Estudo de vigilância do inibidor de alfa1-proteinase Aralast
3 de maio de 2021 atualizado por: Baxalta now part of Shire
Estudo de vigilância do inibidor de alfa1-proteinase ARALAST (α1-PI)
Os objetivos primários deste estudo de vigilância prospectivo de Fase 4, aberto, nos EUA são avaliar os resultados de saúde de indivíduos com deficiência de alfa 1-antitripsina (AAT) que estão iniciando o tratamento com ARALAST em resultados relacionados ao paciente (PRO), ou seja, saúde - qualidade de vida relacionada (HRQoL), utilização de recursos de saúde (HCRU) e várias análises laboratoriais para avaliar a segurança da administração a longo prazo de ARALAST.
Até 120 indivíduos serão inscritos e avaliados para HRQoL e HCRU no início e a cada 6 meses, por 2 anos. Um subconjunto de indivíduos será inscrito na porção de coleta de sangue do estudo, que também incluirá avaliações de anticorpos para ARALAST e painel químico. Os indivíduos serão tratados de acordo com as instruções do médico prescritor (assistente) com base nas informações de prescrição fornecidas na bula do ARALAST.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
127
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
-
San Marino, California, Estados Unidos, 91108
- Adupa Rao, MD
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Masculino ou feminino 18 anos ou mais
- Diagnóstico de enfisema associado à deficiência de AAT
- Prescrição ativa para terapia de reposição com ARALAST
- Em serviço com Coram (uma farmácia especializada)
- Consentimento informado assinado e datado
Critério de exclusão:
- Doença clínica clinicamente significativa (exceto DPOC), psiquiátrica ou cognitiva que, na opinião da Coram ou do patrocinador ou do investigador, pode comprometer a segurança ou adesão do sujeito (como doença renal ou hepática ou cardíaca em estágio terminal, ou câncer metastático ou qualquer dificuldade em se comunicar por linhas telefônicas)
- O tratamento anterior com ARALAST (i.e. indivíduos que receberam anteriormente e depois descontinuaram a terapia de reposição de ARALAST e agora estão reiniciando o ARALAST serão excluídos do estudo)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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HRQoL 'Funcionamento Físico (FP)' desde o início até ≤6 meses
Prazo: Triagem para ≤ 6 meses
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Mudança na resposta da pesquisa de qualidade de vida medida usando o questionário SF-36.
As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas representando melhor saúde.
Não há pontuação geral total; a pontuação é feita para subpontuações e pontuações resumidas.
Os dados brutos dos itens do SF-36 foram transformados em pontuações baseadas em normas para cada uma das 8 pontuações do domínio de saúde HRQoL/SF-36.
O processo de transformação dos dados baseou-se em: Ware et al.
Como Pontuar a Versão 2 da Pesquisa de Saúde SF-36®.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
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Triagem para ≤ 6 meses
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HRQoL 'Limitação do papel devido à saúde física (RP)' Desde o início até ≤ 6 meses
Prazo: Triagem para ≤ 6 meses
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Mudança na resposta da pesquisa de qualidade de vida medida usando o questionário SF-36.
As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas representando melhor saúde.
Não há pontuação geral total; a pontuação é feita para subpontuações e pontuações resumidas.
Os dados brutos dos itens do SF-36 foram transformados em pontuações baseadas em normas para cada uma das 8 pontuações do domínio de saúde HRQoL/SF-36.
O processo de transformação dos dados foi baseado em Ware et al.
Como Pontuar a Versão 2 da Pesquisa de Saúde SF-36®.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
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Triagem para ≤ 6 meses
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HRQoL 'Dor corporal (PA)' desde o início até ≤6 meses
Prazo: Triagem para ≤ 6 meses
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Mudança na resposta da pesquisa de qualidade de vida medida usando o questionário SF-36.
As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas representando melhor saúde.
Não há pontuação geral total; a pontuação é feita para subpontuações e pontuações resumidas.
Os dados brutos dos itens do SF-36 foram transformados em pontuações baseadas em normas para cada uma das 8 pontuações do domínio de saúde HRQoL/SF-36.
O processo de transformação dos dados foi baseado em Ware et al.
Como Pontuar a Versão 2 da Pesquisa de Saúde SF-36®.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
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Triagem para ≤ 6 meses
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HRQoL 'Saúde Geral (GH)' Desde o início até ≤6 meses
Prazo: Triagem para ≤ 6 meses
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Mudança na resposta da pesquisa de qualidade de vida medida usando o questionário SF-36.
As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas representando melhor saúde.
Não há pontuação geral total; a pontuação é feita para subpontuações e pontuações resumidas.
Os dados brutos dos itens do SF-36 foram transformados em pontuações baseadas em normas para cada uma das 8 pontuações do domínio de saúde HRQoL/SF-36.
O processo de transformação dos dados foi baseado em Ware et al.
Como Pontuar a Versão 2 da Pesquisa de Saúde SF-36®.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
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Triagem para ≤ 6 meses
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HRQoL 'Vitalidade (VT)' desde o início até ≤6 meses
Prazo: Triagem para ≤ 6 meses
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Mudança na resposta da pesquisa de qualidade de vida medida usando o questionário SF-36.
As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas representando melhor saúde.
Não há pontuação geral total; a pontuação é feita para subpontuações e pontuações resumidas.
Os dados brutos dos itens do SF-36 foram transformados em pontuações baseadas em normas para cada uma das 8 pontuações do domínio de saúde HRQoL/SF-36.
O processo de transformação dos dados foi baseado em Ware et al.
Como Pontuar a Versão 2 da Pesquisa de Saúde SF-36®.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
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Triagem para ≤ 6 meses
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HRQoL 'Funcionamento Social (SF)' desde o início até ≤6 meses
Prazo: Triagem para ≤ 6 meses
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Mudança na resposta da pesquisa de qualidade de vida medida usando o questionário SF-36.
As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas representando melhor saúde.
Não há pontuação geral total; a pontuação é feita para subpontuações e pontuações resumidas.
Os dados brutos dos itens do SF-36 foram transformados em pontuações baseadas em normas para cada uma das 8 pontuações do domínio de saúde HRQoL/SF-36.
O processo de transformação dos dados foi baseado em Ware et al.
Como Pontuar a Versão 2 da Pesquisa de Saúde SF-36®.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
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Triagem para ≤ 6 meses
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HRQoL 'Limitação de papel devido a problemas emocionais (RE)' desde o início até ≤6 meses
Prazo: Triagem para ≤ 6 meses
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Mudança na resposta da pesquisa de qualidade de vida medida usando o questionário SF-36.
As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas representando melhor saúde.
Não há pontuação geral total; a pontuação é feita para subpontuações e pontuações resumidas.
Os dados brutos dos itens do SF-36 foram transformados em pontuações baseadas em normas para cada uma das 8 pontuações do domínio de saúde HRQoL/SF-36.
O processo de transformação dos dados foi baseado em Ware et al.
Como Pontuar a Versão 2 da Pesquisa de Saúde SF-36®.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
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Triagem para ≤ 6 meses
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HRQoL 'Saúde Mental (SM)' desde o início até ≤6 meses
Prazo: Triagem para ≤ 6 meses
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Mudança na resposta da pesquisa de qualidade de vida medida usando o questionário SF-36.
As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas representando melhor saúde.
Não há pontuação geral total; a pontuação é feita para subpontuações e pontuações resumidas.
Os dados brutos dos itens do SF-36 foram transformados em pontuações baseadas em normas para cada uma das 8 pontuações do domínio de saúde HRQoL/SF-36.
O processo de transformação dos dados foi baseado em Ware et al.
Como Pontuar a Versão 2 da Pesquisa de Saúde SF-36®.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
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Triagem para ≤ 6 meses
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HRQoL 'Pontuação de Componente Físico (PCS)' desde o início até ≤6 meses
Prazo: Triagem para ≤ 6 meses
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Escores SF-36 para linha de base (triagem) versus o período desde a linha de base até ≤6 meses.
O PCS é uma escala resumida das dimensões funcionamento físico, papel físico, dor corporal e saúde geral.
A pontuação do componente é normalizada para uma população padrão.
As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas representando melhor saúde.
Não há pontuação geral total; a pontuação é feita para subpontuações e pontuações resumidas.
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Triagem para ≤ 6 meses
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HRQoL 'Pontuação de Componente Mental (MCS)' desde o início até ≤ 6 meses
Prazo: Triagem para ≤ 6 meses
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Escores SF-36 para linha de base (triagem) versus o período desde a linha de base até ≤6 meses.
O MCS é uma escala resumida das dimensões vitalidade, funcionamento social, papel emocional e saúde mental. As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas representando melhor saúde.
Não há pontuação geral total; a pontuação é feita para subpontuações e pontuações resumidas.
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Triagem para ≤ 6 meses
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HRQoL para: PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS e MCS: linha de base, linha de base até ≤6 meses e >6 meses até ≤12 meses
Prazo: Linha de base até 12 meses
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SF-36 Scores - linha de base até 12 meses, onde os dados estavam disponíveis.
Mudança na resposta da pesquisa de qualidade de vida medida usando o questionário SF-36.
As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas representando melhor saúde.
Não há pontuação geral total; a pontuação é feita para subpontuações e pontuações resumidas.
Os dados brutos dos itens do SF-36 foram transformados em pontuações baseadas em normas para cada uma das 8 pontuações do domínio de saúde HRQoL/SF-36.
O processo de transformação de dados foi baseado em: Ware et al.
Como Pontuar a Versão 2 da Pesquisa de Saúde SF-36®.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
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Linha de base até 12 meses
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HRQoL para PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS e MCS Scores: linha de base, linha de base até ≤6 meses, >6 meses até ≤12 meses e >12 meses até ≤18 meses
Prazo: Linha de base até 12 meses
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SF-36 Scores - linha de base até 12 meses, onde os dados estavam disponíveis.
Mudança na resposta da pesquisa de qualidade de vida medida usando o questionário SF-36.
As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas representando melhor saúde.
Não há pontuação geral total; a pontuação é feita para subpontuações e pontuações resumidas.
Os dados brutos dos itens do SF-36 foram transformados em pontuações baseadas em normas para cada uma das 8 pontuações do domínio de saúde HRQoL/SF-36.
O processo de transformação de dados foi baseado em: Ware et al.
Como Pontuar a Versão 2 da Pesquisa de Saúde SF-36®.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
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Linha de base até 12 meses
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HRQoL para PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS e MCS Scores: linha de base, linha de base até ≤6 meses, >6 meses até ≤12 meses, >12 meses até ≤18 meses e > 18 meses a ≤ 24 meses
Prazo: Linha de base até 24 meses
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SF-36 Scores - linha de base até 24 meses, onde os dados estavam disponíveis.
Mudança na resposta da pesquisa de qualidade de vida medida usando o questionário SF-36.
As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas representando melhor saúde.
Não há pontuação geral total; a pontuação é feita para subpontuações e pontuações resumidas.
Os dados brutos dos itens do SF-36 foram transformados em pontuações baseadas em normas para cada uma das 8 pontuações do domínio de saúde HRQoL/SF-36.
O processo de transformação de dados foi baseado em: Ware et al.
Como Pontuar a Versão 2 da Pesquisa de Saúde SF-36®.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
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Linha de base até 24 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Utilização de Recursos de Saúde (HCRU) 'Frequência de Visitas ao Pronto Socorro (ER)'
Prazo: Linha de base para 24 meses
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Número de participantes com o número indicado de consultas de emergência (0, 1, 2, 3, ≥4 consultas de emergência por participante) durante cada período de janela (Linha de base para ≤6 meses, >6 meses para ≤12 meses, >12 meses para ≤18 Meses e >18 Meses a ≤24 Meses)
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Linha de base para 24 meses
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Utilização de Recursos de Saúde (HCRU) 'Número Médio de Visitas ao Pronto-Socorro (ER)'
Prazo: Um ano antes da linha de base até 24 meses após a linha de base
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Número médio de consultas de emergência um ano antes da linha de base/triagem e durante cada período de janela (Linha de base até ≤6 meses, >6 meses até ≤12 meses, >12 meses até ≤18 meses e >18 meses até ≤24 meses)
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Um ano antes da linha de base até 24 meses após a linha de base
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Utilização de Recursos de Saúde (HCRU) 'Frequência de Internações'
Prazo: Linha de base para 24 meses
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Número de participantes com número indicado de hospitalizações durante cada período de janela (linha de base para ≤6 meses, >6 meses para ≤12 meses, >12 meses para ≤18 meses e >18 meses para ≤24 meses)
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Linha de base para 24 meses
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Utilização de Recursos de Saúde (HCRU) 'Tempo Médio de Permanência (LOS) no Hospital'
Prazo: Linha de base até 24 meses
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Tempo médio de permanência durante cada período de janela (linha de base para ≤6 meses, >6 meses para ≤12 meses, >12 meses para ≤18 meses e >18 meses para ≤24 meses)
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Linha de base até 24 meses
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Utilização de Recursos de Saúde (HCRU) 'Número de Participantes Tomando Antibióticos'
Prazo: Um ano antes da linha de base até 24 meses após a linha de base
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Número de participantes tomando antibióticos um ano antes da linha de base/triagem e durante cada período de janela (Linha de base até ≤6 meses, >6 meses até ≤12 meses, >12 meses até ≤18 meses e >18 meses até ≤24 meses)
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Um ano antes da linha de base até 24 meses após a linha de base
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Utilização de Recursos de Saúde (HCRU) 'Número de Cursos de Antibióticos'
Prazo: Um ano antes da linha de base até 24 meses após a linha de base
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Número de ciclos de antibióticos (ou seja,
número de prescrições de antibióticos) um ano antes da linha de base/triagem e durante cada período de janela (Linha de base até ≤6 meses, >6 meses até ≤12 meses, >12 meses até ≤18 meses e >18 meses até ≤24 meses)
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Um ano antes da linha de base até 24 meses após a linha de base
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Utilização de Recursos de Saúde (HCRU) 'Número de participantes recebendo cursos de pulso de esteroides'
Prazo: Um ano antes da linha de base até 24 meses após a linha de base
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Número de participantes recebendo pulsos de esteroides (ou seja,
número de prescrições de esteroides) um ano antes da linha de base/triagem e durante cada período de janela (Linha de base até ≤6 meses, >6 meses até ≤12 meses, >12 meses até ≤18 meses e >18 meses até ≤24 meses)
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Um ano antes da linha de base até 24 meses após a linha de base
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Utilização de Recursos de Saúde (HCRU) 'Número de Cursos de Pulsação de Esteroides'
Prazo: Um ano antes da linha de base até 24 meses após a linha de base
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Número de pulsos de esteroides (ou seja,
número de prescrições de esteroides) um ano antes da linha de base/triagem e durante cada período de janela (Linha de base até ≤6 meses, >6 meses até ≤12 meses, >12 meses até ≤18 meses e >18 meses até ≤24 meses)
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Um ano antes da linha de base até 24 meses após a linha de base
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Parâmetros de Química Hepática: Alteração da Linha de Base/Triagem
Prazo: Linha de base até 24 meses
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Resumo das alterações nos parâmetros hepáticos (bilirrubina total, aspartato aminotransferase (AST), alanina aminotransferase (ALT), fosfatase alcalina) desde a triagem/linha de base até cada período de janela (linha de base para ≤6 meses, >6 meses para ≤12 meses, >12 Meses a ≤18 Meses e >18 Meses a ≤24 Meses)
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Linha de base até 24 meses
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Parâmetros químicos renais e hepáticos: alteração da linha de base/triagem
Prazo: Linha de base até 24 meses
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Resumo das alterações nos parâmetros hepáticos (bilirrubina total) e renais (nitrogênio ureico no sangue (BUN), creatinina) desde a triagem/linha de base até cada período de janela (Linha de base até ≤6 meses, >6 meses até ≤12 meses, >12 meses até ≤ 18 meses e >18 meses a ≤24 meses)
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Linha de base até 24 meses
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Títulos de anticorpos ARALAST: participantes com pelo menos 2 etapas de diluição aumentam desde a triagem
Prazo: Linha de base para 24 meses
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Todos os títulos de IgG e IgM na triagem foram ≤ 4. Um aumento de etapa de 2 diluições foi definido da seguinte forma: • O título em cada visita de 6 meses deve ser ≥ 4 quando o título de triagem = 0 • Cada título de visita de 6 meses / triagem o título deve ser ≥ 4. Os períodos de janela de 6 meses são: linha de base até ≤6 meses, >6 meses até ≤12 meses, >12 meses até ≤18 meses e >18 meses até ≤24 meses
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Linha de base para 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
9 de junho de 2006
Conclusão Primária (Real)
1 de dezembro de 2008
Conclusão do estudo (Real)
1 de maio de 2009
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de abril de 2006
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de abril de 2006
Primeira postagem (Estimativa)
12 de abril de 2006
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de maio de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de maio de 2021
Última verificação
1 de maio de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Doenças Respiratórias
- Doenças pulmonares
- Doenças do Fígado
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Enfisema subcutâneo
- Enfisema
- Deficiência de alfa 1-antitripsina
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Inibidores de Serina Proteinase
- Inibidores de Tripsina
- Inibidores de Protease
- Alfa 1-Antitripsina
Outros números de identificação do estudo
- 450501
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .