Everolimuusi (RAD001) hoitona potilaille, joilla on systeeminen mastosytoosi

RAD001 on suunniteltu estämään syöpäsolujen lisääntyminen. Se voi myös pysäyttää uusien verisuonten kasvun, jotka edistävät kasvaimen kasvua, mikä voi aiheuttaa kasvainsolujen kuoleman.

Ennen kuin voit aloittaa hoidon tässä tutkimuksessa, sinulla on "seulontatestit". Nämä testit auttavat lääkäriä päättämään, oletko oikeutettu osallistumaan tähän tutkimukseen. Ne suoritetaan 2 viikon sisällä ennen tutkimuksen aloittamista, ellei toisin mainita. Sinulla on täydellinen fyysinen koe, joka sisältää elintoimintojen mittaamisen (verenpaine, syke, lämpötila ja hengitystaajuus). Veri (noin 2 ruokalusikallista) otetaan rutiinitutkimuksia varten. Tämä rutiiniverenotto sisältää raskaustestin naisille, jotka voivat saada lapsia. Jotta voit osallistua tähän tutkimukseen, raskaustestin on oltava negatiivinen. Sinun tulee "paastota" 6 tuntia ennen näiden verikokeiden suorittamista. Tämä tarkoittaa, että et voi syödä tai juoda (paitsi vettä) tänä aikana.

Myös osana seulontatestejä sinulle tehdään elektrokardiogrammi (EKG), joka mittaa sydämen sähköistä toimintaa). Sinulle tehdään luuydinbiopsia ja aspiraatio 3 kuukauden kuluessa tutkimuksen aloittamisesta (tai 2 viikon kuluessa tutkimuksen aloittamisesta, jos olet saanut SM-hoitoa). Luuydinbiopsian/aspiraatin keräämiseksi lonkkaluun alue tunnotoidaan anestesialla ja pieni määrä luuydintä ja luuta vedetään suuren neulan läpi. Luuydinnäytteitä ei käytetä vain taudin tilan tarkistamiseen, vaan myös rutiinitutkimukseen, jolla nähdään, onko tietyssä geenissä mutaatio (muutos). Jos lääkärisi pitää sitä tarpeellisena, saatat joutua tekemään lisäseulontatutkimuksia (kuten luuskannausta) taudin tilan tarkistamiseksi.

Jos sinun todetaan olevan kelvollinen osallistumaan tähän tutkimukseen, saat ensimmäisen RAD001-toimituksen. Otat 1-2 pilleriä RAD001 suun kautta kerran päivässä opiskelun aikana. Kolmen tunnin aikana ennen jokaista RAD001-annosta sinun ei saa syödä enempää kuin kevyt rasvaton ateria (kuten salaatti ilman kastiketta tai kulhollinen muroja rasvattoman maidon kera). Sinun tulee myös yrittää pitää ruokailutottumuksesi johdonmukaisina ennen jokaista annosta. Tämä tarkoittaa, että sinun tulee syödä suunnilleen samaan aikaan ja suunnilleen sama määrä ruokaa joka kerta.

Jokainen RAD001:n "sykli" kestää 1 kuukauden. Sinulla on opintovierailuja syklien 1, 2 ja 3 päivänä 1. Jokaisella käynnillä saat uuden RAD001-pakkauksen. Sinulla on fyysinen koe, joka sisältää elintoimintojen mittauksen. Sinulta kysytään mahdollisista sivuvaikutuksista. Opiskelun aikana et saa ottaa muita lääkkeitä (mukaan lukien reseptivapaat tuotteet) kysymättä ensin tutkimuslääkäriltä. Jokaisella opintokäynnillä sinulta kysytään, oletko ottanut muita lääkkeitä. Sinulta kysytään myös, oletko saanut muita kuin lääkehoitoja tai verensiirtoja. Veri (noin 2 ruokalusikallista) otetaan rutiinitutkimuksia varten. Kuten teit seulonnassa, sinun on paastottava 6 tuntia ennen näiden verikokeiden suorittamista.

Jokaisen syklin puolivälissä (noin kunkin syklin viikon 3 alussa) veri otetaan rutiinitutkimuksia varten. Tämä on noin 2 ruokalusikallista verta joka kerta. Sinun tulee paastota 6 tuntia ennen näiden verikokeiden suorittamista. Voit valita, haluatko tehdä nämä verikokeet M.D. Andersonissa vai ulkopuolisessa laboratoriossa.

Jakson 4 päivänä 1 sinulla on toinen opintokäynti. Sinulle tehdään kaikki samat testit kuin opintokäynneillä syklien 1, 2 ja 3 päivänä 1. Sinulta otetaan myös luuytimen aspiraatti ja biopsia taudin tilan tarkistamiseksi. Jos seulonnan aikana ottamasi luuydinnäytteesi osoitti, että sinulla on mutaatio tietyssä geenissä, tällä kertaa kerättyä luuydinnäytettä tutkitaan edelleen (rutiinitestiä varten). Jos tämä testitulos osoittaa, että sairaus ei ole reagoinut tähän mennessä, sinut lopetetaan tutkimuksesta.

Jos sairaus on reagoinut syklin 4 päivään 1 mennessä (tai jos tietyt SM:ään liittyvät merkit ja oireet ovat parantuneet), jatkat RAD001:n käyttöä niin kauan kuin hyödyt siitä. Sinulta otetaan jatkossakin verta (noin 2 ruokalusikallista) rutiinitutkimuksia varten joka toinen viikko. Jatkat myös opintokäyntejä (samat testit kuin syklin 4 päivänä 1), mutta vierailut ovat kerran 3 kuukaudessa. Toisin sanoen palaat syklien 4, 7, 10 ja niin edelleen päivänä 1. Niiden kuukausien 1. päivänä, jolloin sinulla ei ole opintovierailuja (jaksot 5, 6, 8, 9 ja niin edelleen), tutkimushenkilökunta soittaa sinulle. Näiden puheluiden aikana sinulta kysytään mahdollisista sivuvaikutuksistasi. Sinulta kysytään myös viimeisimmän puhelinsoiton tai opintokäynnin jälkeen tehtyjen tutkimukseen liittyvien verikokeiden tuloksista.

Jos sairaus pahenee, aloitat toisen syöpähoidon tai jos ilmenee sietämättömiä sivuvaikutuksia, sinut poistetaan opinnoista.

Tämä on tutkiva tutkimus. RAD001 ei ole Food and Drug Administrationin (FDA) hyväksymä tai kaupallisesti saatavilla. Se on hyväksytty vain tutkimuskäyttöön. Tähän tutkimukseen osallistuu jopa 25 potilasta. Kaikki ilmoittautuvat M.D. Andersoniin.