Everolimus (RAD001) como terapia para pacientes con mastocitosis sistémica

RAD001 está diseñado para detener la multiplicación de las células cancerosas. También puede detener el crecimiento de nuevos vasos sanguíneos que ayudan al crecimiento del tumor, lo que puede provocar la muerte de las células tumorales.

Antes de que pueda comenzar el tratamiento en este estudio, se le realizarán "pruebas de detección". Estas pruebas ayudarán al médico a decidir si usted es elegible para participar en este estudio. Se realizarán en las 2 semanas anteriores al inicio del estudio, salvo que se indique lo contrario. Se le realizará un examen físico completo, incluida la medición de los signos vitales (presión arterial, frecuencia cardíaca, temperatura y frecuencia respiratoria). Se extraerá sangre (alrededor de 2 cucharadas) para las pruebas de rutina. Esta extracción de sangre de rutina incluirá una prueba de embarazo para las mujeres que pueden tener hijos. Para ser elegible para participar en este estudio, la prueba de embarazo debe ser negativa. Deberá "ayunar" durante 6 horas antes de que le realicen estos análisis de sangre. Esto significa que no podrá comer ni beber (excepto agua) durante este tiempo.

También como parte de las pruebas de detección, se le realizará un electrocardiograma (ECG, una prueba que mide la actividad eléctrica del corazón). Se le realizará una biopsia y aspiración de médula ósea dentro de los 3 meses posteriores al inicio del estudio (o dentro de las 2 semanas posteriores al inicio del estudio, si ha recibido tratamiento para SM). Para recolectar una biopsia/aspirado de médula ósea, se adormece un área del hueso de la cadera con anestesia y se extrae una pequeña cantidad de médula ósea y hueso a través de una aguja grande. Las muestras de médula ósea se usarán no solo para verificar el estado de la enfermedad, sino también para una prueba de rutina para ver si hay una mutación (cambio) en un determinado gen. Si su médico lo considera necesario, es posible que deba realizarse pruebas de detección adicionales (como una gammagrafía ósea) para verificar el estado de la enfermedad.

Si se determina que es elegible para participar en este estudio, recibirá su primer suministro de RAD001. Tomará de 1 a 2 pastillas de RAD001 por vía oral una vez al día mientras esté en el estudio. Durante las 3 horas antes de cada dosis de RAD001, no debe comer más que una comida liviana sin grasa (como una ensalada sin aderezo o un plato de cereal con leche descremada). También debe tratar de mantener sus hábitos dietéticos constantes antes de cada dosis. Esto significa que debe comer aproximadamente a la misma hora y aproximadamente la misma cantidad de comida cada vez.

Cada "ciclo" de RAD001 dura 1 mes. Tendrá visitas de estudio el día 1 de los ciclos 1, 2 y 3. En cada visita, recibirá un nuevo suministro de RAD001. Se le realizará un examen físico, incluida la medición de los signos vitales. Se le preguntará acerca de los efectos secundarios que pueda haber tenido. Mientras esté en el estudio, no debe tomar ningún medicamento adicional (incluidos los productos de venta libre) sin consultar primero con el médico del estudio. En cada visita del estudio, se le preguntará si ha tomado algún medicamento adicional. También se le preguntará si ha recibido terapias sin medicamentos o transfusiones de sangre. Se extraerá sangre (alrededor de 2 cucharadas) para las pruebas de rutina. Al igual que lo hizo en la selección, deberá ayunar durante 6 horas antes de que le realicen estos análisis de sangre.

A la mitad de cada ciclo (alrededor del comienzo de la Semana 3 de cada ciclo), se extraerá sangre para pruebas de rutina. Esto será alrededor de 2 cucharadas de sangre cada vez. Deberá ayunar durante 6 horas antes de realizarse estos análisis de sangre. Es su elección si desea realizar estos análisis de sangre en M.D. Anderson o en un laboratorio externo.

El Día 1 del Ciclo 4, tendrá otra visita de estudio. Se le realizarán todas las mismas pruebas que realizó en las visitas de estudio el día 1 de los ciclos 1, 2 y 3. También se le realizará un aspirado de médula ósea y una biopsia para comprobar el estado de la enfermedad. Si la muestra de médula ósea recolectada en el momento de la evaluación mostró que usted tiene una mutación en un gen determinado, la muestra de médula ósea recolectada en este momento se estudiará más a fondo (para una prueba de rutina). Si el resultado de esta prueba muestra que la enfermedad no ha respondido en este momento, se lo retirará del estudio.

Si la enfermedad ha respondido para el Día 1 del Ciclo 4 (o si ciertos signos y síntomas relacionados con SM han mejorado), continuará tomando RAD001 mientras se esté beneficiando. Se le seguirá extrayendo sangre (alrededor de 2 cucharadas) para pruebas de rutina cada dos semanas. También continuará teniendo visitas de estudio (con las mismas pruebas realizadas como en el Día 1 del Ciclo 4), pero las visitas serán una vez cada 3 meses. En otras palabras, regresará el día 1 de los ciclos 4, 7, 10 y así sucesivamente. El día 1 de los meses en los que no tenga visitas de estudio (ciclos 5, 6, 8, 9, etc.), el personal de investigación lo llamará por teléfono. Durante estas llamadas telefónicas, se le preguntará acerca de los efectos secundarios que pueda haber tenido. También se le preguntará acerca de los resultados de los análisis de sangre relacionados con el estudio que se haya realizado desde la última llamada telefónica o visita del estudio.

Si la enfermedad empeora, comienza otra terapia para el cáncer o se presentan efectos secundarios intolerables, se lo retirará del estudio.

Este es un estudio de investigación. RAD001 no está aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ni está disponible comercialmente. Ha sido autorizado para su uso únicamente en investigación. En este estudio participarán hasta 25 pacientes. Todos estarán inscritos en M.D. Anderson.