Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Aralaszt-alfa1-proteináz inhibitorok megfigyelési vizsgálata

2021. május 3. frissítette: Baxalta now part of Shire

ARALAST alfa1-proteináz gátló (α1-PI) megfigyelési vizsgálat

Ennek a 4. fázisú, nyílt elrendezésű, prospektív amerikai felügyeleti vizsgálatnak az elsődleges célja az ARALAST-kezelést megkezdő, alfa-1-antitripszin (AAT) hiányos alanyok egészségi állapotának értékelése a beteggel kapcsolatos eredmények (PRO), azaz egészségi állapota miatt. - kapcsolatos életminőséggel (HRQoL), egészségügyi erőforrás-kihasználással (HCRU) és különféle laboratóriumi elemzésekkel az ARALAST hosszú távú adásának biztonságosságának értékelésére.

Legfeljebb 120 alanyt vesznek fel, és értékelik a HRQoL-t és a HCRU-t a kiinduláskor, majd 6 havonta, 2 éven keresztül. Az alanyok egy részét be fogják vonni a vizsgálat vérvételi részébe, amely magában foglalja az ARALAST elleni antitestek felmérését és a kémiai panelt is. Az alanyok kezelése a felíró (látogató) orvos utasításai szerint történik, az ARALAST betegtájékoztatójában szereplő felírási információk alapján.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

127

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • San Marino, California, Egyesült Államok, 91108
        • Adupa Rao, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy nő 18 éves vagy idősebb
  • Az AAT-hiánnyal összefüggő emfizéma diagnózisa
  • Aktív recept az ARALAST-tal végzett augmentációs terápiához
  • A Coram szolgáltatásban (egy speciális gyógyszertári szolgáltató)
  • Aláírt és keltezett tájékozott hozzájárulás

Kizárási kritériumok:

  • Klinikailag jelentős egészségügyi (kivéve COPD), pszichiátriai vagy kognitív betegség, amely a Coram vagy a megbízó vagy a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti az alany biztonságát vagy megfelelőségét (például végstádiumú vese-, máj- vagy szívbetegség, vagy áttétes rák, ill. bármilyen nehézség a telefonvonalon keresztüli kommunikáció során)
  • Korábbi ARALAST-kezelés (pl. azokat a vizsgálati alanyokat, akik korábban ARALAST augmentációs terápiát kaptak, majd abbahagyták, és most újraindítják az ARALAST-ot, kizárják a vizsgálatból)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
HRQoL „fizikai működés (PF)” az alapértéktől ≤6 hónapig
Időkeret: Szűrés ≤ 6 hónapig
Az életminőség-felmérés válaszának változása az SF-36 kérdőív segítségével mérve. A pontszámok 0-tól 100-ig terjednek, a magasabb pontszámok pedig jobb egészséget jelentenek. Nincs összpontszám; pontozás történik a részpontszámok és az összesített pontszámok esetében is. Az SF-36 tételekből származó nyers adatokat a 8 HRQoL/SF-36 egészségügyi tartomány pontszám mindegyikére norma alapú pontszámokká alakítottuk át. Az adatátalakítási folyamat alapja: Ware et al. Az SF-36® egészségügyi felmérés 2. verziójának pontozása. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Szűrés ≤ 6 hónapig
HRQoL „Fizikai egészség miatti szerepkorlátozás (RP)” az alaphelyzettől ≤ 6 hónapig
Időkeret: Szűrés ≤ 6 hónapig
Az életminőség-felmérés válaszának változása az SF-36 kérdőív segítségével mérve. A pontszámok 0-tól 100-ig terjednek, a magasabb pontszámok pedig jobb egészséget jelentenek. Nincs összpontszám; pontozás történik a részpontszámok és az összesített pontszámok esetében is. Az SF-36 tételekből származó nyers adatokat a 8 HRQoL/SF-36 egészségügyi tartomány pontszám mindegyikére norma alapú pontszámokká alakítottuk át. Az adatátalakítási folyamat Ware et al. Az SF-36® egészségügyi felmérés 2. verziójának pontozása. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Szűrés ≤ 6 hónapig
HRQoL „testi fájdalom (BP)” a kiindulási értéktől ≤6 hónapig
Időkeret: Szűrés ≤ 6 hónapig
Az életminőség-felmérés válaszának változása az SF-36 kérdőív segítségével mérve. A pontszámok 0-tól 100-ig terjednek, a magasabb pontszámok pedig jobb egészséget jelentenek. Nincs összpontszám; pontozás történik a részpontszámok és az összesített pontszámok esetében is. Az SF-36 tételekből származó nyers adatokat a 8 HRQoL/SF-36 egészségügyi tartomány pontszám mindegyikére norma alapú pontszámokká alakítottuk át. Az adatátalakítási folyamat Ware et al. Az SF-36® egészségügyi felmérés 2. verziójának pontozása. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Szűrés ≤ 6 hónapig
HRQoL „Általános egészség (GH)” a kiindulási állapottól ≤6 hónapig
Időkeret: Szűrés ≤ 6 hónapig
Az életminőség-felmérés válaszának változása az SF-36 kérdőív segítségével mérve. A pontszámok 0-tól 100-ig terjednek, a magasabb pontszámok pedig jobb egészséget jelentenek. Nincs összpontszám; pontozás történik a részpontszámok és az összesített pontszámok esetében is. Az SF-36 tételekből származó nyers adatokat a 8 HRQoL/SF-36 egészségügyi tartomány pontszám mindegyikére norma alapú pontszámokká alakítottuk át. Az adatátalakítási folyamat Ware et al. Az SF-36® egészségügyi felmérés 2. verziójának pontozása. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Szűrés ≤ 6 hónapig
HRQoL „vitalitás (VT)” az alapvonaltól ≤6 hónapig
Időkeret: Szűrés ≤ 6 hónapig
Az életminőség-felmérés válaszának változása az SF-36 kérdőív segítségével mérve. A pontszámok 0-tól 100-ig terjednek, a magasabb pontszámok pedig jobb egészséget jelentenek. Nincs összpontszám; pontozás történik a részpontszámok és az összesített pontszámok esetében is. Az SF-36 tételekből származó nyers adatokat a 8 HRQoL/SF-36 egészségügyi tartomány pontszám mindegyikére norma alapú pontszámokká alakítottuk át. Az adatátalakítási folyamat Ware et al. Az SF-36® egészségügyi felmérés 2. verziójának pontozása. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Szűrés ≤ 6 hónapig
HRQoL „társadalmi működés (SF)” az alaphelyzettől ≤6 hónapig
Időkeret: Szűrés ≤ 6 hónapig
Az életminőség-felmérés válaszának változása az SF-36 kérdőív segítségével mérve. A pontszámok 0-tól 100-ig terjednek, a magasabb pontszámok pedig jobb egészséget jelentenek. Nincs összpontszám; pontozás történik a részpontszámok és az összesített pontszámok esetében is. Az SF-36 tételekből származó nyers adatokat a 8 HRQoL/SF-36 egészségügyi tartomány pontszám mindegyikére norma alapú pontszámokká alakítottuk át. Az adatátalakítási folyamat Ware et al. Az SF-36® egészségügyi felmérés 2. verziójának pontozása. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Szűrés ≤ 6 hónapig
HRQoL „Érzelmi problémák miatti szerepkorlátozás (RE)” az alaphelyzettől ≤ 6 hónapig
Időkeret: Szűrés ≤ 6 hónapig
Az életminőség-felmérés válaszának változása az SF-36 kérdőív segítségével mérve. A pontszámok 0-tól 100-ig terjednek, a magasabb pontszámok pedig jobb egészséget jelentenek. Nincs összpontszám; pontozás történik a részpontszámok és az összesített pontszámok esetében is. Az SF-36 tételekből származó nyers adatokat a 8 HRQoL/SF-36 egészségügyi tartomány pontszám mindegyikére norma alapú pontszámokká alakítottuk át. Az adatátalakítási folyamat Ware et al. Az SF-36® egészségügyi felmérés 2. verziójának pontozása. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Szűrés ≤ 6 hónapig
HRQoL „mentális egészség (MH)” a kiindulási állapottól ≤ 6 hónapig
Időkeret: Szűrés ≤ 6 hónapig
Az életminőség-felmérés válaszának változása az SF-36 kérdőív segítségével mérve. A pontszámok 0-tól 100-ig terjednek, a magasabb pontszámok pedig jobb egészséget jelentenek. Nincs összpontszám; pontozás történik a részpontszámok és az összesített pontszámok esetében is. Az SF-36 tételekből származó nyers adatokat a 8 HRQoL/SF-36 egészségügyi tartomány pontszám mindegyikére norma alapú pontszámokká alakítottuk át. Az adatátalakítási folyamat Ware et al. Az SF-36® egészségügyi felmérés 2. verziójának pontozása. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Szűrés ≤ 6 hónapig
HRQoL „fizikai komponens pontszáma (PCS)” az alapértéktől ≤ 6 hónapig
Időkeret: Szűrés ≤ 6 hónapig
SF-36 pontszámok a kiindulási értékre (szűrés) a kiindulási értéktől ≤6 hónapig terjedő időszakhoz viszonyítva. A PCS a fizikai működés, a fizikai szerep, a testi fájdalom és az általános egészség dimenzióinak összefoglaló skálája. A komponens pontszámát egy standard populációra normalizáljuk. A pontszámok 0-tól 100-ig terjednek, a magasabb pontszámok pedig jobb egészséget jelentenek. Nincs összpontszám; pontozás történik a részpontszámok és az összesített pontszámok esetében is.
Szűrés ≤ 6 hónapig
HRQoL „mentális komponens pontszáma (MCS)” az alapértéktől ≤ 6 hónapig
Időkeret: Szűrés ≤ 6 hónapig
SF-36 pontszámok a kiindulási értékre (szűrés) a kiindulási értéktől ≤6 hónapig terjedő időszakhoz viszonyítva. Az MCS egy összefoglaló skála a vitalitás, a szociális működés, az érzelmi szerep és a mentális egészség dimenzióiról. A pontszámok 0-tól 100-ig terjednek, a magasabb pontszámok pedig jobb egészséget jelentenek. Nincs összpontszám; pontozás történik a részpontszámok és az összesített pontszámok esetében is.
Szűrés ≤ 6 hónapig
HRQoL: PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS és MCS: kiindulási érték, alapérték ≤6 hónapig és >6 hónaptól ≤12 hónapig
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
SF-36 Scores – kiindulási érték 12 hónapig, ahol az adatok rendelkezésre álltak. Az életminőség-felmérés válaszának változása az SF-36 kérdőív segítségével mérve. A pontszámok 0-tól 100-ig terjednek, a magasabb pontszámok pedig jobb egészséget jelentenek. Nincs összpontszám; pontozás történik a részpontszámok és az összesített pontszámok esetében is. Az SF-36 tételekből származó nyers adatokat a 8 HRQoL/SF-36 egészségügyi tartomány pontszám mindegyikére norma alapú pontszámokká alakítottuk át. Az adatátalakítási folyamat alapja: Ware et al. Az SF-36® egészségügyi felmérés 2. verziójának pontozása. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Kiindulási állapot 12 hónapig
HRQoL a PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS és MCS pontszámokhoz: kiindulási érték, alapérték ≤6 hónapig, >6 hónaptól ≤12 hónapig és >12 hónaptól ≤18 hónapig
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
SF-36 Scores – kiindulási érték 12 hónapig, ahol az adatok rendelkezésre álltak. Az életminőség-felmérés válaszának változása az SF-36 kérdőív segítségével mérve. A pontszámok 0-tól 100-ig terjednek, a magasabb pontszámok pedig jobb egészséget jelentenek. Nincs összpontszám; pontozás történik a részpontszámok és az összesített pontszámok esetében is. Az SF-36 tételekből származó nyers adatokat a 8 HRQoL/SF-36 egészségügyi tartomány pontszám mindegyikére norma alapú pontszámokká alakítottuk át. Az adatátalakítási folyamat alapja: Ware et al. Az SF-36® egészségügyi felmérés 2. verziójának pontozása. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Kiindulási állapot 12 hónapig
HRQoL a PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS és MCS pontszámokhoz: kiindulási érték, alapérték ≤6 hónapig, >6 hónaptól ≤12 hónapig, >12 hónaptól ≤18 hónapig és > 18 hónaptól ≤ 24 hónapig
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hónapig
SF-36 Scores – kiindulási érték 24 hónapig, ahol az adatok rendelkezésre álltak. Az életminőség-felmérés válaszának változása az SF-36 kérdőív segítségével mérve. A pontszámok 0-tól 100-ig terjednek, a magasabb pontszámok pedig jobb egészséget jelentenek. Nincs összpontszám; pontozás történik a részpontszámok és az összesített pontszámok esetében is. Az SF-36 tételekből származó nyers adatokat a 8 HRQoL/SF-36 egészségügyi tartomány pontszám mindegyikére norma alapú pontszámokká alakítottuk át. Az adatátalakítási folyamat alapja: Ware et al. Az SF-36® egészségügyi felmérés 2. verziójának pontozása. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Kiindulási állapot 24 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Egészségügyi erőforrás-felhasználás (HCRU) „A sürgősségi szoba (ER) látogatások gyakorisága”
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hónapig
Azon résztvevők száma, akiknek megjelölt számú ER-látogatás (résztvevőnként 0, 1, 2, 3, ≥4 ER-látogatás) az egyes ablakperiódusokban (alaphelyzet ≤6 hónapig, >6 hónaptól ≤12 hónapig, >12 hónaptól ≤18 hónapig) hónapok, és >18 hónaptól ≤24 hónapig)
Kiindulási állapot 24 hónapig
Egészségügyi erőforrás-kihasználás (HCRU) „A sürgősségi szoba (ER) látogatások átlagos száma”
Időkeret: Egy évvel a kiindulási állapot előtt és 24 hónappal a kiindulási állapot után
Az ER-látogatások átlagos száma egy évvel az alapvonal/szűrés előtt, és az egyes időszakok alatt (alapvonaltól ≤6 hónapig, >6 hónaptól ≤12 hónapig, >12 hónaptól ≤18 hónapig és >18 hónaptól ≤24 hónapig)
Egy évvel a kiindulási állapot előtt és 24 hónappal a kiindulási állapot után
Egészségügyi erőforrások felhasználása (HCRU) „A kórházi ápolás gyakorisága”
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hónapig
Azon résztvevők száma, akiknél jelezték a kórházi kezelések számát az egyes ablakperiódusok során (alaphelyzettől ≤6 hónapig, >6 hónaptól ≤12 hónapig, >12 hónaptól ≤18 hónapig és >18 hónaptól ≤24 hónapig)
Kiindulási állapot 24 hónapig
Egészségügyi erőforrások felhasználása (HCRU) „Átlagos kórházi tartózkodási idő (LOS)”
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hónapig
Átlagos LOS az egyes ablakperiódusok során (alaphelyzet ≤6 hónapig, >6 hónaptól ≤12 hónapig, >12 hónaptól ≤18 hónapig és >18 hónaptól ≤24 hónapig)
Kiindulási állapot 24 hónapig
Egészségügyi erőforrások felhasználása (HCRU) „Antibiotikumokat szedő résztvevők száma”
Időkeret: Egy évvel a kiindulási állapot előtt és 24 hónappal a kiindulási állapot után
Azon résztvevők száma, akik egy évvel a kiindulási állapot/szűrés előtt és az egyes ablakperiódusok alatt antibiotikumot szedtek (a kiindulási állapottól ≤6 hónapig, >6 hónaptól ≤12 hónapig, >12 hónaptól ≤18 hónapig és >18 hónaptól ≤24 hónapig)
Egy évvel a kiindulási állapot előtt és 24 hónappal a kiindulási állapot után
Egészségügyi erőforrások felhasználása (HCRU) „Antibiotikum-kurzusok száma”
Időkeret: Egy évvel a kiindulási állapot előtt és 24 hónappal a kiindulási állapot után
Az antibiotikum-kúrák száma (pl. antibiotikum felírások száma) egy évvel a kiindulási állapot/szűrés előtt és minden ablakperiódus alatt (a kiindulási állapottól ≤6 hónapig, >6 hónaptól ≤12 hónapig, >12 hónaptól ≤18 hónapig és >18 hónaptól ≤24 hónapig)
Egy évvel a kiindulási állapot előtt és 24 hónappal a kiindulási állapot után
Egészségügyi erőforrások felhasználása (HCRU) „Szteroid pulzus-tanfolyamot kapó résztvevők száma”
Időkeret: Egy évvel a kiindulási állapot előtt és 24 hónappal a kiindulási állapot után
A szteroid pulzus tanfolyamon részt vevők száma (pl. szteroid felírások száma) egy évvel az alapvonal/szűrés előtt, és az egyes ablakperiódusok alatt (a kiindulási állapottól ≤6 hónapig, >6 hónaptól ≤12 hónapig, >12 hónaptól ≤18 hónapig és >18 hónaptól ≤24 hónapig)
Egy évvel a kiindulási állapot előtt és 24 hónappal a kiindulási állapot után
Egészségügyi erőforrások felhasználása (HCRU) „Szteroid impulzusok száma”
Időkeret: Egy évvel a kiindulási állapot előtt és 24 hónappal a kiindulási állapot után
A szteroid impulzusok száma (pl. szteroid felírások száma) egy évvel az alapvonal/szűrés előtt, és az egyes ablakperiódusok alatt (a kiindulási állapottól ≤6 hónapig, >6 hónaptól ≤12 hónapig, >12 hónaptól ≤18 hónapig és >18 hónaptól ≤24 hónapig)
Egy évvel a kiindulási állapot előtt és 24 hónappal a kiindulási állapot után
Májkémiai paraméterek: változás az alapértéktől/szűréstől
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hónapig
A májparaméterek (teljes bilirubin, aszpartát-aminotranszferáz (AST), alanin-aminotranszferáz (ALT, alkalikus foszfatáz)) változásainak összefoglalása a szűréstől/alapértéktől az egyes ablakperiódusokig (alapérték ≤6 hónapig, >6 hónaptól ≤12 hónapig, >12) Hónapoktól ≤18 hónapig és >18 hónaptól ≤24 hónapig)
Kiindulási állapot 24 hónapig
Vese- és májkémiai paraméterek: változás az alapértéktől/szűréstől
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hónapig
A máj (összes bilirubin) és a vese (vér karbamid nitrogén (BUN), kreatinin) paramétereiben bekövetkezett változások összefoglalása a szűréstől/alapértéktől az egyes ablakperiódusokig (kiindulási érték ≤6 hónapig, >6 hónaptól ≤12 hónapig, >12 hónaptól ≤ig) 18 hónap, és >18 hónap és ≤ 24 hónap)
Kiindulási állapot 24 hónapig
ARALAST antitest titerek: legalább 2 hígítási lépéssel rendelkező résztvevők a szűrésből
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hónapig
A szűréskor az összes IgG és IgM titer ≤ 4 volt. A 2 hígítási fokozatú növekedést a következőképpen határoztuk meg: • A titernek minden 6 hónapos vizitnél ≥ 4-nek kell lennie, ha a szűrési titer = 0 • Minden 6 hónapos vizittiter / szűrés a titernek ≥ 4-nek kell lennie. A 6 hónapos ablakperiódusok a következők: alapvonal ≤6 hónapig, >6 hónaptól ≤12 hónapig, >12 hónaptól ≤18 hónapig és >18 hónaptól ≤24 hónapig
Kiindulási állapot 24 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Baxalta now part of Shire

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2006. június 9.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2008. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2009. május 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2006. április 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2006. április 10.

Első közzététel (Becslés)

2006. április 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. május 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. május 3.

Utolsó ellenőrzés

2021. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 450501

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Alfa1-antitripszin hiány

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Finland

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel