Everolimus (RAD001) como terapia para pacientes com mastocitose sistêmica

O RAD001 foi projetado para impedir que as células cancerígenas se multipliquem. Também pode interromper o crescimento de novos vasos sanguíneos que ajudam no crescimento do tumor, o que pode causar a morte das células tumorais.

Antes de iniciar o tratamento neste estudo, você fará "testes de triagem". Esses testes ajudarão o médico a decidir se você é elegível para participar deste estudo. Eles serão realizados dentro de 2 semanas antes do início do estudo, a menos que indicado de outra forma. Você fará um exame físico completo, incluindo a medição dos sinais vitais (pressão arterial, frequência cardíaca, temperatura e frequência respiratória). Sangue (cerca de 2 colheres de sopa) será coletado para testes de rotina. Essa coleta de sangue de rotina incluirá um teste de gravidez para mulheres que podem ter filhos. Para ser elegível para participar deste estudo, o teste de gravidez deve ser negativo. Você precisará "jejuar" por 6 horas antes de realizar esses exames de sangue. Isso significa que você não poderá comer ou beber (exceto água) durante esse período.

Também como parte dos testes de triagem, você fará um eletrocardiograma (ECG) (um teste que mede a atividade elétrica do coração). Você fará uma biópsia de medula óssea e aspiração dentro de 3 meses após o início do estudo (ou dentro de 2 semanas após o início do estudo, se você tiver recebido tratamento para SM). Para coletar uma biópsia/aspirado da medula óssea, uma área do osso do quadril é anestesiada com anestésico e uma pequena quantidade de medula óssea e osso é retirada por meio de uma agulha grande. As amostras de medula óssea servirão não apenas para verificar o estado da doença, mas também para um exame de rotina para verificar se há uma mutação (alteração) em determinado gene. Se o seu médico achar necessário, você pode precisar fazer exames de triagem adicionais (como uma cintilografia óssea) para verificar o estado da doença.

Se for considerado elegível para participar deste estudo, você receberá seu primeiro suprimento de RAD001. Você tomará 1-2 comprimidos de RAD001 por via oral uma vez ao dia enquanto estiver estudando. Durante as 3 horas anteriores a cada dose de RAD001, você não deve comer mais do que uma refeição leve sem gordura (como uma salada sem molho ou uma tigela de cereal com leite desnatado). Você também deve tentar manter seus hábitos alimentares consistentes antes de cada dose. Isso significa que você deve comer aproximadamente ao mesmo tempo e aproximadamente a mesma quantidade de comida a cada vez.

Cada "ciclo" do RAD001 dura 1 mês. Você terá visitas de estudo no Dia 1 dos Ciclos 1, 2 e 3. A cada visita, você receberá um novo suprimento de RAD001. Você fará um exame físico, incluindo a medição dos sinais vitais. Você será questionado sobre quaisquer efeitos colaterais que possa ter tido. Enquanto estiver no estudo, você não deve tomar nenhum medicamento adicional (incluindo produtos de venda livre) sem perguntar primeiro ao médico do estudo. Em cada visita do estudo, você será questionado se tomou algum medicamento adicional. Você também será questionado se fez alguma terapia não medicamentosa ou transfusões de sangue. Sangue (cerca de 2 colheres de sopa) será coletado para testes de rotina. Como você fez na triagem, você precisará jejuar por 6 horas antes de realizar esses exames de sangue.

Na metade de cada ciclo (mais ou menos no início da Semana 3 de cada ciclo), será coletado sangue para exames de rotina. Isso será cerca de 2 colheres de sopa de sangue de cada vez. Você precisará jejuar por 6 horas antes de realizar esses exames de sangue. É sua escolha realizar esses exames de sangue no M.D. Anderson ou em um laboratório externo.

No Dia 1 do Ciclo 4, você terá outra visita de estudo. Você terá todos os mesmos testes realizados nas visitas do estudo no Dia 1 dos Ciclos 1, 2 e 3. Você também fará um aspirado e biópsia de medula óssea para verificar o estado da doença. Se a sua amostra de medula óssea coletada no momento da triagem mostrar que você tem uma mutação em um determinado gene, a amostra de medula óssea coletada neste momento será mais estudada (para um teste de rotina). Se o resultado deste teste mostrar que a doença não respondeu neste momento, você será retirado do estudo.

Se a doença tiver respondido no Dia 1 do Ciclo 4 (ou se certos sinais e sintomas relacionados à SM melhorarem), você continuará tomando RAD001 enquanto estiver se beneficiando. Você continuará coletando sangue (cerca de 2 colheres de sopa) para exames de rotina a cada duas semanas. Você também continuará tendo visitas de estudo (com os mesmos testes realizados no Dia 1 do Ciclo 4), mas as visitas serão uma vez a cada 3 meses. Em outras palavras, você retornará no dia 1 dos ciclos 4, 7, 10 e assim por diante. No dia 1 dos meses em que você não tiver visitas de estudo (Ciclos 5, 6, 8, 9 e assim por diante), você será chamado por telefone pela equipe de pesquisa. Durante essas ligações, você será questionado sobre quaisquer efeitos colaterais que possa ter tido. Você também será questionado sobre os resultados dos exames de sangue relacionados ao estudo que você fez desde o último telefonema ou visita do estudo.

Se a doença piorar, você começar outra terapia para o câncer ou ocorrerem efeitos colaterais intoleráveis, você será retirado do estudo.

Este é um estudo investigativo. RAD001 não é aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) ou disponível comercialmente. Foi autorizado apenas para uso em pesquisa. Até 25 pacientes participarão deste estudo. Todos serão matriculados no M.D. Anderson.