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Efficacia e sicurezza del bosentan nei pazienti con anemia falciforme (SCD) con diagnosi di ipertensione polmonare (IP) (ASSET-2)

31 gennaio 2025 aggiornato da: Actelion

Studio randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, multicentrico, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del bosentan in pazienti con ipertensione polmonare sintomatica associata a anemia falciforme

Lo studio valuterà l'effetto del bosentan sulla resistenza vascolare polmonare e sulla capacità di esercizio nei pazienti con anemia falciforme (SCD) con diagnosi di ipertensione polmonare. Si compone di 3 fasi: screening, trattamento e follow-up. Durante la visita di screening, il medico dello studio deciderà se i pazienti soddisfano i requisiti dello studio. Tutti i potenziali pazienti avranno una diagnosi di aumento della pressione dell'arteria polmonare che viene mostrato dal cateterismo del cuore destro condotto poco prima dell'inizio del trattamento in studio. Ai pazienti verrà chiesto di eseguire il test della capacità di esercizio (camminare il più lontano possibile per 6 minuti). Dopo la visita di base, la fase di trattamento consiste in 4 visite cliniche aggiuntive durante le quali vengono esaminati gli effetti positivi e negativi del farmaco e verrà ripetuto il test della capacità di esercizio. I pazienti saranno trattati per 16 settimane. I campioni di sangue verranno raccolti ogni mese, o più spesso, se necessario. Alla fine dello studio ad alcuni pazienti verrà chiesto di ripetere il cateterismo del cuore destro. Tutti i pazienti ripeteranno un test di capacità di esercizio. Dopo il completamento dello studio, i pazienti avranno la possibilità di iscriversi a uno studio di follow-up a lungo termine in cui tutti i pazienti riceveranno un farmaco attivo. I pazienti che scelgono di non partecipare allo studio di estensione saranno seguiti per valutazioni di sicurezza per circa 28 giorni dopo la fine del trattamento in studio.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Clamart, Francia, 92141
        • Hôpital Antoine Béclère
      • Creteil, Francia, 94010
        • CHU Henri Mondor
    • La Martinique
      • Fort de France, La Martinique, Francia, 97200
        • CHU de Fort de France
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Amsterdam Medical Center, Department of Hematology
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital, Rheumatology Department
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital, Pulmonary Vascular Medicine
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • University of Alabama
    • California
      • Berkeley, California, Stati Uniti, 94705
        • Alta Bates Medical Center
      • Torrance, California, Stati Uniti, 90502
        • Harbor -UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80262
        • University of Colorado Health Sciences Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20060
        • Howard University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • University Of Illinois Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston Medical Center/Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Harper University Hospital/Wayne State University
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Henry Ford Hospital; Dept. of Pulmonology
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • SoLUtions/Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center; Pediatric Cardiology
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • UNC Comprehensive Sickle Cell Program
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center; Duke University Health Systems
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals of Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
        • Temple University Lung Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38163
        • University of Tennessee Health Science Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • The Methodist Hospital/Baylor College of Medicine; Pulmonary and Critical Care Medicine
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas Medical School; Division of Pulmonary and Critical Care Medicine
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298-5028
        • Virginia Commonwealth University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione: Criteri di screening:

  1. Maschi o femmine > o = 12 anni di età con una storia documentata di SCD
  2. Pazienti con IP sintomatica associata a respiro corto
  3. Pazienti con velocità del getto di rigurgito tricuspidale (TRJ) > 2,9 m/sec sulla base di eco/Doppler condotto entro 6 mesi prima della randomizzazione e non durante la crisi di SCD
  4. Il consenso informato scritto firmato è ottenuto dal paziente o dal genitore/rappresentante legale del paziente prima dell'inizio di qualsiasi procedura correlata allo studio

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti con genotipo emoglobina (Hb) SS o Hb S/β0 e con Hb A < o = 10%
  2. Test del cammino in sei minuti (6MWT) distanza > o = 150 m e < o = 450 m

  3. Ipertensione polmonare confermata dal cateterismo del cuore destro (RHC) eseguito presso il sito dello studio entro 3 mesi dalla visita di randomizzazione e definita come:

    • Pressione arteriosa polmonare media (mPAP) > o - 25 mmHg
    • Pressione di incuneamento capillare polmonare (PCWP) misurata mediante cateterismo del cuore destro o pressione diastolica ventricolare sinistra (LVEDP) misurata mediante cateterismo del cuore sinistro, se la misurazione della PCWP non è affidabile. Per questo studio saranno presi in considerazione due sottogruppi di pazienti:
    • PCWP < o = 15 mm Hg, se PVR a riposo < 160 din.sec/cm5
    • PCWP di 16-25 mm Hg con qualsiasi valore PVR
  4. Le donne in età fertile devono avere un risultato negativo al test di gravidanza su siero e utilizzare metodi contraccettivi affidabili durante il trattamento in studio e per 3 mesi dopo la fine del trattamento in studio

Criteri di esclusione:

  1. Frazione di eiezione ventricolare sinistra < 40% (eco/Doppler)
  2. Pressione arteriosa sistolica (SBP) < 85 mmHg
  3. Ipertensione incontrollata con PAS > 160 mmHg e/o pressione arteriosa diastolica > 100 mmHg
  4. Volume espiratorio forzato in 1 secondo diviso per capacità vitale forzata (FEV1/FVC) < 0,5
  5. Capacità polmonare totale (TLC) <50% del valore normale previsto
  6. Cardiopatia significativa: ischemica, valvolare, costrittiva
  7. Concentrazione di emoglobina < 6,0 g/dL al momento della randomizzazione
  8. Malattia epatica acuta
  9. cirrosi o ipertensione portale
  10. ALT > o = 2 volte il limite superiore della norma (ULN) e/o albumina < 2,8 g/dL
  11. Compromissione acuta o cronica (diversa dalla dispnea), che limita la capacità di soddisfare i requisiti dello studio (in particolare con 6MWT), ad esempio angina pectoris, claudicatio intermittens, osteonecrosi sintomatica dell'anca
  12. Crisi vaso-occlusiva (VOC) o sindrome toracica acuta (ACS) entro 2 settimane dalla randomizzazione o più di 12 VOC e/o ACS negli ultimi 12 mesi
  13. Trasfusione di sangue nelle 4 settimane precedenti la randomizzazione
  14. Malattia con un'aspettativa di vita inferiore a 6 mesi
  15. HIV con infezione opportunistica
  16. Disturbo psicotico, di dipendenza o altro che limita la capacità di fornire il consenso informato o di soddisfare i requisiti dello studio
  17. Donne in gravidanza o in allattamento
  18. Programma di riabilitazione cardiopolmonare basato sull'esercizio recentemente iniziato (<8 settimane prima della randomizzazione) o pianificato
  19. Trapianto di midollo osseo
  20. Trattamento o trattamento pianificato con un altro farmaco sperimentale entro 3 mesi prima della randomizzazione
  21. Trattamento dell'ipertensione polmonare con un antagonista del recettore dell'endotelina, un inibitore della fosfodiesterasi-5, prostanoidi (esclusa la somministrazione acuta durante una procedura di cateterismo per testare la reattività vascolare) entro 3 mesi prima della randomizzazione o con L-arginina entro 1 settimana prima della randomizzazione
  22. Trattamento con inibitori della calcineurina (ad es. ciclosporina A e tacrolimus), sirolimus, fluconazolo, amiodarone, miconazolo e glibenclamide (gliburide) entro 1 settimana prima della randomizzazione
  23. Ipersensibilità nota al bosentan o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 2
Droga: bosentan
Orale Dose iniziale: 62,5 mg b.i.d. per 4 settimane per tutti i pazienti, dose di mantenimento: 125 mg
Nessun intervento: 1

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Passaggio dal basale alla fine dello studio nella distanza di 6 MWT. Una differenza media rispetto al placebo di almeno 35 m è considerata clinicamente rilevante.
Lasso di tempo: 16 settimane
16 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tempo al peggioramento clinico dal basale alla fine dello studio.
Lasso di tempo: 16 settimane
16 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Actelion

Investigatori

  • Direttore dello studio: Irina M Kline, MD, Actelion

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2006

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2007

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2007

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 aprile 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 aprile 2006

Primo Inserito (Stimato)

12 aprile 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 gennaio 2025

Ultimo verificato

1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AC-052-369
  • ASSET-2

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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