IV Busulfan med Allo-BMT: Studie for pasienter med akutt myelogen leukemi og myelodysplastisk syndrom

Busulfan er et kjemoterapimedikament som dreper kreftceller ved å binde seg til DNA, og brukes ofte ved stamcelletransplantasjon. Fludarabin er et antimetabolitt medikament som har anti-leukemi og immundempende effekter.

Hvis du er kvalifisert til å delta i denne studien, vil du bli tilfeldig tildelt (som ved å kaste en mynt) til 1 av 2 studiegrupper. Den ene gruppen vil få en fast dose busulfan, mens den andre gruppen vil få en justert dose busulfan basert på blodnivået av legemidlet. Begge gruppene vil få behandling med fludarabin samt en stamcelletransplantasjon.

Pasienter i den justerte dosegruppen vil først motta en lav-nivå "test" dose av busulfan for å sjekke hvordan blodnivåene deres endrer seg over tid; denne informasjonen vil bli brukt til å bestemme neste dose som trengs for å nå målblodnivået som samsvarer med kroppsstørrelsen din. Pasienter i fastdosegruppen vil få en fast dose busulfan uten testdosen. Hvis du er tilordnet fastdosegruppen, vil denne målingen kun påvirke dosenivået ditt hvis du har et uvanlig høyt eller lavt legemiddelnivå i blodet. Pasienter i begge grupper vil få totalt ca. 20 teskjeer (mindre enn 7 spiseskjeer) blod tappet over tid for å sjekke busulfan-blodnivået etter en eller flere av busulfan-behandlingene.

Omtrent 11 blodprøver vil bli tatt for å kontrollere blodnivået av busulfan over tid etter testdosen og den første høydose busulfanbehandlingen; hver prøve er omtrent 1 teskje blod. En heparinlås vil bli plassert i venen din for å redusere antall nålestikk som trengs for disse trekningene. Hvis det ikke er mulig å utføre disse blodnivåprøvene av tekniske eller planmessige årsaker, vil du motta standard fast dose.

Begge pasientgruppene får fludarabin gjennom et sentralt venekateter (CVC--et lite rør satt inn i en av de store venene dine, vanligvis i brystet eller skulderbladet) over 1 time, én gang daglig, i 4 dager. Etter hver dose fludarabin vil høydose Busulfan infunderes gjennom CVC i løpet av 3 timer. Disse stoffene er gitt for å prøve å drepe ondartede celler og undertrykke immunsystemet ditt for å redusere risikoen for avstøting av stamcelletransplantasjoner. Hvis du skal motta en transplantasjon fra en HLA-type ikke-identisk eller urelatert donor, vil du også motta Thymoglobulin (ATG) over 4 timer de 3 dagene før transplantasjonen for å undertrykke immunsystemet ytterligere.

Etter 2 dagers hvile vil de allogene stamcellene (benmarg eller perifere blodstamceller) deretter gis intravenøst ​​(IV - gjennom en nål i venen). Du vil motta stoffet G-CSF (Neupogen) som en injeksjon under huden daglig, med start 1 uke etter transplantasjonen til blodcellenivået er normalisert.

Pasienter forblir vanligvis på sykehuset i ca. 4 uker etter stamcelletransplantasjon. Etter at du er utskrevet fra sykehuset vil du fortsette som poliklinisk i sykehusområdet for å bli overvåket for infeksjoner og transplantasjonsrelaterte komplikasjoner i minimum 100 dager etter transplantasjonen.

Pasienter som tidligere har hatt leukemipåvirkning i nervesystemet kan trenge å få spinaltrykk, med injeksjon av cytosin arabinosid og hydrokortison, flere ganger i løpet av året etter transplantasjonen for å prøve å hindre at leukemien kommer tilbake.

Du vil gjennomgå blodprøver og benmargsbiopsier 3, 6 og 12 måneder etter transplantasjonen for å sjekke om sykdommen er i remisjon. Din helsestatus vil bli fulgt sammen med deres lokale lege for å finne ut om leukemien eller myelodysplastisk syndrom kommer tilbake, samt for å sjekke lengden på overlevelsen din.

Dette er en undersøkende studie. Alle legemidlene som brukes i denne studien er godkjent av FDA for behandling av kreft. Opptil 230 pasienter vil delta i denne studien. Alle vil bli registrert ved MD Anderson.