同種BMTを用いたIVブスルファン：急性骨髄性白血病および骨髄異形成症候群の患者を対象とした研究

ブスルファンは、DNA に結合してがん細胞を殺す化学療法薬で、幹細胞移植に一般的に使用されます。 フルダラビンは、抗白血病および免疫抑制効果がある代謝拮抗薬です。

この研究に参加する資格がある場合は、(コイン投げのように) 2 つの研究グループのうちの 1 つにランダムに割り当てられます。 一方のグループには固定用量のブスルファンが投与され、もう一方のグループには血中薬物濃度に基づいて調整された用量のブスルファンが投与されます。 両グループはフルダラビン治療と幹細胞移植を受ける。

用量調整グループの患者は、まず低レベルの「試験」用量のブスルファンを投与され、血中濃度が時間の経過とともにどのように変化するかを確認します。この情報は、あなたの体のサイズに合った目標血中濃度に到達するために必要な次回の投与量を決定するために使用されます。 固定用量グループの患者には、試験用量を含まない固定用量のブスルファンが投与されます。 あなたが固定用量グループに割り当てられている場合、この測定は、血中の薬物濃度が異常に高いまたは低い場合にのみ、用量レベルに影響します。 両グループの患者は、1 回以上のブスルファン治療後にブスルファンの血中濃度をチェックするために、時間をかけて合計小さじ 20 杯（大さじ 7 杯未満）の採血を受けます。

試験用量と最初の高用量ブスルファン治療後の経時的な血中ブスルファン濃度をチェックするために、約 11 個の血液サンプルが採取されます。各サンプルは小さじ約 1 杯の血液です。 これらの吸引に必要な針刺しの数を減らすために、ヘパリン ロックが静脈に配置されます。 技術的またはスケジュール上の理由でこれらの血中濃度検査を実行できない場合は、標準の固定用量が投与されます。

どちらのグループの患者も、中心静脈カテーテル (CVC - 主要な静脈の 1 つ、通常は胸または肩甲骨に挿入される小さな管) を通じてフルダラビンを 1 日 1 回、1 時間かけて 4 日間投与されます。 フルダラビンの各投与後、高用量のブスルファンが CVC を通じて 3 時間かけて注入されます。 これらの薬は、幹細胞移植の拒絶反応のリスクを軽減するために、悪性細胞を殺し、免疫システムを抑制するために投与されます。 HLA タイプが一致しない、または血縁関係のないドナーから移植を受ける場合は、免疫系をさらに抑制するために、移植の 3 日前に 4 時間以上にわたってサイモグロブリン (ATG) も投与されます。

2日間の休息の後、同種異系幹細胞（骨髄または末梢血幹細胞）が静脈内に投与されます（IV - 静脈に針を刺して）。 移植後 1 週間から血球レベルが正常に戻るまで、G-CSF (Neupogen) という薬剤を毎日皮下注射します。

患者は通常、幹細胞移植後約4週間入院します。 退院後は、移植後最低 100 日間は感染症や移植関連合併症の監視のため、病院エリアで外来診療を続けます。

以前に神経系に白血病が関与していた患者は、白血病の再発を防ぐために、移植後1年に数回、シトシンアラビノシドとヒドロコルチゾンの注射による脊髄穿刺を受ける必要がある場合があります。

病気が寛解しているかどうかを確認するために、移植後 3 か月、6 か月、12 か月後に血液検査と骨髄生検を受けます。 地元の医師とともにあなたの健康状態を追跡し、白血病や骨髄異形成症候群が再発するかどうかを確認し、生存期間を確認します。

これは調査研究です。 この研究で使用された薬剤はすべて、がんの治療用として FDA によって承認されています。 この研究には最大230人の患者が参加する。 全員がMDアンダーソンに入学します。