Эверолимус (RAD001) для лечения пациентов с системным мастоцитозом

RAD001 предназначен для предотвращения размножения раковых клеток. Это также может остановить рост новых кровеносных сосудов, которые способствуют росту опухоли, что может привести к гибели опухолевых клеток.

Прежде чем вы сможете начать лечение в рамках этого исследования, вы пройдете «скрининговые тесты». Эти тесты помогут врачу решить, имеете ли вы право участвовать в этом исследовании. Они будут выполнены в течение 2 недель до начала исследования, если не указано иное. Вы пройдете полное медицинское обследование, включая измерение основных показателей жизнедеятельности (артериальное давление, частоту сердечных сокращений, температуру и частоту дыхания). Кровь (около 2 столовых ложек) будет взята для обычных анализов. Этот плановый забор крови будет включать тест на беременность для женщин, способных иметь детей. Чтобы иметь право принять участие в этом исследовании, тест на беременность должен быть отрицательным. Вам нужно будет «голодать» в течение 6 часов, прежде чем сдавать эти анализы крови. Это означает, что в это время вы не сможете есть и пить (кроме воды).

Также в рамках скрининговых тестов вам сделают электрокардиограмму (ЭКГ) — тест, который измеряет электрическую активность сердца). Вам сделают биопсию и аспирацию костного мозга в течение 3 месяцев после начала исследования (или в течение 2 недель после начала исследования, если вы получали лечение по поводу СМ). Для взятия биопсии/аспирата костного мозга участок бедренной кости обезболивают анестетиком, а небольшое количество костного мозга и кости извлекают через большую иглу. Образцы костного мозга будут использоваться не только для проверки статуса заболевания, но и для обычного теста, чтобы увидеть, есть ли мутация (изменение) в определенном гене. Если ваш врач считает это необходимым, вам могут потребоваться дополнительные скрининговые тесты (например, сканирование костей), чтобы проверить статус заболевания.

Если будет установлено, что вы соответствуете требованиям для участия в этом исследовании, вы получите свой первый запас RAD001. Вы будете принимать 1-2 таблетки RAD001 перорально один раз в день во время учебы. В течение 3 часов перед каждой дозой RAD001 вы должны съедать не более чем легкую обезжиренную пищу (например, салат без заправки или тарелку хлопьев с обезжиренным молоком). Вы также должны стараться соблюдать свои диетические привычки перед каждой дозой. Это означает, что вы должны есть примерно в одно и то же время и примерно одинаковое количество пищи каждый раз.

Каждый «цикл» RAD001 длится 1 месяц. У вас будут учебные визиты в первый день циклов 1, 2 и 3. При каждом посещении вы будете получать новую порцию RAD001. Вам предстоит медицинский осмотр, включая измерение основных показателей жизнедеятельности. Вас спросят о возможных побочных эффектах. Во время исследования вы не должны принимать какие-либо дополнительные лекарства (включая безрецептурные препараты) без предварительного согласования с врачом-исследователем. Во время каждого исследовательского визита вас будут спрашивать, принимали ли вы какие-либо дополнительные лекарства. Вас также спросят, получали ли вы какие-либо немедикаментозные методы лечения или переливания крови. Кровь (около 2 столовых ложек) будет взята для обычных анализов. Как и при скрининге, вам нужно будет голодать в течение 6 часов, прежде чем сдавать эти анализы крови.

В середине каждого цикла (примерно в начале 3-й недели каждого цикла) будет производиться забор крови для обычных анализов. Это будет около 2 столовых ложек крови каждый раз. Вам нужно будет голодать в течение 6 часов, прежде чем сдавать эти анализы крови. Вам решать, проводить ли эти анализы крови в клинике доктора медицины Андерсона или в сторонней лаборатории.

В День 1 Цикла 4 у вас будет еще одна ознакомительная поездка. Вам будут выполнены все те же тесты, что и во время ознакомительных визитов в День 1 циклов 1, 2 и 3. Вам также сделают аспирацию костного мозга и биопсию, чтобы проверить статус заболевания. Если ваш образец костного мозга, собранный во время скрининга, показал, что у вас есть мутация в определенном гене, образец костного мозга, собранный в это время, будет изучен дополнительно (для обычного теста). Если результат этого теста показывает, что к этому времени болезнь не отреагировала, вы будете исключены из исследования.

Если болезнь отреагировала к 1-му дню цикла 4 (или если некоторые признаки и симптомы, связанные с СМ, улучшились), вы будете продолжать принимать RAD001 до тех пор, пока вы получаете пользу. Вы будете продолжать сдавать кровь (около 2 столовых ложек) для плановых анализов каждые две недели. Вы также продолжите посещать учебные визиты (с теми же тестами, что и в День 1 Цикла 4), но визиты будут проводиться каждые 3 месяца. Другими словами, вы вернетесь в первый день циклов 4, 7, 10 и так далее. В первый день тех месяцев, когда у вас нет ознакомительных визитов (циклы 5, 6, 8, 9 и т. д.), исследовательский персонал позвонит вам по телефону. Во время этих телефонных звонков вас спросят о возможных побочных эффектах. Вас также спросят о результатах анализов крови, связанных с исследованием, которые вы сделали с момента последнего телефонного звонка или визита в рамках исследования.

Если болезнь ухудшится, вы начнете новую терапию от рака или возникнут невыносимые побочные эффекты, вас отстранят от учебы.

Это исследовательское исследование. RAD001 не одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) и не доступен в продаже. Он был разрешен для использования только в исследованиях. В этом исследовании примут участие до 25 пациентов. Все будут зачислены в MD Anderson.