Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude de surveillance des inhibiteurs de l'aralast alpha1-protéinase

3 mai 2021 mis à jour par: Baxalta now part of Shire

Étude de surveillance de l'inhibiteur de l'alpha1-protéinase ARALAST (α1-PI)

Les principaux objectifs de cette étude de surveillance prospective américaine de phase 4, en ouvert, sont d'évaluer les résultats pour la santé des sujets déficients en alpha 1-antitrypsine (AAT) qui commencent un traitement par ARALAST sur les résultats liés au patient (PRO), c'est-à-dire la santé -qualité de vie liée (HRQoL), utilisation des ressources de soins de santé (HCRU) et diverses analyses de laboratoire pour évaluer la sécurité de l'administration à long terme d'ARALAST.

Jusqu'à 120 sujets seront recrutés et évalués pour HRQoL et HCRU au départ et tous les 6 mois par la suite, pendant 2 ans. Un sous-ensemble de sujets sera inscrit dans la partie prélèvement sanguin de l'étude, qui comprendra également des évaluations des anticorps anti-ARALAST et un panel de chimie. Les sujets seront traités conformément aux instructions du médecin prescripteur (traitant) basées sur les informations de prescription fournies dans la notice d'emballage d'ARALAST.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Déficit en Alpha1-antitrypsine

Intervention / Traitement

Médicament: ARALAST Alpha1-Inhibiteur de la protéinase

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

127

Phase

Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

États-Unis
- California
  - San Marino, California, États-Unis, 91108
    - Adupa Rao, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Homme ou femme de 18 ans ou plus
Diagnostic d'emphysème associé à un déficit en AAT
Prescription active pour la thérapie d'augmentation avec ARALAST
En service avec Coram (un fournisseur de pharmacie spécialisée)
Consentement éclairé signé et daté

Critère d'exclusion:

Maladie médicale (autre que la BPCO), psychiatrique ou cognitive cliniquement significative qui, de l'avis de Coram, du promoteur ou de l'investigateur, peut compromettre la sécurité ou l'observance du sujet (telle qu'une maladie rénale, hépatique ou cardiaque en phase terminale, ou un cancer métastatique ou toute difficulté à communiquer sur les lignes téléphoniques)
Traitement antérieur par ARALAST (c'est-à-dire les sujets qui avaient précédemment reçu puis interrompu la thérapie d'augmentation ARALAST et qui recommencent maintenant ARALAST seront exclus de l'étude)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Objectif principal: Traitement
Répartition: Non randomisé
Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
HRQoL 'Fonctionnement Physique (PF)' De la Base à ≤6 Mois Délai: Dépistage à ≤ 6 mois	Changement dans la réponse à l'enquête sur la qualité de vie, mesuré à l'aide du questionnaire SF-36. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant une meilleure santé. Il n'y a pas de note globale totale ; la notation est effectuée à la fois pour les sous-scores et les scores récapitulatifs. Les données brutes des items du SF-36 ont été transformées en scores basés sur la norme pour chacun des 8 scores du domaine de santé HRQoL/SF-36. Le processus de transformation des données était basé sur : Ware et al. Comment noter la version 2 de l'enquête sur la santé SF-36®. Lincoln, RI : Quality Metric Incorporated ; 2000.	Dépistage à ≤ 6 mois
HRQoL 'Limitation des rôles due à la santé physique (RP)' de la ligne de base à ≤ 6 mois Délai: Dépistage à ≤ 6 mois	Changement dans la réponse à l'enquête sur la qualité de vie, mesuré à l'aide du questionnaire SF-36. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant une meilleure santé. Il n'y a pas de note globale totale ; la notation est effectuée à la fois pour les sous-scores et les scores récapitulatifs. Les données brutes des items du SF-36 ont été transformées en scores basés sur la norme pour chacun des 8 scores du domaine de santé HRQoL/SF-36. Le processus de transformation des données était basé sur Ware et al. Comment noter la version 2 de l'enquête sur la santé SF-36®. Lincoln, RI : Quality Metric Incorporated ; 2000.	Dépistage à ≤ 6 mois
HRQoL 'Bodily Pain (BP)' de la ligne de base à ≤ 6 mois Délai: Dépistage à ≤ 6 mois	Changement dans la réponse à l'enquête sur la qualité de vie, mesuré à l'aide du questionnaire SF-36. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant une meilleure santé. Il n'y a pas de note globale totale ; la notation est effectuée à la fois pour les sous-scores et les scores récapitulatifs. Les données brutes des items du SF-36 ont été transformées en scores basés sur la norme pour chacun des 8 scores du domaine de santé HRQoL/SF-36. Le processus de transformation des données était basé sur Ware et al. Comment noter la version 2 de l'enquête sur la santé SF-36®. Lincoln, RI : Quality Metric Incorporated ; 2000.	Dépistage à ≤ 6 mois
HRQoL 'General Health (GH)' De la ligne de base à ≤6 mois Délai: Dépistage à ≤ 6 mois	Changement dans la réponse à l'enquête sur la qualité de vie, mesuré à l'aide du questionnaire SF-36. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant une meilleure santé. Il n'y a pas de note globale totale ; la notation est effectuée à la fois pour les sous-scores et les scores récapitulatifs. Les données brutes des items du SF-36 ont été transformées en scores basés sur la norme pour chacun des 8 scores du domaine de santé HRQoL/SF-36. Le processus de transformation des données était basé sur Ware et al. Comment noter la version 2 de l'enquête sur la santé SF-36®. Lincoln, RI : Quality Metric Incorporated ; 2000.	Dépistage à ≤ 6 mois
HRQoL 'Vitalité (VT)' de la ligne de base à ≤6 mois Délai: Dépistage à ≤ 6 mois	Changement dans la réponse à l'enquête sur la qualité de vie, mesuré à l'aide du questionnaire SF-36. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant une meilleure santé. Il n'y a pas de note globale totale ; la notation est effectuée à la fois pour les sous-scores et les scores récapitulatifs. Les données brutes des items du SF-36 ont été transformées en scores basés sur la norme pour chacun des 8 scores du domaine de santé HRQoL/SF-36. Le processus de transformation des données était basé sur Ware et al. Comment noter la version 2 de l'enquête sur la santé SF-36®. Lincoln, RI : Quality Metric Incorporated ; 2000.	Dépistage à ≤ 6 mois
HRQoL 'Fonctionnement social (SF)' de la ligne de base à ≤6 mois Délai: Dépistage à ≤ 6 mois	Changement dans la réponse à l'enquête sur la qualité de vie, mesuré à l'aide du questionnaire SF-36. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant une meilleure santé. Il n'y a pas de note globale totale ; la notation est effectuée à la fois pour les sous-scores et les scores récapitulatifs. Les données brutes des items du SF-36 ont été transformées en scores basés sur la norme pour chacun des 8 scores du domaine de santé HRQoL/SF-36. Le processus de transformation des données était basé sur Ware et al. Comment noter la version 2 de l'enquête sur la santé SF-36®. Lincoln, RI : Quality Metric Incorporated ; 2000.	Dépistage à ≤ 6 mois
HRQoL 'Limitation des rôles due à des problèmes émotionnels (RE)' de la ligne de base à ≤ 6 mois Délai: Dépistage à ≤ 6 mois	Changement dans la réponse à l'enquête sur la qualité de vie, mesuré à l'aide du questionnaire SF-36. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant une meilleure santé. Il n'y a pas de note globale totale ; la notation est effectuée à la fois pour les sous-scores et les scores récapitulatifs. Les données brutes des items du SF-36 ont été transformées en scores basés sur la norme pour chacun des 8 scores du domaine de santé HRQoL/SF-36. Le processus de transformation des données était basé sur Ware et al. Comment noter la version 2 de l'enquête sur la santé SF-36®. Lincoln, RI : Quality Metric Incorporated ; 2000.	Dépistage à ≤ 6 mois
HRQoL 'Santé mentale (MH)' de la ligne de base à ≤ 6 mois Délai: Dépistage à ≤ 6 mois	Changement dans la réponse à l'enquête sur la qualité de vie, mesuré à l'aide du questionnaire SF-36. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant une meilleure santé. Il n'y a pas de note globale totale ; la notation est effectuée à la fois pour les sous-scores et les scores récapitulatifs. Les données brutes des items du SF-36 ont été transformées en scores basés sur la norme pour chacun des 8 scores du domaine de santé HRQoL/SF-36. Le processus de transformation des données était basé sur Ware et al. Comment noter la version 2 de l'enquête sur la santé SF-36®. Lincoln, RI : Quality Metric Incorporated ; 2000.	Dépistage à ≤ 6 mois
HRQoL 'Score de la composante physique (PCS)' de la ligne de base à ≤ 6 mois Délai: Dépistage à ≤ 6 mois	Scores SF-36 pour la ligne de base (dépistage) par rapport à la période allant de la ligne de base à ≤ 6 mois. Le PCS est une échelle récapitulative des dimensions fonctionnement physique, rôle physique, douleur corporelle et état de santé général. Le score du composant est normalisé par rapport à une population standard. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant une meilleure santé. Il n'y a pas de note globale totale ; la notation est effectuée à la fois pour les sous-scores et les scores récapitulatifs.	Dépistage à ≤ 6 mois
HRQoL 'Mental Component Score (MCS)' de la ligne de base à ≤ 6 mois Délai: Dépistage à ≤ 6 mois	Scores SF-36 pour la ligne de base (dépistage) par rapport à la période allant de la ligne de base à ≤ 6 mois. Le MCS est une échelle récapitulative des dimensions vitalité, fonctionnement social, rôle émotionnel et santé mentale. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant une meilleure santé. Il n'y a pas de note globale totale ; la notation est effectuée à la fois pour les sous-scores et les scores récapitulatifs.	Dépistage à ≤ 6 mois
HRQoL pour : PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS et MCS : ligne de base, ligne de base jusqu'à ≤ 6 mois et > 6 mois à ≤ 12 mois Délai: De base à 12 mois	Scores SF-36 - de base jusqu'à 12 mois, lorsque les données étaient disponibles. Changement dans la réponse à l'enquête sur la qualité de vie, mesuré à l'aide du questionnaire SF-36. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant une meilleure santé. Il n'y a pas de note globale totale ; la notation est effectuée à la fois pour les sous-scores et les scores récapitulatifs. Les données brutes des items du SF-36 ont été transformées en scores basés sur la norme pour chacun des 8 scores du domaine de santé HRQoL/SF-36. Le processus de transformation des données était basé sur : Ware et al. Comment noter la version 2 de l'enquête sur la santé SF-36®. Lincoln, RI : Quality Metric Incorporated ; 2000.	De base à 12 mois
HRQoL pour les scores PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS et MCS : de base, de base à ≤ 6 mois, de > 6 mois à ≤ 12 mois et de > 12 mois à ≤ 18 mois Délai: De base à 12 mois	Scores SF-36 - de base jusqu'à 12 mois, lorsque les données étaient disponibles. Changement dans la réponse à l'enquête sur la qualité de vie, mesuré à l'aide du questionnaire SF-36. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant une meilleure santé. Il n'y a pas de note globale totale ; la notation est effectuée à la fois pour les sous-scores et les scores récapitulatifs. Les données brutes des items du SF-36 ont été transformées en scores basés sur la norme pour chacun des 8 scores du domaine de santé HRQoL/SF-36. Le processus de transformation des données était basé sur : Ware et al. Comment noter la version 2 de l'enquête sur la santé SF-36®. Lincoln, RI : Quality Metric Incorporated ; 2000.	De base à 12 mois
HRQoL pour les scores PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS et MCS : de base, de base à ≤ 6 mois, de > 6 mois à ≤ 12 mois, de > 12 mois à ≤ 18 mois, et > 18 mois à ≤24 mois Délai: De base à 24 mois	Scores SF-36 - de référence jusqu'à 24 mois, lorsque les données étaient disponibles. Changement dans la réponse à l'enquête sur la qualité de vie, mesuré à l'aide du questionnaire SF-36. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant une meilleure santé. Il n'y a pas de note globale totale ; la notation est effectuée à la fois pour les sous-scores et les scores récapitulatifs. Les données brutes des items du SF-36 ont été transformées en scores basés sur la norme pour chacun des 8 scores du domaine de santé HRQoL/SF-36. Le processus de transformation des données était basé sur : Ware et al. Comment noter la version 2 de l'enquête sur la santé SF-36®. Lincoln, RI : Quality Metric Incorporated ; 2000.	De base à 24 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Utilisation des ressources de soins de santé (HCRU) « Fréquence des visites aux urgences » Délai: De base à 24 mois	Nombre de participants avec le nombre indiqué de visites aux urgences (0, 1, 2, 3, ≥4 visites aux urgences par participant) au cours de chaque période de fenêtre (de base à ≤6 mois, >6 mois à ≤12 mois, >12 mois à ≤18 mois, et >18 mois à ≤24 mois)	De base à 24 mois
Utilisation des ressources de soins de santé (HCRU) "Nombre moyen de visites aux urgences" Délai: Un an avant le départ à 24 mois après le départ	Nombre moyen de visites aux urgences un an avant le début/le dépistage et pendant chaque période fenêtre (de départ à ≤ 6 mois, > 6 mois à ≤ 12 mois, > 12 mois à ≤ 18 mois et >18 mois à ≤ 24 mois)	Un an avant le départ à 24 mois après le départ
Utilisation des ressources de soins de santé (HCRU) « Fréquence des hospitalisations » Délai: De base à 24 mois	Nombre de participants avec le nombre indiqué d'hospitalisations au cours de chaque période fenêtre (de base à ≤6 mois, >6 mois à ≤12 mois, >12 mois à ≤18 mois et >18 mois à ≤24 mois)	De base à 24 mois
Utilisation des ressources de soins de santé (HCRU) "Durée moyenne du séjour (LOS) à l'hôpital" Délai: De base à 24 mois	Durée de séjour moyenne au cours de chaque période de fenêtre (de base à ≤6 mois, >6 mois à ≤12 mois, >12 mois à ≤18 mois et >18 mois à ≤24 mois)	De base à 24 mois
Utilisation des ressources de soins de santé (HCRU) « Nombre de participants prenant des antibiotiques » Délai: Un an avant le départ à 24 mois après le départ	Nombre de participants prenant des antibiotiques un an avant la ligne de base/le dépistage et pendant chaque période fenêtre (de base à ≤6 mois, >6 mois à ≤12 mois, >12 mois à ≤18 mois et >18 mois à ≤24 mois)	Un an avant le départ à 24 mois après le départ
Utilisation des ressources de soins de santé (HCRU) 'Nombre de cours d'antibiotiques' Délai: Un an avant le départ à 24 mois après le départ	Nombre de cures d'antibiotiques (c.-à-d. nombre de prescriptions d'antibiotiques) un an avant l'inclusion/dépistage et pendant chaque période fenêtre (Initiation à ≤6 mois, >6 mois à ≤12 mois, >12 mois à ≤18 mois et >18 mois à ≤24 mois)	Un an avant le départ à 24 mois après le départ
Utilisation des ressources de soins de santé (HCRU) « Nombre de participants recevant des cours sur les impulsions de stéroïdes » Délai: Un an avant le départ à 24 mois après le départ	Nombre de participants recevant des cours de pouls aux stéroïdes (c.-à-d. nombre de prescriptions de stéroïdes) un an avant la ligne de base/le dépistage, et pendant chaque période fenêtre (de base à ≤6 mois, >6 mois à ≤12 mois, >12 mois à ≤18 mois et >18 mois à ≤24 mois)	Un an avant le départ à 24 mois après le départ
Utilisation des ressources de soins de santé (HCRU) 'Nombre de cours d'impulsions de stéroïdes' Délai: Un an avant le départ à 24 mois après le départ	Nombre de cours d'impulsions stéroïdiennes (c'est-à-dire nombre de prescriptions de stéroïdes) un an avant la ligne de base/le dépistage, et pendant chaque période fenêtre (de base à ≤6 mois, >6 mois à ≤12 mois, >12 mois à ≤18 mois et >18 mois à ≤24 mois)	Un an avant le départ à 24 mois après le départ
Paramètres de chimie hépatique : changement par rapport à la ligne de base/dépistage Délai: De base à 24 mois	Résumé des modifications des paramètres hépatiques (bilirubine totale, aspartate aminotransférase (AST), alanine aminotransférase (ALT), phosphatase alcaline) depuis le dépistage/le départ jusqu'à chaque période fenêtre (de départ à ≤ 6 mois, > 6 mois à ≤ 12 mois, > 12 mois mois à ≤18 mois et >18 mois à ≤24 mois)	De base à 24 mois
Paramètres chimiques rénaux et hépatiques : changement par rapport à la ligne de base/dépistage Délai: De base à 24 mois	Résumé des modifications des paramètres hépatiques (bilirubine totale) et rénaux (azote uréique du sang (BUN), créatinine) depuis le dépistage/le départ jusqu'à chaque période fenêtre (de départ à ≤6 mois, >6 mois à ≤12 mois, >12 mois à ≤ 18 mois et >18 mois à ≤24 mois)	De base à 24 mois
Titres d'anticorps ARALAST : les participants avec au moins 2 étapes de dilution augmentent depuis le dépistage Délai: De base à 24 mois	Tous les titres d'IgG et d'IgM au dépistage étaient ≤ 4. Une augmentation de 2 étapes de dilution a été définie comme suit : • Le titre à chaque visite de 6 mois doit être ≥ 4 lorsque le titre de dépistage = 0 • Chaque titre de visite de 6 mois / dépistage le titre doit être ≥ 4. Les périodes sérologiques de 6 mois sont : de la ligne de base à ≤ 6 mois, > 6 mois à ≤ 12 mois, > 12 mois à ≤ 18 mois et > 18 mois à ≤ 24 mois	De base à 24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Baxalta now part of Shire

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 juin 2006

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2008

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mai 2009

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 avril 2006

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité