Everolimus (RAD001) come terapia per pazienti con mastocitosi sistemica

RAD001 è progettato per impedire alle cellule tumorali di moltiplicarsi. Può anche arrestare la crescita di nuovi vasi sanguigni che aiutano la crescita del tumore, che può causare la morte delle cellule tumorali.

Prima di poter iniziare il trattamento in questo studio, dovrai sottoporti a "test di screening". Questi test aiuteranno il medico a decidere se sei idoneo a partecipare a questo studio. Saranno eseguiti entro 2 settimane prima dell'inizio dello studio, se non diversamente specificato. Avrai un esame fisico completo, inclusa la misurazione dei segni vitali (pressione sanguigna, frequenza cardiaca, temperatura e frequenza respiratoria). Il sangue (circa 2 cucchiai) verrà prelevato per i test di routine. Questo prelievo di sangue di routine includerà un test di gravidanza per le donne che sono in grado di avere figli. Per poter partecipare a questo studio, il test di gravidanza deve essere negativo. Dovrai "digiunare" per 6 ore prima di eseguire questi esami del sangue. Ciò significa che durante questo periodo non potrai mangiare o bere (tranne l'acqua).

Inoltre, come parte dei test di screening, avrai un elettrocardiogramma (ECG) un test che misura l'attività elettrica del cuore). Avrai una biopsia e un'aspirazione del midollo osseo entro 3 mesi dall'inizio dello studio (o entro 2 settimane dall'inizio dello studio, se hai ricevuto un trattamento per SM). Per raccogliere una biopsia/aspirato del midollo osseo, un'area dell'osso iliaco viene intorpidita con anestetico e una piccola quantità di midollo osseo e osso viene prelevata attraverso un grosso ago. I campioni di midollo osseo verranno utilizzati non solo per controllare lo stato della malattia, ma anche per un test di routine per vedere se c'è una mutazione (cambiamento) in un determinato gene. Se il medico lo ritiene necessario, potrebbe essere necessario sottoporsi a ulteriori test di screening (come una scintigrafia ossea) per verificare lo stato della malattia.

Se risulterai idoneo a partecipare a questo studio, riceverai la tua prima fornitura di RAD001. Prenderai 1-2 pillole di RAD001 per via orale una volta al giorno mentre studi. Durante le 3 ore che precedono ogni dose di RAD001, non devi mangiare altro che un pasto leggero senza grassi (come un'insalata senza condimento o una ciotola di cereali con latte scremato). Dovresti anche cercare di mantenere le tue abitudini alimentari coerenti prima di ogni dose. Ciò significa che dovresti mangiare all'incirca alla stessa ora e circa la stessa quantità di cibo ogni volta.

Ogni "ciclo" di RAD001 dura 1 mese. Avrai visite di studio il Giorno 1 dei Cicli 1, 2 e 3. Ad ogni visita riceverai una nuova fornitura di RAD001. Farai un esame fisico, inclusa la misurazione dei segni vitali. Ti verrà chiesto di eventuali effetti collaterali che potresti aver avuto. Durante lo studio, non devi assumere altri farmaci (compresi i prodotti da banco) senza prima chiedere al medico dello studio. Ad ogni visita dello studio, ti verrà chiesto se hai assunto altri farmaci. Ti verrà anche chiesto se hai avuto terapie non farmacologiche o trasfusioni di sangue. Il sangue (circa 2 cucchiai) verrà prelevato per i test di routine. Come hai fatto durante lo screening, dovrai digiunare per 6 ore prima di eseguire questi esami del sangue.

A metà di ogni ciclo (all'incirca all'inizio della settimana 3 di ogni ciclo), verrà prelevato il sangue per i test di routine. Questo sarà di circa 2 cucchiai di sangue ogni volta. Dovrai digiunare per 6 ore prima di eseguire questi esami del sangue. È una tua scelta se far eseguire questi esami del sangue presso M.D. Anderson o presso un laboratorio esterno.

Il giorno 1 del ciclo 4, avrai un'altra visita di studio. Avrai tutti gli stessi test eseguiti durante le visite di studio il giorno 1 dei cicli 1, 2 e 3. Avrai anche un aspirato di midollo osseo e una biopsia per controllare lo stato della malattia. Se il tuo campione di midollo osseo raccolto al momento dello screening ha mostrato che hai una mutazione in un determinato gene, il campione di midollo osseo raccolto in questo momento sarà ulteriormente studiato (per un test di routine). Se questo risultato del test mostra che la malattia non ha risposto a questo punto, verrai escluso dallo studio.

Se la malattia ha risposto entro il giorno 1 del ciclo 4 (o se alcuni segni e sintomi correlati alla SM sono migliorati), continuerai a prendere RAD001 per tutto il tempo in cui ne trarrai beneficio. Continuerai a prelevare sangue (circa 2 cucchiai) per i test di routine a settimane alterne. Continuerai anche ad avere visite di studio (con gli stessi test eseguiti come il Giorno 1 del Ciclo 4), ma le visite saranno una volta ogni 3 mesi. In altre parole, tornerai il Giorno 1 dei Cicli 4, 7, 10 e così via. Il Giorno 1 dei mesi in cui non hai visite di studio (Cicli 5, 6, 8, 9 e così via), verrai chiamato telefonicamente dal personale di ricerca. Durante queste telefonate, ti verrà chiesto di eventuali effetti collaterali che potresti aver avuto. Le verranno inoltre chiesti i risultati degli esami del sangue relativi allo studio che ha effettuato dall'ultima telefonata o visita di studio.

Se la malattia peggiora, inizi un'altra terapia per il cancro o si verificano effetti collaterali intollerabili, sarai sospeso dallo studio.

Questo è uno studio investigativo. RAD001 non è approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) o disponibile in commercio. È stato autorizzato solo per l'uso nella ricerca. Fino a 25 pazienti prenderanno parte a questo studio. Tutti saranno iscritti a M.D. Anderson.