전신성 비만세포증 환자를 위한 치료제로서의 Everolimus(RAD001)

RAD001은 암세포가 증식하는 것을 막도록 설계되었습니다. 또한 종양 성장을 돕는 새로운 혈관의 성장을 멈출 수 있으며 이로 인해 종양 세포가 죽을 수 있습니다.

이 연구에서 치료를 시작하기 전에 "선별 검사"를 받게 됩니다. 이 검사는 의사가 귀하가 이 연구에 참여할 자격이 있는지 결정하는 데 도움이 됩니다. 달리 나열되지 않는 한 연구 시작 전 2주 이내에 수행됩니다. 활력 징후(혈압, 심박수, 체온 및 호흡수) 측정을 포함하여 완전한 신체 검사를 받게 됩니다. 일상적인 검사를 위해 혈액(약 2큰술)을 채취합니다. 이 일상적인 혈액 채취에는 아이를 가질 수 있는 여성을 위한 임신 테스트가 포함됩니다. 이 연구에 참여하려면 임신 테스트가 음성이어야 합니다. 이러한 혈액 검사를 수행하기 전에 6시간 동안 "금식"해야 합니다. 즉, 이 시간 동안 음식이나 음료수(물 제외)를 섭취할 수 없습니다.

또한 선별 검사의 일환으로 심전도(ECG)심장의 전기적 활동을 측정하는 검사)를 받게 됩니다. 연구 시작 후 3개월 이내에(또는 SM에 대한 치료를 받은 경우 연구 시작 후 2주 이내에) 골수 생검 및 흡인을 받게 됩니다. 골수 생검/흡인을 채취하기 위해 엉덩이뼈 부위를 마취제로 마취하고 소량의 골수와 뼈를 큰 바늘을 통해 빼냅니다. 골수 샘플은 질병의 상태를 확인하는 것뿐만 아니라 특정 유전자에 돌연변이(변화)가 있는지를 확인하기 위한 일상적인 검사에도 사용될 것입니다. 의사가 필요하다고 생각하는 경우 질병 상태를 확인하기 위해 추가 선별 검사(예: 뼈 스캔)를 받아야 할 수 있습니다.

이 연구에 참여할 자격이 있는 것으로 확인되면 RAD001의 첫 공급분을 받게 됩니다. 공부하는 동안 RAD001 1-2정을 하루에 한 번 입으로 복용합니다. RAD001을 복용하기 전 3시간 동안에는 가벼운 무지방 식사(예: 드레싱이 없는 샐러드 또는 탈지유를 곁들인 시리얼 한 그릇)만 섭취해야 합니다. 또한 각 복용량 전에 식습관을 일관되게 유지하도록 노력해야 합니다. 이것은 거의 같은 시간에 매번 같은 양의 음식을 먹어야 함을 의미합니다.

RAD001의 각 "주기"는 1개월 동안 지속됩니다. 주기 1, 2, 3의 1일차에 연구 방문을 하게 됩니다. 방문할 때마다 새로운 RAD001 공급품을 받게 됩니다. 활력 징후 측정을 포함한 신체 검사를 받게 됩니다. 당신은 당신이 가지고 있을 수 있는 부작용에 대해 질문을 받을 것입니다. 연구를 하는 동안 연구 의사에게 먼저 묻지 않고 추가 약(일반 의약품 포함)을 복용해서는 안 됩니다. 각 연구 방문 시 추가 약물을 복용했는지 질문을 받게 됩니다. 비약물 요법이나 수혈을 받은 적이 있는지도 물어볼 것입니다. 일상적인 검사를 위해 혈액(약 2큰술)을 채취합니다. 스크리닝 때와 마찬가지로 이러한 혈액 검사를 수행하기 전에 6시간 동안 금식해야 합니다.

각 주기의 중간에(각 주기의 3주차 초에) 일상적인 검사를 위해 혈액을 채취합니다. 이것은 매번 약 2 큰술의 혈액이 될 것입니다. 이러한 혈액 검사를 시행하기 전에 6시간 동안 금식해야 합니다. 이러한 혈액 검사를 M.D. Anderson에서 수행할지 아니면 외부 실험실에서 수행할지 여부는 귀하의 선택입니다.

주기 4의 1일차에 또 다른 연구 방문을 하게 됩니다. 주기 1, 2, 3의 1일차에 연구 방문에서 수행한 것과 동일한 테스트를 모두 수행하게 됩니다. 또한 질병의 상태를 확인하기 위해 골수 흡인 및 생검을 받게 됩니다. 선별검사 시 채취한 골수 검체에서 특정 유전자에 변이가 있는 것으로 나타난 경우, 이때 채취한 골수 검체를 추가로 연구(정기 검사용)합니다. 이 테스트 결과 질병이 이 시간까지 반응하지 않는 것으로 나타나면 연구에서 제외됩니다.

질병이 주기 4의 1일차까지 반응하면(또는 SM과 관련된 특정 징후 및 증상이 호전되면) 혜택을 받는 동안 RAD001을 계속 복용합니다. 격주로 정기 검사를 위해 혈액(약 2큰술)을 계속 채취합니다. 또한 연구 방문(주기 4의 1일째와 동일한 테스트 수행)을 계속할 것이지만 방문은 3개월에 한 번입니다. 즉, 주기 4, 7, 10 등의 1일차에 돌아올 것입니다. 연구 방문이 없는 달의 1일(주기 5, 6, 8, 9 등)에 연구 직원이 전화를 겁니다. 이러한 전화 통화 중에 귀하에게 있을 수 있는 부작용에 대해 질문할 것입니다. 마지막 전화 통화 또는 연구 방문 이후에 받은 연구 관련 혈액 검사 결과에 대해서도 질문을 받게 됩니다.

질병이 악화되거나 암에 대한 다른 치료를 시작하거나 견딜 수 없는 부작용이 발생하면 연구에서 제외됩니다.

이것은 조사 연구입니다. RAD001은 FDA(Food and Drug Administration)에서 승인하거나 상업적으로 사용할 수 없습니다. 연구에만 사용할 수 있도록 승인되었습니다. 최대 25명의 환자가 이 연구에 참여할 것입니다. 모두 M.D. Anderson에 등록됩니다.