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Studio di sorveglianza dell'inibitore dell'inibitore dell'alfa1-proteinasi di aralast

3 maggio 2021 aggiornato da: Baxalta now part of Shire

Studio di sorveglianza dell'inibitore dell'alfa1-proteinasi ARALAST (α1-PI).

Gli obiettivi primari di questo studio prospettico di sorveglianza statunitense di fase 4, in aperto, sono valutare gli esiti sanitari dei soggetti con deficit di alfa 1-antitripsina (AAT) che stanno iniziando il trattamento con ARALAST sugli esiti correlati al paziente (PRO), ovvero la salute qualità della vita correlata (HRQoL), utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) e varie analisi di laboratorio per valutare la sicurezza della somministrazione a lungo termine di ARALAST.

Saranno arruolati e valutati fino a 120 soggetti per HRQoL e HCRU al basale e successivamente ogni 6 mesi, per 2 anni. Un sottogruppo di soggetti verrà arruolato nella parte del prelievo di sangue dello studio, che includerà anche valutazioni degli anticorpi contro ARALAST e pannello chimico. I soggetti saranno trattati secondo le istruzioni del medico prescrittore (frequentante) in base alle informazioni sulla prescrizione fornite nel foglietto illustrativo di ARALAST.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

127

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Marino, California, Stati Uniti, 91108
        • Adupa Rao, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina di età pari o superiore a 18 anni
  • Diagnosi di enfisema associato a deficit di AAT
  • Prescrizione attiva per terapia di aumento con ARALAST
  • In servizio con Coram (un fornitore di farmacie specializzate)
  • Consenso informato firmato e datato

Criteri di esclusione:

  • Malattie mediche (diverse dalla BPCO), psichiatriche o cognitive clinicamente significative che, secondo il parere di Coram o dello sponsor o dello sperimentatore, possono compromettere la sicurezza o la compliance del soggetto (come malattia renale o epatica o cardiaca allo stadio terminale, o cancro metastatico o qualsiasi difficoltà di comunicazione attraverso le linee telefoniche)
  • Precedente trattamento con ARALAST (es. saranno esclusi dallo studio i soggetti che avevano precedentemente ricevuto e poi interrotto la terapia di aumento con ARALAST e stanno ora riprendendo ARALAST)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
HRQoL "Funzionamento fisico (FP)" dal basale a ≤6 mesi
Lasso di tempo: Screening a ≤ 6 mesi
Variazione della risposta al sondaggio sulla qualità della vita misurata utilizzando il questionario SF-36. I punteggi vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che rappresentano una salute migliore. Non esiste un punteggio complessivo totale; il punteggio viene assegnato sia ai punteggi parziali che ai punteggi di riepilogo. I dati grezzi degli elementi SF-36 sono stati trasformati in punteggi basati sulla norma per ciascuno degli 8 punteggi del dominio di salute HRQoL/SF-36. Il processo di trasformazione dei dati si è basato su: Ware et al. Come assegnare un punteggio alla versione 2 dell'indagine sulla salute SF-36®. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Screening a ≤ 6 mesi
HRQoL "Limitazione del ruolo dovuta alla salute fisica (RP)" dal basale a ≤6 mesi
Lasso di tempo: Screening a ≤ 6 mesi
Variazione della risposta al sondaggio sulla qualità della vita misurata utilizzando il questionario SF-36. I punteggi vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che rappresentano una salute migliore. Non esiste un punteggio complessivo totale; il punteggio viene assegnato sia ai punteggi parziali che ai punteggi di riepilogo. I dati grezzi degli elementi SF-36 sono stati trasformati in punteggi basati sulla norma per ciascuno degli 8 punteggi del dominio di salute HRQoL/SF-36. Il processo di trasformazione dei dati era basato su Ware et al. Come assegnare un punteggio alla versione 2 dell'indagine sulla salute SF-36®. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Screening a ≤ 6 mesi
HRQoL "Dolore corporeo (PA)" dal basale a ≤6 mesi
Lasso di tempo: Screening a ≤ 6 mesi
Variazione della risposta al sondaggio sulla qualità della vita misurata utilizzando il questionario SF-36. I punteggi vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che rappresentano una salute migliore. Non esiste un punteggio complessivo totale; il punteggio viene assegnato sia ai punteggi parziali che ai punteggi di riepilogo. I dati grezzi degli elementi SF-36 sono stati trasformati in punteggi basati sulla norma per ciascuno degli 8 punteggi del dominio di salute HRQoL/SF-36. Il processo di trasformazione dei dati era basato su Ware et al. Come assegnare un punteggio alla versione 2 dell'indagine sulla salute SF-36®. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Screening a ≤ 6 mesi
HRQoL "Salute generale (GH)" dal basale a ≤6 mesi
Lasso di tempo: Screening a ≤ 6 mesi
Variazione della risposta al sondaggio sulla qualità della vita misurata utilizzando il questionario SF-36. I punteggi vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che rappresentano una salute migliore. Non esiste un punteggio complessivo totale; il punteggio viene assegnato sia ai punteggi parziali che ai punteggi di riepilogo. I dati grezzi degli elementi SF-36 sono stati trasformati in punteggi basati sulla norma per ciascuno degli 8 punteggi del dominio di salute HRQoL/SF-36. Il processo di trasformazione dei dati era basato su Ware et al. Come assegnare un punteggio alla versione 2 dell'indagine sulla salute SF-36®. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Screening a ≤ 6 mesi
HRQoL 'Vitalità (VT)' dal basale a ≤6 mesi
Lasso di tempo: Screening a ≤ 6 mesi
Variazione della risposta al sondaggio sulla qualità della vita misurata utilizzando il questionario SF-36. I punteggi vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che rappresentano una salute migliore. Non esiste un punteggio complessivo totale; il punteggio viene assegnato sia ai punteggi parziali che ai punteggi di riepilogo. I dati grezzi degli elementi SF-36 sono stati trasformati in punteggi basati sulla norma per ciascuno degli 8 punteggi del dominio di salute HRQoL/SF-36. Il processo di trasformazione dei dati era basato su Ware et al. Come assegnare un punteggio alla versione 2 dell'indagine sulla salute SF-36®. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Screening a ≤ 6 mesi
HRQoL "Funzionamento sociale (SF)" dal basale a ≤6 mesi
Lasso di tempo: Screening a ≤ 6 mesi
Variazione della risposta al sondaggio sulla qualità della vita misurata utilizzando il questionario SF-36. I punteggi vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che rappresentano una salute migliore. Non esiste un punteggio complessivo totale; il punteggio viene assegnato sia ai punteggi parziali che ai punteggi di riepilogo. I dati grezzi degli elementi SF-36 sono stati trasformati in punteggi basati sulla norma per ciascuno degli 8 punteggi del dominio di salute HRQoL/SF-36. Il processo di trasformazione dei dati era basato su Ware et al. Come assegnare un punteggio alla versione 2 dell'indagine sulla salute SF-36®. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Screening a ≤ 6 mesi
HRQoL "Limitazione del ruolo dovuta a problemi emotivi (RE)" dal basale a ≤6 mesi
Lasso di tempo: Screening a ≤ 6 mesi
Variazione della risposta al sondaggio sulla qualità della vita misurata utilizzando il questionario SF-36. I punteggi vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che rappresentano una salute migliore. Non esiste un punteggio complessivo totale; il punteggio viene assegnato sia ai punteggi parziali che ai punteggi di riepilogo. I dati grezzi degli elementi SF-36 sono stati trasformati in punteggi basati sulla norma per ciascuno degli 8 punteggi del dominio di salute HRQoL/SF-36. Il processo di trasformazione dei dati era basato su Ware et al. Come assegnare un punteggio alla versione 2 dell'indagine sulla salute SF-36®. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Screening a ≤ 6 mesi
HRQoL "Salute mentale (MH)" dal basale a ≤6 mesi
Lasso di tempo: Screening a ≤ 6 mesi
Variazione della risposta al sondaggio sulla qualità della vita misurata utilizzando il questionario SF-36. I punteggi vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che rappresentano una salute migliore. Non esiste un punteggio complessivo totale; il punteggio viene assegnato sia ai punteggi parziali che ai punteggi di riepilogo. I dati grezzi degli elementi SF-36 sono stati trasformati in punteggi basati sulla norma per ciascuno degli 8 punteggi del dominio di salute HRQoL/SF-36. Il processo di trasformazione dei dati era basato su Ware et al. Come assegnare un punteggio alla versione 2 dell'indagine sulla salute SF-36®. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Screening a ≤ 6 mesi
HRQoL 'Physical Component Score (PCS)' dal basale a ≤6 mesi
Lasso di tempo: Screening a ≤ 6 mesi
Punteggi SF-36 per il basale (screening) rispetto al periodo dal basale a ≤6 mesi. Il PCS è una scala riassuntiva delle dimensioni funzionamento fisico, ruolo fisico, dolore corporeo e salute generale. Il punteggio del componente è normalizzato rispetto a una popolazione standard. I punteggi vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che rappresentano una salute migliore. Non esiste un punteggio complessivo totale; il punteggio viene assegnato sia ai punteggi parziali che ai punteggi di riepilogo.
Screening a ≤ 6 mesi
HRQoL 'Punteggio della componente mentale (MCS)' dal basale a ≤6 mesi
Lasso di tempo: Screening a ≤ 6 mesi
Punteggi SF-36 per il basale (screening) rispetto al periodo dal basale a ≤6 mesi. La MCS è una scala riassuntiva delle dimensioni vitalità, funzionamento sociale, ruolo emotivo e salute mentale. I punteggi vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che rappresentano una salute migliore. Non esiste un punteggio complessivo totale; il punteggio viene assegnato sia ai punteggi parziali che ai punteggi di riepilogo.
Screening a ≤ 6 mesi
HRQoL Per: PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS e MCS: basale, basale fino a ≤6 mesi e da >6 mesi a ≤12 mesi
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Punteggi SF-36: linea di base fino a 12 mesi, dove i dati erano disponibili. Variazione della risposta al sondaggio sulla qualità della vita misurata utilizzando il questionario SF-36. I punteggi vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che rappresentano una salute migliore. Non esiste un punteggio complessivo totale; il punteggio viene assegnato sia ai punteggi parziali che ai punteggi di riepilogo. I dati grezzi degli elementi SF-36 sono stati trasformati in punteggi basati sulla norma per ciascuno degli 8 punteggi del dominio di salute HRQoL/SF-36. Il processo di trasformazione dei dati si è basato su: Ware et al. Come assegnare un punteggio alla versione 2 dell'indagine sulla salute SF-36®. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Basale a 12 mesi
HRQoL per i punteggi PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS e MCS: basale, dal basale a ≤6 mesi, da >6 mesi a ≤12 mesi e da >12 mesi a ≤18 mesi
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Punteggi SF-36: linea di base fino a 12 mesi, dove i dati erano disponibili. Variazione della risposta al sondaggio sulla qualità della vita misurata utilizzando il questionario SF-36. I punteggi vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che rappresentano una salute migliore. Non esiste un punteggio complessivo totale; il punteggio viene assegnato sia ai punteggi parziali che ai punteggi di riepilogo. I dati grezzi degli elementi SF-36 sono stati trasformati in punteggi basati sulla norma per ciascuno degli 8 punteggi del dominio di salute HRQoL/SF-36. Il processo di trasformazione dei dati si è basato su: Ware et al. Come assegnare un punteggio alla versione 2 dell'indagine sulla salute SF-36®. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Basale a 12 mesi
HRQoL per i punteggi PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS e MCS: basale, dal basale a ≤6 mesi, da >6 mesi a ≤12 mesi, da >12 mesi a ≤18 mesi e > Da 18 mesi a ≤24 mesi
Lasso di tempo: Basale a 24 mesi
Punteggi SF-36: linea di base fino a 24 mesi, dove i dati erano disponibili. Variazione della risposta al sondaggio sulla qualità della vita misurata utilizzando il questionario SF-36. I punteggi vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che rappresentano una salute migliore. Non esiste un punteggio complessivo totale; il punteggio viene assegnato sia ai punteggi parziali che ai punteggi di riepilogo. I dati grezzi degli elementi SF-36 sono stati trasformati in punteggi basati sulla norma per ciascuno degli 8 punteggi del dominio di salute HRQoL/SF-36. Il processo di trasformazione dei dati si è basato su: Ware et al. Come assegnare un punteggio alla versione 2 dell'indagine sulla salute SF-36®. Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
Basale a 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) "Frequenza delle visite al pronto soccorso"
Lasso di tempo: Basale a 24 mesi
Numero di partecipanti con il numero indicato di visite al pronto soccorso (0, 1, 2, 3, ≥4 visite al pronto soccorso per partecipante) durante ciascun periodo finestra (dal basale a ≤6 mesi, da >6 mesi a ≤12 mesi, da >12 mesi a ≤18 mesi e da >18 mesi a ≤24 mesi)
Basale a 24 mesi
Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) "Numero medio di visite al pronto soccorso (ER)"
Lasso di tempo: Da un anno prima del basale a 24 mesi dopo il basale
Numero medio di visite al pronto soccorso un anno prima del basale/screening e durante ciascun periodo finestra (dal basale a ≤6 mesi, da >6 mesi a ≤12 mesi, da >12 mesi a ≤18 mesi e da >18 mesi a ≤24 mesi)
Da un anno prima del basale a 24 mesi dopo il basale
Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) "Frequenza dei ricoveri"
Lasso di tempo: Basale a 24 mesi
Numero di partecipanti con il numero indicato di ricoveri durante ciascun periodo finestra (dal basale a ≤6 mesi, da >6 mesi a ≤12 mesi, da >12 mesi a ≤18 mesi e da >18 mesi a ≤24 mesi)
Basale a 24 mesi
Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) "Durata media della degenza (LOS) in ospedale"
Lasso di tempo: Basale a 24 mesi
LOS media durante ciascun periodo finestra (dal basale a ≤6 mesi, da >6 mesi a ≤12 mesi, da >12 mesi a ≤18 mesi e da >18 mesi a ≤24 mesi)
Basale a 24 mesi
Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) "Numero di partecipanti che assumono antibiotici"
Lasso di tempo: Da un anno prima del basale a 24 mesi dopo il basale
Numero di partecipanti che hanno assunto antibiotici un anno prima del basale/screening e durante ciascun periodo finestra (dal basale a ≤6 mesi, da >6 mesi a ≤12 mesi, da >12 mesi a ≤18 mesi e da >18 mesi a ≤24 mesi)
Da un anno prima del basale a 24 mesi dopo il basale
Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) "Numero di corsi di antibiotici"
Lasso di tempo: Da un anno prima del basale a 24 mesi dopo il basale
Numero di cicli di antibiotici (es. numero di prescrizioni di antibiotici) un anno prima del basale/screening e durante ciascun periodo finestra (dal basale a ≤6 mesi, da >6 mesi a ≤12 mesi, da >12 mesi a ≤18 mesi e da >18 mesi a ≤24 mesi)
Da un anno prima del basale a 24 mesi dopo il basale
Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) "Numero di partecipanti che ricevono corsi di steroidi a impulsi"
Lasso di tempo: Da un anno prima del basale a 24 mesi dopo il basale
Numero di partecipanti che hanno ricevuto corsi di impulsi steroidei (ad es. numero di prescrizioni di steroidi) un anno prima del basale/screening e durante ciascun periodo finestra (dal basale a ≤6 mesi, da >6 mesi a ≤12 mesi, da >12 mesi a ≤18 mesi e da >18 mesi a ≤24 mesi)
Da un anno prima del basale a 24 mesi dopo il basale
Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) "Numero di corsi di impulsi di steroidi"
Lasso di tempo: Da un anno prima del basale a 24 mesi dopo il basale
Numero di cicli di impulsi steroidei (ad es. numero di prescrizioni di steroidi) un anno prima del basale/screening e durante ciascun periodo finestra (dal basale a ≤6 mesi, da >6 mesi a ≤12 mesi, da >12 mesi a ≤18 mesi e da >18 mesi a ≤24 mesi)
Da un anno prima del basale a 24 mesi dopo il basale
Parametri chimici epatici: variazione rispetto al basale/screening
Lasso di tempo: Basale a 24 mesi
Riepilogo delle variazioni dei parametri epatici (bilirubina totale, aspartato aminotransferasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT), fosfatasi alcalina) dallo screening/basale attraverso ciascun periodo finestra (dal basale a ≤6 mesi, da >6 mesi a ≤12 mesi, >12 da mesi a ≤18 mesi e da >18 mesi a ≤24 mesi)
Basale a 24 mesi
Parametri chimici renali ed epatici: variazione rispetto al basale/screening
Lasso di tempo: Basale a 24 mesi
Riepilogo delle variazioni dei parametri epatici (bilirubina totale) e renali (azoto ureico nel sangue (BUN), creatinina) dallo screening/basale durante ciascun periodo finestra (dal basale a ≤6 mesi, da >6 mesi a ≤12 mesi, da >12 mesi a ≤ 18 mesi e da >18 mesi a ≤24 mesi)
Basale a 24 mesi
Titoli anticorpali ARALAST: partecipanti con aumenti di almeno 2 fasi di diluizione dallo screening
Lasso di tempo: Basale a 24 mesi
Tutti i titoli di IgG e IgM allo screening erano ≤ 4. Un aumento di 2 fasi di diluizione è stato definito come segue: • Il titolo ad ogni visita ogni 6 mesi deve essere ≥ 4 quando il titolo di screening = 0 • Ogni titolo/screening ogni visita ogni 6 mesi il titolo deve essere ≥ 4. I periodi finestra di 6 mesi sono: dal basale a ≤6 mesi, da >6 mesi a ≤12 mesi, da >12 mesi a ≤18 mesi e da >18 mesi a ≤24 mesi
Basale a 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

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Baxalta now part of Shire

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 giugno 2006

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 aprile 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 aprile 2006

Primo Inserito (Stima)

12 aprile 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 maggio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 450501

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Deficit di alfa1-antitripsina

Prove cliniche su ARALAST Alpha1-inibitore della proteinasi

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