依维莫司 (RAD001) 治疗系统性肥大细胞增多症

RAD001 旨在阻止癌细胞增殖。 它还可能阻止有助于肿瘤生长的新血管的生长，这可能导致肿瘤细胞死亡。

在您开始本研究的治疗之前，您将进行“筛选测试”。 这些测试将帮助医生决定您是否有资格参加这项研究。 除非另有说明，否则它们将在研究开始前 2 周内进行。 您将进行全面的身体检查，包括测量生命体征（血压、心率、体温和呼吸频率）。 将抽取血液（约 2 汤匙）进行常规测试。 这种常规抽血将包括对能够生育的妇女进行妊娠试验。 要有资格参加这项研究，妊娠试验必须为阴性。 在进行这些血液检查之前，您需要“禁食”6 小时。 这意味着您在此期间将无法进食或喝水（水除外）。

此外，作为筛查测试的一部分，您将进行心电图 (ECG)（一种测量心脏电活动的测试）。 您将在研究开始后 3 个月内（​​如果您接受过 SM 治疗，则在研究开始后 2 周内）进行骨髓活检和抽吸。 为收集骨髓活检/抽吸物，将髋骨区域用麻醉剂麻醉，并通过大针抽取少量骨髓和骨骼。 骨髓样本将不仅用于检查疾病的状态，还用于常规测试以查看某个基因是否存在突变（变化）。 如果您的医生认为有必要，您可能需要进行额外的筛查测试（例如骨扫描）以检查疾病状况。

如果发现您有资格参加这项研究，您将收到第一批 RAD001。 在学习期间，您将每天一次口服 1-2 粒 RAD001 药丸。 在每次服用 RAD001 之前的 3 小时内，您只能进食清淡的无脂肪餐（例如不加调味料的沙拉，或一碗加脱脂牛奶的麦片）。 您还应该在每次服药前尽量保持饮食习惯一致。 这意味着您应该在大致相同的时间进食，并且每次进食的食物量大致相同。

RAD001 的每个“周期”持续 1 个月。 您将在第 1、2 和 3 周期的第 1 天进行研究访问。 每次访问时，您都会收到新的 RAD001。 您将进行身体检查，包括测量生命体征。 您将被问及您可能有过的任何副作用。 在您进行研究期间，您不得在未事先询问研究医生的情况下服用任何其他药物（包括非处方药）。 在每次研究访问中，您将被询问是否服用了任何其他药物。 还将询问您是否接受过任何非药物治疗或输血。 将抽取血液（约 2 汤匙）进行常规测试。 就像您在筛查时所做的那样，您需要禁食 6 小时才能进行这些血液检查。

在每个周期的中途（大约在每个周期的第 3 周开始时），将抽血进行常规检测。 每次大约需要 2 汤匙血液。 在进行这些血液检查之前，您需要禁食 6 小时。 您可以选择是在 M.D. Anderson 还是在外部实验室进行这些血液测试。

在第 4 周期的第 1 天，您将进行另一次学习访问。 您将进行与第 1、2 和 3 周期第 1 天研究访视时相同的所有测试。 您还将进行骨髓抽吸和活组织检查，以检查疾病的状况。 如果您在筛查时采集的骨髓样本显示您在某个基因中有突变，则此时采集的骨髓样本将被进一步研究（用于常规检测）。 如果此测试结果表明此时疾病没有反应，您将被取消研究。

如果疾病在第 4 周期的第 1 天得到缓解（或者如果与 SM 相关的某些体征和症状有所改善），只要您受益，您将继续服用 RAD001。 您将继续每隔一周抽血（约 2 汤匙）进行常规检查。 您还将继续进行研究访问（进行与第 4 周期第 1 天相同的测试），但访问将每 3 个月一次。 换句话说，您将在第 4、7、10 周期等的第 1 天返回。 在您没有进行研究访问的月份的第 1 天（第 5、6、8、9 等周期），研究人员会打电话给您。 在这些电话中，您将被问及您可能有过的任何副作用。 您还将被问及自上次电话或研究访问以来您进行的与研究相关的血液测试的结果。

如果疾病恶化，您开始另一种癌症治疗，或出现无法忍受的副作用，您将被取消研究。

这是一项调查研究。 RAD001 未经美国食品和药物管理局 (FDA) 批准，也未在市场上销售。 它已被授权仅用于研究。 多达 25 名患者将参加这项研究。 所有人都将在 M.D. Anderson 就读。