Everolimus (RAD001) som terapi för patienter med systemisk mastocytos

RAD001 är utformad för att stoppa cancerceller från att föröka sig. Det kan också stoppa tillväxten av nya blodkärl som hjälper tumörtillväxt, vilket kan få tumörcellerna att dö.

Innan du kan påbörja behandlingen av denna studie kommer du att ha "screeningtest". Dessa tester hjälper läkaren att avgöra om du är berättigad att delta i denna studie. De kommer att utföras inom 2 veckor innan studien påbörjas, om inte annat anges. Du kommer att ha en fullständig fysisk undersökning, inklusive mätning av vitala tecken (blodtryck, hjärtfrekvens, temperatur och andningsfrekvens). Blod (cirka 2 matskedar) kommer att tas för rutinprov. Denna rutinmässiga blodtagning kommer att innehålla ett graviditetstest för kvinnor som kan få barn. För att vara berättigad att delta i denna studie måste graviditetstestet vara negativt. Du kommer att behöva "fasta" i 6 timmar innan du får dessa blodprover utförda. Detta innebär att du inte kommer att kunna äta eller dricka (förutom vatten) under denna tid.

Som en del av screeningtesterna kommer du också att få ett elektrokardiogram (EKG), ett test som mäter hjärtats elektriska aktivitet). Du kommer att göra en benmärgsbiopsi och aspiration inom 3 månader efter att studien påbörjats (eller inom 2 veckor efter att studien påbörjats, om du har fått behandling för SM). För att samla in en benmärgsbiopsi/aspirat bedövas ett område av höftbenet med bedövningsmedel och en liten mängd benmärg och ben dras ut genom en stor nål. Benmärgsproverna kommer att användas inte bara för att kontrollera sjukdomens status, utan också för ett rutintest för att se om det finns en mutation (förändring) i en viss gen. Om din läkare anser att det är nödvändigt, kan du behöva göra ytterligare screeningtest (som en benskanning) för att kontrollera sjukdomens status.

Om du visar dig vara berättigad att delta i denna studie kommer du att få din första leverans av RAD001. Du kommer att ta 1-2 piller RAD001 genom munnen en gång om dagen medan du studerar. Under de 3 timmarna före varje dos av RAD001 får du inte äta mer än en lätt fettfri måltid (som en sallad utan dressing eller en skål flingor med lättmjölk). Du bör också försöka hålla dina kostvanor konsekventa före varje dos. Det betyder att du ska äta vid ungefär samma tid, och ungefär lika mycket mat varje gång.

Varje "cykel" av RAD001 varar 1 månad. Du kommer att ha studiebesök dag 1 av cyklerna 1, 2 och 3. Vid varje besök får du en ny leverans av RAD001. Du kommer att ha en fysisk undersökning, inklusive mätning av vitala tecken. Du kommer att bli tillfrågad om eventuella biverkningar du kan ha haft. Medan du studerar får du inte ta några ytterligare mediciner (inklusive receptfria produkter) utan att först fråga studieläkaren. Vid varje studiebesök får du frågan om du har tagit några ytterligare mediciner. Du kommer också att bli tillfrågad om du har fått några icke-drogbehandlingar eller blodtransfusioner. Blod (cirka 2 matskedar) kommer att tas för rutinprov. Som du gjorde vid screeningen måste du fasta i 6 timmar innan du får dessa blodprover utförda.

Halvvägs genom varje cykel (ungefär i början av vecka 3 i varje cykel), kommer blod att tas för rutinmässiga tester. Detta blir cirka 2 matskedar blod varje gång. Du måste fasta i 6 timmar innan du får dessa blodprover. Det är ditt val om du vill få dessa blodprov utförda på M.D. Anderson eller på ett externt laboratorium.

På dag 1 av cykel 4 får du ytterligare ett studiebesök. Du kommer att få alla samma tester utförda som du gjorde vid studiebesöken på dag 1 av cykel 1, 2 och 3. Du kommer också att få en benmärgsaspiration och biopsi för att kontrollera sjukdomens status. Om ditt benmärgsprov som togs vid screeningtillfället visade att du har en mutation i en viss gen, kommer benmärgsprovet som samlas in vid denna tidpunkt att studeras vidare (för ett rutintest). Om detta testresultat visar att sjukdomen inte har svarat vid denna tidpunkt kommer du att tas bort från studien.

Om sjukdomen har svarat på dag 1 i cykel 4 (eller om vissa tecken och symtom relaterade till SM har förbättrats), kommer du att fortsätta att ta RAD001 så länge du har nytta av det. Du kommer att fortsätta att ta blod (cirka 2 matskedar) för rutinprov varannan vecka. Du kommer även fortsättningsvis att ha studiebesök (med samma test utförda som dag 1 i cykel 4), men besöken kommer att vara en gång var tredje månad. Med andra ord kommer du tillbaka på dag 1 av cykel 4, 7, 10, och så vidare. Dag 1 i de månader då du inte har studiebesök (cyklerna 5, 6, 8, 9, och så vidare) blir du uppringd på telefon av forskarpersonalen. Under dessa telefonsamtal kommer du att bli tillfrågad om eventuella biverkningar du kan ha haft. Du kommer också att bli tillfrågad om resultatet av de studierelaterade blodprover som du gjort sedan senaste telefonsamtalet eller studiebesöket.

Om sjukdomen förvärras, du påbörjar en annan behandling mot cancer, eller om det uppstår oacceptabla biverkningar, kommer du att tas bort från studien.

Detta är en undersökningsstudie. RAD001 är inte godkänd av Food and Drug Administration (FDA) eller kommersiellt tillgänglig. Den har endast godkänts för användning i forskning. Upp till 25 patienter kommer att delta i denna studie. Alla kommer att skrivas in på M.D. Anderson.