IV Busulfan med Allo-BMT: Studie för patienter med akut myelogen leukemi och myelodysplastiskt syndrom

Busulfan är ett kemoterapiläkemedel som dödar cancerceller genom att binda till DNA, och används ofta vid stamcellstransplantation. Fludarabin är ett antimetabolitläkemedel som har anti-leukemi och immunsuppressiva effekter.

Om du är berättigad att delta i den här studien kommer du att slumpmässigt tilldelas (som i att kasta ett mynt) till 1 av 2 studiegrupper. En grupp kommer att få en fast dos busulfan, medan den andra gruppen kommer att få en justerad dos busulfan baserat på blodnivåer av läkemedlet. Båda grupperna kommer att få behandling med fludarabin samt en stamcellstransplantation.

Patienter i den justerade dosgruppen kommer först att få en "test"-dos av busulfan på låg nivå för att kontrollera hur deras blodnivåer förändras över tiden; denna information kommer att användas för att bestämma nästa dos som behövs för att nå målblodnivån som matchar din kroppsstorlek. Patienter i gruppen med fast dos kommer att få en fast dos busulfan utan testdosen. Om du tilldelas gruppen med fast dos kommer denna mätning endast att påverka din dosnivå om du har en ovanligt hög eller låg läkemedelsnivå i blodet. Patienter i båda grupperna kommer att ta totalt cirka 20 teskedar (mindre än 7 matskedar) blod över tiden för att kontrollera deras busulfanblodnivåer efter en eller flera av busulfanbehandlingarna.

Cirka 11 blodprover kommer att tas för att kontrollera dina blodnivåer av busulfan över tid efter testdosen och den första högdosbehandlingen av busulfan; varje prov är cirka 1 tesked blod. Ett heparinlås kommer att placeras i din ven för att minska antalet nålstick som behövs för dessa dragningar. Om det av tekniska eller schemalagda skäl inte är möjligt att utföra dessa blodprover, får du den fasta standarddosen.

Båda grupperna av patienter får fludarabin genom en central venkateter (CVC--ett litet rör som förs in i en av dina större vener, vanligtvis i bröstet eller skulderbladet) under 1 timme, en gång om dagen, i 4 dagar. Efter varje dos av fludarabin kommer den höga dosen Busulfan att infunderas genom CVC under 3 timmar. Dessa läkemedel ges för att försöka döda maligna celler och undertrycka ditt immunförsvar för att minska risken för avstötning av stamcellstransplantat. Om du ska få en transplantation från en HLA-typ-ickeidentisk eller orelaterade donator, kommer du också att få Thymoglobulin (ATG) under 4 timmar under de 3 dagarna före transplantationen för att ytterligare dämpa ditt immunsystem.

Efter 2 dagars vila kommer de allogena stamcellerna (benmärg eller perifera blodstamceller) att ges intravenöst (IV - genom en nål i din ven). Du kommer att få läkemedlet G-CSF (Neupogen) som en injektion under huden dagligen med start 1 vecka efter transplantationen tills dina blodkroppsnivåer återgår till det normala.

Patienterna stannar vanligtvis på sjukhuset i cirka 4 veckor efter stamcellstransplantation. Efter att du släppts från sjukhuset fortsätter du som poliklinisk på sjukhusområdet för att övervakas för infektioner och transplantationsrelaterade komplikationer i minst 100 dagar efter transplantationen.

Patienter som tidigare haft leukemipåverkan i nervsystemet kan behöva få ryggmärgstryck, med injektion av cytosinarabinosid och hydrokortison, flera gånger under året efter transplantationen för att försöka förhindra att leukemin kommer tillbaka.

Du kommer att genomgå blodprov och benmärgsbiopsier 3, 6 och 12 månader efter transplantationen för att kontrollera om sjukdomen är i remission. Ditt hälsotillstånd kommer att följas tillsammans med sin lokala läkare för att ta reda på om leukemin eller myelodysplastiskt syndrom kommer tillbaka, samt för att kontrollera längden på din överlevnad.

Detta är en undersökningsstudie. Alla läkemedel som används i denna studie är godkända av FDA för behandling av cancer. Upp till 230 patienter kommer att delta i denna studie. Alla kommer att skrivas in på MD Anderson.