Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Aralast alfa1-proteïnaseremmer Surveillance-onderzoek

3 mei 2021 bijgewerkt door: Baxalta now part of Shire

ARALAST alfa1-proteïnaseremmer (α1-PI) Surveillanceonderzoek

De primaire doelstellingen van deze fase 4, open-label, prospectieve Amerikaanse surveillancestudie zijn het evalueren van de gezondheidsresultaten van alfa-1-antitrypsine (AAT)-deficiënte proefpersonen die een behandeling met ARALAST starten op patiëntgerelateerde uitkomsten (PRO), d.w.z. gezondheid -gerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL), gebruik van gezondheidszorgbronnen (HCRU) en verschillende laboratoriumanalyses om de veiligheid van langdurige toediening van ARALAST te evalueren.

Maximaal 120 proefpersonen zullen worden ingeschreven en beoordeeld op HRQoL en HCRU bij baseline en daarna om de 6 maanden, gedurende 2 jaar. Een subgroep van proefpersonen zal worden ingeschreven in het bloedafnamegedeelte van het onderzoek, dat ook beoordelingen van antilichamen tegen ARALAST en een chemiepanel zal omvatten. Onderwerpen zullen worden behandeld volgens de instructies van de voorschrijvende (behandelende) arts op basis van de voorschrijfinformatie in de ARALAST-bijsluiter.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Alfa1-antitrypsine-deficiëntie

Interventie / Behandeling

Geneesmiddel: ARALAST Alpha1-proteïnaseremmer

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

127

Fase

Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Verenigde Staten
- California
  - San Marino, California, Verenigde Staten, 91108
    - Adupa Rao, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Man of vrouw 18 jaar of ouder
Diagnose van AAT-deficiëntie-geassocieerd emfyseem
Actief voorschrift voor augmentatietherapie met ARALAST
In dienst bij Coram (een gespecialiseerde apotheekaanbieder)
Ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

Klinisch significante medische (anders dan COPD), psychiatrische of cognitieve ziekte die, naar de mening van Coram of de sponsor of de onderzoeker, de veiligheid of therapietrouw van de proefpersoon in gevaar kan brengen (zoals nier- of leverziekte of hartziekte in het eindstadium, of gemetastaseerde kanker of moeilijkheden bij het communiceren via de telefoonlijnen)
Eerdere behandeling met ARALAST (d.w.z. proefpersonen die eerder ARALAST-augmentatietherapie hadden gekregen en vervolgens hadden stopgezet en die nu opnieuw met ARALAST beginnen, zullen worden uitgesloten van het onderzoek)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Primair doel: Behandeling
Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
Masker: Geen (open label)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
HRQoL 'Fysiek functioneren (PF)' Van baseline tot ≤6 maanden Tijdsspanne: Screening tot ≤ 6 maanden	Verandering in de respons op de enquête over de kwaliteit van leven zoals gemeten met de SF-36-vragenlijst. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere gezondheid vertegenwoordigen. Er is geen totale totaalscore; scoren wordt gedaan voor zowel subscores als samenvattingsscores. De onbewerkte gegevens van de SF-36-items werden getransformeerd naar op normen gebaseerde scores voor elk van de 8 HRQoL/SF-36 gezondheidsdomeinscores. Het gegevenstransformatieproces was gebaseerd op: Ware et al. Hoe versie 2 van de SF-36® Gezondheidsenquête te scoren. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.	Screening tot ≤ 6 maanden
HRQoL 'Rolbeperking als gevolg van fysieke gezondheid (RP)' van baseline tot ≤6 maanden Tijdsspanne: Screening tot ≤ 6 maanden	Verandering in de respons op de enquête over de kwaliteit van leven zoals gemeten met de SF-36-vragenlijst. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere gezondheid vertegenwoordigen. Er is geen totale totaalscore; scoren wordt gedaan voor zowel subscores als samenvattingsscores. De onbewerkte gegevens van de SF-36-items werden getransformeerd naar op normen gebaseerde scores voor elk van de 8 HRQoL/SF-36 gezondheidsdomeinscores. Het gegevenstransformatieproces was gebaseerd op Ware et al. Hoe versie 2 van de SF-36® Gezondheidsenquête te scoren. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.	Screening tot ≤ 6 maanden
HRQoL 'Lichaamspijn (BP)' Van baseline tot ≤6 maanden Tijdsspanne: Screening tot ≤ 6 maanden	Verandering in de respons op de enquête over de kwaliteit van leven zoals gemeten met de SF-36-vragenlijst. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere gezondheid vertegenwoordigen. Er is geen totale totaalscore; scoren wordt gedaan voor zowel subscores als samenvattingsscores. De onbewerkte gegevens van de SF-36-items werden getransformeerd naar op normen gebaseerde scores voor elk van de 8 HRQoL/SF-36 gezondheidsdomeinscores. Het gegevenstransformatieproces was gebaseerd op Ware et al. Hoe versie 2 van de SF-36® Gezondheidsenquête te scoren. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.	Screening tot ≤ 6 maanden
HRQoL 'Algemene gezondheid (GH)' van baseline tot ≤6 maanden Tijdsspanne: Screening tot ≤ 6 maanden	Verandering in de respons op de enquête over de kwaliteit van leven zoals gemeten met de SF-36-vragenlijst. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere gezondheid vertegenwoordigen. Er is geen totale totaalscore; scoren wordt gedaan voor zowel subscores als samenvattingsscores. De onbewerkte gegevens van de SF-36-items werden getransformeerd naar op normen gebaseerde scores voor elk van de 8 HRQoL/SF-36 gezondheidsdomeinscores. Het gegevenstransformatieproces was gebaseerd op Ware et al. Hoe versie 2 van de SF-36® Gezondheidsenquête te scoren. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.	Screening tot ≤ 6 maanden
HRQoL 'Vitaliteit (VT)' van baseline tot ≤6 maanden Tijdsspanne: Screening tot ≤ 6 maanden	Verandering in de respons op de enquête over de kwaliteit van leven zoals gemeten met de SF-36-vragenlijst. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere gezondheid vertegenwoordigen. Er is geen totale totaalscore; scoren wordt gedaan voor zowel subscores als samenvattingsscores. De onbewerkte gegevens van de SF-36-items werden getransformeerd naar op normen gebaseerde scores voor elk van de 8 HRQoL/SF-36 gezondheidsdomeinscores. Het gegevenstransformatieproces was gebaseerd op Ware et al. Hoe versie 2 van de SF-36® Gezondheidsenquête te scoren. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.	Screening tot ≤ 6 maanden
HRQoL 'Social Functioning (SF)' Van baseline tot ≤6 maanden Tijdsspanne: Screening tot ≤ 6 maanden	Verandering in de respons op de enquête over de kwaliteit van leven zoals gemeten met de SF-36-vragenlijst. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere gezondheid vertegenwoordigen. Er is geen totale totaalscore; scoren wordt gedaan voor zowel subscores als samenvattingsscores. De onbewerkte gegevens van de SF-36-items werden getransformeerd naar op normen gebaseerde scores voor elk van de 8 HRQoL/SF-36 gezondheidsdomeinscores. Het gegevenstransformatieproces was gebaseerd op Ware et al. Hoe versie 2 van de SF-36® Gezondheidsenquête te scoren. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.	Screening tot ≤ 6 maanden
HRQoL 'Rolbeperking als gevolg van emotionele problemen (RE)' Van baseline tot ≤6 maanden Tijdsspanne: Screening tot ≤ 6 maanden	Verandering in de respons op de enquête over de kwaliteit van leven zoals gemeten met de SF-36-vragenlijst. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere gezondheid vertegenwoordigen. Er is geen totale totaalscore; scoren wordt gedaan voor zowel subscores als samenvattingsscores. De onbewerkte gegevens van de SF-36-items werden getransformeerd naar op normen gebaseerde scores voor elk van de 8 HRQoL/SF-36 gezondheidsdomeinscores. Het gegevenstransformatieproces was gebaseerd op Ware et al. Hoe versie 2 van de SF-36® Gezondheidsenquête te scoren. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.	Screening tot ≤ 6 maanden
HRQoL 'Mental Health (MH)' van baseline tot ≤6 maanden Tijdsspanne: Screening tot ≤ 6 maanden	Verandering in de respons op de enquête over de kwaliteit van leven zoals gemeten met de SF-36-vragenlijst. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere gezondheid vertegenwoordigen. Er is geen totale totaalscore; scoren wordt gedaan voor zowel subscores als samenvattingsscores. De onbewerkte gegevens van de SF-36-items werden getransformeerd naar op normen gebaseerde scores voor elk van de 8 HRQoL/SF-36 gezondheidsdomeinscores. Het gegevenstransformatieproces was gebaseerd op Ware et al. Hoe versie 2 van de SF-36® Gezondheidsenquête te scoren. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.	Screening tot ≤ 6 maanden
HRQoL 'Physical Component Score (PCS)' van baseline tot ≤6 maanden Tijdsspanne: Screening tot ≤ 6 maanden	SF-36-scores voor baseline (screening) versus de periode vanaf baseline tot ≤6 maanden. De PCS is een samenvattende schaal van de dimensies fysiek functioneren, rolfysiek, lichamelijke pijn en algemene gezondheid. De componentscore wordt genormaliseerd naar een standaardpopulatie. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere gezondheid vertegenwoordigen. Er is geen totale totaalscore; scoren wordt gedaan voor zowel subscores als samenvattingsscores.	Screening tot ≤ 6 maanden
HRQoL 'Mental Component Score (MCS)' van baseline tot ≤6 maanden Tijdsspanne: Screening tot ≤ 6 maanden	SF-36-scores voor baseline (screening) versus de periode vanaf baseline tot ≤6 maanden. De MCS is een samenvattende schaal van de dimensies vitaliteit, sociaal functioneren, rolemotie en geestelijke gezondheid. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere gezondheid vertegenwoordigen. Er is geen totale totaalscore; scoren wordt gedaan voor zowel subscores als samenvattingsscores.	Screening tot ≤ 6 maanden
HRQoL voor: PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS en MCS: baseline, baseline tot ≤6 maanden en >6 maanden tot ≤12 maanden Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden	SF-36 Scores - basislijn tot en met 12 maanden, indien gegevens beschikbaar waren. Verandering in de respons op de enquête over de kwaliteit van leven zoals gemeten met de SF-36-vragenlijst. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere gezondheid vertegenwoordigen. Er is geen totale totaalscore; scoren wordt gedaan voor zowel subscores als samenvattingsscores. De onbewerkte gegevens van de SF-36-items werden getransformeerd naar op normen gebaseerde scores voor elk van de 8 HRQoL/SF-36 gezondheidsdomeinscores. Het gegevenstransformatieproces was gebaseerd op: Ware et al. Hoe versie 2 van de SF-36® Gezondheidsenquête te scoren. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.	Basislijn tot 12 maanden
HRQoL voor PF-, RP-, BP-, GH-, VT-, SF-, RE-, MH-, PCS- en MCS-scores: baseline, baseline tot ≤6 maanden, >6 maanden tot ≤12 maanden en >12 maanden tot ≤18 maanden Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden	SF-36 Scores - basislijn tot en met 12 maanden, indien gegevens beschikbaar waren. Verandering in de respons op de enquête over de kwaliteit van leven zoals gemeten met de SF-36-vragenlijst. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere gezondheid vertegenwoordigen. Er is geen totale totaalscore; scoren wordt gedaan voor zowel subscores als samenvattingsscores. De onbewerkte gegevens van de SF-36-items werden getransformeerd naar op normen gebaseerde scores voor elk van de 8 HRQoL/SF-36 gezondheidsdomeinscores. Het gegevenstransformatieproces was gebaseerd op: Ware et al. Hoe versie 2 van de SF-36® Gezondheidsenquête te scoren. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.	Basislijn tot 12 maanden
HRQoL voor PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS en MCS Scores: baseline, baseline tot ≤6 maanden, >6 maanden tot ≤12 maanden, >12 maanden tot ≤18 maanden, en > 18 maanden tot ≤24 maanden Tijdsspanne: Basislijn tot 24 maanden	SF-36 Scores - basislijn tot en met 24 maanden, indien gegevens beschikbaar waren. Verandering in de respons op de enquête over de kwaliteit van leven zoals gemeten met de SF-36-vragenlijst. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere gezondheid vertegenwoordigen. Er is geen totale totaalscore; scoren wordt gedaan voor zowel subscores als samenvattingsscores. De onbewerkte gegevens van de SF-36-items werden getransformeerd naar op normen gebaseerde scores voor elk van de 8 HRQoL/SF-36 gezondheidsdomeinscores. Het gegevenstransformatieproces was gebaseerd op: Ware et al. Hoe versie 2 van de SF-36® Gezondheidsenquête te scoren. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.	Basislijn tot 24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Healthcare Resource Utilization (HCRU) 'Frequentie van spoedeisende hulp (ER) bezoeken' Tijdsspanne: Basislijn tot 24 maanden	Aantal deelnemers met aangegeven aantal SEH-bezoeken (0, 1, 2, 3, ≥4 SEH-bezoeken per deelnemer) tijdens elke vensterperiode (basislijn tot ≤6 maanden, >6 maanden tot ≤12 maanden, >12 maanden tot ≤18 maanden, en >18 maanden tot ≤24 maanden)	Basislijn tot 24 maanden
Healthcare Resource Utilization (HCRU) 'Gemiddeld aantal bezoeken aan spoedeisende hulp' Tijdsspanne: Een jaar voorafgaand aan baseline tot 24 maanden na baseline	Gemiddeld aantal SEH-bezoeken één jaar voorafgaand aan baseline/screening en tijdens elke periode (baseline tot ≤6 maanden, >6 maanden tot ≤12 maanden, >12 maanden tot ≤18 maanden en >18 maanden tot ≤24 maanden)	Een jaar voorafgaand aan baseline tot 24 maanden na baseline
Healthcare Resource Utilization (HCRU) 'Frequentie van ziekenhuisopnames' Tijdsspanne: Basislijn tot 24 maanden	Aantal deelnemers met aangegeven aantal ziekenhuisopnames tijdens elke vensterperiode (baseline tot ≤6 maanden, >6 maanden tot ≤12 maanden, >12 maanden tot ≤18 maanden en >18 maanden tot ≤24 maanden)	Basislijn tot 24 maanden
Gebruik van gezondheidszorgbronnen (HCRU) 'Gemiddelde verblijfsduur (LOS) in het ziekenhuis' Tijdsspanne: Basislijn tot 24 maanden	Gemiddelde LOS gedurende elke vensterperiode (baseline tot ≤6 maanden, >6 maanden tot ≤12 maanden, >12 maanden tot ≤18 maanden en >18 maanden tot ≤24 maanden)	Basislijn tot 24 maanden
Healthcare Resource Utilization (HCRU) 'Aantal deelnemers dat antibiotica gebruikt' Tijdsspanne: Een jaar voorafgaand aan baseline tot 24 maanden na baseline	Aantal deelnemers dat een jaar voorafgaand aan baseline/screening antibiotica gebruikt en tijdens elke periode (baseline tot ≤6 maanden, >6 maanden tot ≤12 maanden, >12 maanden tot ≤18 maanden en >18 maanden tot ≤24 maanden)	Een jaar voorafgaand aan baseline tot 24 maanden na baseline
Healthcare Resource Utilization (HCRU) 'Aantal antibioticakuren' Tijdsspanne: Een jaar voorafgaand aan baseline tot 24 maanden na baseline	Aantal antibioticakuren (d.w.z. aantal antibioticavoorschriften) één jaar voorafgaand aan baseline/screening, en tijdens elke vensterperiode (baseline tot ≤6 maanden, >6 maanden tot ≤12 maanden, >12 maanden tot ≤18 maanden en >18 maanden tot ≤24 maanden)	Een jaar voorafgaand aan baseline tot 24 maanden na baseline
Healthcare Resource Utilization (HCRU) 'Aantal deelnemers dat steroïdpulscursussen ontvangt' Tijdsspanne: Een jaar voorafgaand aan baseline tot 24 maanden na baseline	Aantal deelnemers dat steroïdenpolscursussen krijgt (d.w.z. aantal voorgeschreven steroïden) één jaar voorafgaand aan baseline/screening en tijdens elke periode (baseline tot ≤6 maanden, >6 maanden tot ≤12 maanden, >12 maanden tot ≤18 maanden en >18 maanden tot ≤24 maanden)	Een jaar voorafgaand aan baseline tot 24 maanden na baseline
Healthcare Resource Utilization (HCRU) 'Aantal steroïde polscursussen' Tijdsspanne: Een jaar voorafgaand aan baseline tot 24 maanden na baseline	Aantal steroïdenpolscursussen (d.w.z. aantal voorgeschreven steroïden) één jaar voorafgaand aan baseline/screening en tijdens elke periode (baseline tot ≤6 maanden, >6 maanden tot ≤12 maanden, >12 maanden tot ≤18 maanden en >18 maanden tot ≤24 maanden)	Een jaar voorafgaand aan baseline tot 24 maanden na baseline
Hepatische chemieparameters: verandering ten opzichte van baseline/screening Tijdsspanne: Basislijn tot 24 maanden	Samenvatting van veranderingen in hepatische parameters (totaal bilirubine, aspartaataminotransferase (AST), alanineaminotransferase (ALAT), alkalische fosfatase) van screening/baseline gedurende elke vensterperiode (baseline tot ≤6 maanden, >6 maanden tot ≤12 maanden, >12 maanden tot ≤18 maanden en >18 maanden tot ≤24 maanden)	Basislijn tot 24 maanden
Nier- en leverchemieparameters: verandering ten opzichte van baseline/screening Tijdsspanne: Basislijn tot 24 maanden	Samenvatting van veranderingen in hepatische (totale bilirubine) en renale (bloedureumstikstof (BUN), creatinine) parameters van screening/baseline tot en met elke vensterperiode (baseline tot ≤6 maanden, >6 maanden tot ≤12 maanden, >12 maanden tot ≤ 18 maanden en >18 maanden tot ≤24 maanden)	Basislijn tot 24 maanden
ARALAST-antilichaamtiters: deelnemers met ten minste 2-verdunningsstapverhogingen van screening Tijdsspanne: Basislijn tot 24 maanden	Alle IgG- en IgM-titers bij screening waren ≤ 4. Een verhoging met 2 verdunningsstappen werd als volgt gedefinieerd: • De titer bij elk bezoek van 6 maanden moet ≥ 4 zijn wanneer de screeningtiter = 0 • Titer/screening bij elk bezoek van 6 maanden titer moet ≥ 4 zijn. Periodes van 6 maanden zijn: basislijn tot ≤6 maanden, >6 maanden tot ≤12 maanden, >12 maanden tot ≤18 maanden en >18 maanden tot ≤24 maanden	Basislijn tot 24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 juni 2006

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2008

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2009

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 april 2006

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria