Estudio de vigilancia del inhibidor de proteinasa alfa1 de Aralast
3 de mayo de 2021 actualizado por: Baxalta now part of Shire
Estudio de vigilancia del inhibidor de proteinasa alfa1 ARALAST (α1-PI)
Los objetivos principales de este estudio de vigilancia prospectivo, abierto y de fase 4 en los EE. UU. son evaluar los resultados de salud de los sujetos con deficiencia de alfa 1-antitripsina (AAT) que están iniciando el tratamiento con ARALAST en los resultados relacionados con el paciente (PRO), es decir, la salud relacionada con la calidad de vida (HRQoL), la utilización de recursos de atención médica (HCRU) y varios análisis de laboratorio para evaluar la seguridad de la administración a largo plazo de ARALAST.
Se inscribirán y evaluarán hasta 120 sujetos para HRQoL y HCRU al inicio y cada 6 meses a partir de entonces, durante 2 años. Un subconjunto de sujetos se inscribirá en la parte de extracción de sangre del estudio, que también incluirá evaluaciones de anticuerpos contra ARALAST y un panel de química. Los sujetos serán tratados de acuerdo con las instrucciones del médico prescriptor (a cargo) basadas en la información de prescripción proporcionada en el prospecto de ARALAST.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
127
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
San Marino, California, Estados Unidos, 91108
- Adupa Rao, MD
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer de 18 años de edad o más
- Diagnóstico de enfisema asociado a deficiencia de AAT
- Prescripción activa para terapia de aumento con ARALAST
- En servicio con Coram (un proveedor de farmacia especializado)
- Consentimiento informado firmado y fechado
Criterio de exclusión:
- Enfermedad médica (distinta de la EPOC), psiquiátrica o cognitiva clínicamente significativa que, en opinión de Coram, el patrocinador o el investigador, puede comprometer la seguridad o el cumplimiento del sujeto (como enfermedad renal, hepática o cardíaca en etapa terminal, o cáncer metastásico o cualquier dificultad para comunicarse a través de las líneas telefónicas)
- Tratamiento previo con ARALAST (es decir, los sujetos que habían recibido previamente y luego descontinuado la terapia de aumento de ARALAST y ahora están reiniciando ARALAST serán excluidos del estudio)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
HRQoL 'Funcionamiento físico (FP)' desde el inicio hasta ≤6 meses
Periodo de tiempo: Detección hasta ≤ 6 meses
|
Cambio en la respuesta a la encuesta de calidad de vida medida con el cuestionario SF-36.
Las puntuaciones van de 0 a 100, y las puntuaciones más altas representan una mejor salud.
No hay una puntuación general total; la puntuación se realiza tanto para las subpuntuaciones como para las puntuaciones de resumen.
Los datos sin procesar de los ítems del SF-36 se transformaron en puntajes basados en normas para cada uno de los 8 puntajes de dominio de salud de HRQoL/SF-36.
El proceso de transformación de datos se basó en: Ware et al.
Cómo calificar la versión 2 de la encuesta de salud SF-36®.
Lincoln, Rhode Island: Quality Metric Incorporated; 2000.
|
Detección hasta ≤ 6 meses
|
|
HRQoL 'Limitación de roles debido a la salud física (RP)' desde el inicio hasta ≤6 meses
Periodo de tiempo: Detección hasta ≤ 6 meses
|
Cambio en la respuesta a la encuesta de calidad de vida medida con el cuestionario SF-36.
Las puntuaciones van de 0 a 100, y las puntuaciones más altas representan una mejor salud.
No hay una puntuación general total; la puntuación se realiza tanto para las subpuntuaciones como para las puntuaciones de resumen.
Los datos sin procesar de los ítems del SF-36 se transformaron en puntajes basados en normas para cada uno de los 8 puntajes de dominio de salud de HRQoL/SF-36.
El proceso de transformación de datos se basó en Ware et al.
Cómo calificar la versión 2 de la encuesta de salud SF-36®.
Lincoln, Rhode Island: Quality Metric Incorporated; 2000.
|
Detección hasta ≤ 6 meses
|
|
CVRS 'Dolor corporal (PA)' desde el inicio hasta ≤6 meses
Periodo de tiempo: Detección hasta ≤ 6 meses
|
Cambio en la respuesta a la encuesta de calidad de vida medida con el cuestionario SF-36.
Las puntuaciones van de 0 a 100, y las puntuaciones más altas representan una mejor salud.
No hay una puntuación general total; la puntuación se realiza tanto para las subpuntuaciones como para las puntuaciones de resumen.
Los datos sin procesar de los ítems del SF-36 se transformaron en puntajes basados en normas para cada uno de los 8 puntajes de dominio de salud de HRQoL/SF-36.
El proceso de transformación de datos se basó en Ware et al.
Cómo calificar la versión 2 de la encuesta de salud SF-36®.
Lincoln, Rhode Island: Quality Metric Incorporated; 2000.
|
Detección hasta ≤ 6 meses
|
|
CVRS 'Salud general (GH)' desde el inicio hasta ≤6 meses
Periodo de tiempo: Detección hasta ≤ 6 meses
|
Cambio en la respuesta a la encuesta de calidad de vida medida con el cuestionario SF-36.
Las puntuaciones van de 0 a 100, y las puntuaciones más altas representan una mejor salud.
No hay una puntuación general total; la puntuación se realiza tanto para las subpuntuaciones como para las puntuaciones de resumen.
Los datos sin procesar de los ítems del SF-36 se transformaron en puntajes basados en normas para cada uno de los 8 puntajes de dominio de salud de HRQoL/SF-36.
El proceso de transformación de datos se basó en Ware et al.
Cómo calificar la versión 2 de la encuesta de salud SF-36®.
Lincoln, Rhode Island: Quality Metric Incorporated; 2000.
|
Detección hasta ≤ 6 meses
|
|
HRQoL 'Vitalidad (VT)' desde el inicio hasta ≤6 meses
Periodo de tiempo: Detección hasta ≤ 6 meses
|
Cambio en la respuesta a la encuesta de calidad de vida medida con el cuestionario SF-36.
Las puntuaciones van de 0 a 100, y las puntuaciones más altas representan una mejor salud.
No hay una puntuación general total; la puntuación se realiza tanto para las subpuntuaciones como para las puntuaciones de resumen.
Los datos sin procesar de los ítems del SF-36 se transformaron en puntajes basados en normas para cada uno de los 8 puntajes de dominio de salud de HRQoL/SF-36.
El proceso de transformación de datos se basó en Ware et al.
Cómo calificar la versión 2 de la encuesta de salud SF-36®.
Lincoln, Rhode Island: Quality Metric Incorporated; 2000.
|
Detección hasta ≤ 6 meses
|
|
HRQoL 'Funcionamiento social (SF)' desde el inicio hasta ≤6 meses
Periodo de tiempo: Detección hasta ≤ 6 meses
|
Cambio en la respuesta a la encuesta de calidad de vida medida con el cuestionario SF-36.
Las puntuaciones van de 0 a 100, y las puntuaciones más altas representan una mejor salud.
No hay una puntuación general total; la puntuación se realiza tanto para las subpuntuaciones como para las puntuaciones de resumen.
Los datos sin procesar de los ítems del SF-36 se transformaron en puntajes basados en normas para cada uno de los 8 puntajes de dominio de salud de HRQoL/SF-36.
El proceso de transformación de datos se basó en Ware et al.
Cómo calificar la versión 2 de la encuesta de salud SF-36®.
Lincoln, Rhode Island: Quality Metric Incorporated; 2000.
|
Detección hasta ≤ 6 meses
|
|
CVRS 'Limitación de roles debido a problemas emocionales (RE)' desde el inicio hasta ≤6 meses
Periodo de tiempo: Detección hasta ≤ 6 meses
|
Cambio en la respuesta a la encuesta de calidad de vida medida con el cuestionario SF-36.
Las puntuaciones van de 0 a 100, y las puntuaciones más altas representan una mejor salud.
No hay una puntuación general total; la puntuación se realiza tanto para las subpuntuaciones como para las puntuaciones de resumen.
Los datos sin procesar de los ítems del SF-36 se transformaron en puntajes basados en normas para cada uno de los 8 puntajes de dominio de salud de HRQoL/SF-36.
El proceso de transformación de datos se basó en Ware et al.
Cómo calificar la versión 2 de la encuesta de salud SF-36®.
Lincoln, Rhode Island: Quality Metric Incorporated; 2000.
|
Detección hasta ≤ 6 meses
|
|
HRQoL 'Salud mental (MH)' desde el inicio hasta ≤6 meses
Periodo de tiempo: Detección hasta ≤ 6 meses
|
Cambio en la respuesta a la encuesta de calidad de vida medida con el cuestionario SF-36.
Las puntuaciones van de 0 a 100, y las puntuaciones más altas representan una mejor salud.
No hay una puntuación general total; la puntuación se realiza tanto para las subpuntuaciones como para las puntuaciones de resumen.
Los datos sin procesar de los ítems del SF-36 se transformaron en puntajes basados en normas para cada uno de los 8 puntajes de dominio de salud de HRQoL/SF-36.
El proceso de transformación de datos se basó en Ware et al.
Cómo calificar la versión 2 de la encuesta de salud SF-36®.
Lincoln, Rhode Island: Quality Metric Incorporated; 2000.
|
Detección hasta ≤ 6 meses
|
|
HRQoL 'Puntuación del componente físico (PCS)' desde el inicio hasta ≤6 meses
Periodo de tiempo: Detección hasta ≤ 6 meses
|
Puntuaciones del SF-36 para el inicio (detección) versus el período desde el inicio hasta ≤6 meses.
La PCS es una escala resumen de las dimensiones funcionamiento físico, rol físico, dolor corporal y salud general.
La puntuación del componente se normaliza a una población estándar.
Las puntuaciones van de 0 a 100, y las puntuaciones más altas representan una mejor salud.
No hay una puntuación general total; la puntuación se realiza tanto para las subpuntuaciones como para las puntuaciones de resumen.
|
Detección hasta ≤ 6 meses
|
|
HRQoL 'Puntuación del componente mental (MCS)' desde el inicio hasta ≤6 meses
Periodo de tiempo: Detección hasta ≤ 6 meses
|
Puntuaciones del SF-36 para el inicio (detección) versus el período desde el inicio hasta ≤6 meses.
El MCS es una escala de resumen de las dimensiones vitalidad, funcionamiento social, rol emocional y salud mental. Las puntuaciones van de 0 a 100 y las puntuaciones más altas representan una mejor salud.
No hay una puntuación general total; la puntuación se realiza tanto para las subpuntuaciones como para las puntuaciones de resumen.
|
Detección hasta ≤ 6 meses
|
|
HRQoL Para: PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS y MCS: Línea base, Línea base hasta ≤6 meses y >6 meses hasta ≤12 meses
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
|
Puntuaciones del SF-36: línea base hasta los 12 meses, cuando los datos estaban disponibles.
Cambio en la respuesta a la encuesta de calidad de vida medida con el cuestionario SF-36.
Las puntuaciones van de 0 a 100, y las puntuaciones más altas representan una mejor salud.
No hay una puntuación general total; la puntuación se realiza tanto para las subpuntuaciones como para las puntuaciones de resumen.
Los datos sin procesar de los ítems del SF-36 se transformaron en puntajes basados en normas para cada uno de los 8 puntajes de dominio de salud de HRQoL/SF-36.
El proceso de transformación de datos se basó en: Ware et al.
Cómo calificar la versión 2 de la encuesta de salud SF-36®.
Lincoln, Rhode Island: Quality Metric Incorporated; 2000.
|
Línea de base a 12 meses
|
|
HRQoL para puntuaciones de PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS y MCS: línea base, línea base hasta ≤6 meses, >6 meses hasta ≤12 meses y >12 meses hasta ≤18 meses
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
|
Puntuaciones del SF-36: línea base hasta los 12 meses, cuando los datos estaban disponibles.
Cambio en la respuesta a la encuesta de calidad de vida medida con el cuestionario SF-36.
Las puntuaciones van de 0 a 100, y las puntuaciones más altas representan una mejor salud.
No hay una puntuación general total; la puntuación se realiza tanto para las subpuntuaciones como para las puntuaciones de resumen.
Los datos sin procesar de los ítems del SF-36 se transformaron en puntajes basados en normas para cada uno de los 8 puntajes de dominio de salud de HRQoL/SF-36.
El proceso de transformación de datos se basó en: Ware et al.
Cómo calificar la versión 2 de la encuesta de salud SF-36®.
Lincoln, Rhode Island: Quality Metric Incorporated; 2000.
|
Línea de base a 12 meses
|
|
HRQoL para PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS y MCS Puntuaciones: Valor inicial, Valor inicial hasta ≤6 meses, >6 meses hasta ≤12 meses, >12 meses hasta ≤18 meses y > 18 meses a ≤24 meses
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 meses
|
Puntuaciones del SF-36: línea base hasta los 24 meses, cuando los datos estaban disponibles.
Cambio en la respuesta a la encuesta de calidad de vida medida con el cuestionario SF-36.
Las puntuaciones van de 0 a 100, y las puntuaciones más altas representan una mejor salud.
No hay una puntuación general total; la puntuación se realiza tanto para las subpuntuaciones como para las puntuaciones de resumen.
Los datos sin procesar de los ítems del SF-36 se transformaron en puntajes basados en normas para cada uno de los 8 puntajes de dominio de salud de HRQoL/SF-36.
El proceso de transformación de datos se basó en: Ware et al.
Cómo calificar la versión 2 de la encuesta de salud SF-36®.
Lincoln, Rhode Island: Quality Metric Incorporated; 2000.
|
Línea de base a 24 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Utilización de recursos de atención médica (HCRU) 'Frecuencia de visitas a la sala de emergencias (ER)'
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 meses
|
Número de participantes con el número indicado de visitas a la sala de emergencias (0, 1, 2, 3, ≥4 visitas a la sala de emergencias por participante) durante cada período de ventana (línea de base a ≤6 meses, >6 meses a ≤12 meses, >12 meses a ≤18 meses y >18 meses a ≤24 meses)
|
Línea de base a 24 meses
|
|
Utilización de recursos de atención médica (HCRU) 'Número medio de visitas a la sala de emergencias (ER)'
Periodo de tiempo: Un año antes de la línea de base a 24 meses después de la línea de base
|
Número medio de visitas a la sala de emergencias un año antes de la línea base/detección y durante cada período de ventana (Línea base a ≤6 meses, >6 meses a ≤12 meses, >12 meses a ≤18 meses y >18 meses a ≤24 meses)
|
Un año antes de la línea de base a 24 meses después de la línea de base
|
|
Utilización de recursos de atención médica (HCRU) 'Frecuencia de hospitalizaciones'
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 meses
|
Número de participantes con el número indicado de hospitalizaciones durante cada período de ventana (línea de base a ≤6 meses, >6 meses a ≤12 meses, >12 meses a ≤18 meses y >18 meses a ≤24 meses)
|
Línea de base a 24 meses
|
|
Utilización de recursos sanitarios (HCRU) 'Duración media de la estancia (LOS) en el hospital'
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 meses
|
LOS medio durante cada período de ventana (línea de base a ≤6 meses, >6 meses a ≤12 meses, >12 meses a ≤18 meses y >18 meses a ≤24 meses)
|
Línea de base a 24 meses
|
|
Utilización de recursos de atención médica (HCRU) 'Número de participantes que toman antibióticos'
Periodo de tiempo: Un año antes de la línea de base a 24 meses después de la línea de base
|
Número de participantes que tomaron antibióticos un año antes de la línea base/detección y durante cada período de ventana (Línea base hasta ≤6 meses, >6 meses hasta ≤12 meses, >12 meses hasta ≤18 meses y >18 meses hasta ≤24 meses)
|
Un año antes de la línea de base a 24 meses después de la línea de base
|
|
Utilización de recursos sanitarios (HCRU) 'Número de ciclos de antibióticos'
Periodo de tiempo: Un año antes de la línea de base a 24 meses después de la línea de base
|
Número de ciclos de antibióticos (es decir,
número de prescripciones de antibióticos) un año antes de la línea base/detección, y durante cada período de ventana (Línea base hasta ≤6 meses, >6 meses hasta ≤12 meses, >12 meses hasta ≤18 meses y >18 meses hasta ≤24 meses)
|
Un año antes de la línea de base a 24 meses después de la línea de base
|
|
Utilización de recursos de atención médica (HCRU) 'Número de participantes que reciben cursos de pulso de esteroides'
Periodo de tiempo: Un año antes de la línea de base a 24 meses después de la línea de base
|
Número de participantes que reciben cursos de esteroides en pulsos (es decir,
número de prescripciones de esteroides) un año antes de la línea base/detección, y durante cada período de ventana (Línea base hasta ≤6 meses, >6 meses hasta ≤12 meses, >12 meses hasta ≤18 meses y >18 meses hasta ≤24 meses)
|
Un año antes de la línea de base a 24 meses después de la línea de base
|
|
Utilización de recursos de atención médica (HCRU) 'Número de cursos de pulso de esteroides'
Periodo de tiempo: Un año antes de la línea de base a 24 meses después de la línea de base
|
Número de ciclos de pulsos de esteroides (es decir,
número de prescripciones de esteroides) un año antes de la línea base/detección, y durante cada período de ventana (Línea base hasta ≤6 meses, >6 meses hasta ≤12 meses, >12 meses hasta ≤18 meses y >18 meses hasta ≤24 meses)
|
Un año antes de la línea de base a 24 meses después de la línea de base
|
|
Parámetros químicos hepáticos: cambio desde el inicio/detección
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 meses
|
Resumen de los cambios en los parámetros hepáticos (bilirrubina total, aspartato aminotransferasa (AST), alanina aminotransferasa (ALT), fosfatasa alcalina) desde la selección/basal durante cada período de ventana (basal hasta ≤6 meses, >6 meses a ≤12 meses, >12 meses a ≤18 meses y >18 meses a ≤24 meses)
|
Línea de base a 24 meses
|
|
Parámetros químicos renales y hepáticos: cambio desde el inicio/detección
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 meses
|
Resumen de los cambios en los parámetros hepáticos (bilirrubina total) y renales (nitrógeno ureico en sangre (BUN), creatinina) desde la selección/basal durante cada período de ventana (basal hasta ≤6 meses, >6 meses a ≤12 meses, >12 meses a ≤ 18 meses y >18 meses a ≤24 meses)
|
Línea de base a 24 meses
|
|
Títulos de anticuerpos ARALAST: participantes con aumentos de al menos 2 pasos de dilución a partir de la selección
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 meses
|
Todos los títulos de IgG e IgM en la selección fueron ≤ 4. Un aumento de 2 pasos de dilución se definió de la siguiente manera: • El título en cada visita de 6 meses debe ser ≥ 4 cuando el título de detección = 0 • Cada visita de 6 meses título/detección el título debe ser ≥ 4. Los períodos de ventana de 6 meses son: desde el inicio hasta ≤ 6 meses, > 6 meses hasta ≤ 12 meses, > 12 meses hasta ≤ 18 meses y > 18 meses hasta ≤ 24 meses
|
Línea de base a 24 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de junio de 2006
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2008
Finalización del estudio (Actual)
1 de mayo de 2009
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de abril de 2006
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de abril de 2006
Publicado por primera vez (Estimar)
12 de abril de 2006
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de mayo de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de mayo de 2021
Última verificación
1 de mayo de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Enfermedades del HIGADO
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfisema subcutáneo
- Enfisema
- Deficiencia de alfa 1-antitripsina
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Inhibidores de la serina proteinasa
- Inhibidores de tripsina
- Inhibidores de la proteasa
- Alfa 1-antitripsina
Otros números de identificación del estudio
- 450501
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .