Aralast alpha1-proteinase 억제제 감시 연구
2021년 5월 3일 업데이트: Baxalta now part of Shire
ARALAST 알파1-프로테이나제 억제제(α1-PI) 감시 연구
이 4상 오픈 라벨 전향적 미국 감시 연구의 주요 목표는 환자 관련 결과(PRO), 즉 건강에 대해 ARALAST로 치료를 시작하는 알파 1-항트립신(AAT) 결핍 피험자의 건강 결과를 평가하는 것입니다. - ARALAST의 장기 투여의 안전성을 평가하기 위한 관련 삶의 질(HRQoL), 의료 자원 활용(HCRU) 및 다양한 실험실 분석.
최대 120명의 피험자가 기준선에서 그리고 그 후 6개월마다 2년 동안 HRQoL 및 HCRU에 대해 등록 및 평가됩니다. 일부 피험자는 ARALAST에 대한 항체 평가 및 화학 패널을 포함하는 연구의 채혈 부분에 등록될 것입니다. 피험자는 ARALAST 패키지 삽입물에 제공된 처방 정보를 기반으로 처방(주치) 의사의 지시에 따라 치료를 받게 됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
127
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
California
-
San Marino, California, 미국, 91108
- Adupa Rao, MD
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 만 18세 이상 남녀
- AAT 결핍 관련 폐기종의 진단
- ARALAST를 이용한 증강 요법의 적극적인 처방
- Coram(전문 약국 제공업체) 서비스 중
- 서명 및 날짜가 기재된 동의서
제외 기준:
- 임상적으로 중요한 의학적(COPD 제외), 정신의학적 또는 인지적 질병으로 Coram, 후원자 또는 조사자의 의견에 따라 피험자 안전 또는 순응도를 손상시킬 수 있습니다(예: 말기 신장 또는 간 또는 심장 질환, 전이성 암 또는 전화선을 통한 통신의 어려움)
- ARALAST를 사용한 이전 치료(즉, 이전에 ARALAST 증강 요법을 받은 후 중단하고 현재 ARALAST를 다시 시작하는 피험자는 연구에서 제외됩니다.)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
HRQoL '신체 기능(PF)' 기준선에서 ≤6개월
기간: ≤ 6개월까지 스크리닝
|
SF-36 설문지를 사용하여 측정한 삶의 질 설문 응답의 변화.
점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 나타냅니다.
총점은 없습니다. 채점은 하위 점수와 요약 점수 모두에 대해 수행됩니다.
SF-36 항목의 원시 데이터는 8개의 HRQoL/SF-36 건강 영역 점수 각각에 대한 규범 기반 점수로 변환되었습니다.
데이터 변환 프로세스는 Ware et al.
SF-36® 건강 설문 조사 버전 2의 점수를 매기는 방법.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
|
≤ 6개월까지 스크리닝
|
|
HRQoL '신체 건강(RP)으로 인한 역할 제한' 기준선에서 ≤6개월
기간: ≤ 6개월까지 스크리닝
|
SF-36 설문지를 사용하여 측정한 삶의 질 설문 응답의 변화.
점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 나타냅니다.
총점은 없습니다. 채점은 하위 점수와 요약 점수 모두에 대해 수행됩니다.
SF-36 항목의 원시 데이터는 8개의 HRQoL/SF-36 건강 영역 점수 각각에 대한 규범 기반 점수로 변환되었습니다.
데이터 변환 프로세스는 Ware et al.
SF-36® 건강 설문 조사 버전 2의 점수를 매기는 방법.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
|
≤ 6개월까지 스크리닝
|
|
HRQoL '신체 통증(BP)' 기준선에서 ≤6개월
기간: ≤ 6개월까지 스크리닝
|
SF-36 설문지를 사용하여 측정한 삶의 질 설문 응답의 변화.
점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 나타냅니다.
총점은 없습니다. 채점은 하위 점수와 요약 점수 모두에 대해 수행됩니다.
SF-36 항목의 원시 데이터는 8개의 HRQoL/SF-36 건강 영역 점수 각각에 대한 규범 기반 점수로 변환되었습니다.
데이터 변환 프로세스는 Ware et al.
SF-36® 건강 설문 조사 버전 2의 점수를 매기는 방법.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
|
≤ 6개월까지 스크리닝
|
|
HRQoL '일반 건강(GH)' 기준선에서 ≤6개월
기간: ≤ 6개월까지 스크리닝
|
SF-36 설문지를 사용하여 측정한 삶의 질 설문 응답의 변화.
점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 나타냅니다.
총점은 없습니다. 채점은 하위 점수와 요약 점수 모두에 대해 수행됩니다.
SF-36 항목의 원시 데이터는 8개의 HRQoL/SF-36 건강 영역 점수 각각에 대한 규범 기반 점수로 변환되었습니다.
데이터 변환 프로세스는 Ware et al.
SF-36® 건강 설문 조사 버전 2의 점수를 매기는 방법.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
|
≤ 6개월까지 스크리닝
|
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HRQoL '활력(VT)' 기준선에서 ≤6개월
기간: ≤ 6개월까지 스크리닝
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SF-36 설문지를 사용하여 측정한 삶의 질 설문 응답의 변화.
점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 나타냅니다.
총점은 없습니다. 채점은 하위 점수와 요약 점수 모두에 대해 수행됩니다.
SF-36 항목의 원시 데이터는 8개의 HRQoL/SF-36 건강 영역 점수 각각에 대한 규범 기반 점수로 변환되었습니다.
데이터 변환 프로세스는 Ware et al.
SF-36® 건강 설문 조사 버전 2의 점수를 매기는 방법.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
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≤ 6개월까지 스크리닝
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HRQoL '사회적 기능(SF)' 기준선에서 ≤6개월
기간: ≤ 6개월까지 스크리닝
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SF-36 설문지를 사용하여 측정한 삶의 질 설문 응답의 변화.
점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 나타냅니다.
총점은 없습니다. 채점은 하위 점수와 요약 점수 모두에 대해 수행됩니다.
SF-36 항목의 원시 데이터는 8개의 HRQoL/SF-36 건강 영역 점수 각각에 대한 규범 기반 점수로 변환되었습니다.
데이터 변환 프로세스는 Ware et al.
SF-36® 건강 설문 조사 버전 2의 점수를 매기는 방법.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
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≤ 6개월까지 스크리닝
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HRQoL '정서적 문제로 인한 역할 제한(RE)' 기준선에서 ≤6개월
기간: ≤ 6개월까지 스크리닝
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SF-36 설문지를 사용하여 측정한 삶의 질 설문 응답의 변화.
점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 나타냅니다.
총점은 없습니다. 채점은 하위 점수와 요약 점수 모두에 대해 수행됩니다.
SF-36 항목의 원시 데이터는 8개의 HRQoL/SF-36 건강 영역 점수 각각에 대한 규범 기반 점수로 변환되었습니다.
데이터 변환 프로세스는 Ware et al.
SF-36® 건강 설문 조사 버전 2의 점수를 매기는 방법.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
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≤ 6개월까지 스크리닝
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HRQoL '정신 건강(MH)' 기준선에서 ≤6개월
기간: ≤ 6개월까지 스크리닝
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SF-36 설문지를 사용하여 측정한 삶의 질 설문 응답의 변화.
점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 나타냅니다.
총점은 없습니다. 채점은 하위 점수와 요약 점수 모두에 대해 수행됩니다.
SF-36 항목의 원시 데이터는 8개의 HRQoL/SF-36 건강 영역 점수 각각에 대한 규범 기반 점수로 변환되었습니다.
데이터 변환 프로세스는 Ware et al.
SF-36® 건강 설문 조사 버전 2의 점수를 매기는 방법.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
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≤ 6개월까지 스크리닝
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HRQoL '물리적 구성 요소 점수(PCS)' 기준선에서 ≤6개월
기간: ≤ 6개월까지 스크리닝
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기준선(선별) 대 기준선에서 ≤6개월까지의 기간에 대한 SF-36 점수.
PCS는 신체 기능, 신체 역할, 신체 통증 및 일반 건강 차원의 요약 척도입니다.
구성 요소 점수는 표준 모집단으로 정규화됩니다.
점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 나타냅니다.
총점은 없습니다. 채점은 하위 점수와 요약 점수 모두에 대해 수행됩니다.
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≤ 6개월까지 스크리닝
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HRQoL '정신 구성 요소 점수(MCS)' 기준선에서 ≤6개월
기간: ≤ 6개월까지 스크리닝
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기준선(선별) 대 기준선에서 ≤6개월까지의 기간에 대한 SF-36 점수.
MCS는 활력, 사회적 기능, 정서적 역할 및 정신 건강 차원의 요약 척도입니다. 점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 나타냅니다.
총점은 없습니다. 채점은 하위 점수와 요약 점수 모두에 대해 수행됩니다.
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≤ 6개월까지 스크리닝
|
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HRQoL 대상: PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS 및 MCS: 기준선, 기준선 ~ ≤6개월 및 >6개월 ~ ≤12개월
기간: 12개월 기준
|
SF-36 점수 - 데이터가 있는 경우 기준선에서 12개월까지.
SF-36 설문지를 사용하여 측정한 삶의 질 설문 응답의 변화.
점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 나타냅니다.
총점은 없습니다. 채점은 하위 점수와 요약 점수 모두에 대해 수행됩니다.
SF-36 항목의 원시 데이터는 8개의 HRQoL/SF-36 건강 영역 점수 각각에 대한 규범 기반 점수로 변환되었습니다.
데이터 변환 프로세스는 다음을 기반으로 합니다. Ware et al.
SF-36® 건강 설문 조사 버전 2의 점수를 매기는 방법.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
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12개월 기준
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PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS 및 MCS 점수에 대한 HRQoL: 기준선, 기준선 ~ ≤6개월, >6개월 ~ ≤12개월, >12개월 ~ ≤18개월
기간: 12개월 기준
|
SF-36 점수 - 데이터가 있는 경우 기준선에서 12개월까지.
SF-36 설문지를 사용하여 측정한 삶의 질 설문 응답의 변화.
점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 나타냅니다.
총점은 없습니다. 채점은 하위 점수와 요약 점수 모두에 대해 수행됩니다.
SF-36 항목의 원시 데이터는 8개의 HRQoL/SF-36 건강 영역 점수 각각에 대한 규범 기반 점수로 변환되었습니다.
데이터 변환 프로세스는 다음을 기반으로 합니다. Ware et al.
SF-36® 건강 설문 조사 버전 2의 점수를 매기는 방법.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
|
12개월 기준
|
|
PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS 및 MCS 점수에 대한 HRQoL: 기준선, 기준선 ~ ≤6개월, >6개월 ~ ≤12개월, >12개월 ~ ≤18개월 및 > 18개월 ~ ≤24개월
기간: 24개월 기준
|
SF-36 점수 - 데이터가 있는 경우 기준선에서 24개월까지.
SF-36 설문지를 사용하여 측정한 삶의 질 설문 응답의 변화.
점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 나타냅니다.
총점은 없습니다. 채점은 하위 점수와 요약 점수 모두에 대해 수행됩니다.
SF-36 항목의 원시 데이터는 8개의 HRQoL/SF-36 건강 영역 점수 각각에 대한 규범 기반 점수로 변환되었습니다.
데이터 변환 프로세스는 다음을 기반으로 합니다. Ware et al.
SF-36® 건강 설문 조사 버전 2의 점수를 매기는 방법.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
|
24개월 기준
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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HCRU(Healthcare Resource Utilization) '응급실(ER) 방문 빈도'
기간: 기준선 ~ 24개월
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각 창 기간 동안 표시된 ER 방문 횟수(참가자당 0, 1, 2, 3, ≥4 ER 방문)가 있는 참가자 수(기준선 ~ ≤6개월, >6개월 ~ ≤12개월, >12개월 ~ ≤18개월) 18개월 초과 ~ 24개월 미만)
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기준선 ~ 24개월
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의료 자원 활용(HCRU) '평균 응급실(ER) 방문 횟수'
기간: 기준선 1년 전부터 기준선 후 24개월까지
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기준선/선별 1년 전 및 각 윈도우 기간 동안 평균 ER 방문 횟수(기준선에서 ≤6개월, >6개월에서 ≤12개월, >12개월에서 ≤18개월, >18개월에서 ≤24개월)
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기준선 1년 전부터 기준선 후 24개월까지
|
|
의료 자원 활용(HCRU) '입원 빈도'
기간: 기준선 ~ 24개월
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각 윈도우 기간 동안 표시된 입원 횟수가 있는 참가자 수(기준 ≤6개월, >6개월 ~ ≤12개월, >12개월 ~ ≤18개월, >18개월 ~ ≤24개월)
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기준선 ~ 24개월
|
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의료 자원 활용(HCRU) '평균 입원 기간(LOS)'
기간: 24개월 기준
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각 창 기간 동안 평균 LOS(기준선 ~ ≤6개월, >6개월 ~ ≤12개월, >12개월 ~ ≤18개월, >18개월 ~ ≤24개월)
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24개월 기준
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HCRU(Healthcare Resource Utilization) '항생제 복용 참여자 수'
기간: 기준선 1년 전부터 기준선 후 24개월까지
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기준선/스크리닝 1년 전 및 각 윈도우 기간 동안 항생제를 복용하는 참가자 수(기준선에서 ≤6개월, >6개월에서 ≤12개월, >12개월에서 ≤18개월, >18개월에서 ≤24개월)
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기준선 1년 전부터 기준선 후 24개월까지
|
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의료 자원 활용(HCRU) '항생제 과정 수'
기간: 기준선 1년 전부터 기준선 후 24개월까지
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항생제 코스 수(예:
항생제 처방 횟수) 기준선/스크리닝 1년 전 및 각 윈도우 기간 동안(기준선에서 ≤6개월, >6개월에서 ≤12개월, >12개월에서 ≤18개월, >18개월에서 ≤24개월)
|
기준선 1년 전부터 기준선 후 24개월까지
|
|
HCRU(Healthcare Resource Utilization) '스테로이드 펄스 코스를 받는 참가자 수'
기간: 기준선 1년 전부터 기준선 후 24개월까지
|
스테로이드 펄스 코스를 받는 참가자 수(예:
스테로이드 처방 횟수) 기준선/스크리닝 1년 전 및 각 윈도우 기간 동안(기준선에서 ≤6개월, >6개월에서 ≤12개월, >12개월에서 ≤18개월, >18개월에서 ≤24개월)
|
기준선 1년 전부터 기준선 후 24개월까지
|
|
HCRU(의료 자원 활용) '스테로이드 펄스 코스 수'
기간: 기준선 1년 전부터 기준선 후 24개월까지
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스테로이드 맥박 과정의 수(즉,
스테로이드 처방 횟수) 기준선/스크리닝 1년 전 및 각 윈도우 기간 동안(기준선에서 ≤6개월, >6개월에서 ≤12개월, >12개월에서 ≤18개월, >18개월에서 ≤24개월)
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기준선 1년 전부터 기준선 후 24개월까지
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간 화학 매개변수: 기준선/스크리닝에서 변경
기간: 24개월 기준
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스크리닝/기준선에서 각 윈도우 기간(기준선에서 ≤6개월, >6개월에서 ≤12개월, >12 ≤18개월 및 >18개월 ~ ≤24개월)
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24개월 기준
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신장 및 간 화학 매개변수: 기준선/스크리닝에서 변경
기간: 24개월 기준
|
각 창 기간(기준선에서 ≤6개월, >6개월에서 ≤12개월, >12개월에서 ≤ 18개월 및 >18개월 ~ ≤24개월)
|
24개월 기준
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ARALAST 항체 역가: 스크리닝에서 최소 2배 희석 단계의 참가자 증가
기간: 기준선 ~ 24개월
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스크리닝 시 모든 IgG 및 IgM 역가는 ≤ 4였습니다. 2희석 단계 증가는 다음과 같이 정의되었습니다. 역가는 ≥ 4여야 합니다. 6개월 창 기간은 기준선에서 ≤6개월, >6개월에서 ≤12개월, >12개월에서 ≤18개월, >18개월에서 ≤24개월입니다.
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기준선 ~ 24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2006년 6월 9일
기본 완료 (실제)
2008년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2009년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2006년 4월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2006년 4월 10일
처음 게시됨 (추정)
2006년 4월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 5월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 5월 3일
마지막으로 확인됨
2021년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 450501
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .