Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Aralast alpha1-proteinase inhibitor overvågningsundersøgelse

3. maj 2021 opdateret af: Baxalta now part of Shire

ARALAST alpha1-proteinasehæmmer (α1-PI) overvågningsundersøgelse

De primære mål for denne fase 4, åbne prospektive amerikansk overvågningsundersøgelse er at evaluere helbredsresultaterne for alfa 1-antitrypsin (AAT)-mangelfulde forsøgspersoner, som påbegynder behandling med ARALAST på patientrelaterede resultater (PRO), dvs. -relateret livskvalitet (HRQoL), sundhedsressourceudnyttelse (HCRU) og forskellige laboratorieanalyser for at evaluere sikkerheden ved langvarig administration af ARALAST.

Op til 120 forsøgspersoner vil blive tilmeldt og vurderet for HRQoL og HCRU ved baseline og hver 6. måned derefter i 2 år. En undergruppe af forsøgspersoner vil blive tilmeldt blodprøvedelen af ​​undersøgelsen, som også vil omfatte vurderinger af antistoffer mod ARALAST og kemipanel. Forsøgspersoner vil blive behandlet i henhold til den ordinerende (behandlende) læges anvisninger baseret på ordinationsinformationen i ARALAST indlægssedlen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

127

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Marino, California, Forenede Stater, 91108
        • Adupa Rao, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde 18 år eller ældre
  • Diagnose af AAT-mangel associeret emfysem
  • Aktiv recept til augmentationsterapi med ARALAST
  • På service hos Coram (en specialapotekudbyder)
  • Underskrevet og dateret informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant medicinsk (bortset fra KOL), psykiatrisk eller kognitiv sygdom, der efter Corams eller sponsorens eller efterforskerens mening kan kompromittere forsøgspersonens sikkerhed eller compliance (såsom slutstadiet af nyre- eller lever- eller hjertesygdomme eller metastatisk cancer eller problemer med at kommunikere over telefonlinjerne)
  • Tidligere behandling med ARALAST (dvs. forsøgspersoner, der tidligere havde modtaget og derefter afbrudt ARALAST augmentationsterapi og nu genstarter ARALAST, vil blive udelukket fra undersøgelsen)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
HRQoL 'Physical Functioning (PF)' fra baseline til ≤6 måneder
Tidsramme: Screening til ≤ 6 måneder
Ændring i svar på livskvalitetsundersøgelse målt ved hjælp af SF-36-spørgeskemaet. Scorer varierer fra 0 til 100 med højere score, der repræsenterer bedre sundhed. Der er ingen samlet samlet score; scoring foretages for både subscores og summariske scores. De rå data fra SF-36-elementerne blev transformeret til normbaserede scores for hver af de 8 HRQoL/SF-36-sundhedsdomæne-scores. Datatransformationsprocessen var baseret på: Ware et al. Sådan scorer du Version 2 af SF-36® Health Survey. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Screening til ≤ 6 måneder
HRQoL 'Role Limitation Due to Physical Health (RP)' fra baseline til ≤6 måneder
Tidsramme: Screening til ≤ 6 måneder
Ændring i svar på livskvalitetsundersøgelse målt ved hjælp af SF-36-spørgeskemaet. Scorer varierer fra 0 til 100 med højere score, der repræsenterer bedre sundhed. Der er ingen samlet samlet score; scoring foretages for både subscores og summariske scores. De rå data fra SF-36-elementerne blev transformeret til normbaserede scores for hver af de 8 HRQoL/SF-36-sundhedsdomæne-scores. Datatransformationsprocessen var baseret på Ware et al. Sådan scorer du Version 2 af SF-36® Health Survey. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Screening til ≤ 6 måneder
HRQoL 'Bodily Pain (BP)' fra baseline til ≤6 måneder
Tidsramme: Screening til ≤ 6 måneder
Ændring i svar på livskvalitetsundersøgelse målt ved hjælp af SF-36-spørgeskemaet. Scorer varierer fra 0 til 100 med højere score, der repræsenterer bedre sundhed. Der er ingen samlet samlet score; scoring foretages for både subscores og summariske scores. De rå data fra SF-36-elementerne blev transformeret til normbaserede scores for hver af de 8 HRQoL/SF-36-sundhedsdomæne-scores. Datatransformationsprocessen var baseret på Ware et al. Sådan scorer du Version 2 af SF-36® Health Survey. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Screening til ≤ 6 måneder
HRQoL 'General Health (GH)' fra baseline til ≤6 måneder
Tidsramme: Screening til ≤ 6 måneder
Ændring i svar på livskvalitetsundersøgelse målt ved hjælp af SF-36-spørgeskemaet. Scorer varierer fra 0 til 100 med højere score, der repræsenterer bedre sundhed. Der er ingen samlet samlet score; scoring foretages for både subscores og summariske scores. De rå data fra SF-36-elementerne blev transformeret til normbaserede scores for hver af de 8 HRQoL/SF-36-sundhedsdomæne-scores. Datatransformationsprocessen var baseret på Ware et al. Sådan scorer du Version 2 af SF-36® Health Survey. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Screening til ≤ 6 måneder
HRQoL 'Vitality (VT)' Fra baseline til ≤6 måneder
Tidsramme: Screening til ≤ 6 måneder
Ændring i svar på livskvalitetsundersøgelse målt ved hjælp af SF-36-spørgeskemaet. Scorer varierer fra 0 til 100 med højere score, der repræsenterer bedre sundhed. Der er ingen samlet samlet score; scoring foretages for både subscores og summariske scores. De rå data fra SF-36-elementerne blev transformeret til normbaserede scores for hver af de 8 HRQoL/SF-36-sundhedsdomæne-scores. Datatransformationsprocessen var baseret på Ware et al. Sådan scorer du Version 2 af SF-36® Health Survey. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Screening til ≤ 6 måneder
HRQoL 'Social Functioning (SF)' fra baseline til ≤6 måneder
Tidsramme: Screening til ≤ 6 måneder
Ændring i svar på livskvalitetsundersøgelse målt ved hjælp af SF-36-spørgeskemaet. Scorer varierer fra 0 til 100 med højere score, der repræsenterer bedre sundhed. Der er ingen samlet samlet score; scoring foretages for både subscores og summariske scores. De rå data fra SF-36-elementerne blev transformeret til normbaserede scores for hver af de 8 HRQoL/SF-36-sundhedsdomæne-scores. Datatransformationsprocessen var baseret på Ware et al. Sådan scorer du Version 2 af SF-36® Health Survey. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Screening til ≤ 6 måneder
HRQoL 'Rollebegrænsning på grund af følelsesmæssige problemer (RE)' fra baseline til ≤6 måneder
Tidsramme: Screening til ≤ 6 måneder
Ændring i svar på livskvalitetsundersøgelse målt ved hjælp af SF-36-spørgeskemaet. Scorer varierer fra 0 til 100 med højere score, der repræsenterer bedre sundhed. Der er ingen samlet samlet score; scoring foretages for både subscores og summariske scores. De rå data fra SF-36-elementerne blev transformeret til normbaserede scores for hver af de 8 HRQoL/SF-36-sundhedsdomæne-scores. Datatransformationsprocessen var baseret på Ware et al. Sådan scorer du Version 2 af SF-36® Health Survey. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Screening til ≤ 6 måneder
HRQoL 'Mental Health (MH)' Fra baseline til ≤6 måneder
Tidsramme: Screening til ≤ 6 måneder
Ændring i svar på livskvalitetsundersøgelse målt ved hjælp af SF-36-spørgeskemaet. Scorer varierer fra 0 til 100 med højere score, der repræsenterer bedre sundhed. Der er ingen samlet samlet score; scoring foretages for både subscores og summariske scores. De rå data fra SF-36-elementerne blev transformeret til normbaserede scores for hver af de 8 HRQoL/SF-36-sundhedsdomæne-scores. Datatransformationsprocessen var baseret på Ware et al. Sådan scorer du Version 2 af SF-36® Health Survey. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Screening til ≤ 6 måneder
HRQoL 'Physical Component Score (PCS)' fra baseline til ≤6 måneder
Tidsramme: Screening til ≤ 6 måneder
SF-36-score for baseline (screening) versus perioden fra baseline til ≤6 måneder. PCS er en sammenfattende skala over dimensionerne fysisk funktion, rolle fysisk, kropslig smerte og generel sundhed. Komponentscoren er normaliseret til en standardpopulation. Scorer varierer fra 0 til 100 med højere score, der repræsenterer bedre sundhed. Der er ingen samlet samlet score; scoring foretages for både subscores og summariske scores.
Screening til ≤ 6 måneder
HRQoL 'Mental Component Score (MCS)' fra baseline til ≤6 måneder
Tidsramme: Screening til ≤ 6 måneder
SF-36-score for baseline (screening) versus perioden fra baseline til ≤6 måneder. MCS er en opsummerende skala af dimensionerne vitalitet, social funktion, rollefølelse og mental sundhed. Scoringer spænder fra 0 til 100 med højere score, der repræsenterer bedre sundhed. Der er ingen samlet samlet score; scoring foretages for både subscores og summariske scores.
Screening til ≤ 6 måneder
HRQoL For: PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS og MCS: Baseline, Baseline til ≤6 måneder og >6 måneder til ≤12 måneder
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
SF-36 Scores- baseline gennem 12 måneder, hvor data var tilgængelige. Ændring i svar på livskvalitetsundersøgelse målt ved hjælp af SF-36-spørgeskemaet. Scorer varierer fra 0 til 100 med højere score, der repræsenterer bedre sundhed. Der er ingen samlet samlet score; scoring foretages for både subscores og summariske scores. De rå data fra SF-36-elementerne blev transformeret til normbaserede scores for hver af de 8 HRQoL/SF-36-sundhedsdomæne-scores. Datatransformationsprocessen var baseret på: Ware et al. Sådan scorer du Version 2 af SF-36® Health Survey. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Baseline til 12 måneder
HRQoL for PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS og MCS-score: Baseline, Baseline til ≤6 måneder, >6 måneder til ≤12 måneder og >12 måneder til ≤18 måneder
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
SF-36 Scores- baseline gennem 12 måneder, hvor data var tilgængelige. Ændring i svar på livskvalitetsundersøgelse målt ved hjælp af SF-36-spørgeskemaet. Scorer varierer fra 0 til 100 med højere score, der repræsenterer bedre sundhed. Der er ingen samlet samlet score; scoring foretages for både subscores og summariske scores. De rå data fra SF-36-elementerne blev transformeret til normbaserede scores for hver af de 8 HRQoL/SF-36-sundhedsdomæne-scores. Datatransformationsprocessen var baseret på: Ware et al. Sådan scorer du Version 2 af SF-36® Health Survey. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Baseline til 12 måneder
HRQoL for PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS og MCS-score: Baseline, Baseline til ≤6 måneder, >6 måneder til ≤12 måneder, >12 måneder til ≤18 måneder, og > 18 måneder til ≤24 måneder
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
SF-36 Scores- baseline gennem 24 måneder, hvor data var tilgængelige. Ændring i svar på livskvalitetsundersøgelse målt ved hjælp af SF-36-spørgeskemaet. Scorer varierer fra 0 til 100 med højere score, der repræsenterer bedre sundhed. Der er ingen samlet samlet score; scoring foretages for både subscores og summariske scores. De rå data fra SF-36-elementerne blev transformeret til normbaserede scores for hver af de 8 HRQoL/SF-36-sundhedsdomæne-scores. Datatransformationsprocessen var baseret på: Ware et al. Sådan scorer du Version 2 af SF-36® Health Survey. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Baseline til 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Udnyttelse af sundhedsressourcer (HCRU) 'Hyppighed af besøg på skadestue'
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
Antal deltagere med angivet antal ER-besøg (0, 1, 2, 3, ≥4 ER-besøg pr. deltager) i hver vinduesperiode (Baseline til ≤6 måneder, >6 måneder til ≤12 måneder, >12 måneder til ≤18 måneder og >18 måneder til ≤24 måneder)
Baseline til 24 måneder
Healthcare Resource Utilization (HCRU) 'Gennemsnitligt antal besøg på skadestue'
Tidsramme: Et år før baseline til 24 måneder efter baseline
Gennemsnitligt antal akutmodtagelsesbesøg et år før baseline/screening og i hver vinduesperiode (basislinje til ≤6 måneder, >6 måneder til ≤12 måneder, >12 måneder til ≤18 måneder og >18 måneder til ≤24 måneder)
Et år før baseline til 24 måneder efter baseline
Healthcare Resource Utilization (HCRU) 'Hyppighed af hospitalsindlæggelser'
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
Antal deltagere med angivet antal indlæggelser i hver vinduesperiode (grundlinje til ≤6 måneder, >6 måneder til ≤12 måneder, >12 måneder til ≤18 måneder og >18 måneder til ≤24 måneder)
Baseline til 24 måneder
Udnyttelse af sundhedsressourcer (HCRU) 'Gennemsnitlig varighed af ophold (LOS) på hospital'
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
Gennemsnitlig LOS i hver vinduesperiode (basislinje til ≤6 måneder, >6 måneder til ≤12 måneder, >12 måneder til ≤18 måneder og >18 måneder til ≤24 måneder)
Baseline til 24 måneder
Healthcare Resource Utilization (HCRU) 'Antal deltagere, der tager antibiotika'
Tidsramme: Et år før baseline til 24 måneder efter baseline
Antal deltagere, der tager antibiotika et år før baseline/screening og i hver vinduesperiode (Baseline til ≤6 måneder, >6 måneder til ≤12 måneder, >12 måneder til ≤18 måneder og >18 måneder til ≤24 måneder)
Et år før baseline til 24 måneder efter baseline
Healthcare Resource Utilization (HCRU) 'Antal antibiotikakurser'
Tidsramme: Et år før baseline til 24 måneder efter baseline
Antal antibiotikakure (dvs. antal antibiotikaordinationer) et år før baseline/screening og i hver vinduesperiode (basislinje til ≤6 måneder, >6 måneder til ≤12 måneder, >12 måneder til ≤18 måneder og >18 måneder til ≤24 måneder)
Et år før baseline til 24 måneder efter baseline
Healthcare Resource Utilization (HCRU) 'Antal deltagere, der modtager steroidpulskurser'
Tidsramme: Et år før baseline til 24 måneder efter baseline
Antal deltagere, der modtager steroidpulskurser (dvs. antal steroidrecepter) et år før baseline/screening og i hver vinduesperiode (basislinje til ≤6 måneder, >6 måneder til ≤12 måneder, >12 måneder til ≤18 måneder og >18 måneder til ≤24 måneder)
Et år før baseline til 24 måneder efter baseline
Healthcare Resource Utilization (HCRU) 'Antal steroidpulskurser'
Tidsramme: Et år før baseline til 24 måneder efter baseline
Antal steroidpulsforløb (dvs. antal steroidrecepter) et år før baseline/screening og i hver vinduesperiode (basislinje til ≤6 måneder, >6 måneder til ≤12 måneder, >12 måneder til ≤18 måneder og >18 måneder til ≤24 måneder)
Et år før baseline til 24 måneder efter baseline
Leverkemiparametre: Ændring fra baseline/screening
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
Sammenfatning af ændringer i hepatiske (total bilirubin, aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT), alkalisk fosfatase) parametre fra screening/baseline gennem hver vinduesperiode (basislinje til ≤6 måneder, >6 måneder til ≤12 måneder, >12 måneder til ≤18 måneder og >18 måneder til ≤24 måneder)
Baseline til 24 måneder
Nyre- og leverkemiparametre: Ændring fra baseline/screening
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
Opsummering af ændringer i hepatiske (total bilirubin) og renale (Blodurinstof-nitrogen (BUN), kreatinin) parametre fra screening/baseline gennem hver vinduesperiode (basislinje til ≤6 måneder, >6 måneder til ≤12 måneder, >12 måneder til ≤ 18 måneder og >18 måneder til ≤24 måneder)
Baseline til 24 måneder
ARALAST-antistoftitre: Deltagere med mindst 2-fortyndingstrinstigninger fra screening
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
Alle IgG- og IgM-titere ved screening var ≤ 4. En stigning i 2-fortyndingstrin blev defineret som følger: • Titeren ved hvert 6-måneders besøg skal være ≥ 4, når screeningstiteren = 0 • Hver 6-måneders besøgstiter/screening titer bør være ≥ 4. 6 måneders vinduesperioder er: baseline til ≤6 måneder, >6 måneder til ≤12 måneder, >12 måneder til ≤18 måneder og >18 måneder til ≤24 måneder
Baseline til 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. juni 2006

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2008

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. april 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. april 2006

Først opslået (Skøn)

12. april 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 450501

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alpha1-antitrypsin mangel

Kliniske forsøg med ARALAST Alpha1-Proteinasehæmmer

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in South Africa

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner