肺高血圧症（PH）と診断された鎌状赤血球症（SCD）患者におけるボセンタンの有効性と安全性 (ASSET-2)
2025年1月31日 更新者：Actelion
鎌状赤血球症に関連する症候性肺高血圧症患者におけるボセンタンの有効性、安全性および忍容性を評価するための無作為化、プラセボ対照、二重盲検、多施設共同、並行グループ研究
この研究では、肺高血圧症と診断された鎌状赤血球症（SCD）患者の肺血管抵抗と運動能力に対するボセンタンの効果を評価します。
これは、スクリーニング、治療、追跡調査の 3 つの段階で構成されます。
スクリーニング訪問中に、治験医師は患者が治験の要件を満たしているかどうかを判断します。
すべての潜在的な患者は、研究治療の開始直前に行われる右心カテーテル検査によって示される肺動脈圧の上昇の診断を受けることになります。
患者には運動能力検査（6分間できるだけ遠くまで歩く）を実施してもらいます。
ベースライン来院後の治療段階はさらに 4 回の来院で構成され、その間に薬物の良い効果と悪い効果が検討され、運動能力テストが繰り返されます。
患者は16週間治療を受けることになる。
血液サンプルは毎月、または必要に応じてさらに頻繁に収集されます。
研究の終わりに、一部の患者は右心臓カテーテル検査を再度行うよう求められます。
すべての患者は運動能力検査を繰り返します。
研究完了後、患者は長期追跡研究に参加する選択肢があり、すべての患者が実薬の投与を受けることになります。
延長試験に参加しないことを選択した患者は、試験治療終了後約28日間、安全性評価のために追跡調査される。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
12
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
- University Of Alabama
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California
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Berkeley、California、アメリカ、94705
- Alta Bates Medical Center
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Torrance、California、アメリカ、90502
- Harbor -UCLA Medical Center
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80262
- University of Colorado Health Sciences Center
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20060
- Howard University Hospital
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- University of Illinois Medical Center
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Maryland
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Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
- National Institutes of Health
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
- Boston Medical Center/Boston University School of Medicine
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Harper University Hospital/Wayne State University
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Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- Henry Ford Hospital; Dept. of Pulmonology
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Missouri
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St. Louis、Missouri、アメリカ、63104
- SoLUtions/Saint Louis University
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center; Pediatric Cardiology
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- UNC Comprehensive Sickle Cell Program
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center; Duke University Health Systems
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- University Hospitals of Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Ohio State University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19140
- Temple University Lung Center
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38163
- University of Tennessee Health Science Center
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- The Methodist Hospital/Baylor College of Medicine; Pulmonary and Critical Care Medicine
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- University of Texas Medical School; Division of Pulmonary and Critical Care Medicine
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23298-5028
- Virginia Commonwealth University Medical Center
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London、イギリス、NW3 2QG
- Royal Free Hospital, Rheumatology Department
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Sheffield、イギリス、S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital, Pulmonary Vascular Medicine
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Amsterdam、オランダ、1105 AZ
- Amsterdam Medical Center, Department of Hematology
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Clamart、フランス、92141
- Hôpital Antoine Béclère
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Creteil、フランス、94010
- CHU Henri Mondor
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La Martinique
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Fort de France、La Martinique、フランス、97200
- CHU de Fort de France
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
選択基準: スクリーニング基準:
- SCDの既往歴がある12歳以上の男性または女性
- 息切れを伴う症候性PHの患者
- -SCD発症時ではなく無作為化前6か月以内に実施されたエコー/ドップラーに基づいて三尖弁逆流ジェット（TRJ）速度が2.9m/秒を超える患者
- 研究関連の手順を開始する前に、患者または患者の親/法定代理人から署名済みの書面によるインフォームドコンセントが得られます。
包含基準:
- ヘモグロビン（Hb）SSまたはHb S/β0遺伝子型を有し、Hb A <または= 10%の患者
- 6 分間の歩行テスト (6MWT) 距離 > or = 150 m かつ < or = 450 m
無作為化来院後3か月以内に研究施設で実施された右心カテーテル検査（RHC）により肺高血圧症が確認され、以下のように定義される：
- 平均肺動脈圧 (mPAP) > または - 25 mmHg
- 右心カテーテル法で測定される肺毛細管楔入圧（PCWP）、または左心カテーテル法で測定される左心室拡張末期圧（LVEDP）（PCWP測定が信頼できない場合）。 この研究では、患者の 2 つのサブセットが考慮されます。
- PCWP < or = 15 mm Hg、安静時の PVR < 160 dyn.sec/cm5 の場合
- 任意の PVR 値での PCWP 16 ～ 25 mm Hg
- 妊娠の可能性のある女性は、血清妊娠検査で陰性の結果が得られ、治験治療中および治験終了後3か月間は信頼できる避妊方法を使用しなければなりません。
除外基準:
- 左心室駆出率 < 40% (エコー/ドップラー)
- 収縮期血圧 (SBP) < 85 mmHg
- SBP > 160 mmHgおよび/または拡張期血圧 > 100 mmHgの制御されていない高血圧
- 1秒間の努力呼気量を努力肺活量で割った値(FEV1/FVC) < 0.5
- 総肺活量 (TLC) < 正常予測値の 50%
- 重大な心臓病: 虚血性、弁膜症、収縮性
- ランダム化時のヘモグロビン濃度 < 6.0 g/dL
- 急性肝疾患
- 肝硬変または門脈圧亢進症
- ALT > or = 正常上限値 (ULN) の 2 倍および/またはアルブミン < 2.8 g/dL
- 急性または慢性の機能障害（呼吸困難以外）、研究要件（特に6MWT）に従う能力の制限、例：狭心症、間欠性跛行、症候性股関節骨壊死
- ランダム化から2週間以内の血管閉塞性クリーゼ（VOC）または急性胸部症候群（ACS）、または過去12か月以内に12を超えるVOCおよび/またはACS
- ランダム化前4週間以内の輸血
- 余命が6か月未満の病気
- HIV 日和見感染
- 精神病性、中毒性、またはその他の障害により、インフォームドコンセントを提供する能力または研究要件に従う能力が制限される
- 妊娠中または授乳中の女性
- 最近開始された（ランダム化前 8 週間未満）、または計画されている運動ベースの心肺リハビリテーション プログラム
- 骨髄移植
- -ランダム化前3か月以内に別の治験薬による治療または計画された治療
- -無作為化前3か月以内のエンドセリン受容体拮抗薬、ホスホジエステラーゼ-5阻害薬、プロスタノイド（血管反応性を検査するためのカテーテル治療中の急性投与を除く）による肺高血圧症の治療、または無作為化前1週間以内のL-アルギニンによる肺高血圧症の治療
- -ランダム化前1週間以内のカルシニューリン阻害剤（シクロスポリンAおよびタクロリムスなど）、シロリムス、フルコナゾール、アミオダロン、ミコナゾールおよびグリベンクラミド（グリブリド）による治療
- ボセンタンまたはその賦形剤に対する既知の過敏症
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：2
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経口 初回用量: 62.5 mg 1日2回すべての患者に4週間、維持用量: 125 mg
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介入なし：1
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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6MWT の距離でベースラインから調査終了までの変更。プラセボとの平均差が少なくとも 35 メートルあれば、臨床的に関連があると考えられます。
時間枠：16週間
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16週間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ベースラインから研究終了まで臨床症状が悪化するまでの時間。
時間枠：16週間
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16週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Irina M Kline, MD、Actelion
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2006年4月1日
一次修了 (実際)
2007年8月1日
研究の完了 (実際)
2007年8月1日
試験登録日
最初に提出
2006年4月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2006年4月10日
最初の投稿 (推定)
2006年4月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年1月31日
最終確認日
2025年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。