폐고혈압(PH)으로 진단된 낫적혈구병(SCD) 환자에서 보센탄의 효능 및 안전성 (ASSET-2)
2025년 1월 31일 업데이트: Actelion
낫적혈구병과 관련된 증상성 폐고혈압 환자에서 보센탄의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 무작위, 위약 대조, 이중맹검, 다기관, 병렬 그룹 연구
이 연구는 폐고혈압 진단을 받은 낫적혈구병(SCD) 환자의 폐혈관 저항과 운동 능력에 대한 보센탄의 효과를 평가할 것입니다.
선별, 치료, 추적의 3단계로 구성됩니다.
스크리닝 방문 동안, 연구 의사는 환자가 연구 요건을 충족하는지 결정할 것입니다.
모든 잠재 환자는 연구 치료 시작 직전에 수행된 우심장 카테터 삽입에 의해 나타나는 증가된 폐동맥압 진단을 받게 됩니다.
환자에게 운동 능력 검사(6분 동안 가능한 한 멀리 걷기)를 수행하도록 요청합니다.
기본 방문 후 치료 단계는 약물의 좋은 효과와 나쁜 효과를 검토하고 운동 능력 테스트를 반복하는 4회의 추가 클리닉 방문으로 구성됩니다.
환자는 16주 동안 치료를 받게 됩니다.
혈액 샘플은 매월 또는 필요한 경우 더 자주 수집됩니다.
연구가 끝날 때 일부 환자는 오른쪽 심장 카테터 삽입을 반복하도록 요청받을 것입니다.
모든 환자는 운동 능력 테스트를 반복합니다.
연구 완료 후, 환자는 모든 환자가 활성 약물을 투여받는 장기 추적 연구에 등록할 수 있는 선택권을 갖게 됩니다.
연장 연구에 참여하지 않기로 선택한 환자는 연구 치료 종료 후 약 28일 동안 안전성 평가를 위해 후속 조치를 받게 됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
12
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
- Amsterdam Medical Center, Department of Hematology
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- University of Alabama
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California
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Berkeley, California, 미국, 94705
- Alta Bates Medical Center
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Torrance, California, 미국, 90502
- Harbor -UCLA Medical Center
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80262
- University of Colorado Health Sciences Center
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20060
- Howard University Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- University of Illinois Medical Center
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- National Institutes of Health
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02118
- Boston Medical Center/Boston University School of Medicine
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Harper University Hospital/Wayne State University
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Detroit, Michigan, 미국, 48202
- Henry Ford Hospital; Dept. of Pulmonology
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Missouri
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St. Louis, Missouri, 미국, 63104
- SoLUtions/Saint Louis University
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center; Pediatric Cardiology
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- UNC Comprehensive Sickle Cell Program
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center; Duke University Health Systems
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- University Hospitals of Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- Ohio State University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19140
- Temple University Lung Center
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38163
- University of Tennessee Health Science Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- The Methodist Hospital/Baylor College of Medicine; Pulmonary and Critical Care Medicine
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Houston, Texas, 미국, 77030
- University of Texas Medical School; Division of Pulmonary and Critical Care Medicine
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23298-5028
- Virginia Commonwealth University Medical Center
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London, 영국, NW3 2QG
- Royal Free Hospital, Rheumatology Department
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Sheffield, 영국, S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital, Pulmonary Vascular Medicine
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Clamart, 프랑스, 92141
- Hôpital Antoine Béclère
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Creteil, 프랑스, 94010
- Chu Henri Mondor
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La Martinique
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Fort de France, La Martinique, 프랑스, 97200
- CHU de Fort de France
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준: 선별 기준:
- SCD 병력이 있는 12세 이상의 남성 또는 여성
- 숨가쁨과 관련된 증상이 있는 PH 환자
- SCD 위기 동안이 아니라 무작위 배정 전 6개월 이내에 수행된 에코/도플러를 기반으로 삼첨판 역류 제트(TRJ) 속도 > 2.9m/초를 가진 환자
- 연구 관련 절차를 시작하기 전에 환자 또는 환자의 부모/법정 대리인으로부터 서명된 서면 동의서를 얻습니다.
포함 기준:
- 헤모글로빈(Hb) SS 또는 Hb S/β0 유전자형이 있고 Hb A < 또는 = 10%인 환자
- 6분 보행 테스트(6MWT) 거리 > 또는 = 150m 및 < 또는 = 450m
무작위 방문 3개월 이내에 연구 현장에서 수행된 우심장 도관법(RHC)에 의해 확인된 폐고혈압은 다음과 같이 정의됩니다.
- 평균 폐동맥압(mPAP) > 또는 - 25mmHg
- PCWP 측정이 신뢰할 수 없는 경우 오른쪽 심장 카테터 삽입으로 측정한 폐모세혈관 쐐기압(PCWP) 또는 왼쪽 심장 카테터 삽입으로 측정한 좌심실 이완기 말압(LVEDP). 이 연구를 위해 환자의 두 하위 집합이 고려됩니다.
- PCWP < 또는 = 15 mm Hg, PVR이 정지 상태인 경우 < 160 dyn.sec/cm5
- 모든 PVR 값에서 16-25mmHg의 PCWP
- 가임 여성은 혈청 임신 검사 결과가 음성이어야 하며 연구 치료 중 및 연구 치료 종료 후 3개월 동안 신뢰할 수 있는 피임법을 사용해야 합니다.
제외 기준:
- 좌심실 박출률 < 40%(에코/도플러)
- 수축기 혈압(SBP) < 85mmHg
- SBP > 160 mmHg 및/또는 이완기 혈압 > 100 mmHg인 조절되지 않는 고혈압
- 1초간 강제 호기량 나누기 강제 폐활량(FEV1/FVC) < 0.5
- 총 폐활량(TLC) < 정상 예측값의 50%
- 중요한 심장 질환: 허혈성, 판막성, 협착성
- 무작위 배정 시 헤모글로빈 농도 < 6.0g/dL
- 급성 간 질환
- 간경화 또는 문맥 고혈압
- ALT > 또는 = 정상 상한치(ULN)의 2배 및/또는 알부민 < 2.8g/dL
- 연구 요건(특히 6MWT)을 준수하는 능력을 제한하는 급성 또는 만성 손상(호흡곤란 제외), 예를 들어 협심증, 간헐적 파행, 증상성 고관절 골괴사증
- 무작위 배정 2주 이내의 혈관폐색 위기(VOC) 또는 급성 흉부 증후군(ACS) 또는 지난 12개월 동안 12회 이상의 VOC 및/또는 ACS
- 무작위 배정 전 4주 이내에 수혈
- 기대여명이 6개월 미만인 질병
- 기회 감염이 있는 HIV
- 정보에 근거한 동의를 제공하거나 연구 요구 사항을 준수하는 능력을 제한하는 정신병, 중독 또는 기타 장애
- 임산부 또는 수유부
- 최근 시작(무작위 배정 전 < 8주) 또는 계획된 운동 기반 심폐 재활 프로그램
- 골수 이식
- 무작위배정 전 3개월 이내에 다른 시험약으로 치료 또는 계획된 치료
- 무작위 배정 전 3개월 이내에 엔도텔린 수용체 길항제, 포스포디에스테라아제-5 억제제, 프로스타노이드(혈관 반응성을 테스트하기 위한 카테터 시술 중 급성 투여 제외) 또는 무작위 배정 전 1주 이내에 L-아르기닌으로 폐고혈압 치료
- 무작위화 전 1주 이내에 칼시뉴린 억제제(예: 사이클로스포린 A 및 타크로리무스), 시롤리무스, 플루코나졸, 아미오다론, 미코나졸 및 글리벤클라미드(글리부리드)를 사용한 치료
- bosentan 또는 그 부형제에 대해 알려진 과민증
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 2
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경구 초기 용량: 62.5 mg b.i.d. 모든 환자에 대해 4주 동안, 유지 용량: 125 mg
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간섭 없음: 1
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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6MWT 거리에서 기준선에서 연구 종료까지 변경합니다. 최소 35m의 위약과의 평균 차이는 임상적으로 관련이 있는 것으로 간주됩니다.
기간: 16주
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16주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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기준선에서 연구 종료까지 임상적 악화까지의 시간.
기간: 16주
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16주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Irina M Kline, MD, Actelion
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2006년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2007년 8월 1일
연구 완료 (실제)
2007년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2006년 4월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2006년 4월 10일
처음 게시됨 (추정된)
2006년 4월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 1월 31일
마지막으로 확인됨
2025년 1월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
폐 고혈압에 대한 임상 시험
-
University of Colorado, Denver모집하지 않고 적극적으로단심실 | 폐 혈관 저항 이상 | 대사체학 | 우수한 Cavo-Pulmonary 문합 | 엔도텔린미국
보센탄에 대한 임상 시험
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West Penn Allegheny Health SystemJohns Hopkins University; University of Colorado, Denver; Massachusetts General Hospital; Mayo... 그리고 다른 협력자들빼는