Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af bosentan til patienter med seglcellesygdom (SCD) diagnosticeret med pulmonal hypertension (PH) (ASSET-2)

31. januar 2025 opdateret af: Actelion

Randomiseret, placebo-kontrolleret, dobbeltblind, multicenter, parallel gruppeundersøgelse til vurdering af effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af bosentan hos patienter med symptomatisk pulmonal hypertension forbundet med seglcellesygdom

Studiet vil vurdere effekten af ​​bosentan på pulmonal vaskulær modstand og træningskapacitet hos Sickle Cell Disease (SCD) patienter diagnosticeret med pulmonal hypertension. Den består af 3 faser: screening, behandling og opfølgning. Under screeningsbesøget vil undersøgelseslægen tage stilling til, om patienterne opfylder undersøgelseskravene. Alle potentielle patienter vil have en diagnose af øget pulmonalarterietryk, som er vist ved kateterisering af højre hjerte, der udføres kort før start af undersøgelsesbehandling. Patienterne vil blive bedt om at udføre træningskapacitetstest (gå så langt som muligt i 6 minutter). Efter baselinebesøget består behandlingsfasen af ​​4 yderligere klinikbesøg, hvor de gode og dårlige virkninger af lægemidlet gennemgås, og træningskapacitetstest vil blive gentaget. Patienterne vil blive behandlet i 16 uger. Blodprøver vil blive indsamlet hver måned, eller oftere, hvis det er nødvendigt. Ved afslutningen af ​​undersøgelsen vil nogle af patienterne blive bedt om at gentage den højre hjertekateterisering. Alle patienter vil gentage en træningskapacitetstest. Efter afslutning af studiet vil patienter have mulighed for at tilmelde sig et langtidsopfølgningsstudie, hvor alle patienter vil modtage aktivt lægemiddel. Patienter, der vælger ikke at deltage i forlængelsesstudiet, vil blive fulgt op til sikkerhedsvurderinger i ca. 28 dage efter afslutningen af ​​undersøgelsesbehandlingen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital, Rheumatology Department
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital, Pulmonary Vascular Medicine
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama
    • California
      • Berkeley, California, Forenede Stater, 94705
        • Alta Bates Medical Center
      • Torrance, California, Forenede Stater, 90502
        • Harbor -UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80262
        • University of Colorado Health Sciences Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20060
        • Howard University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University Of Illinois Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston Medical Center/Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Harper University Hospital/Wayne State University
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Hospital; Dept. of Pulmonology
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • SoLUtions/Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center; Pediatric Cardiology
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • UNC Comprehensive Sickle Cell Program
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center; Duke University Health Systems
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals of Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
        • Temple University Lung Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38163
        • University of Tennessee Health Science Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The Methodist Hospital/Baylor College of Medicine; Pulmonary and Critical Care Medicine
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas Medical School; Division of Pulmonary and Critical Care Medicine
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298-5028
        • Virginia Commonwealth University Medical Center
  • Frankrig
      • Clamart, Frankrig, 92141
        • Hôpital Antoine Béclère
      • Creteil, Frankrig, 94010
        • CHU Henri Mondor
    • La Martinique
      • Fort de France, La Martinique, Frankrig, 97200
        • CHU de Fort de France
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Amsterdam Medical Center, Department of Hematology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier: Screeningskriterier:

  1. Mænd eller kvinder > eller = 12 år med en dokumenteret historie med SCD
  2. Patienter med symptomatisk PH forbundet med åndenød
  3. Patienter med tricuspid regurgitation jet (TRJ) hastighed på > 2,9 m/sek baseret på ekko/doppler udført inden for 6 måneder før randomisering og ikke under SCD krise
  4. Underskrevet skriftligt informeret samtykke indhentes fra patienten eller patientens forælder/juridisk repræsentant før påbegyndelse af en undersøgelsesrelateret procedure

Inklusionskriterier:

  1. Patienter med hæmoglobin (Hb) SS eller Hb S/β0 genotype og med Hb A < eller = 10 %
  2. Seks minutters gangtest (6MWT) distance > eller = 150 m og < eller = 450 m

  3. Pulmonal hypertension bekræftet ved højre hjertekateterisering (RHC) udført på undersøgelsesstedet inden for 3 måneder efter randomiseringsbesøget og defineret som:

    • Gennemsnitligt pulmonalt arterielt tryk (mPAP) > eller - 25 mmHg
    • Pulmonært kapillærkiletryk (PCWP) målt ved højre hjertekateterisering eller venstre ventrikulært endediastolisk tryk (LVEDP) målt ved venstre hjertekateterisering, hvis PCWP-måling ikke er pålidelig. To undergrupper af patienter vil blive overvejet til denne undersøgelse:
    • PCWP < eller = 15 mm Hg, hvis PVR i hvile < 160 dyn.sec/cm5
    • PCWP på 16-25 mm Hg med enhver PVR-værdi
  4. Kvinder i den fødedygtige alder skal have et negativt resultat på deres serumgraviditetstest og bruge pålidelige præventionsmetoder under undersøgelsesbehandlingen og i 3 måneder efter undersøgelsesbehandlingens afslutning

Ekskluderingskriterier:

  1. Venstre ventrikulær ejektionsfraktion < 40 % (ekko/doppler)
  2. Systolisk blodtryk (SBP) < 85 mmHg
  3. Ukontrolleret hypertension med SBP > 160 mmHg og/eller diastolisk blodtryk > 100 mmHg
  4. Forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund divideret med forceret vitalkapacitet (FEV1/FVC) < 0,5
  5. Total lungekapacitet (TLC) < 50 % af normal forudsagt værdi
  6. Betydelig hjertesygdom: iskæmisk, valvulær, sammentrækkende
  7. Hæmoglobinkoncentration < 6,0 g/dL på randomiseringstidspunktet
  8. Akut leversygdom
  9. cirrose eller portal hypertension
  10. ALT > eller = 2 gange øvre normalgrænse (ULN) og/eller albumin < 2,8 g/dL
  11. Akut eller kronisk svækkelse (bortset fra dyspnø), hvilket begrænser evnen til at overholde undersøgelseskravene (især med 6MWT), f.eks. angina pectoris, claudicatio intermittens, symptomatisk hofteosteonekrose
  12. Vaso-okklusiv krise (VOC) eller akut brystsyndrom (ACS) inden for 2 uger efter randomisering eller mere end 12 VOC og/eller ACS inden for de sidste 12 måneder
  13. Blodtransfusion inden for 4 uger før randomisering
  14. Sygdom med en forventet levetid kortere end 6 måneder
  15. HIV med opportunistisk infektion
  16. Psykotisk, vanedannende eller anden lidelse, der begrænser evnen til at give informeret samtykke eller at overholde undersøgelseskrav
  17. Gravide eller ammende kvinder
  18. Nyligt påbegyndt (< 8 uger før randomisering) eller planlagt, træningsbaseret kardio-pulmonal genoptræningsprogram
  19. Knoglemarvstransplantation
  20. Behandling eller planlagt behandling med et andet forsøgslægemiddel inden for 3 måneder før randomisering
  21. Behandling af pulmonal hypertension med en endotelinreceptorantagonist, en phosphodiesterase-5-hæmmer, prostanoider (eksklusive akut administration under en kateteriseringsprocedure for at teste vaskulær reaktivitet) inden for 3 måneder før randomisering eller med L-arginin inden for 1 uge før randomisering
  22. Behandling med calcineurin-hæmmere (f.eks. cyclosporin A og tacrolimus), sirolimus, fluconazol, amiodaron, miconazol og glibenclamid (glyburid) inden for 1 uge før randomisering
  23. Kendt overfølsomhed over for bosentan eller et eller flere af dets hjælpestoffer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 2
Medicin: bosentan
Oral Startdosis: 62,5 mg b.i.d. i 4 uger for alle patienter, vedligeholdelsesdosis: 125 mg
Ingen indgriben: 1

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Skift fra Baseline til End of Study i 6MWT afstand. En gennemsnitlig forskel fra placebo på mindst 35 m anses for at være klinisk relevant.
Tidsramme: 16 uger
16 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tid til klinisk forværring fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen.
Tidsramme: 16 uger
16 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Actelion

Efterforskere

  • Studieleder: Irina M Kline, MD, Actelion

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2006

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2007

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2007

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. april 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. april 2006

Først opslået (Anslået)

12. april 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. januar 2025

Sidst verificeret

1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AC-052-369
  • ASSET-2

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pulmonal hypertension

Kliniske forsøg med bosentan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner