Everolimus (RAD001) als therapie voor patiënten met systemische mastocytose

RAD001 is ontworpen om te voorkomen dat kankercellen zich vermenigvuldigen. Het kan ook de groei van nieuwe bloedvaten stoppen die de tumorgroei bevorderen, waardoor de tumorcellen kunnen afsterven.

Voordat u met de behandeling van dit onderzoek kunt beginnen, krijgt u 'screeningtests'. Deze tests helpen de arts om te beslissen of u in aanmerking komt voor deelname aan dit onderzoek. Ze worden uitgevoerd binnen 2 weken voor aanvang van het onderzoek, tenzij anders vermeld. U krijgt een volledig lichamelijk onderzoek, inclusief meting van vitale functies (bloeddruk, hartslag, temperatuur en ademhalingsfrequentie). Er wordt bloed (ongeveer 2 eetlepels) afgenomen voor routinetests. Deze routinematige bloedafname omvat een zwangerschapstest voor vrouwen die kinderen kunnen krijgen. Om in aanmerking te komen voor deelname aan dit onderzoek, moet de zwangerschapstest negatief zijn. U moet 6 uur "vasten" voordat u deze bloedtesten laat uitvoeren. Dit betekent dat u gedurende deze tijd niet kunt eten of drinken (behalve water).

Als onderdeel van de screeningstests krijgt u ook een elektrocardiogram (ECG), een test die de elektrische activiteit van het hart meet). U krijgt een beenmergbiopsie en -aspiratie binnen 3 maanden na aanvang van het onderzoek (of binnen 2 weken na aanvang van het onderzoek, als u een behandeling voor SM heeft gekregen). Om een ​​beenmergbiopsie/-aspiraat af te nemen, wordt een deel van het heupbot verdoofd met verdoving en wordt een kleine hoeveelheid beenmerg en bot teruggetrokken via een grote naald. De beenmergmonsters zullen niet alleen worden gebruikt om de status van de ziekte te controleren, maar ook voor een routinetest om te zien of er een mutatie (verandering) is in een bepaald gen. Als uw arts het nodig vindt, moet u mogelijk aanvullende screeningstests ondergaan (zoals een botscan) om de status van de ziekte te controleren.

Als u in aanmerking komt voor deelname aan dit onderzoek, ontvangt u uw eerste voorraad RAD001. Tijdens uw studie neemt u eenmaal per dag 1-2 pillen van RAD001 via de mond. Gedurende de 3 uur voorafgaand aan elke dosis RAD001 mag u niet meer eten dan een lichte vetvrije maaltijd (zoals een salade zonder dressing of een kom ontbijtgranen met magere melk). U moet ook proberen uw voedingsgewoonten consistent te houden voor elke dosis. Dit betekent dat u ongeveer op hetzelfde tijdstip moet eten en elke keer ongeveer dezelfde hoeveelheid voedsel.

Elke "cyclus" van RAD001 duurt 1 maand. Je hebt studiebezoeken op dag 1 van cyclus 1, 2 en 3. Bij elk bezoek ontvangt u een nieuwe voorraad RAD001. U krijgt een lichamelijk onderzoek, inclusief meting van vitale functies. U wordt gevraagd naar eventuele bijwerkingen die u heeft gehad. Terwijl u aan het studeren bent, mag u geen aanvullende medicijnen gebruiken (inclusief vrij verkrijgbare producten) zonder dit eerst aan de onderzoeksarts te vragen. Bij elk studiebezoek wordt u gevraagd of u aanvullende medicijnen heeft ingenomen. U wordt ook gevraagd of u niet-medicamenteuze therapieën of bloedtransfusies heeft gehad. Er wordt bloed (ongeveer 2 eetlepels) afgenomen voor routinetests. Net als bij de screening, moet u 6 uur vasten voordat u deze bloedtesten laat uitvoeren.

Halverwege elke cyclus (ongeveer aan het begin van week 3 van elke cyclus) wordt er bloed afgenomen voor routinetests. Dit zal elke keer ongeveer 2 eetlepels bloed zijn. U moet 6 uur vasten voordat u deze bloedtesten laat uitvoeren. Het is uw keuze of u deze bloedtesten laat uitvoeren bij M.D. Anderson of in een extern laboratorium.

Op dag 1 van cyclus 4 heb je weer een studiebezoek. U zult allemaal dezelfde tests laten uitvoeren als tijdens de studiebezoeken op dag 1 van cyclus 1, 2 en 3. U zult ook een beenmergpunctie en biopsie ondergaan om de status van de ziekte te controleren. Als uit uw beenmergmonster dat bij de screening is afgenomen blijkt dat u een mutatie heeft in een bepaald gen, wordt het beenmergmonster dat op dat moment is afgenomen verder onderzocht (voor een routinetest). Als uit dit testresultaat blijkt dat de ziekte tegen die tijd niet heeft gereageerd, wordt u van de studie gehaald.

Als de ziekte op dag 1 van cyclus 4 heeft gereageerd (of als bepaalde tekenen en symptomen die verband houden met SM zijn verbeterd), blijft u RAD001 gebruiken zolang u er baat bij heeft. U blijft om de week bloed afnemen (ongeveer 2 eetlepels) voor routinetests. U zult ook studiebezoeken blijven houden (met dezelfde tests als op dag 1 van cyclus 4), maar de bezoeken zullen eens in de 3 maanden plaatsvinden. Met andere woorden, u keert terug op dag 1 van cyclus 4, 7, 10, enzovoort. Op dag 1 van de maanden dat je geen studiebezoek hebt (cyclus 5, 6, 8, 9 etc.) word je gebeld door de onderzoeksmedewerkers. Tijdens deze telefoongesprekken wordt u gevraagd naar eventuele bijwerkingen die u heeft gehad. Ook wordt u gevraagd naar de resultaten van de studiegerelateerde bloedtesten die u heeft gehad sinds het laatste telefoongesprek of studiebezoek.

Als de ziekte verergert, u met een andere therapie voor kanker begint, of als er ondraaglijke bijwerkingen optreden, wordt u van de studie gehaald.

Dit is een onderzoekend onderzoek. RAD001 is niet goedgekeurd door de Food and Drug Administration (FDA) en is niet in de handel verkrijgbaar. Het is alleen goedgekeurd voor gebruik in onderzoek. Aan dit onderzoek zullen maximaal 25 patiënten deelnemen. Allen zullen worden ingeschreven bij M.D. Anderson.