全身性肥満細胞症患者の治療薬としてのエベロリムス (RAD001)
全身性肥満細胞症患者の治療法としてのRAD001の評価
調査の概要
詳細な説明
RAD001 は、がん細胞の増殖を止めるように設計されています。 また、腫瘍の成長を助ける新しい血管の成長を止める可能性があり、これにより腫瘍細胞が死滅する可能性があります.
この研究で治療を開始する前に、「スクリーニング検査」があります。 これらの検査は、あなたがこの研究に参加する資格があるかどうかを医師が判断するのに役立ちます。 特に記載がない限り、研究開始前の2週間以内に実施されます。 バイタルサイン（血圧、心拍数、体温、呼吸数）の測定を含む完全な身体検査を受けます。 血液（大さじ約2杯）を定期検査のために採取します。 この定期的な採血には、子供を持つことができる女性のための妊娠検査が含まれます。 この研究に参加する資格を得るには、妊娠検査が陰性でなければなりません。 これらの血液検査を行う前に、6 時間は「絶食」する必要があります。 これは、この間、食べ物や飲み物 (水を除く) を摂取することができないことを意味します。
また、スクリーニング検査の一環として、心電図（ECG）（心臓の電気的活動を測定する検査）があります。 研究開始から 3 か月以内 (または、SM の治療を受けている場合は、研究開始から 2 週間以内) に骨髄生検と吸引を行います。 骨髄生検/吸引物を収集するには、寛骨の領域を麻酔薬で麻痺させ、少量の骨髄と骨を大きな針で抜き取ります。 骨髄サンプルは、病気の状態を確認するためだけでなく、特定の遺伝子に突然変異（変化）があるかどうかを確認するための定期的な検査にも使用されます。 医師が必要と判断した場合は、病気の状態を確認するために、追加のスクリーニング検査 (骨スキャンなど) が必要になる場合があります。
この研究に参加する資格があると判断された場合、最初の RAD001 が提供されます。 RAD001 を 1 日 1 回 1 ～ 2 錠服用します。 RAD001 を服用する前の 3 時間は、軽くて無脂肪の食事 (ドレッシングなしのサラダ、スキムミルク入りのシリアル ボウルなど) しか食べてはなりません。 また、各投与前に食習慣を一定に保つようにしてください. これは、毎回ほぼ同じ時間にほぼ同じ量の食物を食べる必要があることを意味します.
RAD001 の各「サイクル」は 1 か月続きます。 サイクル 1、2、および 3 の 1 日目に研究訪問があります。 訪問のたびに、新しい RAD001 が提供されます。 バイタルサインの測定を含む身体検査を受けます。 副作用について聞かれます。 研究中は、最初に研究担当医師に相談することなく、追加の医薬品 (市販薬を含む) を服用してはなりません。 各研究訪問時に、追加の薬を服用したかどうかを尋ねられます。 また、非薬物療法や輸血を受けたかどうかも尋ねられます。 血液（大さじ約2杯）を定期検査のために採取します。 スクリーニング時と同様に、これらの血液検査を実施する前に 6 時間絶食する必要があります。
各サイクルの途中 (各サイクルの 3 週目あたり) に、定期検査のために採血を行います。 これは、毎回約大さじ2杯の血液になります。 これらの血液検査を行う前に、6時間絶食する必要があります。 これらの血液検査を M.D. アンダーソンで実施するか、外部の検査室で実施するかは、あなたの選択です。
サイクル 4 の 1 日目に、別の研究訪問があります。 サイクル 1、2、および 3 の 1 日目の研究訪問で行ったのと同じテストがすべて実行されます。 病気の状態を確認するために、骨髄穿刺と生検も行います。 スクリーニング時に採取された骨髄サンプルで、特定の遺伝子に変異があることが示された場合、この時点で採取された骨髄サンプルはさらに研究されます（定期検査用）。 この検査結果が、この時点までに疾患が反応しないことを示している場合、研究は中止されます。
病気がサイクル4の1日目までに反応した場合（またはSMに関連する特定の徴候や症状が改善した場合）、恩恵を受けている限りRAD001を服用し続けます. 隔週で定期検査のために採血（大さじ約2杯）を続けます。 また、研究訪問も続けます (サイクル 4 の 1 日目と同じ検査を行います) が、訪問は 3 か月に 1 回になります。 つまり、サイクル 4、7、10 などの 1 日目に戻ってきます。 研究訪問がない月の 1 日目 (サイクル 5、6、8、9 など) に、研究スタッフから電話で呼び出されます。 これらの電話では、副作用について尋ねられます。 また、前回の電話または治験訪問以降に実施した治験関連の血液検査の結果についても質問されます。
病気が悪化したり、がんの別の治療法を開始したり、耐え難い副作用が発生したりした場合は、研究から外されます.
これは調査研究です。 RAD001 は、食品医薬品局 (FDA) の承認を受けていないか、市販されていません。 研究目的でのみ使用が許可されています。 最大25人の患者がこの研究に参加します。 全員が M.D. アンダーソンに入学します。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- The University of Texas M.D. Anderson Cancer Center
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- SM患者;肥満細胞性白血病も含まれます。
- 年齢 >/= 18 歳
- 大手術または放射線治療の完了から最低 2 週間。
- 東部共同腫瘍学グループ (ECOG) のパフォーマンス ステータス </= 2
- -血清ビリルビンで示される適切な肝機能</= 1.5 x 正常上限（ULN）、および血清アラニントランスアミナーゼ（ALT）</= 3 x ULN
- -プロトロンビン時間（PT）/部分トロンボプラスチン時間（PTT）/国際正規化比（INR）が通常の機関制限内
- 署名済みのインフォームド コンセント
除外基準:
- -SMの従来の（具体的には、インターフェロンまたはクラドリビン）または治験薬による治療 過去4週間以内
- 全身性ステロイドまたは別の免疫抑制剤による慢性治療
- -適切に治療された子宮頸部の癌腫または皮膚の基底細胞癌または扁平上皮癌を除く過去3年以内の他の悪性腫瘍、ただし、治療を必要としないSM関連のクローン性血液疾患を患者が持っている場合を除きます。 .
- -その他の重篤なおよび/または制御されていない医学的疾患で、主任研究者が判断した研究への参加を危うくする可能性があるもの（すなわち、重度の肺機能障害、制御されていない糖尿病、制御されていない高血圧、重度の感染症、重度の栄養失調、不安定狭心症、またはうっ血性心不全 -ニューヨーク心臓協会クラス III または IV、心室性不整脈、活動性虚血性心疾患、6 か月以内の心筋梗塞、慢性肝臓または腎臓疾患、活動性上部消化管潰瘍）
- ヒト免疫不全ウイルス（HIV）血清陽性の既知の病歴
- -主任研究者が判断したように、RAD001の吸収を大幅に変更する可能性のある胃腸機能または胃腸疾患の障害（例：潰瘍性疾患;制御不能な吐き気、嘔吐または下痢;吸収不良症候群または小腸切除）
- -出血素因または経口抗ビタミンK薬を服用している患者
- -妊娠中または授乳中の女性、または効果的な避妊法を実践することを望まない妊娠可能な女性/男性（出産の可能性のある女性は、RAD001の投与前48時間以内に尿または血清妊娠検査で陰性でなければなりません;プロトコル定義閉経後の女性の割合: 12 か月の自然 (自然発生) 無月経、または血清 FSH レベル > 40 mIU/m の 6 か月の自然発生無月経、または 6 週間の術後両側卵巣摘出術と子宮摘出術)
- mTOR阻害剤（シロリムス、テムシロリムスなど）による治療歴がある患者
- -RAD001（エベロリムス）または他のラパマイシン（シロリムス、テムシロリムス）またはその賦形剤に対する既知の過敏症のある患者
- -プロトコルを遵守したくない、または遵守できない患者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：RAD001
1日10mgを30日間経口投与
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経口RAD001 1日10mgを30日間
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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客観的反応を示した参加者の数
時間枠：最初の3か月は毎月、その後は3か月ごと
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客観的反応として報告された有効性。
血清トリプターゼレベルまたは骨髄マスト細胞の割合の変化として定義される客観的反応。
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最初の3か月は毎月、その後は3か月ごと
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Srdan Verstovsek, MD、M.D. Anderson Cancer Center
出版物と役立つリンク
便利なリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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