
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- Toborzás
- University Of Kansas Medical Center Site Number : 840071
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
- Toborzás
- University of Louisville- Genetics Site Number : 840030
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Egyesült Államok, 70809
- Toborzás
- Ochsner Medical Center Site Number : 840120
-
New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
- Befejezve
- Tulane University Medical Center Site Number : 840001
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Egyesült Államok, 04102
- Toborzás
- Maine Medical Center Pediatrics Site Number : 840064
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok
- Toborzás
- John Hopkins Site Number : 840044
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Toborzás
- Massachusetts General Hospital-Genetics Site Number : 840062
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 2115
- Toborzás
- Boston Children's Hospital Site Number : 840092
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Toborzás
- Brigham and Women's Hospital-Neurology Site Number : 840103
-
Springfield, Massachusetts, Egyesült Államok, 01199
- Toborzás
- Baystate Health Site Number : 840002
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- Toborzás
- University of Michigan Pediatrics Site Number : 840107
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
- Toborzás
- Children's Hospital of Michigan Site Number : 840066
-
Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
- Toborzás
- Spectrum for Health Site Number : 840019
-
Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49525
- Toborzás
- Infusion Associates Site Number : 840050
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
- Toborzás
- Children's Health Care Site Number : 840114
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
- Befejezve
- Children's Hospital and Clinics of Minnesota Site Number : 840046
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- Toborzás
- University of Minnesota Medical Center Pediatrics Site Number : 840076
-
-
Missouri
-
Columibia, Missouri, Egyesült Államok, 65212
- Toborzás
- University of Missouri Health System Department of Genetics Site Number : 840031
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Toborzás
- Washington University of St. Louis Site Number : 840100
-
-
Montana
-
Billings, Montana, Egyesült Államok, 59101
- Toborzás
- Billings Clinic Site Number : 840118
-
Helena, Montana, Egyesült Államok, 59601
- Befejezve
- Shodair Children's Hospital Site Number : 840090
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198
- Toborzás
- University of Nebraska Medical Center- Pediatrics Site Number : 840084
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89109
- Toborzás
- Children's Specialty Center of Nevada Site Number : 840008
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
- Toborzás
- Joseph M. Sanzari Children's Hospital Site Number : 840101
-
Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07960
- Toborzás
- Atlantic Health System Site Number : 840099
-
New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08901
- Toborzás
- St. Peter's University Hospital Site Number : 840016
-
Paterson, New Jersey, Egyesült Államok, 07503
- Toborzás
- St. Joseph's Children's Hospital Site Number : 840057
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Egyesült Államok, 11030
- Toborzás
- Northwell Health Site Number : 840102
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10016
- Toborzás
- New York University School Of Medicine Site Number : 840040
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029-7494
- Toborzás
- Metropolitan Hospital Center Site Number : 840110
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
- Toborzás
- Icahn School of Medicine Site Number : 840080
-
Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
- Toborzás
- University of Rochester Medical Center SOM Site Number : 840105
-
Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
- Toborzás
- State University of New York Site Number : 840052
-
Valhalla, New York, Egyesült Államok, 10595
- Toborzás
- New York Medical College Site Number : 840039
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28232
- Toborzás
- Carolinas Medical Center Site Number : 840065
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Toborzás
- Duke University Medical Center Genetics Dept Site Number : 840045
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok
- Toborzás
- Cincinnati Children's Hospital-Genetics Site Number : 840033
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
- Toborzás
- UHCMC Site Number : 840119
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Toborzás
- Cleveland Clinic Foundation Pediatrics Site Number : 840048
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205-2664
- Toborzás
- Nationwide Children's Hospital Site Number : 840091
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
- Toborzás
- Ohio State University Department of Genetics Site Number : 840097
-
Dublin, Ohio, Egyesült Államok, 43017
- Toborzás
- LSD Data Registry Site LLC Site Number : 840094
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Toborzás
- Oregon Health & Science University Site Number : 840116
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17822
- Toborzás
- Geisinger Site Number : 840111
-
Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
- Toborzás
- Penn State University Medical Center-Neurology Site Number : 840104
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok
- Toborzás
- Children's Hospital of Philadelphia Site Number : 840034
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Toborzás
- Children's Hospital of Philadelphia HUP Medical Genetics Site Number : 840089
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- Toborzás
- University of Pittsburgh Site Number : 840023
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Egyesült Államok, 02903
- Toborzás
- Rhode Island Hospital Genetics Site Number : 840053
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Egyesült Államok, 29605
- Toborzás
- Greenwood Genetcs Site Number : 840055
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 38232
- Toborzás
- Vanderbilt University Hospital-Pediatrics Site Number : 840049
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75226
- Toborzás
- Baylor Research Center Site Number : 840058
-
Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
- Toborzás
- Cook Children's Health Care System Site Number : 840024
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
- Toborzás
- University of Utah Department of Medical Genetics Site Number : 840043
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22908
- Toborzás
- University of Virginia School of Medicine-Pediatrics Site Number : 840078
-
Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22030
- Toborzás
- O&O Alpan, LLC Site Number : 840025
-
Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
- Toborzás
- Children's Hospital of the Kings Daughters Site Number : 840072
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Toborzás
- Seattle Children's Hospital Site Number : 840028
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
- Toborzás
- University Of Washington Medical Center Site Number : 840059
-
Tacoma, Washington, Egyesült Államok, 98415
- Toborzás
- Multicare Health System ¿ Mary Bridge Childrens Hospital Site Number : 840115
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
- Toborzás
- Children's Hospital of Wisconsin-Pediatrics Site Number : 840054
-
-
-
-
-
Turku, Finnország, FI-20520
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153024
-
-
-
-
-
BRON Cedex, Franciaország, 69677
- Toborzás
- Investigational Site Number : 250002
-
Bordeaux, Franciaország, 33076
- Toborzás
- Investigational Site Number : 250005
-
Garches, Franciaország, 92380
- Toborzás
- Investigational Site Number : 250001
-
LIMOGES Cedex, Franciaország, 87042
- Toborzás
- Investigational Site Number : 250003
-
Lille, Franciaország, 59037
- Toborzás
- Investigational Site Number : 250007
-
Marseille, Franciaország, 13385
- Toborzás
- Investigational Site Number : 250006
-
Saint Priest en Jarez, Franciaország, 42277
- Toborzás
- Investigational Site Number : 250004
-
Strasbourg, Franciaország, 67091
- Toborzás
- Investigational Site Number : 250009
-
-
-
-
-
Manila, Fülöp-szigetek, 1000
- Toborzás
- Investigational Site Number : 608001
-
-
-
-
-
Kowloon, Hong Kong
- Toborzás
- Investigational Site Number : 344001
-
-
-
-
-
Rijena, Horvátország, 51000
- Toborzás
- Investigational Site Number : 1910001
-
Zagreb, Horvátország, 10000
- Toborzás
- Investigational Site Number : 1910002
-
-
-
-
-
Ahmedabad, India, 380015
- Toborzás
- Investigational Site Number : 356003
-
Kolkata, India, 700017
- Toborzás
- Investigational Site Number : 356001
-
Secunderabad, India, 500026
- Toborzás
- Investigational Site Number : 3560004
-
Vellore, India, 632004
- Toborzás
- Investigational Site Number : 356002
-
-
-
-
-
Jakarta, Indonézia
- Toborzás
- Investigational Site Number : 360001
-
-
-
-
-
Chiba, Japán, 266-0007
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153217
-
Kobe-shi, Hyogo, Japán, 650-0017
- Toborzás
- Investigational Site Number : 392007
-
-
Kochi
-
Nangoku-shi, Kochi, Japán, 783-0043
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153201
-
-
Niigata
-
Niigata-shi, Niigata, Japán, 951-8520
- Toborzás
- Investigational Site Number : 392006
-
-
Osaka
-
Abeno-ku, Osaka, Japán, 545-8585
- Befejezve
- Investigational Site Number : 153205
-
-
Tokyo
-
Setagaya, Tokyo, Japán, 157-0074
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153204
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2M 0L6
- Toborzás
- Investigational Site Number : 124014
-
Edmonton, Alberta, Kanada, TG62B7
- Toborzás
- Investigational Site Number : 124002
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z1M9
- Toborzás
- Investigational Site Number : 124010
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H3N1
- Toborzás
- Investigational Site Number : 124011
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3A1R9
- Toborzás
- Investigational Site Number : 124019
-
-
New Brunswick
-
Moncton, New Brunswick, Kanada, E1C2Z3
- Toborzás
- Investigational Site Number : 124022
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
- Toborzás
- Investigational Site Number : 124023
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, b3h1v8
- Toborzás
- Investigational Site Number : 124008
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- Toborzás
- Investigational Site Number : 124021
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Toborzás
- Investigational Site Number : 124006
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T3L9
- Toborzás
- Investigational Site Number : 124009
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4J1C5
- Toborzás
- Investigational Site Number : 124013
-
Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H5N4
- Toborzás
- Investigational Site Number : 124001
-
-
-
-
-
Busan, Koreai Köztársaság
- Toborzás
- Investigational Site Number : 154246
-
Daejeon, Koreai Köztársaság
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153191
-
Jeonnam, Koreai Köztársaság
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153225
-
Seoul, Koreai Köztársaság, 03080
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153180
-
Seoul, Koreai Köztársaság, 04401
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153192
-
Seoul, Koreai Köztársaság, 05505
- Toborzás
- Investigational Site Number : 151149
-
Seoul, Koreai Köztársaság
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153212
-
Seoul, Koreai Köztársaság
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153222
-
Seoul, Koreai Köztársaság, 03080
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153196
-
Seoul, Koreai Köztársaság
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153188
-
Suwon-si, Koreai Köztársaság, 16247
- Toborzás
- Investigational Site Number : 154273
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Koreai Köztársaság, 50612
- Toborzás
- Investigational Site Number : 154148
-
Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Koreai Köztársaság, 50612
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153178
-
-
-
-
-
Kuwait, Kuvait
- Toborzás
- Investigational Site Number : 154225
-
-
-
-
-
Hangzhou, Kína, 310003
- Toborzás
- Investigational Site Number : 1560003
-
Jinan, Kína, 250021
- Toborzás
- Investigational Site Number : 1560002
-
Nanjing, Kína, 210008
- Toborzás
- Investigational Site Number : 1560004
-
-
-
-
-
Warszawa, Lengyelország, 04-730
- Toborzás
- Investigational Site Number : 150575
-
-
-
-
-
Vilnius, Litvánia, 08406
- Toborzás
- Investigational Site Number : 154244
-
Vilnius, Litvánia
- Toborzás
- Investigational Site Number : 154652
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, 1191
- Toborzás
- Investigational Site Number : 3480002
-
Létavértes, Magyarország, 4281
- Toborzás
- Investigational Site Number : 3480003
-
Pécs, Magyarország, 7623
- Toborzás
- Investigational Site Number : 3480005
-
Sopron, Magyarország, 9400
- Toborzás
- Investigational Site Number : 3480004
-
-
-
-
-
Jalan Pahang, Malaysia, 50586
- Toborzás
- Investigational Site Number : 458001
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
- Toborzás
- Investigational Site Number : 458002
-
-
-
-
-
Bergen, Norvégia
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153141
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 13353
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153013
-
Gießen, Németország, 35392
- Toborzás
- Investigational Site Number : 154150
-
Münster, Németország, 48149
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153147
-
Würzburg, Németország, 97080
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153011
-
-
-
-
-
Bassano Del Grappa (VI), Olaszország, 36061
- Toborzás
- Investigational Site Number : 380002
-
Firenze, Olaszország, 50134
- Toborzás
- Investigational Site Number : 380004
-
Firenze, Olaszország, 50141
- Toborzás
- Investigational Site Number : 380013
-
Genova, Olaszország, 16147
- Toborzás
- Investigational Site Number : 380005
-
Milano, Olaszország, 20142
- Befejezve
- Investigational Site Number : 380009
-
Milano, Olaszország, 20162
- Befejezve
- Investigational Site Number : 380006
-
Modena, Olaszország, 41126
- Toborzás
- Investigational Site Number : 380003
-
Monza (MB), Olaszország, 20900
- Toborzás
- Investigational Site Number : 380010
-
Napoli, Olaszország, 80130
- Toborzás
- Investigational Site Number : 380008
-
Rimini, Olaszország, 47900
- Toborzás
- Investigational Site Number : 380007
-
Roma, Olaszország, 00168
- Toborzás
- Investigational Site Number : 380012
-
Torino, Olaszország, 10126
- Toborzás
- Investigational Site Number : 380011
-
Udine, Olaszország
- Toborzás
- Investigational Site Number : 380001
-
Vittoria (RG), Olaszország, 97019
- Toborzás
- Investigational Site Number : 380014
-
-
-
-
-
Moscow, Orosz Föderáció
- Toborzás
- Investigational Site Number : 643001
-
Nizhny Novgorod, Orosz Föderáció, 603005
- Toborzás
- Investigational Site Number : 643003
-
Saint-Peterburg, Orosz Föderáció, 197341
- Toborzás
- Investigational Site Number : 643002
-
-
-
-
-
Callao, Peru, Callao02
- Toborzás
- Investigational Site Number : 604002
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugália, 1649-035
- Toborzás
- Investigational Site Number : 620005
-
Porto, Portugália, 4200-319
- Toborzás
- Investigational Site Number : 620001
-
-
-
-
-
Bucuresti, Románia, 022328
- Toborzás
- Investigational Site Number : 154099
-
Bucuresti, Románia, 022328
- Toborzás
- Investigational Site Number : 154164
-
Cluj-Napoca, Románia, 400006
- Befejezve
- Investigational Site Number : 153081
-
-
-
-
-
Barakaldo, Spanyolország, 48903
- Toborzás
- Investigational Site Number : 154135
-
Barcelona, Spanyolország, 08035
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153237
-
Barcelona, Spanyolország, 08035
- Toborzás
- Investigational Site Number : 154147
-
Barcelona, Spanyolország, 08025
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153067
-
Barcelona, Spanyolország, 08036
- Toborzás
- Investigational Site Number : 154204
-
Barcelona, Spanyolország, 08907
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153077
-
Barcelona, Spanyolország, 8003
- Toborzás
- Investigational Site Number : 154123
-
La Coruña, Spanyolország, 15006
- Befejezve
- Investigational Site Number : 154146
-
La Coruña, Spanyolország, 15006
- Toborzás
- Investigational Site Number : 154159
-
Tarragona, Spanyolország, 43007
- Toborzás
- Investigational Site Number : 154136
-
Vigo, Spanyolország, 36200
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153213
-
-
-
-
-
Göteborg, Svédország, 41345
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153050
-
Stockholm, Svédország, 17176
- Toborzás
- Investigational Site Number : 151484
-
-
-
-
-
Al Mubarraz, Szaud-Arábia, 36424
- Toborzás
- Investigational Site Number : 682002
-
-
-
-
-
Novi Sad, Szerbia, 21000
- Toborzás
- Investigational Site Number : 6880001
-
-
-
-
-
Singapore, Szingapúr, 229899
- Toborzás
- Investigational Site Number : 702001
-
-
-
-
-
Bratislava, Szlovákia, 83340
- Toborzás
- Investigational Site Number : 703001
-
-
-
-
-
Slovenj Gradec, Szlovénia, SI2380
- Toborzás
- Investigational Site Number : 705001
-
-
-
-
-
Chiayi, Tajvan
- Toborzás
- Investigational Site Number : 154093
-
Hualien, Tajvan
- Toborzás
- Investigational Site Number : 152152
-
Kaohsiung, Tajvan, 807
- Toborzás
- Investigational Site Number : 152244
-
Kaohsiung City, Tajvan, 81362
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153088
-
Kaohsiung Hsien,, Tajvan
- Toborzás
- Investigational Site Number : 152246
-
New Taipei City, Tajvan, 23142
- Toborzás
- Investigational Site Number : 151534
-
Putz City, Chia-yi, Tajvan
- Toborzás
- Investigational Site Number : 151500
-
Taichung, Tajvan, 407
- Toborzás
- Investigational Site Number : 151181
-
Taichung City, Tajvan, 404
- Toborzás
- Investigational Site Number : 151179
-
Tainan, Tajvan, 70403
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153248
-
Tainan, Tajvan
- Toborzás
- Investigational Site Number : 152153
-
Taipei, Tajvan, 10041
- Toborzás
- Investigational Site Number : 151182
-
Taipei, Tajvan, 10449
- Toborzás
- Investigational Site Number : 152321
-
Taipei, Tajvan
- Toborzás
- Investigational Site Number : 152226
-
Tao Yuan County, Tajvan
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153158
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaiföld, 10400
- Toborzás
- Investigational Site Number : 764003
-
Bangkok, Thaiföld, 10700
- Toborzás
- Investigational Site Number : 764004
-
Bangkok, Thaiföld
- Toborzás
- Investigational Site Number : 764001
-
Khon Kaen, Thaiföld, 40002
- Toborzás
- Investigational Site Number : 764005
-
-
-
-
-
Hanoi, Vietnam
- Toborzás
- Investigational Site Number : 154212
-
-
-
-
-
Tartu, Észtország, 50406
- Toborzás
- Investigational Site Number : 153106
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Minden olyan beteg, akinél Fabry-kórt diagnosztizáltak, jogosult a nyilvántartásba való felvételre.
A Fabry Terhesség Alnyilvántartása esetében: Javasoljuk, hogy terhességi adatokat gyűjtsenek a jogosult nőkről, függetlenül a csecsemők felvételétől. Többszörös terhesség esetén minden egyes terhességre vonatkozó adatgyűjtés javasolt az ebbe az alregiszterbe bejegyzett összes nő esetében.
Leírás
Befogadási kritériumok
- Fabry-nyilvántartás: Minden olyan beteg, akinek Fabry-kór megerősített diagnózisa van, aki aláírta a beleegyező nyilatkozatot és a betegengedélyező űrlapo(ka)t, jogosult a felvételre. A megerősített diagnózis a plazma vagy a leukocita αGAL (alfa-galaktozidáz) enzimaktivitás dokumentált hiánya és/vagy az αGAL-t kódoló gén mutációja.
Fabry Terhesség Alnyilvántartása:
A jogosult nőknek:
- be kell jegyeztetni a Fabry Registry-be.
- terhes, vagy terhes volt, ha megfelelő orvosi dokumentáció áll rendelkezésre.
- az alnyilvántartásban való részvételhez aláírt beleegyező nyilatkozatot és felhatalmazási űrlapo(ka)t az alnyilvántartással kapcsolatos adatgyűjtés végrehajtása előtt.
Kizárási feltételek Fabry Registry: Nincsenek kizárási kritériumok. Fabry Terhesség Alnyilvántartása: Nincsenek kizárási kritériumok.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Egyéb
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Fabry-kórban szenvedő betegek
Kísérleti beavatkozás nem történik.
A Fabry-kórban szenvedő beteget klinikai vizsgálatnak vetik alá, és a beteg orvosa által meghatározott standard ellátásban részesülnek.
|
|
Terhes nők, akiknél Fabry-t diagnosztizálták
Kísérleti beavatkozás nem történik.
Megerősített Fabry-diagnózisban szenvedő terhes nők, akik részt vesznek a Fabry-nyilvántartásban, és beleegyeztek a Fabry-alnyilvántartásba való részvételbe, függetlenül attól, hogy betegség-specifikus terápiát kap-e (például ERT béta-agalzidázzal), és függetlenül a kereskedelmi terméktől amivel kezelni lehet.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Fabry Registry: A Fabrazyme® hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelése
Időkeret: 33 év
|
Ennek a nyilvántartásnak az elsődleges célja, hogy leírja a Fabry-betegség kialakulását és progresszióját egy reprezentatív globális populációban.
Mivel a Fabry nem egy jól leírt betegség, ennek a longitudinális programnak sokféle „elsődleges” kimenetele van, beleértve az antitestvizsgálatokat, valamint a szövődmények kimenetelét (pl. életminőség, kognitív tesztelés), amelyeket idővel mérnek.
Ezen túlmenően, mivel a klinikai helyszínek által a látogatás időpontjában összegyűjtött adatok függvénye, nem ismert, hogy az elemzésekhez milyen mennyiségű adat áll majd rendelkezésre.
|
33 év
|
|
Fabry terhességi alnyilvántartás: terhességi eredmények, beleértve a szövődményeket és a csecsemő növekedését
Időkeret: 33 év
|
Ennek az alnyilvántartásnak az elsődleges célja a terhesség kimenetelének nyomon követése, beleértve a szövődményeket és a csecsemő növekedését, minden Fabry-kórban szenvedő nőnél a terhesség alatt, függetlenül attól, hogy részesülnek-e betegségspecifikus terápiában, például ERT-ben agalzidáz béta-val. Ez az alnyilvántartás kiegészíti a Fabry Registry által javasolt rutin megfigyelést és adatgyűjtést. Az alnyilvántartás célja, hogy összegyűjtse a betegek értékelését az ante- és perinatalis időszakról, valamint a szülés utáni nyomon követésről. Az újszülöttkori értékeléseket és az időszakos gyermekgyógyászati értékeléseket is összegyűjtik. |
33 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Fabry-regiszter: Figyelje a Fabry-betegség kezelésének hatékonyságával kapcsolatos tényezőket
Időkeret: 33 év
|
Másodlagos végpont a Fabry-betegség kezelésének hatékonyságával kapcsolatos tényezők nyomon követése.
|
33 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Study Director, Genzyme, a Sanofi Company
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Germain DP, Charrow J, Desnick RJ, Guffon N, Kempf J, Lachmann RH, Lemay R, Linthorst GE, Packman S, Scott CR, Waldek S, Warnock DG, Weinreb NJ, Wilcox WR. Ten-year outcome of enzyme replacement therapy with agalsidase beta in patients with Fabry disease. J Med Genet. 2015 May;52(5):353-8. doi: 10.1136/jmedgenet-2014-102797. Epub 2015 Mar 20.
- Hopkin RJ, Cabrera G, Charrow J, Lemay R, Martins AM, Mauer M, Ortiz A, Patel MR, Sims K, Waldek S, Warnock DG, Wilcox WR. Risk factors for severe clinical events in male and female patients with Fabry disease treated with agalsidase beta enzyme replacement therapy: Data from the Fabry Registry. Mol Genet Metab. 2016 Sep;119(1-2):151-9. doi: 10.1016/j.ymgme.2016.06.007. Epub 2016 Jun 13.
- Germain DP, Brand E, Burlina A, Cecchi F, Garman SC, Kempf J, Laney DA, Linhart A, Marodi L, Nicholls K, Ortiz A, Pieruzzi F, Shankar SP, Waldek S, Wanner C, Jovanovic A. Phenotypic characteristics of the p.Asn215Ser (p.N215S) GLA mutation in male and female patients with Fabry disease: A multicenter Fabry Registry study. Mol Genet Genomic Med. 2018 Apr 12;6(4):492-503. doi: 10.1002/mgg3.389. Online ahead of print.
- Wilcox WR, Feldt-Rasmussen U, Martins AM, Ortiz A, Lemay RM, Jovanovic A, Germain DP, Varas C, Nicholls K, Weidemann F, Hopkin RJ. Improvement of Fabry Disease-Related Gastrointestinal Symptoms in a Significant Proportion of Female Patients Treated with Agalsidase Beta: Data from the Fabry Registry. JIMD Rep. 2018;38:45-51. doi: 10.1007/8904_2017_28. Epub 2017 May 17.
- Wanner C, Feldt-Rasmussen U, Ortiz A. Plain language summary of a study looking at heart muscle thickness and kidney function in women with Fabry disease who received agalsidase beta treatment. Future Cardiol. 2022 Sep;18(10):755-763. doi: 10.2217/fca-2022-0047. Epub 2022 Sep 8.
- Ortiz A, Abiose A, Bichet DG, Cabrera G, Charrow J, Germain DP, Hopkin RJ, Jovanovic A, Linhart A, Maruti SS, Mauer M, Oliveira JP, Patel MR, Politei J, Waldek S, Wanner C, Yoo HW, Warnock DG. Time to treatment benefit for adult patients with Fabry disease receiving agalsidase beta: data from the Fabry Registry. J Med Genet. 2016 Jul;53(7):495-502. doi: 10.1136/jmedgenet-2015-103486. Epub 2016 Mar 18.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2001. július 31.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2034. január 31.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2034. január 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2005. szeptember 13.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2005. szeptember 13.
Első közzététel (Becsült)
2005. szeptember 20.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. április 17.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. április 15.
Utolsó ellenőrzés
2024. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Érrendszeri betegségek
- Anyagcsere-betegségek
- Cerebrovaszkuláris rendellenességek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Genetikai betegségek, X-hez kapcsolódó
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Lizoszómális raktározási betegségek
- Lipid anyagcsere zavarok
- Agyi betegségek, anyagcsere
- Agyi betegségek, anyagcsere, veleszületett
- Szfingolipidózisok
- Lizoszómális raktározási betegségek, idegrendszer
- Agyi kisérbetegségek
- Lipidózisok
- Lipid anyagcsere, veleszületett hibák
- Fabry-kór
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- DIREGC07006
- AGAL19211 (Egyéb azonosító: Genzyme, a Sanofi cmpany)
- U1111-1294-8298 (Registry Identifier: ICTRP)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Fabry-kór
-
Shaare Zedek Medical CenterJohannes Gutenberg University MainzBefejezve
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...SanofiIsmeretlenFabryEgyesült Államok
-
University Hospital, CaenIsmeretlen
-
Sangamo TherapeuticsJelentkezés meghívóvalFabry-kór | Fabry-kór, szívváltozatEgyesült Államok, Ausztrália, Egyesült Királyság
-
Wuerzburg University HospitalTakedaJelentkezés meghívóvalLizoszómális raktározási betegségek | Fabry-kór | Fabry-kór, szívváltozat | HCM - Hypertrophiás kardiomiopátia | Anderson Fabry-kórNémetország
-
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...Toborzás
-
CENTOGENE GmbH RostockBefejezveFabry-kór | Anderson-Fabry-kór | Fabry-kórArgentína, Belgium, Horvátország, Csehország, Dánia, Franciaország, Németország, Egyesült Királyság
-
University Hospital, RouenIsmeretlenAnderson-Fabry-kórFranciaország
-
Taipei Veterans General Hospital, TaiwanSanofiIsmeretlenFabry-kór, szívváltozat
-
Amicus Therapeutics France SASAktív, nem toborzóFabry-kór | Anderson Fabry-kórFranciaország