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波生坦在诊断为肺动脉高压 (PH) 的镰状细胞病 (SCD) 患者中的疗效和安全性 (ASSET-2)

2025年1月31日 更新者：Actelion

评估波生坦在镰状细胞病相关症状性肺动脉高压患者中的疗效、安全性和耐受性的随机、安慰剂对照、双盲、多中心、平行组研究

该研究将评估波生坦对诊断为肺动脉高压的镰状细胞病 (SCD) 患者肺血管阻力和运动能力的影响。 它包括3个阶段：筛查、治疗和随访。 在筛选访问期间，研究医生将决定患者是否符合研究要求。 所有可能的患者都将诊断为肺动脉压力升高，这是在研究治疗开始前不久进行的右心导管插入术所显示的。 患者将被要求进行运动能力测试（尽可能步行 6 分钟）。 在基线访问之后，治疗阶段包括 4 次额外的临床访问，在此期间审查药物的好坏影响并重复运动能力测试。 患者将接受为期 16 周的治疗。 如果需要，将每月或更频繁地收集血样。 在研究结束时，一些患者将被要求重复右心导管插入术。 所有患者将重复运动能力测试。 研究完成后，患者可以选择参加长期随访研究，所有患者都将接受活性药物治疗。 选择不参加扩展研究的患者将在研究治疗结束后约 28 天接受安全性评估。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

12

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 法国
      • Clamart、法国、92141
        • Hôpital Antoine Béclère
      • Creteil、法国、94010
        • CHU Henri Mondor
    • La Martinique
      • Fort de France、La Martinique、法国、97200
        • CHU de Fort de France
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35294
        • University of Alabama
    • California
      • Berkeley、California、美国、94705
        • Alta Bates Medical Center
      • Torrance、California、美国、90502
        • Harbor -UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Denver、Colorado、美国、80262
        • University of Colorado Health Sciences Center
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20060
        • Howard University Hospital
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • University of Illinois Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、美国、20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02118
        • Boston Medical Center/Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Harper University Hospital/Wayne State University
      • Detroit、Michigan、美国、48202
        • Henry Ford Hospital; Dept. of Pulmonology
    • Missouri
      • St. Louis、Missouri、美国、63104
        • SoLUtions/Saint Louis University
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Medical Center; Pediatric Cardiology
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
        • UNC Comprehensive Sickle Cell Program
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University Medical Center; Duke University Health Systems
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44106
        • University Hospitals of Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19140
        • Temple University Lung Center
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38163
        • University of Tennessee Health Science Center
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • The Methodist Hospital/Baylor College of Medicine; Pulmonary and Critical Care Medicine
      • Houston、Texas、美国、77030
        • University of Texas Medical School; Division of Pulmonary and Critical Care Medicine
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23298-5028
        • Virginia Commonwealth University Medical Center
  • 英国
      • London、英国、NW3 2QG
        • Royal Free Hospital, Rheumatology Department
      • Sheffield、英国、S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital, Pulmonary Vascular Medicine
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰、1105 AZ
        • Amsterdam Medical Center, Department of Hematology

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：筛选标准：

  1. 年龄 > 或 = 12 岁且有 SCD 病史的男性或女性
  2. 有症状性 PH 并伴有呼吸急促的患者
  3. 根据随机分组前 6 个月内而非 SCD 危象期间进行的超声/多普勒检查，三尖瓣反流射流 (TRJ) 速度 > 2.9 m/sec 的患者
  4. 在开始任何研究相关程序之前，从患者或患者的父母/法定代表处获得签署的书面知情同意书

纳入标准：

  1. 具有血红蛋白 (Hb) SS 或 Hb S/β0 基因型且 Hb A < 或 = 10% 的患者
  2. 六分钟步行测试 (6MWT) 距离 > 或 = 150 m 且 < 或 = 450 m

  3. 随机访视后 3 个月内在研究地点进行的右心导管插入术 (RHC) 证实的肺动脉高压，定义为：

    • 平均肺动脉压 (mPAP) > 或 - 25 mmHg
    • 如果 PCWP 测量不可靠，则通过右心导管术测量肺毛细血管楔压 (PCWP) 或通过左心导管术测量左心室舒张末期压 (LVEDP)。 本研究将考虑两个患者子集：
    • PCWP < 或 = 15 mm Hg，如果静止时 PVR < 160 dyn.sec/cm5
    • PCWP 为 16-25 mm Hg，具有任何 PVR 值
  4. 育龄妇女的血清妊娠试验结果必须为阴性，并在研究治疗期间和研究治疗终止后 3 个月内使用可靠的避孕方法

排除标准：

  1. 左心室射血分数 < 40%（回波/多普勒）
  2. 收缩压 (SBP) < 85 毫米汞柱
  3. 收缩压 > 160 毫米汞柱和/或舒张压 > 100 毫米汞柱的未控制高血压
  4. 第一秒用力呼气量除以用力肺活量 (FEV1/FVC) < 0.5
  5. 肺总量 (TLC) < 正常预测值的 50%
  6. 重大心脏病：缺血性、瓣膜性、缩窄性
  7. 随机化时血红蛋白浓度 < 6.0 g/dL
  8. 急性肝病
  9. 肝硬化或门静脉高压症
  10. ALT > 或 = 正常上限 (ULN) 的 2 倍和/或白蛋白 < 2.8 g/dL
  11. 急性或慢性损伤（呼吸困难除外），限制了遵守研究要求的能力（特别是 6MWT），例如心绞痛、间歇性跛行、有症状的髋骨坏死
  12. 随机分组后 2 周内出现血管闭塞危象 (VOC) 或急性胸部综合征 (ACS)，或在过去 12 个月内发生超过 12 次 VOC 和/或 ACS
  13. 随机分组前 4 周内输血
  14. 预期寿命短于 6 个月的疾病
  15. 机会性感染的HIV
  16. 限制提供知情同意或遵守研究要求的能力的精神病、成瘾或其他障碍
  17. 孕妇或哺乳期妇女
  18. 最近开始（随机化前 < 8 周）或计划的基于运动的心肺康复计划
  19. 骨髓移植
  20. 随机分组前 3 个月内使用另一种研究药物进行治疗或计划进行治疗
  21. 随机分组前 3 个月内使用内皮素受体拮抗剂、磷酸二酯酶 5 抑制剂、前列腺素（不包括在导管插入术中急性给药以测试血管反应性）或随机分组前 1 周内使用 L-精氨酸治疗肺动脉高压
  22. 随机分组前 1 周内使用钙调神经磷酸酶抑制剂（例如环孢菌素 A 和他克莫司）、西罗莫司、氟康唑、胺碘酮、咪康唑和格列本脲（格列本脲）进行治疗
  23. 已知对波生坦或其任何赋形剂过敏

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：2个
药品：波生坦
口服初始剂量：62.5 mg b.i.d.所有患者持续 4 周，维持剂量：125 mg
无干预：1个

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
在 6MWT 距离内从基线到研究结束的变化。与安慰剂的平均差异至少 35 m 被认为具有临床相关性。
大体时间：16周
16周

次要结果测量

结果测量
大体时间
从基线到研究结束临床恶化的时间。
大体时间：16周
16周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Actelion

调查人员

  • 研究主任：Irina M Kline, MD、Actelion

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2006年4月1日

初级完成 (实际的)

2007年8月1日

研究完成 (实际的)

2007年8月1日

研究注册日期

首次提交

2006年4月10日

首先提交符合 QC 标准的

2006年4月10日

首次发布 (估计的)

2006年4月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年3月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年1月31日

最后验证

2025年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AC-052-369
  • ASSET-2

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