Everolimus (RAD001) som terapi for pasienter med systemisk mastocytose

RAD001 er designet for å stoppe kreftceller fra å formere seg. Det kan også stoppe veksten av nye blodkar som hjelper svulstveksten, noe som kan føre til at svulstcellene dør.

Før du kan starte behandlingen på denne studien, vil du ha «screening-tester». Disse testene vil hjelpe legen med å avgjøre om du er kvalifisert til å delta i denne studien. De vil bli utført innen 2 uker før studiestart, med mindre annet er oppført. Du vil ha en fullstendig fysisk undersøkelse, inkludert måling av vitale tegn (blodtrykk, hjertefrekvens, temperatur og pustefrekvens). Blod (ca. 2 ss) vil bli tappet for rutineprøver. Denne rutinemessige blodprøven vil inkludere en graviditetstest for kvinner som kan få barn. For å være kvalifisert til å delta i denne studien må graviditetstesten være negativ. Du må "faste" i 6 timer før du får utført disse blodprøvene. Dette betyr at du ikke vil kunne ha mat eller drikke (bortsett fra vann) i løpet av denne tiden.

Som en del av screeningtestene vil du også få et elektrokardiogram (EKG) en test som måler hjertets elektriske aktivitet). Du vil få en benmargsbiopsi og aspirasjon innen 3 måneder etter oppstart av studien (eller innen 2 uker etter start av studien, hvis du har fått behandling for SM). For å samle en benmargsbiopsi/aspirat, blir et område av hoftebenet bedøvet med bedøvelse, og en liten mengde benmarg og bein trekkes ut gjennom en stor nål. Benmargsprøvene skal ikke bare brukes til å sjekke sykdomsstatus, men også til en rutinetest for å se om det er en mutasjon (endring) i et bestemt gen. Hvis legen din mener det er nødvendig, kan det hende du må ha flere screeningtester (som en beinskanning) for å sjekke sykdommens status.

Hvis du blir funnet å være kvalifisert til å delta i denne studien, vil du motta din første forsyning av RAD001. Du vil ta 1-2 piller RAD001 gjennom munnen en gang om dagen mens du er på studiet. I løpet av de 3 timene før hver dose av RAD001, må du ikke spise mer enn et lett fettfritt måltid (som en salat uten dressing, eller en skål med frokostblandinger med skummet melk). Du bør også prøve å holde kostholdsvanene dine konsekvente før hver dose. Det betyr at du bør spise til omtrent samme tid, og omtrent like mye mat hver gang.

Hver "syklus" av RAD001 varer i 1 måned. Du vil ha studiebesøk på dag 1 av syklus 1, 2 og 3. Ved hvert besøk vil du motta en ny forsyning på RAD001. Du vil ha en fysisk undersøkelse, inkludert måling av vitale tegn. Du vil bli spurt om eventuelle bivirkninger du kan ha hatt. Mens du er på studie, må du ikke ta noen ekstra medisiner (inkludert reseptfrie produkter) uten å spørre studielegen først. Ved hvert studiebesøk vil du bli spurt om du har tatt ytterligere medisiner. Du vil også bli spurt om du har hatt noen ikke-medikamentelle behandlinger eller blodoverføringer. Blod (ca. 2 ss) vil bli tappet for rutineprøver. Som du gjorde ved screening, må du faste i 6 timer før du får utført disse blodprøvene.

Halvveis i hver syklus (omtrent i begynnelsen av uke 3 i hver syklus), vil det bli tatt blod for rutinetester. Dette vil være ca 2 ss blod hver gang. Du må faste i 6 timer før du får tatt disse blodprøvene. Det er ditt valg om du vil få disse blodprøvene utført ved M.D. Anderson eller på et eksternt laboratorium.

På dag 1 av syklus 4 får du et nytt studiebesøk. Du vil få utført alle de samme testene som du gjorde ved studiebesøkene på dag 1 av syklus 1, 2 og 3. Du vil også få en benmargsaspirasjon og biopsi for å sjekke sykdomsstatusen. Hvis benmargsprøven som ble samlet inn på tidspunktet for screeningen viste at du har en mutasjon i et bestemt gen, vil benmargsprøven som ble samlet inn på dette tidspunktet bli studert videre (for en rutinetest). Hvis dette testresultatet viser at sykdommen ikke har respondert på dette tidspunktet, vil du bli tatt ut av studien.

Hvis sykdommen har respondert innen dag 1 av syklus 4 (eller hvis visse tegn og symptomer relatert til SM har blitt bedre), vil du fortsette å ta RAD001 så lenge du har nytte av det. Du vil fortsette å ta blod (ca. 2 ss) for rutineprøver annenhver uke. Du vil også fortsette å ha studiebesøk (med samme tester utført som på dag 1 i syklus 4), men besøkene vil være en gang hver 3. måned. Med andre ord, du kommer tilbake på dag 1 av syklusene 4, 7, 10, og så videre. På dag 1 i månedene du ikke har studiebesøk (syklus 5, 6, 8, 9 og så videre), blir du oppringt på telefon av forskningsstaben. Under disse telefonsamtalene vil du bli spurt om eventuelle bivirkninger du kan ha hatt. Du vil også bli spurt om resultatene av de studierelaterte blodprøvene du har tatt siden siste telefonsamtale eller studiebesøk.

Hvis sykdommen blir verre, du starter en annen behandling for kreft, eller det oppstår uutholdelige bivirkninger, vil du bli tatt ut av studiet.

Dette er en undersøkende studie. RAD001 er ikke godkjent av Food and Drug Administration (FDA) eller kommersielt tilgjengelig. Den er kun autorisert for bruk i forskning. Opptil 25 pasienter vil delta i denne studien. Alle vil bli registrert ved M.D. Anderson.