IV Busulfan met Allo-BMT: studie voor patiënten met acute myelogene leukemie en myelodysplastisch syndroom

Busulfan is een chemotherapiemedicijn dat kankercellen doodt door zich aan DNA te binden en wordt vaak gebruikt bij stamceltransplantatie. Fludarabine is een antimetabolietgeneesmiddel dat leukemie en immunosuppressieve effecten heeft.

Als u in aanmerking komt om deel te nemen aan dit onderzoek, wordt u willekeurig toegewezen (zoals bij het opgooien van een muntstuk) in 1 van de 2 onderzoeksgroepen. De ene groep krijgt een vaste dosis busulfan, terwijl de andere groep een aangepaste dosis busulfan krijgt op basis van de bloedspiegels van het geneesmiddel. Beide groepen krijgen een behandeling met fludarabine en een stamceltransplantatie.

Patiënten in de groep met aangepaste dosis krijgen eerst een lage "test"-dosis busulfan om te controleren hoe hun bloedspiegels in de loop van de tijd veranderen; deze informatie zal worden gebruikt om de volgende dosis te bepalen die nodig is om de beoogde bloedspiegel te bereiken die overeenkomt met uw lichaamsgrootte. Patiënten in de groep met een vaste dosis krijgen een vaste dosis busulfan zonder de testdosis. Als u bent ingedeeld in de groep met een vaste dosis, heeft deze meting alleen invloed op uw dosisniveau als u een ongewoon hoog of laag geneesmiddelgehalte in uw bloed heeft. Bij patiënten in beide groepen wordt in de loop van de tijd in totaal ongeveer 20 theelepels (minder dan 7 eetlepels) bloed afgenomen om hun busulfan-bloedspiegels te controleren na een of meer van de busulfan-behandelingen.

Er zullen ongeveer 11 bloedmonsters worden afgenomen om uw bloedspiegels van busulfan in de loop van de tijd te controleren na de testdosis en de eerste behandeling met een hoge dosis busulfan; elk monster is ongeveer 1 theelepel bloed. Er wordt een heparineslot in uw ader geplaatst om het aantal naaldprikken dat nodig is voor deze trekkingen te verminderen. Als deze bloedwaarden om technische of planningsredenen niet kunnen worden uitgevoerd, krijgt u de standaard vaste dosering.

Beide groepen patiënten krijgen fludarabine via een centraal veneuze katheter (CVC - een buisje dat in een van uw grote aderen wordt ingebracht, meestal in de borstkas of het schouderblad) gedurende 1 uur, eenmaal per dag, gedurende 4 dagen. Na elke dosis fludarabine wordt de hoge dosis Busulfan gedurende 3 uur via de CVC geïnfundeerd. Deze medicijnen worden gegeven om te proberen kwaadaardige cellen te doden en uw immuunsysteem te onderdrukken om het risico op afstoting van een stamceltransplantaat te verminderen. Als u een transplantatie krijgt van een niet-identieke of niet-verwante donor van het HLA-type, krijgt u ook Thymoglobuline (ATG) gedurende 4 uur op de 3 dagen voorafgaand aan de transplantatie om uw immuunsysteem verder te onderdrukken.

Na 2 dagen rust worden de allogene stamcellen (beenmerg- of perifere bloedstamcellen) intraveneus toegediend (IV - via een naald in uw ader). U krijgt dagelijks het medicijn G-CSF (Neupogen) als een injectie onder de huid vanaf 1 week na de transplantatie totdat uw bloedcelwaarden weer normaal zijn.

Patiënten blijven meestal ongeveer 4 weken na stamceltransplantatie in het ziekenhuis. Nadat u uit het ziekenhuis bent ontslagen, blijft u gedurende minimaal 100 dagen na de transplantatie poliklinisch in het ziekenhuisgebied om te worden gecontroleerd op infecties en transplantatiegerelateerde complicaties.

Patiënten die eerder een leukemie-aandoening in het zenuwstelsel hadden, moeten mogelijk meerdere keren per jaar na de transplantatie ruggenprikken krijgen, met injectie van cytosine-arabinoside en hydrocortison, om te proberen te voorkomen dat de leukemie terugkomt.

U zult 3, 6 en 12 maanden na de transplantatie bloedonderzoeken en beenmergbiopten ondergaan om te controleren of de ziekte in remissie is. Uw gezondheidstoestand zal samen met hun plaatselijke arts worden gevolgd om erachter te komen of de leukemie of het myelodysplastisch syndroom terugkomt, en om de lengte van uw overleving te controleren.

Dit is een onderzoekend onderzoek. Alle geneesmiddelen die in deze studie worden gebruikt, zijn door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van kanker. Aan dit onderzoek zullen maximaal 230 patiënten deelnemen. Allen zullen worden ingeschreven bij MD Anderson.