Everolimus (RAD001) jako terapia dla pacjentów z układową mastocytozą

RAD001 ma na celu powstrzymanie namnażania się komórek nowotworowych. Może również zatrzymać wzrost nowych naczyń krwionośnych, które pomagają we wzroście guza, co może spowodować śmierć komórek nowotworowych.

Zanim rozpoczniesz leczenie w ramach tego badania, będziesz mieć „badania przesiewowe”. Testy te pomogą lekarzowi zdecydować, czy kwalifikujesz się do wzięcia udziału w tym badaniu. Zostaną one wykonane w ciągu 2 tygodni przed rozpoczęciem badania, o ile nie podano inaczej. Będziesz miał pełne badanie fizykalne, w tym pomiar parametrów życiowych (ciśnienie krwi, tętno, temperaturę i częstość oddechów). Do rutynowych badań zostanie pobrana krew (około 2 łyżek stołowych). To rutynowe pobieranie krwi obejmuje test ciążowy dla kobiet, które mogą mieć dzieci. Aby kwalifikować się do wzięcia udziału w tym badaniu, test ciążowy musi być negatywny. Będziesz musiał „pościć” przez 6 godzin przed wykonaniem tych badań krwi. Oznacza to, że w tym czasie nie będziesz mógł jeść ani pić (z wyjątkiem wody).

Również w ramach badań przesiewowych zostanie wykonany elektrokardiogram (EKG) – test mierzący aktywność elektryczną serca). W ciągu 3 miesięcy od rozpoczęcia badania zostanie wykonana biopsja i aspiracja szpiku kostnego (lub w ciągu 2 tygodni od rozpoczęcia badania, jeśli pacjent był leczony z powodu SM). Aby pobrać biopsję/aspirat szpiku kostnego, obszar kości biodrowej znieczula się środkiem znieczulającym, a niewielką ilość szpiku kostnego i kości pobiera się przez dużą igłę. Próbki szpiku kostnego posłużą nie tylko do sprawdzenia stanu choroby, ale także do rutynowego badania, czy w określonym genie nie ma mutacji (zmiany). Jeśli lekarz uzna to za konieczne, konieczne może być wykonanie dodatkowych badań przesiewowych (takich jak scyntygrafia kości) w celu sprawdzenia stanu choroby.

Jeśli okaże się, że kwalifikujesz się do wzięcia udziału w tym badaniu, otrzymasz pierwszą dostawę RAD001. Będziesz przyjmować 1-2 tabletki RAD001 doustnie raz dziennie podczas nauki. W ciągu 3 godzin przed każdą dawką RAD001 należy zjeść nie więcej niż lekki posiłek beztłuszczowy (taki jak sałatka bez sosu lub miska płatków z odtłuszczonym mlekiem). Powinieneś także starać się zachować spójność swoich nawyków żywieniowych przed każdą dawką. Oznacza to, że powinieneś jeść mniej więcej w tym samym czasie i mniej więcej taką samą ilość jedzenia za każdym razem.

Każdy „cykl” RAD001 trwa 1 miesiąc. Będziesz mieć wizyty studyjne pierwszego dnia cykli 1, 2 i 3. Podczas każdej wizyty otrzymasz nowy zapas RAD001. Będziesz miał badanie fizykalne, w tym pomiar parametrów życiowych. Zostaniesz zapytany o wszelkie działania niepożądane, które mogłeś mieć. Podczas badania nie wolno przyjmować żadnych dodatkowych leków (w tym produktów dostępnych bez recepty) bez uprzedniej konsultacji z lekarzem prowadzącym badanie. Podczas każdej wizyty studyjnej zostaniesz zapytany, czy przyjmowałeś jakieś dodatkowe leki. Zostaniesz również zapytany, czy miałeś jakiekolwiek terapie niefarmakologiczne lub transfuzje krwi. Do rutynowych badań zostanie pobrana krew (około 2 łyżek stołowych). Tak jak podczas badania przesiewowego, przed wykonaniem tych badań krwi będziesz musiał pościć przez 6 godzin.

W połowie każdego cyklu (mniej więcej na początku 3. tygodnia każdego cyklu) zostanie pobrana krew do rutynowych badań. Za każdym razem będzie to około 2 łyżek krwi. Będziesz musiał pościć przez 6 godzin przed wykonaniem tych badań krwi. Do Ciebie należy wybór, czy te badania krwi zostaną wykonane w firmie M.D. Anderson, czy w zewnętrznym laboratorium.

Pierwszego dnia cyklu 4 odbędziesz kolejną wizytę studyjną. Wszystkie te same badania zostaną wykonane, jak podczas wizyt studyjnych w dniu 1 cykli 1, 2 i 3. Będziesz mieć również aspirat szpiku kostnego i biopsję w celu sprawdzenia stanu choroby. Jeśli próbka szpiku kostnego pobrana w czasie badania przesiewowego wykazała, że ​​masz mutację w określonym genie, próbka szpiku kostnego pobrana w tym czasie zostanie poddana dalszym badaniom (do rutynowego testu). Jeśli ten wynik testu wykaże, że choroba nie zareagowała do tego czasu, zostaniesz usunięty z badania.

Jeśli choroba zareaguje do dnia 1. cyklu 4. (lub jeśli pewne objawy przedmiotowe i podmiotowe związane z SM ulegną poprawie), pacjent będzie kontynuował przyjmowanie leku RAD001 tak długo, jak długo będzie odnosił korzyści. Będziesz nadal pobierać krew (około 2 łyżek stołowych) do rutynowych badań co drugi tydzień. Będziesz także nadal odbywał wizyty studyjne (z takimi samymi badaniami jak w 1. dniu cyklu 4), ale wizyty będą odbywać się raz na 3 miesiące. Innymi słowy, powrócisz pierwszego dnia cyklu 4, 7, 10 i tak dalej. W 1. dniu miesiąca, w którym nie masz wizyt studyjnych (cykle 5, 6, 8, 9 itd.), zostaniesz wezwany telefonicznie przez pracowników naukowych. Podczas tych rozmów telefonicznych zostaniesz zapytany o wszelkie skutki uboczne, które mogłeś mieć. Zostaniesz również zapytany o wyniki badań krwi związanych z badaniem, które miałeś od ostatniej rozmowy telefonicznej lub wizyty studyjnej.

Jeśli choroba się pogorszy, rozpoczniesz kolejną terapię na raka lub wystąpią nie do zniesienia skutki uboczne, zostaniesz usunięty z badania.

To jest badanie eksperymentalne. RAD001 nie jest zatwierdzony przez Food and Drug Administration (FDA) ani nie jest dostępny na rynku. Został dopuszczony do użytku wyłącznie w celach badawczych. W badaniu weźmie udział do 25 pacjentów. Wszyscy zostaną zapisani do M.D. Anderson.