Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie sledování inhibitoru aralast alfa1-proteinázy

3. května 2021 aktualizováno: Baxalta now part of Shire

ARALAST inhibitor alfa1-proteinázy (al-PI) Surveillance Study

Primárními cíli této fáze 4, otevřené, prospektivní studie sledování v USA, je vyhodnotit zdravotní výsledky pacientů s deficitem alfa 1-antitrypsinu (AAT), kteří zahajují léčbu přípravkem ARALAST na základě výsledků souvisejících s pacientem (PRO), tj. - související s kvalitou života (HRQoL), využíváním zdrojů zdravotní péče (HCRU) a různými laboratorními analýzami pro hodnocení bezpečnosti dlouhodobého podávání ARALASTu.

Až 120 subjektů bude zapsáno a posouzeno na HRQoL a HCRU na začátku studie a poté každých 6 měsíců po dobu 2 let. Do části studie s odběrem krve, která bude zahrnovat také hodnocení protilátek proti ARALASTu, a panel chemie bude zařazena podskupina subjektů. Subjekty budou léčeny podle pokynů předepisujícího (ošetřujícího) lékaře na základě preskripčních informací uvedených v příbalovém letáku ARALAST.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

127

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Marino, California, Spojené státy, 91108
        • Adupa Rao, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena starší 18 let
  • Diagnóza emfyzému souvisejícího s nedostatkem AAT
  • Aktivní recept na augmentační terapii s ARALASTem
  • V provozu se společností Coram (poskytovatel specializovaných lékáren)
  • Podepsaný a datovaný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Klinicky významné lékařské (jiné než CHOPN), psychiatrické nebo kognitivní onemocnění, které podle názoru společnosti Coram nebo zadavatele nebo zkoušejícího může ohrozit bezpečnost subjektu nebo compliance (jako je konečné stádium onemocnění ledvin, jater nebo srdce nebo metastazující rakovina nebo jakékoli potíže s komunikací po telefonních linkách)
  • Předchozí léčba přípravkem ARALAST (tj. jedinci, kteří dříve dostávali a poté přerušili augmentační terapii ARALAST a nyní znovu zahajují ARALAST, budou ze studie vyloučeni)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
HRQoL „Physical Functioning (PF)“ od základního stavu do ≤ 6 měsíců
Časové okno: Screening do ≤ 6 měsíců
Změna v odpovědi na průzkum kvality života měřená pomocí dotazníku SF-36. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje lepší zdraví. Neexistuje žádné celkové celkové skóre; bodování se provádí jak pro dílčí skóre, tak pro souhrnné skóre. Nezpracovaná data z položek SF-36 byla transformována na skóre založená na normách pro každé z 8 skóre zdravotní domény HRQoL/SF-36. Proces transformace dat byl založen na: Ware et al. Jak skórovat Verze 2 SF-36® Health Survey. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Screening do ≤ 6 měsíců
HRQoL „Omezení role kvůli fyzickému zdraví (RP)“ Od výchozího stavu do ≤ 6 měsíců
Časové okno: Screening do ≤ 6 měsíců
Změna v odpovědi na průzkum kvality života měřená pomocí dotazníku SF-36. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje lepší zdraví. Neexistuje žádné celkové celkové skóre; bodování se provádí jak pro dílčí skóre, tak pro souhrnné skóre. Nezpracovaná data z položek SF-36 byla transformována na skóre založená na normách pro každé z 8 skóre zdravotní domény HRQoL/SF-36. Proces transformace dat byl založen na Ware et al. Jak skórovat Verze 2 SF-36® Health Survey. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Screening do ≤ 6 měsíců
HRQoL „Bodyly Pain (BP)“ od výchozího stavu do ≤ 6 měsíců
Časové okno: Screening do ≤ 6 měsíců
Změna v odpovědi na průzkum kvality života měřená pomocí dotazníku SF-36. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje lepší zdraví. Neexistuje žádné celkové celkové skóre; bodování se provádí jak pro dílčí skóre, tak pro souhrnné skóre. Nezpracovaná data z položek SF-36 byla transformována na skóre založená na normách pro každé z 8 skóre zdravotní domény HRQoL/SF-36. Proces transformace dat byl založen na Ware et al. Jak skórovat Verze 2 SF-36® Health Survey. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Screening do ≤ 6 měsíců
HRQoL „Všeobecné zdraví (GH)“ Od výchozího stavu do ≤ 6 měsíců
Časové okno: Screening do ≤ 6 měsíců
Změna v odpovědi na průzkum kvality života měřená pomocí dotazníku SF-36. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje lepší zdraví. Neexistuje žádné celkové celkové skóre; bodování se provádí jak pro dílčí skóre, tak pro souhrnné skóre. Nezpracovaná data z položek SF-36 byla transformována na skóre založená na normách pro každé z 8 skóre zdravotní domény HRQoL/SF-36. Proces transformace dat byl založen na Ware et al. Jak skórovat Verze 2 SF-36® Health Survey. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Screening do ≤ 6 měsíců
HRQoL 'Vitality (VT)' Od základní hodnoty do ≤6 měsíců
Časové okno: Screening do ≤ 6 měsíců
Změna v odpovědi na průzkum kvality života měřená pomocí dotazníku SF-36. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje lepší zdraví. Neexistuje žádné celkové celkové skóre; bodování se provádí jak pro dílčí skóre, tak pro souhrnné skóre. Nezpracovaná data z položek SF-36 byla transformována na skóre založená na normách pro každé z 8 skóre zdravotní domény HRQoL/SF-36. Proces transformace dat byl založen na Ware et al. Jak skórovat Verze 2 SF-36® Health Survey. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Screening do ≤ 6 měsíců
HRQoL „Social Functioning (SF)“ Od základního stavu do ≤6 měsíců
Časové okno: Screening do ≤ 6 měsíců
Změna v odpovědi na průzkum kvality života měřená pomocí dotazníku SF-36. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje lepší zdraví. Neexistuje žádné celkové celkové skóre; bodování se provádí jak pro dílčí skóre, tak pro souhrnné skóre. Nezpracovaná data z položek SF-36 byla transformována na skóre založená na normách pro každé z 8 skóre zdravotní domény HRQoL/SF-36. Proces transformace dat byl založen na Ware et al. Jak skórovat Verze 2 SF-36® Health Survey. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Screening do ≤ 6 měsíců
HRQoL „Omezení role kvůli emocionálním problémům (RE)“ od výchozího stavu do ≤ 6 měsíců
Časové okno: Screening do ≤ 6 měsíců
Změna v odpovědi na průzkum kvality života měřená pomocí dotazníku SF-36. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje lepší zdraví. Neexistuje žádné celkové celkové skóre; bodování se provádí jak pro dílčí skóre, tak pro souhrnné skóre. Nezpracovaná data z položek SF-36 byla transformována na skóre založená na normách pro každé z 8 skóre zdravotní domény HRQoL/SF-36. Proces transformace dat byl založen na Ware et al. Jak skórovat Verze 2 SF-36® Health Survey. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Screening do ≤ 6 měsíců
HRQoL 'duševní zdraví (MH)' Od výchozího stavu do ≤6 měsíců
Časové okno: Screening do ≤ 6 měsíců
Změna v odpovědi na průzkum kvality života měřená pomocí dotazníku SF-36. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje lepší zdraví. Neexistuje žádné celkové celkové skóre; bodování se provádí jak pro dílčí skóre, tak pro souhrnné skóre. Nezpracovaná data z položek SF-36 byla transformována na skóre založená na normách pro každé z 8 skóre zdravotní domény HRQoL/SF-36. Proces transformace dat byl založen na Ware et al. Jak skórovat Verze 2 SF-36® Health Survey. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Screening do ≤ 6 měsíců
HRQoL „Physical Component Score (PCS)“ od základního stavu do ≤ 6 měsíců
Časové okno: Screening do ≤ 6 měsíců
Skóre SF-36 pro výchozí stav (screening) versus období od výchozího stavu do ≤6 měsíců. PCS je souhrnná škála dimenzí fyzického fungování, fyzické role, tělesné bolesti a celkového zdraví. Komponentní skóre je normalizováno na standardní populaci. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje lepší zdraví. Neexistuje žádné celkové celkové skóre; bodování se provádí jak pro dílčí skóre, tak pro souhrnné skóre.
Screening do ≤ 6 měsíců
HRQoL „Mental Component Score (MCS)“ od základního stavu do ≤ 6 měsíců
Časové okno: Screening do ≤ 6 měsíců
Skóre SF-36 pro výchozí stav (screening) versus období od výchozího stavu do ≤6 měsíců. MCS je souhrnná škála dimenzí vitalita, sociální fungování, emoční role a duševní zdraví. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje lepší zdraví. Neexistuje žádné celkové celkové skóre; bodování se provádí jak pro dílčí skóre, tak pro souhrnné skóre.
Screening do ≤ 6 měsíců
HRQoL pro: PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS a MCS: základní stav, základní stav do ≤ 6 měsíců a > 6 měsíců do ≤ 12 měsíců
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Skóre SF-36 – výchozí stav do 12 měsíců, kde byly dostupné údaje. Změna v odpovědi na průzkum kvality života měřená pomocí dotazníku SF-36. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje lepší zdraví. Neexistuje žádné celkové celkové skóre; bodování se provádí jak pro dílčí skóre, tak pro souhrnné skóre. Nezpracovaná data z položek SF-36 byla transformována na skóre založená na normách pro každé z 8 skóre zdravotní domény HRQoL/SF-36. Proces transformace dat byl založen na: Ware et al. Jak skórovat Verze 2 SF-36® Health Survey. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Základní až 12 měsíců
HRQoL pro PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS a MCS skóre: základní stav, výchozí stav do ≤6 měsíců, >6 měsíců do ≤12 měsíců a >12 měsíců do ≤18 měsíců
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Skóre SF-36 – výchozí stav do 12 měsíců, kde byly dostupné údaje. Změna v odpovědi na průzkum kvality života měřená pomocí dotazníku SF-36. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje lepší zdraví. Neexistuje žádné celkové celkové skóre; bodování se provádí jak pro dílčí skóre, tak pro souhrnné skóre. Nezpracovaná data z položek SF-36 byla transformována na skóre založená na normách pro každé z 8 skóre zdravotní domény HRQoL/SF-36. Proces transformace dat byl založen na: Ware et al. Jak skórovat Verze 2 SF-36® Health Survey. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Základní až 12 měsíců
HRQoL pro skóre PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS a MCS: Výchozí stav, Výchozí stav do ≤6 měsíců, >6 měsíců do ≤12 měsíců, >12 měsíců do ≤18 měsíců a > 18 měsíců až ≤ 24 měsíců
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
Skóre SF-36 – výchozí stav do 24 měsíců, kde byly dostupné údaje. Změna v odpovědi na průzkum kvality života měřená pomocí dotazníku SF-36. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje lepší zdraví. Neexistuje žádné celkové celkové skóre; bodování se provádí jak pro dílčí skóre, tak pro souhrnné skóre. Nezpracovaná data z položek SF-36 byla transformována na skóre založená na normách pro každé z 8 skóre zdravotní domény HRQoL/SF-36. Proces transformace dat byl založen na: Ware et al. Jak skórovat Verze 2 SF-36® Health Survey. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Výchozí stav do 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Využití zdrojů zdravotní péče (HCRU) „Frekvence návštěv pohotovosti (ER)“
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
Počet účastníků s uvedeným počtem návštěv ER (0, 1, 2, 3, ≥4 návštěv ER na účastníka) během každého období okna (výchozí stav do ≤6 měsíců, >6 měsíců do ≤12 měsíců, >12 měsíců do ≤18 Měsíce a >18 měsíců až ≤24 měsíců)
Výchozí stav do 24 měsíců
Využití zdrojů zdravotní péče (HCRU) 'Průměrný počet návštěv pohotovosti (ER)'
Časové okno: Jeden rok před výchozí hodnotou až 24 měsíců po výchozí hodnotě
Průměrný počet návštěv ER jeden rok před výchozím stavem/screeningem a během každého období okna (výchozí stav do ≤6 měsíců, >6 měsíců do ≤12 měsíců, >12 měsíců do ≤18 měsíců a >18 měsíců do ≤24 měsíců)
Jeden rok před výchozí hodnotou až 24 měsíců po výchozí hodnotě
Využití zdrojů zdravotní péče (HCRU) 'Frekvence hospitalizací'
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
Počet účastníků s uvedeným počtem hospitalizací během každého období okna (výchozí stav do ≤6 měsíců, >6 měsíců do ≤12 měsíců, >12 měsíců do ≤18 měsíců a >18 měsíců do ≤24 měsíců)
Výchozí stav do 24 měsíců
Využití zdrojů zdravotní péče (HCRU) „střední délka pobytu (LOS) v nemocnici“
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
Průměrná hodnota LOS během každého období okna (výchozí stav do ≤6 měsíců, >6 měsíců do ≤12 měsíců, >12 měsíců do ≤18 měsíců a >18 měsíců do ≤24 měsíců)
Výchozí stav do 24 měsíců
Využití zdrojů zdravotní péče (HCRU) „Počet účastníků užívajících antibiotika“
Časové okno: Jeden rok před výchozí hodnotou až 24 měsíců po výchozí hodnotě
Počet účastníků užívajících antibiotika jeden rok před výchozím stavem/screeningem a během každého období okna (výchozí stav až ≤ 6 měsíců, > 6 měsíců až ≤ 12 měsíců, > 12 měsíců až ≤ 18 měsíců a > 18 měsíců až ≤ 24 měsíců)
Jeden rok před výchozí hodnotou až 24 měsíců po výchozí hodnotě
Využití zdrojů ve zdravotnictví (HCRU) „Počet kurzů antibiotik“
Časové okno: Jeden rok před výchozí hodnotou až 24 měsíců po výchozí hodnotě
Počet antibiotických cyklů (tj. počet předepsaných antibiotik) jeden rok před výchozím stavem/screeningem a během každého období okna (výchozí stav do ≤6 měsíců, >6 měsíců do ≤12 měsíců, >12 měsíců do ≤18 měsíců a >18 měsíců do ≤24 měsíců)
Jeden rok před výchozí hodnotou až 24 měsíců po výchozí hodnotě
Využití zdrojů zdravotní péče (HCRU) „Počet účastníků, kteří dostávají kurzy steroidních pulzů“
Časové okno: Jeden rok před výchozí hodnotou až 24 měsíců po výchozí hodnotě
Počet účastníků, kteří absolvovali kurzy steroidního pulzu (tj. počet předepsaných steroidů) jeden rok před výchozím stavem/screeningem a během každého období okna (výchozí stav do ≤6 měsíců, >6 měsíců do ≤12 měsíců, >12 měsíců do ≤18 měsíců a >18 měsíců do ≤24 měsíců)
Jeden rok před výchozí hodnotou až 24 měsíců po výchozí hodnotě
Využití zdrojů ve zdravotnictví (HCRU) „Počet kurzů steroidního pulsu“
Časové okno: Jeden rok před výchozí hodnotou až 24 měsíců po výchozí hodnotě
Počet cyklů steroidního pulzu (tj. počet předepsaných steroidů) jeden rok před výchozím stavem/screeningem a během každého období okna (výchozí stav do ≤6 měsíců, >6 měsíců do ≤12 měsíců, >12 měsíců do ≤18 měsíců a >18 měsíců do ≤24 měsíců)
Jeden rok před výchozí hodnotou až 24 měsíců po výchozí hodnotě
Parametry jaterní chemie: Změna od základní linie/screeningu
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
Souhrn změn jaterních parametrů (celkový bilirubin, aspartátaminotransferáza (AST), alaninaminotransferáza (ALT), alkalická fosfatáza) od screeningu/výchozí hodnoty v každém období okna (výchozí stav do ≤6 měsíců, >6 měsíců do ≤12 měsíců, >12 Měsíce do ≤18 měsíců a >18 měsíců do ≤24 měsíců)
Výchozí stav do 24 měsíců
Parametry renální a jaterní chemie: Změna od výchozího stavu/screeningu
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
Souhrn změn jaterních (celkový bilirubin) a renálních (Blood urea dusík (BUN), kreatinin) parametrů od screeningu/výchozí hodnoty během každého období okna (výchozí stav do ≤6 měsíců, >6 měsíců do ≤12 měsíců, >12 měsíců do ≤ 18 měsíců a >18 měsíců až ≤24 měsíců)
Výchozí stav do 24 měsíců
Titry protilátek ARALAST: Účastníci s alespoň 2násobným zvýšením ředění od screeningu
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
Všechny titry IgG a IgM při screeningu byly ≤ 4. Krokové zvýšení po 2 ředění bylo definováno následovně: • Titr při každé 6měsíční návštěvě musí být ≥ 4, když screeningový titr = 0 • Každý 6měsíční titr návštěvy / screening titr by měl být ≥ 4. 6měsíční období okna jsou: výchozí hodnota do ≤ 6 měsíců, > 6 měsíců do ≤ 12 měsíců, > 12 měsíců do ≤ 18 měsíců a > 18 měsíců do ≤ 24 měsíců
Výchozí stav do 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Baxalta now part of Shire

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. června 2006

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2008

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. dubna 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. dubna 2006

První zveřejněno (Odhad)

12. dubna 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. května 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 450501

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ARALAST Alfa1-Proteinázový inhibitor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Pakistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit