アララストα1-プロテイナーゼ阻害剤サーベイランス研究
2021年5月3日 更新者：Baxalta now part of Shire
ARALAST α1-プロテイナーゼ阻害剤 (α1-PI) サーベイランス研究
この第 4 相非盲検前向き米国調査研究の主な目的は、患者関連アウトカム (PRO)、すなわち健康に関する ARALAST による治療を開始するアルファ 1-抗トリプシン (AAT) 欠損被験者の健康アウトカムを評価することです。 -関連する生活の質（HRQoL）、医療資源利用率（HCRU）、および ARALAST の長期投与の安全性を評価するためのさまざまな実験室分析。
最大 120 人の被験者が登録され、ベースライン時およびその後 6 か月ごとに 2 年間、HRQoL および HCRU が評価されます。 被験者のサブセットは、研究の採血部分に登録されます。これには、ARALASTに対する抗体の評価、および化学パネルも含まれます。 被験者は、アララストの添付文書に記載されている処方情報に基づいて、処方（主治医）の指示に従って治療されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
127
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Marino、California、アメリカ、91108
- Adupa Rao, MD
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-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 18歳以上の男女
- AAT欠乏症関連肺気腫の診断
- ARALASTによる増強療法の積極的処方
- Coram（専門の薬局プロバイダー）とのサービスについて
- 署名および日付入りのインフォームド コンセント
除外基準:
- -臨床的に重要な医学的（COPD以外）、精神疾患、または認知疾患で、Coramまたはスポンサーまたは治験責任医師の意見では、被験者の安全性またはコンプライアンスを損なう可能性があります（末期の腎臓病、肝臓病、心臓病、または転移性癌など）電話回線を介した通信の困難）
- ARALASTによる以前の治療（すなわち 以前に ARALAST 増強療法を受け、その後中止し、現在 ARALAST を再開している被験者は研究から除外されます)
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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HRQoL「身体機能 (PF)」 ベースラインから ≤6 ヶ月まで
時間枠：6ヶ月以内のスクリーニング
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SF-36アンケートを使用して測定された生活の質調査の回答の変化。
スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを表します。
全体的なスコアはありません。スコアリングは、サブスコアとサマリー スコアの両方に対して行われます。
SF-36 アイテムからの生データは、8 つの HRQoL/SF-36 健康ドメイン スコアのそれぞれの基準ベースのスコアに変換されました。
データ変換プロセスは以下に基づいています。
SF-36® 健康調査のバージョン 2 の採点方法。
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000年。
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6ヶ月以内のスクリーニング
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HRQoL「身体的健康（RP）による役割の制限」ベースラインから≤6か月まで
時間枠：6ヶ月以内のスクリーニング
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SF-36アンケートを使用して測定された生活の質調査の回答の変化。
スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを表します。
全体的なスコアはありません。スコアリングは、サブスコアとサマリー スコアの両方に対して行われます。
SF-36 アイテムからの生データは、8 つの HRQoL/SF-36 健康ドメイン スコアのそれぞれの基準ベースのスコアに変換されました。
データ変換プロセスは、ウェアらに基づいていました。
SF-36® 健康調査のバージョン 2 の採点方法。
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000年。
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6ヶ月以内のスクリーニング
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HRQoL「身体の痛み (BP)」 ベースラインから ≤6 ヶ月まで
時間枠：6ヶ月以内のスクリーニング
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SF-36アンケートを使用して測定された生活の質調査の回答の変化。
スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを表します。
全体的なスコアはありません。スコアリングは、サブスコアとサマリー スコアの両方に対して行われます。
SF-36 アイテムからの生データは、8 つの HRQoL/SF-36 健康ドメイン スコアのそれぞれの基準ベースのスコアに変換されました。
データ変換プロセスは、ウェアらに基づいていました。
SF-36® 健康調査のバージョン 2 の採点方法。
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000年。
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6ヶ月以内のスクリーニング
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HRQoL「一般的な健康（GH）」ベースラインから≤6か月まで
時間枠：6ヶ月以内のスクリーニング
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SF-36アンケートを使用して測定された生活の質調査の回答の変化。
スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを表します。
全体的なスコアはありません。スコアリングは、サブスコアとサマリー スコアの両方に対して行われます。
SF-36 アイテムからの生データは、8 つの HRQoL/SF-36 健康ドメイン スコアのそれぞれの基準ベースのスコアに変換されました。
データ変換プロセスは、ウェアらに基づいていました。
SF-36® 健康調査のバージョン 2 の採点方法。
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000年。
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6ヶ月以内のスクリーニング
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HRQoL「バイタリティ (VT)」 ベースラインから ≤6 ヶ月まで
時間枠：6ヶ月以内のスクリーニング
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SF-36アンケートを使用して測定された生活の質調査の回答の変化。
スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを表します。
全体的なスコアはありません。スコアリングは、サブスコアとサマリー スコアの両方に対して行われます。
SF-36 アイテムからの生データは、8 つの HRQoL/SF-36 健康ドメイン スコアのそれぞれの基準ベースのスコアに変換されました。
データ変換プロセスは、ウェアらに基づいていました。
SF-36® 健康調査のバージョン 2 の採点方法。
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000年。
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6ヶ月以内のスクリーニング
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HRQoL「社会的機能 (SF)」 ベースラインから ≤6 ヶ月まで
時間枠：6ヶ月以内のスクリーニング
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SF-36アンケートを使用して測定された生活の質調査の回答の変化。
スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを表します。
全体的なスコアはありません。スコアリングは、サブスコアとサマリー スコアの両方に対して行われます。
SF-36 アイテムからの生データは、8 つの HRQoL/SF-36 健康ドメイン スコアのそれぞれの基準ベースのスコアに変換されました。
データ変換プロセスは、ウェアらに基づいていました。
SF-36® 健康調査のバージョン 2 の採点方法。
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000年。
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6ヶ月以内のスクリーニング
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HRQoL「感情的な問題（RE）による役割の制限」ベースラインから≤6か月まで
時間枠：6ヶ月以内のスクリーニング
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SF-36アンケートを使用して測定された生活の質調査の回答の変化。
スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを表します。
全体的なスコアはありません。スコアリングは、サブスコアとサマリー スコアの両方に対して行われます。
SF-36 アイテムからの生データは、8 つの HRQoL/SF-36 健康ドメイン スコアのそれぞれの基準ベースのスコアに変換されました。
データ変換プロセスは、ウェアらに基づいていました。
SF-36® 健康調査のバージョン 2 の採点方法。
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000年。
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6ヶ月以内のスクリーニング
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HRQoL「メンタルヘルス (MH)」 ベースラインから ≤6 ヶ月まで
時間枠：6ヶ月以内のスクリーニング
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SF-36アンケートを使用して測定された生活の質調査の回答の変化。
スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを表します。
全体的なスコアはありません。スコアリングは、サブスコアとサマリー スコアの両方に対して行われます。
SF-36 アイテムからの生データは、8 つの HRQoL/SF-36 健康ドメイン スコアのそれぞれの基準ベースのスコアに変換されました。
データ変換プロセスは、ウェアらに基づいていました。
SF-36® 健康調査のバージョン 2 の採点方法。
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000年。
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6ヶ月以内のスクリーニング
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HRQoL「身体コンポーネントスコア（PCS）」ベースラインから≤6か月まで
時間枠：6ヶ月以内のスクリーニング
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ベースライン (スクリーニング) の SF-36 スコアと、ベースラインから 6 か月以下までの期間。
PCS は、身体機能、身体の役割、身体の痛み、および一般的な健康の次元の要約尺度です。
コンポーネント スコアは、標準母集団に対して正規化されます。
スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを表します。
全体的なスコアはありません。スコアリングは、サブスコアとサマリー スコアの両方に対して行われます。
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6ヶ月以内のスクリーニング
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HRQoL「メンタル コンポーネント スコア (MCS)」ベースラインから ≤6 か月まで
時間枠：6ヶ月以内のスクリーニング
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ベースライン (スクリーニング) の SF-36 スコアと、ベースラインから 6 か月以下までの期間。
MCS は、活力、社会的機能、感情的役割、および精神的健康の側面の要約尺度です。スコアは 0 から 100 までの範囲で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを表します。
全体的なスコアはありません。スコアリングは、サブスコアとサマリー スコアの両方に対して行われます。
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6ヶ月以内のスクリーニング
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HRQoL 対象: PF、RP、BP、GH、VT、SF、RE、MH、PCS、および MCS: ベースライン、ベースラインから ≤6 か月、および >6 か月から ≤12 か月
時間枠：ベースラインから 12 か月
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SF-36 スコア - データが入手可能なベースラインから 12 か月まで。
SF-36アンケートを使用して測定された生活の質調査の回答の変化。
スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを表します。
全体的なスコアはありません。スコアリングは、サブスコアとサマリー スコアの両方に対して行われます。
SF-36 アイテムからの生データは、8 つの HRQoL/SF-36 健康ドメイン スコアのそれぞれの基準ベースのスコアに変換されました。
データ変換プロセスは以下に基づいています。
SF-36® 健康調査のバージョン 2 の採点方法。
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000年。
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ベースラインから 12 か月
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PF、RP、BP、GH、VT、SF、RE、MH、PCS、および MCS スコアの HRQoL: ベースライン、ベースラインから ≤6 か月、>6 か月から ≤12 か月、および >12 か月から ≤18 か月
時間枠：ベースラインから 12 か月
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SF-36 スコア - データが入手可能なベースラインから 12 か月まで。
SF-36アンケートを使用して測定された生活の質調査の回答の変化。
スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを表します。
全体的なスコアはありません。スコアリングは、サブスコアとサマリー スコアの両方に対して行われます。
SF-36 アイテムからの生データは、8 つの HRQoL/SF-36 健康ドメイン スコアのそれぞれの基準ベースのスコアに変換されました。
データ変換プロセスは以下に基づいています。
SF-36® 健康調査のバージョン 2 の採点方法。
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000年。
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ベースラインから 12 か月
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PF、RP、BP、GH、VT、SF、RE、MH、PCS、および MCS スコアの HRQoL: ベースライン、ベースラインから ≤6 か月、>6 か月から ≤12 か月、>12 か月から ≤18 か月、および > 18か月から≤24か月
時間枠：ベースラインから 24 か月
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SF-36 スコア - データが入手可能なベースラインから 24 か月まで。
SF-36アンケートを使用して測定された生活の質調査の回答の変化。
スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを表します。
全体的なスコアはありません。スコアリングは、サブスコアとサマリー スコアの両方に対して行われます。
SF-36 アイテムからの生データは、8 つの HRQoL/SF-36 健康ドメイン スコアのそれぞれの基準ベースのスコアに変換されました。
データ変換プロセスは以下に基づいています。
SF-36® 健康調査のバージョン 2 の採点方法。
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000年。
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ベースラインから 24 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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医療リソース利用率 (HCRU) 「緊急治療室 (ER) 訪問の頻度」
時間枠：ベースラインから 24 か月
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各ウィンドウ期間（ベースラインから≤6か月、> 6か月から≤12か月、> 12か月から≤18か月の間に示された数のER訪問（参加者あたり0、1、2、3、≥4 ER訪問）を持つ参加者の数ヶ月、および 18 ヶ月以上 24 ヶ月以下)
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ベースラインから 24 か月
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医療リソース利用率 (HCRU) 「救急室 (ER) 訪問の平均数」
時間枠：ベースラインの 1 年前からベースラインの 24 か月後まで
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ベースライン/スクリーニングの1年前、および各ウィンドウ期間中のER訪問の平均数（ベースラインから≤6か月、>6か月から≤12か月、>12か月から≤18か月、および>18か月から≤24か月）
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ベースラインの 1 年前からベースラインの 24 か月後まで
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医療資源利用率（HCRU）「入院の頻度」
時間枠：ベースラインから 24 か月
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各ウィンドウ期間中の入院回数が示された参加者の数 (ベースラインから 6 か月以下、6 か月超から 12 か月未満、12 か月超から 18 か月未満、および 18 か月超から 24 か月未満)
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ベースラインから 24 か月
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医療資源利用率（HCRU）「平均入院期間（LOS）」
時間枠：ベースラインから 24 か月
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各ウィンドウ期間中の平均 LOS (ベースラインから 6 か月以下、6 か月超から 12 か月以下、12 か月超から 18 か月以下、18 か月超から 24 か月以下)
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ベースラインから 24 か月
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医療資源利用率（HCRU）「抗生物質を服用している参加者の数」
時間枠：ベースラインの 1 年前からベースラインの 24 か月後まで
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ベースライン/スクリーニングの1年前、および各ウィンドウ期間中に抗生物質を服用している参加者の数（ベースラインから≤6か月、> 6か月から≤12か月、> 12か月から≤18か月、および> 18か月から≤24か月）
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ベースラインの 1 年前からベースラインの 24 か月後まで
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医療資源利用率（HCRU）「抗生物質コースの数」
時間枠：ベースラインの 1 年前からベースラインの 24 か月後まで
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抗生物質コースの数（すなわち
抗生物質の処方数）ベースライン/スクリーニングの1年前、および各ウィンドウ期間中（ベースラインから≤6か月、>6か月から≤12か月、>12か月から≤18か月、および>18か月から≤24か月）
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ベースラインの 1 年前からベースラインの 24 か月後まで
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ヘルスケア リソース利用率 (HCRU) 「ステロイド パルス コースを受ける参加者数」
時間枠：ベースラインの 1 年前からベースラインの 24 か月後まで
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ステロイドパルスコースを受けている参加者の数（すなわち
ステロイド処方の数) ベースライン/スクリーニングの1年前、および各ウィンドウ期間中 (ベースラインから≤6か月、>6か月から≤12か月、>12か月から≤18か月、および>18か月から≤24か月)
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ベースラインの 1 年前からベースラインの 24 か月後まで
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ヘルスケア リソース利用率 (HCRU) 「ステロイド パルス コースの数」
時間枠：ベースラインの 1 年前からベースラインの 24 か月後まで
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ステロイドパルスコースの数（すなわち
ステロイド処方の数) ベースライン/スクリーニングの1年前、および各ウィンドウ期間中 (ベースラインから≤6か月、>6か月から≤12か月、>12か月から≤18か月、および>18か月から≤24か月)
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ベースラインの 1 年前からベースラインの 24 か月後まで
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肝化学パラメータ: ベースライン/スクリーニングからの変化
時間枠：ベースラインから 24 か月
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スクリーニング/ベースラインから各ウィンドウ期間までの肝臓 (総ビリルビン、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST)、アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT)、アルカリホスファターゼ) パラメーターの変化の概要 (ベースラインから 6 ヶ月以下、6 ヶ月以上から 12 ヶ月以下、12 ヶ月以上) 18 か月以下、18 か月超から 24 か月以下)
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ベースラインから 24 か月
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腎および肝化学パラメータ: ベースライン/スクリーニングからの変化
時間枠：ベースラインから 24 か月
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スクリーニング/ベースラインから各ウィンドウ期間までの肝臓 (総ビリルビン) および腎臓 (血中尿素窒素 (BUN)、クレアチニン) パラメーターの変化の概要 (ベースラインから 6 ヶ月以下、6 ヶ月以上から 12 ヶ月以下、12 ヶ月以上から ≤ 18 か月、および 18 か月超～24 か月未満)
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ベースラインから 24 か月
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ARALAST 抗体力価: 少なくとも 2 希釈ステップの参加者はスクリーニングから増加します
時間枠：ベースラインから 24 か月
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スクリーニング時のすべての IgG および IgM 力価は ≤ 4 でした。2 希釈段階の増加は次のように定義されました。力価は 4 以上である必要があります。6 か月のウィンドウ期間は次のとおりです。
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ベースラインから 24 か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2006年6月9日
一次修了 (実際)
2008年12月1日
研究の完了 (実際)
2009年5月1日
試験登録日
最初に提出
2006年4月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2006年4月10日
最初の投稿 (見積もり)
2006年4月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年5月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年5月3日
最終確認日
2021年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 450501
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