IV Busulfan med Allo-BMT: Undersøgelse for patienter med akut myelogen leukæmi og myelodysplastisk syndrom

Busulfan er et kemoterapilægemiddel, der dræber kræftceller ved at binde sig til DNA, og er almindeligt anvendt ved stamcelletransplantation. Fludarabin er et antimetabolitlægemiddel, som har anti-leukæmi og immunsuppressive virkninger.

Hvis du er berettiget til at deltage i denne undersøgelse, vil du blive tilfældigt tildelt (som ved at kaste en mønt) til 1 ud af 2 studiegrupper. Den ene gruppe vil modtage en fast dosis busulfan, mens den anden gruppe vil modtage en justeret dosis busulfan baseret på blodindholdet af lægemidlet. Begge grupper vil modtage fludarabinbehandling samt en stamcelletransplantation.

Patienter i den justerede dosis-gruppe vil først modtage en "test"-dosis af busulfan på lavt niveau for at kontrollere, hvordan deres blodniveauer ændrer sig over tid; denne information vil blive brugt til at beslutte den næste dosis, der er nødvendig for at nå målblodniveauet, der matcher din kropsstørrelse. Patienter i fastdosisgruppen vil modtage en fast dosis busulfan uden testdosis. Hvis du er tilknyttet gruppen med fast dosis, vil denne måling kun påvirke dit dosisniveau, hvis du har et usædvanligt højt eller lavt stofniveau i dit blod. Patienter i begge grupper vil få udtaget i alt omkring 20 teskefulde (mindre end 7 spiseskefulde) blod over tid for at kontrollere deres busulfan-blodniveauer efter en eller flere af busulfanbehandlingerne.

Omkring 11 blodprøver vil blive udtaget for at kontrollere dine blodniveauer af busulfan over tid efter testdosis og den første højdosis busulfanbehandling; hver prøve er omkring 1 teskefuld blod. En heparinlås vil blive placeret i din vene for at sænke antallet af nålestik, der er nødvendige for disse trækninger. Hvis det ikke er muligt at udføre disse blodprøver af tekniske eller planlægningsmæssige årsager, vil du modtage den faste standarddosis.

Begge grupper af patienter får fludarabin gennem et centralt venekateter (CVC--et lille rør indsat i en af ​​dine større vener, sædvanligvis i brystet eller skulderbladet) i løbet af 1 time en gang om dagen i 4 dage. Efter hver dosis af fludarabin vil den høje dosis Busulfan blive infunderet gennem CVC i løbet af 3 timer. Disse lægemidler gives for at forsøge at dræbe ondartede celler og undertrykke dit immunsystem for at reducere risikoen for afstødning af stamcelletransplantationer. Hvis du skal modtage en transplantation fra en HLA-type-ikke-identisk eller ubeslægtet donor, vil du også modtage Thymoglobulin (ATG) over 4 timer de 3 dage før transplantationen for yderligere at undertrykke dit immunsystem.

Efter 2 dages hvile vil de allogene stamceller (knoglemarv eller perifere blodstamceller) derefter blive givet intravenøst ​​(IV - gennem en nål i din vene). Du vil modtage lægemidlet G-CSF (Neupogen) som en indsprøjtning under huden dagligt, startende 1 uge efter transplantationen, indtil dine blodcelleniveauer vender tilbage til det normale.

Patienter forbliver normalt på hospitalet i omkring 4 uger efter stamcelletransplantation. Efter du er udskrevet fra sygehuset, fortsætter du som ambulant på sygehusområdet for at blive overvåget for infektioner og transplantationsrelaterede komplikationer i minimum 100 dage efter transplantationen.

Patienter, der tidligere har haft leukæmi involveret i nervesystemet, kan have behov for at modtage spinal tap, med injektion af cytosin arabinosid og hydrocortison, flere gange i løbet af året efter transplantationen for at forsøge at forhindre leukæmien i at komme tilbage.

Du vil gennemgå blodprøver og knoglemarvsbiopsier 3, 6 og 12 måneder efter transplantationen for at kontrollere, om sygdommen er i remission. Din helbredsstatus vil blive fulgt sammen med deres lokale læge for at finde ud af, om leukæmien eller myelodysplastisk syndrom kommer tilbage, samt for at kontrollere længden af ​​din overlevelse.

Dette er en undersøgelse. Alle lægemidler, der anvendes i denne undersøgelse, er godkendt af FDA til behandling af kræft. Op til 230 patienter vil deltage i denne undersøgelse. Alle vil blive indskrevet hos MD Anderson.