Everolimus (RAD001) som terapi for patienter med systemisk mastocytose

RAD001 er designet til at forhindre kræftceller i at formere sig. Det kan også stoppe væksten af ​​nye blodkar, der hjælper tumorvækst, hvilket kan få tumorcellerne til at dø.

Før du kan starte behandlingen på denne undersøgelse, vil du have "screeningstest". Disse tests vil hjælpe lægen med at beslutte, om du er berettiget til at deltage i denne undersøgelse. De vil blive udført inden for 2 uger før start af undersøgelsen, medmindre andet er angivet. Du vil have en komplet fysisk undersøgelse, inklusive måling af vitale tegn (blodtryk, hjertefrekvens, temperatur og vejrtrækningsfrekvens). Der vil blive tappet blod (ca. 2 spiseskefulde) til rutinemæssige tests. Denne rutinemæssige blodprøve vil omfatte en graviditetstest for kvinder, der er i stand til at få børn. For at være berettiget til at deltage i denne undersøgelse skal graviditetstesten være negativ. Du skal "faste" i 6 timer, før du får udført disse blodprøver. Det betyder, at du ikke vil være i stand til at få mad eller drikke (undtagen vand) i løbet af denne tid.

Som en del af screeningstestene vil du også få et elektrokardiogram (EKG) en test, der måler hjertets elektriske aktivitet). Du vil have en knoglemarvsbiopsi og aspiration inden for 3 måneder efter start af undersøgelsen (eller inden for 2 uger efter start af undersøgelsen, hvis du har modtaget behandling for SM). For at indsamle en knoglemarvsbiopsi/aspirat bliver et område af hofteknoglen bedøvet med bedøvelse, og en lille mængde knoglemarv og knogle trækkes ud gennem en stor nål. Knoglemarvsprøverne vil ikke kun blive brugt til at kontrollere sygdommens status, men også til en rutinetest for at se, om der er en mutation (ændring) i et bestemt gen. Hvis din læge mener, det er nødvendigt, skal du muligvis have yderligere screeningsprøver (såsom en knoglescanning) for at kontrollere sygdommens status.

Hvis du viser dig at være berettiget til at deltage i denne undersøgelse, vil du modtage din første levering af RAD001. Du vil tage 1-2 piller RAD001 gennem munden en gang om dagen, mens du er på studiet. I løbet af de 3 timer før hver dosis af RAD001 må du ikke spise mere end et let fedtfrit måltid (såsom en salat uden dressing eller en skål kornprodukter med skummetmælk). Du bør også prøve at holde dine kostvaner konsekvente før hver dosis. Det betyder, at du skal spise på nogenlunde samme tidspunkt, og cirka den samme mængde mad hver gang.

Hver "cyklus" af RAD001 varer 1 måned. Du vil have studiebesøg på dag 1 i cyklus 1, 2 og 3. Ved hvert besøg modtager du en ny forsyning på RAD001. Du vil have en fysisk undersøgelse, herunder måling af vitale tegn. Du vil blive spurgt om eventuelle bivirkninger, du måtte have haft. Mens du er på studiet, må du ikke tage yderligere medicin (inklusive håndkøbsprodukter) uden at spørge studielægen først. Ved hvert studiebesøg vil du blive spurgt, om du har taget yderligere medicin. Du vil også blive spurgt, om du har fået andre behandlinger uden medicin eller blodtransfusioner. Der vil blive tappet blod (ca. 2 spiseskefulde) til rutinemæssige tests. Ligesom du gjorde ved screeningen, skal du faste i 6 timer, før du får udført disse blodprøver.

Halvvejs gennem hver cyklus (ca. begyndelsen af ​​uge 3 i hver cyklus), vil der blive udtaget blod til rutinemæssige tests. Dette vil være omkring 2 spiseskefulde blod hver gang. Du skal faste i 6 timer, før du får udført disse blodprøver. Det er dit valg, om du vil få disse blodprøver udført hos M.D. Anderson eller på et eksternt laboratorium.

På dag 1 af cyklus 4 får du endnu et studiebesøg. Du vil få udført alle de samme tests, som du gjorde ved studiebesøgene på dag 1 i cyklus 1, 2 og 3. Du vil også få foretaget en knoglemarvsaspiration og biopsi for at kontrollere sygdommens status. Hvis din knoglemarvsprøve, der blev indsamlet på screeningstidspunktet, viste, at du har en mutation i et bestemt gen, vil den knoglemarvsprøve, der blev indsamlet på dette tidspunkt, blive undersøgt yderligere (til en rutinetest). Hvis dette testresultat viser, at sygdommen ikke har reageret på dette tidspunkt, vil du blive taget fra undersøgelsen.

Hvis sygdommen har reageret på dag 1 i cyklus 4 (eller hvis visse tegn og symptomer relateret til SM er forbedret), vil du fortsætte med at tage RAD001, så længe du har gavn af det. Du vil fortsætte med at få udtaget blod (ca. 2 spiseskefulde) til rutineprøver hver anden uge. Du vil også fortsat have studiebesøg (med samme test udført som på dag 1 i cyklus 4), men besøgene vil være en gang hver 3. måned. Med andre ord vender du tilbage på dag 1 i cyklus 4, 7, 10 og så videre. På dag 1 i de måneder, hvor du ikke har studiebesøg (cyklus 5, 6, 8, 9 og så videre), bliver du ringet op af forskningspersonalet. Under disse telefonopkald vil du blive spurgt om eventuelle bivirkninger, du måtte have haft. Du vil også blive spurgt om resultaterne af de undersøgelsesrelaterede blodprøver, som du har fået siden sidste telefonopkald eller studiebesøg.

Hvis sygdommen bliver værre, du begynder på en anden behandling for kræft, eller der opstår uacceptable bivirkninger, vil du blive taget fra studiet.

Dette er en undersøgelse. RAD001 er ikke Food and Drug Administration (FDA) godkendt eller kommercielt tilgængelig. Det er kun godkendt til brug i forskning. Op til 25 patienter vil deltage i denne undersøgelse. Alle vil blive tilmeldt M.D. Anderson.