Aralast alpha1-proteinase hemmer overvåkingsstudie
3. mai 2021 oppdatert av: Baxalta now part of Shire
ARALAST alfa1-proteinasehemmer (α1-PI) overvåkingsstudie
Hovedmålene for denne fase 4, åpne, prospektive amerikansk overvåkingsstudien er å evaluere helseresultatene til alfa 1-antitrypsin (AAT)-mangelfulle forsøkspersoner som starter behandling med ARALAST på pasientrelaterte utfall (PRO), dvs. helse -relatert livskvalitet (HRQoL), helseressursutnyttelse (HCRU) og ulike laboratorieanalyser for å evaluere sikkerheten ved langsiktig administrering av ARALAST.
Opptil 120 forsøkspersoner vil bli registrert og vurdert for HRQoL og HCRU ved baseline og hver 6. måned deretter, i 2 år. En undergruppe av forsøkspersoner vil bli registrert i blodprøvedelen av studien, som også vil inkludere vurderinger av antistoffer mot ARALAST og kjemipanel. Pasienter vil bli behandlet i henhold til den forskrivende (behandlende) legens instruksjoner basert på forskrivningsinformasjonen gitt i pakningsvedlegget til ARALAST.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
127
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
San Marino, California, Forente stater, 91108
- Adupa Rao, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne 18 år eller eldre
- Diagnose av AAT-mangel assosiert emfysem
- Aktiv resept for augmentasjonsterapi med ARALAST
- På service med Coram (en spesialapotekleverandør)
- Signert og datert informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Klinisk signifikant medisinsk (annet enn KOLS), psykiatrisk eller kognitiv sykdom som, etter Corams eller sponsorens eller etterforskerens mening, kan kompromittere fagets sikkerhet eller etterlevelse (som sluttstadium nyre- eller lever- eller hjertesykdom, eller metastatisk kreft eller problemer med å kommunisere over telefonlinjene)
- Tidligere behandling med ARALAST (dvs. forsøkspersoner som tidligere hadde mottatt og deretter avsluttet ARALAST forsterkningsterapi og nå starter ARALAST på nytt, vil bli ekskludert fra studien)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
HRQoL 'fysisk funksjon (PF)' fra baseline til ≤6 måneder
Tidsramme: Screening til ≤ 6 måneder
|
Endring i svar på livskvalitetsundersøkelsen målt ved hjelp av SF-36 spørreskjema.
Poeng varierer fra 0 til 100 med høyere poengsum som representerer bedre helse.
Det er ingen totalscore; poengsum gjøres for både delpoeng og oppsummerende poengsum.
Rådataene fra SF-36-elementene ble transformert til normbaserte skårer for hver av de 8 HRQoL/SF-36-skårene for helsedomene.
Datatransformasjonsprosessen var basert på: Ware et al.
Slik scorer du versjon 2 av SF-36® Health Survey.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
|
Screening til ≤ 6 måneder
|
|
HRQoL 'Rollebegrensning på grunn av fysisk helse (RP)' fra baseline til ≤6 måneder
Tidsramme: Screening til ≤ 6 måneder
|
Endring i svar på livskvalitetsundersøkelsen målt ved hjelp av SF-36 spørreskjema.
Poeng varierer fra 0 til 100 med høyere poengsum som representerer bedre helse.
Det er ingen totalscore; poengsum gjøres for både delpoeng og oppsummerende poengsum.
Rådataene fra SF-36-elementene ble transformert til normbaserte skårer for hver av de 8 HRQoL/SF-36-skårene for helsedomene.
Datatransformasjonsprosessen var basert på Ware et al.
Slik scorer du versjon 2 av SF-36® Health Survey.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
|
Screening til ≤ 6 måneder
|
|
HRQoL 'Bodyly Pain (BP)' fra baseline til ≤6 måneder
Tidsramme: Screening til ≤ 6 måneder
|
Endring i svar på livskvalitetsundersøkelsen målt ved hjelp av SF-36 spørreskjema.
Poeng varierer fra 0 til 100 med høyere poengsum som representerer bedre helse.
Det er ingen totalscore; poengsum gjøres for både delpoeng og oppsummerende poengsum.
Rådataene fra SF-36-elementene ble transformert til normbaserte skårer for hver av de 8 HRQoL/SF-36-skårene for helsedomene.
Datatransformasjonsprosessen var basert på Ware et al.
Slik scorer du versjon 2 av SF-36® Health Survey.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
|
Screening til ≤ 6 måneder
|
|
HRQoL 'General Health (GH)' fra baseline til ≤6 måneder
Tidsramme: Screening til ≤ 6 måneder
|
Endring i svar på livskvalitetsundersøkelsen målt ved hjelp av SF-36 spørreskjema.
Poeng varierer fra 0 til 100 med høyere poengsum som representerer bedre helse.
Det er ingen totalscore; poengsum gjøres for både delpoeng og oppsummerende poengsum.
Rådataene fra SF-36-elementene ble transformert til normbaserte skårer for hver av de 8 HRQoL/SF-36-skårene for helsedomene.
Datatransformasjonsprosessen var basert på Ware et al.
Slik scorer du versjon 2 av SF-36® Health Survey.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
|
Screening til ≤ 6 måneder
|
|
HRQoL 'Vitality (VT)' Fra baseline til ≤6 måneder
Tidsramme: Screening til ≤ 6 måneder
|
Endring i svar på livskvalitetsundersøkelsen målt ved hjelp av SF-36 spørreskjema.
Poeng varierer fra 0 til 100 med høyere poengsum som representerer bedre helse.
Det er ingen totalscore; poengsum gjøres for både delpoeng og oppsummerende poengsum.
Rådataene fra SF-36-elementene ble transformert til normbaserte skårer for hver av de 8 HRQoL/SF-36-skårene for helsedomene.
Datatransformasjonsprosessen var basert på Ware et al.
Slik scorer du versjon 2 av SF-36® Health Survey.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
|
Screening til ≤ 6 måneder
|
|
HRQoL 'Social Functioning (SF)' fra baseline til ≤6 måneder
Tidsramme: Screening til ≤ 6 måneder
|
Endring i svar på livskvalitetsundersøkelsen målt ved hjelp av SF-36 spørreskjema.
Poeng varierer fra 0 til 100 med høyere poengsum som representerer bedre helse.
Det er ingen totalscore; poengsum gjøres for både delpoeng og oppsummerende poengsum.
Rådataene fra SF-36-elementene ble transformert til normbaserte skårer for hver av de 8 HRQoL/SF-36-skårene for helsedomene.
Datatransformasjonsprosessen var basert på Ware et al.
Slik scorer du versjon 2 av SF-36® Health Survey.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
|
Screening til ≤ 6 måneder
|
|
HRQoL 'Rollebegrensning på grunn av emosjonelle problemer (RE)' fra baseline til ≤6 måneder
Tidsramme: Screening til ≤ 6 måneder
|
Endring i svar på livskvalitetsundersøkelsen målt ved hjelp av SF-36 spørreskjema.
Poeng varierer fra 0 til 100 med høyere poengsum som representerer bedre helse.
Det er ingen totalscore; poengsum gjøres for både delpoeng og oppsummerende poengsum.
Rådataene fra SF-36-elementene ble transformert til normbaserte skårer for hver av de 8 HRQoL/SF-36-skårene for helsedomene.
Datatransformasjonsprosessen var basert på Ware et al.
Slik scorer du versjon 2 av SF-36® Health Survey.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
|
Screening til ≤ 6 måneder
|
|
HRQoL 'Mental Health (MH)' Fra baseline til ≤6 måneder
Tidsramme: Screening til ≤ 6 måneder
|
Endring i svar på livskvalitetsundersøkelsen målt ved hjelp av SF-36 spørreskjema.
Poeng varierer fra 0 til 100 med høyere poengsum som representerer bedre helse.
Det er ingen totalscore; poengsum gjøres for både delpoeng og oppsummerende poengsum.
Rådataene fra SF-36-elementene ble transformert til normbaserte skårer for hver av de 8 HRQoL/SF-36-skårene for helsedomene.
Datatransformasjonsprosessen var basert på Ware et al.
Slik scorer du versjon 2 av SF-36® Health Survey.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
|
Screening til ≤ 6 måneder
|
|
HRQoL 'Physical Component Score (PCS)' fra baseline til ≤6 måneder
Tidsramme: Screening til ≤ 6 måneder
|
SF-36-score for baseline (screening) versus perioden fra baseline til ≤6 måneder.
PCS er en oppsummerende skala over dimensjonene fysisk funksjon, rolle fysisk, kroppslig smerte og generell helse.
Komponentpoengsummen er normalisert til en standardpopulasjon.
Poeng varierer fra 0 til 100 med høyere poengsum som representerer bedre helse.
Det er ingen totalscore; poengsum gjøres for både delpoeng og oppsummerende poengsum.
|
Screening til ≤ 6 måneder
|
|
HRQoL 'Mental Component Score (MCS)' fra baseline til ≤6 måneder
Tidsramme: Screening til ≤ 6 måneder
|
SF-36-score for baseline (screening) versus perioden fra baseline til ≤6 måneder.
MCS er en oppsummeringsskala av dimensjonene vitalitet, sosial funksjon, emosjonell rolle og mental helse. Skårene varierer fra 0 til 100 med høyere skårer som representerer bedre helse.
Det er ingen totalscore; poengsum gjøres for både delpoeng og oppsummerende poengsum.
|
Screening til ≤ 6 måneder
|
|
HRQoL For: PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS og MCS: Baseline, Baseline til ≤6 måneder og >6 måneder til ≤12 måneder
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
|
SF-36 Score- baseline gjennom 12 måneder, der data var tilgjengelig.
Endring i svar på livskvalitetsundersøkelsen målt ved hjelp av SF-36 spørreskjema.
Poeng varierer fra 0 til 100 med høyere poengsum som representerer bedre helse.
Det er ingen totalscore; poengsum gjøres for både delpoeng og oppsummerende poengsum.
Rådataene fra SF-36-elementene ble transformert til normbaserte skårer for hver av de 8 HRQoL/SF-36-skårene for helsedomene.
Datatransformasjonsprosessen var basert på: Ware et al.
Slik scorer du versjon 2 av SF-36® Health Survey.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
|
Baseline til 12 måneder
|
|
HRQoL for PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS og MCS-poeng: Baseline, Baseline til ≤6 måneder, >6 måneder til ≤12 måneder og >12 måneder til ≤18 måneder
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
|
SF-36 Score- baseline gjennom 12 måneder, der data var tilgjengelig.
Endring i svar på livskvalitetsundersøkelsen målt ved hjelp av SF-36 spørreskjema.
Poeng varierer fra 0 til 100 med høyere poengsum som representerer bedre helse.
Det er ingen totalscore; poengsum gjøres for både delpoeng og oppsummerende poengsum.
Rådataene fra SF-36-elementene ble transformert til normbaserte skårer for hver av de 8 HRQoL/SF-36-skårene for helsedomene.
Datatransformasjonsprosessen var basert på: Ware et al.
Slik scorer du versjon 2 av SF-36® Health Survey.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
|
Baseline til 12 måneder
|
|
HRQoL for PF, RP, BP, GH, VT, SF, RE, MH, PCS og MCS-poeng: Baseline, Baseline til ≤6 måneder, >6 måneder til ≤12 måneder, >12 måneder til ≤18 måneder, og > 18 måneder til ≤24 måneder
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
|
SF-36 Score- baseline gjennom 24 måneder, hvor data var tilgjengelig.
Endring i svar på livskvalitetsundersøkelsen målt ved hjelp av SF-36 spørreskjema.
Poeng varierer fra 0 til 100 med høyere poengsum som representerer bedre helse.
Det er ingen totalscore; poengsum gjøres for både delpoeng og oppsummerende poengsum.
Rådataene fra SF-36-elementene ble transformert til normbaserte skårer for hver av de 8 HRQoL/SF-36-skårene for helsedomene.
Datatransformasjonsprosessen var basert på: Ware et al.
Slik scorer du versjon 2 av SF-36® Health Survey.
Lincoln, RI: Quality Metric Incorporated; 2000.
|
Baseline til 24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Helseressursutnyttelse (HCRU) 'Frekvens for akuttbesøk (ER)'
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
|
Antall deltakere med angitt antall akuttbesøk (0, 1, 2, 3, ≥4 akuttbesøk per deltaker) i løpet av hver vindusperiode (grunnlinje til ≤6 måneder, >6 måneder til ≤12 måneder, >12 måneder til ≤18 måneder og >18 måneder til ≤24 måneder)
|
Baseline til 24 måneder
|
|
Helseressursutnyttelse (HCRU) 'Gjennomsnittlig antall akuttbesøk (ER)'
Tidsramme: Ett år før baseline til 24 måneder etter baseline
|
Gjennomsnittlig antall akuttbesøk ett år før baseline/screening og i løpet av hver vindusperiode (grunnlinje til ≤6 måneder, >6 måneder til ≤12 måneder, >12 måneder til ≤18 måneder og >18 måneder til ≤24 måneder)
|
Ett år før baseline til 24 måneder etter baseline
|
|
Healthcare Resource Utilization (HCRU) 'Hyppighet av sykehusinnleggelser'
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
|
Antall deltakere med angitt antall sykehusinnleggelser i løpet av hver vindusperiode (grunnlinje til ≤6 måneder, >6 måneder til ≤12 måneder, >12 måneder til ≤18 måneder og >18 måneder til ≤24 måneder)
|
Baseline til 24 måneder
|
|
Helseressursutnyttelse (HCRU) 'Gjennomsnittlig oppholdstid (LOS) på sykehus'
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
|
Gjennomsnittlig LOS i hver vindusperiode (grunnlinje til ≤6 måneder, >6 måneder til ≤12 måneder, >12 måneder til ≤18 måneder og >18 måneder til ≤24 måneder)
|
Baseline til 24 måneder
|
|
Healthcare Resource Utilization (HCRU) 'Antall deltakere som tar antibiotika'
Tidsramme: Ett år før baseline til 24 måneder etter baseline
|
Antall deltakere som tar antibiotika ett år før baseline/screening, og i løpet av hver vindusperiode (grunnlinje til ≤6 måneder, >6 måneder til ≤12 måneder, >12 måneder til ≤18 måneder og >18 måneder til ≤24 måneder)
|
Ett år før baseline til 24 måneder etter baseline
|
|
Healthcare Resource Utilization (HCRU) 'Antall antibiotikakurs'
Tidsramme: Ett år før baseline til 24 måneder etter baseline
|
Antall antibiotikakurer (dvs.
antall antibiotikaresepter) ett år før baseline/screening, og i løpet av hver vindusperiode (grunnlinje til ≤6 måneder, >6 måneder til ≤12 måneder, >12 måneder til ≤18 måneder og >18 måneder til ≤24 måneder)
|
Ett år før baseline til 24 måneder etter baseline
|
|
Healthcare Resource Utilization (HCRU) 'Antall deltakere som mottar steroidpulskurs'
Tidsramme: Ett år før baseline til 24 måneder etter baseline
|
Antall deltakere som mottar steroidpulskurs (dvs.
antall steroidresepter) ett år før baseline/screening, og i løpet av hver vindusperiode (grunnlinje til ≤6 måneder, >6 måneder til ≤12 måneder, >12 måneder til ≤18 måneder og >18 måneder til ≤24 måneder)
|
Ett år før baseline til 24 måneder etter baseline
|
|
Healthcare Resource Utilization (HCRU) 'Antall steroidpulskurs'
Tidsramme: Ett år før baseline til 24 måneder etter baseline
|
Antall steroidpulskurer (dvs.
antall steroidresepter) ett år før baseline/screening, og i løpet av hver vindusperiode (grunnlinje til ≤6 måneder, >6 måneder til ≤12 måneder, >12 måneder til ≤18 måneder og >18 måneder til ≤24 måneder)
|
Ett år før baseline til 24 måneder etter baseline
|
|
Leverkjemiparametere: Endring fra baseline/screening
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
|
Sammendrag av endringer i leverparametere (total bilirubin, aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT), alkalisk fosfatase) fra screening/baseline gjennom hver vindusperiode (grunnlinje til ≤6 måneder, >6 måneder til ≤12 måneder, >12 måneder til ≤18 måneder, og >18 måneder til ≤24 måneder)
|
Baseline til 24 måneder
|
|
Nyre- og leverkjemiparametere: Endring fra baseline/screening
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
|
Oppsummering av endringer i hepatiske (total bilirubin) og renale (Blodurea-nitrogen (BUN), kreatinin) parametere fra screening/baseline gjennom hver vindusperiode (grunnlinje til ≤6 måneder, >6 måneder til ≤12 måneder, >12 måneder til ≤ 18 måneder og >18 måneder til ≤24 måneder)
|
Baseline til 24 måneder
|
|
ARALAST-antistofftitere: Deltakere med minst 2-fortynningstrinnsøkninger fra screening
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
|
Alle IgG- og IgM-titere ved screening var ≤ 4. En 2-fortynningstrinnsøkning ble definert som følger: • Titeren ved hvert 6-måneders besøk må være ≥ 4 når screeningstiteren = 0 • Hver 6-måneders besøkstiter/screening titer bør være ≥ 4. Vindusperioder på 6 måneder er: baseline til ≤6 måneder, >6 måneder til ≤12 måneder, >12 måneder til ≤18 måneder og >18 måneder til ≤24 måneder
|
Baseline til 24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
9. juni 2006
Primær fullføring (Faktiske)
1. desember 2008
Studiet fullført (Faktiske)
1. mai 2009
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. april 2006
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. april 2006
Først lagt ut (Anslag)
12. april 2006
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
26. mai 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. mai 2021
Sist bekreftet
1. mai 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i luftveiene
- Lungesykdommer
- Leversykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Subkutant emfysem
- Emfysem
- Alpha 1-antitrypsin mangel
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymhemmere
- Serinproteinasehemmere
- Trypsinhemmere
- Proteasehemmere
- Alfa 1-Antitrypsin
Andre studie-ID-numre
- 450501
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .