Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование надзора за ингибитором альфа-1-протеиназы Араласта

3 мая 2021 г. обновлено: Baxalta now part of Shire

Контрольное исследование ингибитора альфа-1-протеиназы ARALAST (α1-PI)

Основными целями этого открытого проспективного наблюдения в США фазы 4 являются оценка исходов для здоровья субъектов с дефицитом альфа-1-антитрипсина (ААТ), которые начинают лечение с помощью АРАЛАС, в отношении исходов, связанных с пациентом (PRO), т. е. состояния здоровья. связанное с качеством жизни (HRQoL), использование ресурсов здравоохранения (HCRU) и различные лабораторные анализы для оценки безопасности длительного введения ARALAST.

До 120 субъектов будут зарегистрированы и оценены на HRQoL и HCRU на исходном уровне и каждые 6 месяцев после этого в течение 2 лет. Подмножество субъектов будет зачислено в часть исследования, которая будет включать анализ антител к ARALAST и биохимический анализ. Субъектов будут лечить в соответствии с инструкциями назначающего (лечащего) врача на основе информации о назначении, приведенной во вкладыше к упаковке АРАЛАСТ.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Дефицит альфа-1-антитрипсина

Вмешательство/лечение

Лекарство: АРАЛАС Ингибитор альфа-1-протеиназы

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

127

Фаза

Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Соединенные Штаты
- California
  - San Marino, California, Соединенные Штаты, 91108
    - Adupa Rao, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

Мужчина или женщина 18 лет и старше
Диагностика эмфиземы, связанной с дефицитом ААТ
Активный рецепт на аугментационную терапию препаратом АРАЛАСТ
На обслуживании у Coram (поставщик специализированной аптеки)
Подписанное и датированное информированное согласие

Критерий исключения:

Клинически значимое медицинское (кроме ХОБЛ), психиатрическое или когнитивное заболевание, которое, по мнению Coram, спонсора или исследователя, может поставить под угрозу безопасность субъекта или его соблюдение (например, терминальная стадия почечной, печеночной или сердечной недостаточности, метастатический рак или любые трудности при общении по телефонным линиям)
Предшествующее лечение препаратом АРАЛАСТ (т.е. субъекты, которые ранее получали, а затем прекратили аугментационную терапию ARALAST и теперь возобновляют ARALAST, будут исключены из исследования)

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Основная цель: Уход
Распределение: Нерандомизированный
Интервенционная модель: Одногрупповое задание
Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
HRQoL «Физическое функционирование (PF)» от исходного уровня до ≤6 месяцев Временное ограничение: Скрининг до ≤ 6 месяцев	Изменение ответа на опрос о качестве жизни, измеренное с помощью опросника SF-36. Баллы варьируются от 0 до 100, где более высокие баллы представляют лучшее здоровье. Нет общего общего балла; оценка проводится как для промежуточных, так и для суммарных оценок. Необработанные данные по пунктам SF-36 были преобразованы в оценки, основанные на норме, для каждой из 8 оценок домена здоровья HRQoL/SF-36. Процесс преобразования данных был основан на: Ware et al. Как оценить версию 2 опроса о состоянии здоровья SF-36®. Линкольн, Род-Айленд: Quality Metric Incorporated; 2000.	Скрининг до ≤ 6 месяцев
HRQoL «Ограничение роли из-за физического здоровья (RP)» от исходного уровня до ≤6 месяцев Временное ограничение: Скрининг до ≤ 6 месяцев	Изменение ответа на опрос о качестве жизни, измеренное с помощью опросника SF-36. Баллы варьируются от 0 до 100, где более высокие баллы представляют лучшее здоровье. Нет общего общего балла; оценка проводится как для промежуточных, так и для суммарных оценок. Необработанные данные по пунктам SF-36 были преобразованы в оценки, основанные на норме, для каждой из 8 оценок домена здоровья HRQoL/SF-36. Процесс преобразования данных был основан на Ware et al. Как оценить версию 2 опроса о состоянии здоровья SF-36®. Линкольн, Род-Айленд: Quality Metric Incorporated; 2000.	Скрининг до ≤ 6 месяцев
HRQoL «Телесная боль (BP)» от исходного уровня до ≤6 месяцев Временное ограничение: Скрининг до ≤ 6 месяцев	Изменение ответа на опрос о качестве жизни, измеренное с помощью опросника SF-36. Баллы варьируются от 0 до 100, где более высокие баллы представляют лучшее здоровье. Нет общего общего балла; оценка проводится как для промежуточных, так и для суммарных оценок. Необработанные данные по пунктам SF-36 были преобразованы в оценки, основанные на норме, для каждой из 8 оценок домена здоровья HRQoL/SF-36. Процесс преобразования данных был основан на Ware et al. Как оценить версию 2 опроса о состоянии здоровья SF-36®. Линкольн, Род-Айленд: Quality Metric Incorporated; 2000.	Скрининг до ≤ 6 месяцев
HRQoL «Общее состояние здоровья (GH)» от исходного уровня до ≤6 месяцев Временное ограничение: Скрининг до ≤ 6 месяцев	Изменение ответа на опрос о качестве жизни, измеренное с помощью опросника SF-36. Баллы варьируются от 0 до 100, где более высокие баллы представляют лучшее здоровье. Нет общего общего балла; оценка проводится как для промежуточных, так и для суммарных оценок. Необработанные данные по пунктам SF-36 были преобразованы в оценки, основанные на норме, для каждой из 8 оценок домена здоровья HRQoL/SF-36. Процесс преобразования данных был основан на Ware et al. Как оценить версию 2 опроса о состоянии здоровья SF-36®. Линкольн, Род-Айленд: Quality Metric Incorporated; 2000.	Скрининг до ≤ 6 месяцев
HRQoL «Жизнеспособность (VT)» от исходного уровня до ≤6 месяцев Временное ограничение: Скрининг до ≤ 6 месяцев	Изменение ответа на опрос о качестве жизни, измеренное с помощью опросника SF-36. Баллы варьируются от 0 до 100, где более высокие баллы представляют лучшее здоровье. Нет общего общего балла; оценка проводится как для промежуточных, так и для суммарных оценок. Необработанные данные по пунктам SF-36 были преобразованы в оценки, основанные на норме, для каждой из 8 оценок домена здоровья HRQoL/SF-36. Процесс преобразования данных был основан на Ware et al. Как оценить версию 2 опроса о состоянии здоровья SF-36®. Линкольн, Род-Айленд: Quality Metric Incorporated; 2000.	Скрининг до ≤ 6 месяцев
HRQoL «Социальное функционирование (SF)» от исходного уровня до ≤6 месяцев Временное ограничение: Скрининг до ≤ 6 месяцев	Изменение ответа на опрос о качестве жизни, измеренное с помощью опросника SF-36. Баллы варьируются от 0 до 100, где более высокие баллы представляют лучшее здоровье. Нет общего общего балла; оценка проводится как для промежуточных, так и для суммарных оценок. Необработанные данные по пунктам SF-36 были преобразованы в оценки, основанные на норме, для каждой из 8 оценок домена здоровья HRQoL/SF-36. Процесс преобразования данных был основан на Ware et al. Как оценить версию 2 опроса о состоянии здоровья SF-36®. Линкольн, Род-Айленд: Quality Metric Incorporated; 2000.	Скрининг до ≤ 6 месяцев
HRQoL «Ограничение роли из-за эмоциональных проблем (RE)» от исходного уровня до ≤6 месяцев Временное ограничение: Скрининг до ≤ 6 месяцев	Изменение ответа на опрос о качестве жизни, измеренное с помощью опросника SF-36. Баллы варьируются от 0 до 100, где более высокие баллы представляют лучшее здоровье. Нет общего общего балла; оценка проводится как для промежуточных, так и для суммарных оценок. Необработанные данные по пунктам SF-36 были преобразованы в оценки, основанные на норме, для каждой из 8 оценок домена здоровья HRQoL/SF-36. Процесс преобразования данных был основан на Ware et al. Как оценить версию 2 опроса о состоянии здоровья SF-36®. Линкольн, Род-Айленд: Quality Metric Incorporated; 2000.	Скрининг до ≤ 6 месяцев
HRQoL «Психическое здоровье (MH)» от исходного уровня до ≤6 месяцев Временное ограничение: Скрининг до ≤ 6 месяцев	Изменение ответа на опрос о качестве жизни, измеренное с помощью опросника SF-36. Баллы варьируются от 0 до 100, где более высокие баллы представляют лучшее здоровье. Нет общего общего балла; оценка проводится как для промежуточных, так и для суммарных оценок. Необработанные данные по пунктам SF-36 были преобразованы в оценки, основанные на норме, для каждой из 8 оценок домена здоровья HRQoL/SF-36. Процесс преобразования данных был основан на Ware et al. Как оценить версию 2 опроса о состоянии здоровья SF-36®. Линкольн, Род-Айленд: Quality Metric Incorporated; 2000.	Скрининг до ≤ 6 месяцев
HRQoL «Оценка физического компонента (PCS)» от исходного уровня до ≤6 месяцев Временное ограничение: Скрининг до ≤ 6 месяцев	Баллы SF-36 для исходного уровня (скрининг) по сравнению с периодом от исходного уровня до ≤6 месяцев. PCS представляет собой сводную шкалу показателей физического функционирования, ролевого физического состояния, телесной боли и общего состояния здоровья. Оценка компонента нормирована на стандартную популяцию. Баллы варьируются от 0 до 100, где более высокие баллы представляют лучшее здоровье. Нет общего общего балла; оценка проводится как для промежуточных, так и для суммарных оценок.	Скрининг до ≤ 6 месяцев
HRQoL «Оценка умственного компонента (MCS)» от исходного уровня до ≤6 месяцев Временное ограничение: Скрининг до ≤ 6 месяцев	Баллы SF-36 для исходного уровня (скрининг) по сравнению с периодом от исходного уровня до ≤6 месяцев. MCS представляет собой сводную шкалу показателей жизнеспособности, социального функционирования, эмоциональной роли и психического здоровья. Баллы варьируются от 0 до 100, где более высокие баллы представляют лучшее здоровье. Нет общего общего балла; оценка проводится как для промежуточных, так и для суммарных оценок.	Скрининг до ≤ 6 месяцев
HRQoL для: PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS и MCS: исходный уровень, исходный уровень до ≤6 месяцев и от >6 месяцев до ≤12 месяцев Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяцев	SF-36 Баллы — исходный уровень в течение 12 месяцев, если данные были доступны. Изменение ответа на опрос о качестве жизни, измеренное с помощью опросника SF-36. Баллы варьируются от 0 до 100, где более высокие баллы представляют лучшее здоровье. Нет общего общего балла; оценка проводится как для промежуточных, так и для суммарных оценок. Необработанные данные по пунктам SF-36 были преобразованы в оценки, основанные на норме, для каждой из 8 оценок домена здоровья HRQoL/SF-36. Процесс преобразования данных был основан на: Ware et al. Как оценить версию 2 опроса о состоянии здоровья SF-36®. Линкольн, Род-Айленд: Quality Metric Incorporated; 2000.	Исходный уровень до 12 месяцев
HRQoL для показателей PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS и MCS: исходный уровень, исходный уровень до ≤6 месяцев, от >6 месяцев до ≤12 месяцев и от >12 месяцев до ≤18 месяцев Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяцев	SF-36 Баллы — исходный уровень в течение 12 месяцев, если данные были доступны. Изменение ответа на опрос о качестве жизни, измеренное с помощью опросника SF-36. Баллы варьируются от 0 до 100, где более высокие баллы представляют лучшее здоровье. Нет общего общего балла; оценка проводится как для промежуточных, так и для суммарных оценок. Необработанные данные по пунктам SF-36 были преобразованы в оценки, основанные на норме, для каждой из 8 оценок домена здоровья HRQoL/SF-36. Процесс преобразования данных был основан на: Ware et al. Как оценить версию 2 опроса о состоянии здоровья SF-36®. Линкольн, Род-Айленд: Quality Metric Incorporated; 2000.	Исходный уровень до 12 месяцев
HRQoL для показателей PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS и MCS: исходный уровень, исходный уровень до ≤6 месяцев, от >6 месяцев до ≤12 месяцев, от >12 месяцев до ≤18 месяцев и > От 18 месяцев до ≤24 месяцев Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяцев	Баллы SF-36 — исходный уровень за 24 месяца, если данные были доступны. Изменение ответа на опрос о качестве жизни, измеренное с помощью опросника SF-36. Баллы варьируются от 0 до 100, где более высокие баллы представляют лучшее здоровье. Нет общего общего балла; оценка проводится как для промежуточных, так и для суммарных оценок. Необработанные данные по пунктам SF-36 были преобразованы в оценки, основанные на норме, для каждой из 8 оценок домена здоровья HRQoL/SF-36. Процесс преобразования данных был основан на: Ware et al. Как оценить версию 2 опроса о состоянии здоровья SF-36®. Линкольн, Род-Айленд: Quality Metric Incorporated; 2000.	Исходный уровень до 24 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Использование ресурсов здравоохранения (HCRU) «Частота посещений отделений неотложной помощи (ER)» Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяцев	Количество участников с указанным количеством посещений скорой помощи (0, 1, 2, 3, ≥4 посещений скорой помощи на участника) в течение каждого периода окна (от исходного уровня до ≤6 месяцев, от >6 месяцев до ≤12 месяцев, от >12 месяцев до ≤18) месяцев и от >18 месяцев до ≤24 месяцев)	Исходный уровень до 24 месяцев
Использование ресурсов здравоохранения (HCRU) «Среднее количество посещений отделения неотложной помощи» Временное ограничение: От одного года до исходного уровня до 24 месяцев после исходного уровня	Среднее количество посещений скорой помощи за год до исходного уровня/скрининга и в течение каждого периода окна (от исходного уровня до ≤6 месяцев, от >6 месяцев до ≤12 месяцев, от >12 месяцев до ≤18 месяцев и от >18 месяцев до ≤24 месяцев)	От одного года до исходного уровня до 24 месяцев после исходного уровня
Использование ресурсов здравоохранения (HCRU) «Частота госпитализаций» Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяцев	Количество участников с указанным количеством госпитализаций в течение каждого периода окна (от исходного уровня до ≤6 месяцев, от >6 месяцев до ≤12 месяцев, от >12 месяцев до ≤18 месяцев и от >18 месяцев до ≤24 месяцев)	Исходный уровень до 24 месяцев
Использование ресурсов здравоохранения (HCRU) «Средняя продолжительность пребывания (LOS) в больнице» Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяцев	Среднее значение LOS в течение каждого периода окна (от исходного уровня до ≤6 месяцев, от >6 месяцев до ≤12 месяцев, от >12 месяцев до ≤18 месяцев и от >18 месяцев до ≤24 месяцев)	Исходный уровень до 24 месяцев
Использование ресурсов здравоохранения (HCRU) «Количество участников, принимающих антибиотики» Временное ограничение: От одного года до исходного уровня до 24 месяцев после исходного уровня	Количество участников, принимавших антибиотики за год до исходного уровня/скрининга и в течение каждого периода окна (от исходного уровня до ≤6 месяцев, от >6 месяцев до ≤12 месяцев, от >12 месяцев до ≤18 месяцев и от >18 месяцев до ≤24 месяцев)	От одного года до исходного уровня до 24 месяцев после исходного уровня
Использование ресурсов здравоохранения (HCRU) «Количество курсов антибиотиков» Временное ограничение: От одного года до исходного уровня до 24 месяцев после исходного уровня	Количество курсов антибиотиков (т. количество назначений антибиотиков) за год до исходного уровня/скрининга и в течение каждого периода окна (от исходного уровня до ≤6 месяцев, от >6 месяцев до ≤12 месяцев, от >12 месяцев до ≤18 месяцев и от >18 месяцев до ≤24 месяцев)	От одного года до исходного уровня до 24 месяцев после исходного уровня
Использование ресурсов здравоохранения (HCRU) «Количество участников, получающих пульс-курсы стероидов» Временное ограничение: От одного года до исходного уровня до 24 месяцев после исходного уровня	Количество участников, получающих пульс-курсы стероидов (т.е. количество назначений стероидов) за год до исходного уровня/скрининга и в течение каждого периода окна (от исходного уровня до ≤6 месяцев, от >6 месяцев до ≤12 месяцев, от >12 месяцев до ≤18 месяцев и от >18 месяцев до ≤24 месяцев)	От одного года до исходного уровня до 24 месяцев после исходного уровня
Использование ресурсов здравоохранения (HCRU) «Количество импульсных курсов стероидов» Временное ограничение: От одного года до исходного уровня до 24 месяцев после исходного уровня	Количество импульсных курсов стероидов (т.е. количество назначений стероидов) за год до исходного уровня/скрининга и в течение каждого периода окна (от исходного уровня до ≤6 месяцев, от >6 месяцев до ≤12 месяцев, от >12 месяцев до ≤18 месяцев и от >18 месяцев до ≤24 месяцев)	От одного года до исходного уровня до 24 месяцев после исходного уровня
Параметры биохимии печени: изменение по сравнению с исходным уровнем/скрининг Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяцев	Сводка изменений параметров печени (общий билирубин, аспартатаминотрансфераза (АСТ), аланинаминотрансфераза (АЛТ), щелочная фосфатаза) от скрининга/исходного уровня в течение каждого периода окна (исходный уровень до ≤6 месяцев, >6 месяцев до ≤12 месяцев, >12 месяцев до ≤18 месяцев и >18 месяцев до ≤24 месяцев)	Исходный уровень до 24 месяцев
Химические параметры почек и печени: изменение по сравнению с исходным уровнем/скрининг Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяцев	Сводка изменений параметров печени (общий билирубин) и почек (азот мочевины крови (АМК), креатинин) от скрининга/исходного уровня в течение каждого периода окна (от исходного уровня до ≤6 месяцев, от >6 месяцев до ≤12 месяцев, от >12 месяцев до ≤ 18 месяцев и от >18 месяцев до ≤24 месяцев)	Исходный уровень до 24 месяцев
Титры антител ARALAST: участники, по крайней мере, с шагом 2 разведения увеличиваются после скрининга Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяцев	Все титры IgG и IgM при скрининге были ≤ 4. Ступенчатое увеличение в 2 разведения определялось следующим образом: • Титр при каждом посещении через 6 месяцев должен быть ≥ 4, если титр при скрининге = 0 • Титр при каждом посещении через 6 месяцев / при скрининге титр должен быть ≥ 4. 6-месячные периоды окна: от исходного уровня до ≤6 месяцев, от >6 месяцев до ≤12 месяцев, от >12 месяцев до ≤18 месяцев и от >18 месяцев до ≤24 месяцев.	Исходный уровень до 24 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Baxalta now part of Shire

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 июня 2006 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2008 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 мая 2009 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 апреля 2006 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества