骨髄異形成症候群患者におけるギマテカンの第 I 相試験

研究薬:

ギマテカンは、DNA (細胞の遺伝物質) の損傷の修復を助けるがん細胞の重要なタンパク質 (トポイソメラーゼ I) の機能をブロックするように設計されています。 このタンパク質がブロックされると、がん細胞が死滅する可能性があります。

スクリーニング検査:

研究薬の投与を開始する前に、いわゆる「スクリーニング検査」を受けます。 これらの検査は、あなたがこの研究に参加する資格があるかどうかを医師が判断するのに役立ちます。

• 身体検査を受けます。
• あなたの完全な病歴が記録されます。
• バイタルサイン（血圧、脈拍、呼吸数、体温）、身長、体重が測定されます。
• 通常の日常生活動作がどの程度できるかを問われます（パフォーマンスステータス評価）。
• 服用している薬についてもお聞きします。
• 定期検査のために血液 (大さじ 1 杯程度) が採取されます。
• 子供を産むことができる女性は、血液（小さじ約2杯）または尿による妊娠検査が陰性でなければなりません。
• 骨髄穿刺を行っていただきます。 骨髄穿刺液を採取するには、股関節の領域を麻酔で麻痺させ、太い針を通して少量の骨髄を抜き取ります。
• 医師が必要と判断した場合は、骨髄穿刺の際に骨髄生検も行われます。 骨髄生検を採取するには、股関節の領域を麻酔で麻痺させ、少量の骨髄と骨を太い針で採取します。
• この病気が日常生活の能力にどのような影響を及ぼしているかを確認するためのアンケートに回答していただきます。 アンケートの回答には約 15 分かかります。

研究薬物の用量レベル:

この研究に参加する資格があると判断された場合、あなたが受け取る治験薬の量は、研究に参加した時点に基づいて決定されます。 3 人から 6 人の参加者がこの研究に登録され、一定の用量が投与されます。 耐えられない副作用が発生しなかった場合、次に登録される 3 ～ 6 人の参加者には、より高い用量が投与されます。 このプロセスは、研究者が重篤または耐え難い副作用を引き起こすことなく投与できる薬物の最高用量を見つけるまで続けられます。 研究の医師は、あなたが受ける線量と、他の参加者が受けた線量との比較を教えてくれます。

研究薬の投与:

1日目から5日目までギマテカンを服用します。 6日目から28日目までは治験薬を服用しません。 28 日間の各期間は研究「サイクル」と呼ばれます。 医師が必要と判断した場合は、より頻繁に治験薬を投与できるよう、治験サイクルが短縮されることがあります。

空腹時にカプセルを丸ごと飲み込んで薬を服用します。 薬を服用してから1時間は食事をとらないでください。 この研究中に他の薬を服用している場合は、ギマテカンを服用する前後 4 時間以内に服用する必要があります。

研究訪問:

この研究の期間中、1～4週間ごとに定期検査のために血液（毎回約大さじ2杯）が採取されます。 これらの血液検査のほとんどは週に 1 回行われますが、一部の血液検査は 4 週間に 1 回しか行われません。

最初の 3 か月間は 4 週間ごとに健康診断を受け、その後は 3 か月ごとに健康診断を受けます。

サイクル 1 の終了時、およびその後は 9 ～ 12 週間ごとに、骨髄穿刺および/または生検が行われます。 研究担当医師が必要と判断した場合は、骨髄生検および骨髄吸引液をより頻繁に採取することがあります。

最初の 3 サイクルでは週に 1 回、症状のアンケートに記入していただきます。 これは研究訪問時に行われるか、研究スタッフのメンバーから呼び出されます。 アンケートの回答には約 15 分かかります。

研究期間:

この研究は最長 12 か月間継続できます。 この期間の後、ギマテカンがあなたを助けていると考えられる場合、治験医師はこの治験以外で治験薬物療法を継続する可能性について話し合います。 病気が悪化した場合、または耐えられない副作用が発生した場合は、この研究を早期に中止する場合があります。

研究終了後の訪問:

この研究を終了すると、研究終了時の訪問が行われ、次の検査が実行されます。

• 身体検査を受けます。
• 発生する可能性のある副作用についてお聞きします。
• 定期検査のために血液 (小さじ約 4 杯) が採取されます。
• 症状のアンケートを繰り返します。

これは調査研究です。 ギマテカンは FDA の承認を受けておらず、市販もされていません。 研究でのみ使用が許可されています。 この研究には最大 30 人の患者が参加します。 全員が M. D. アンダーソンに入学します。