Estudio de fase I de gimatecán en pacientes con síndromes mielodisplásicos
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El fármaco del estudio:
Gimatecan está diseñado para bloquear la función de una proteína importante (topoisomerasa I) en las células cancerosas que ayuda a reparar el daño al ADN (el material genético de las células). Cuando esta proteína se bloquea, las células cancerosas pueden morir.
Pruebas de cribado:
Antes de que pueda comenzar a recibir el fármaco del estudio, se le realizarán las llamadas "pruebas de detección". Estas pruebas ayudarán al médico a decidir si usted es elegible para participar en este estudio.
- Tendrá un examen físico.
- Se registrará su historial médico completo.
- Se medirán sus signos vitales (presión arterial, pulso, frecuencia respiratoria y temperatura), altura y peso.
- Se le preguntará qué tan bien puede realizar las actividades normales de la vida diaria (una evaluación del estado de desempeño).
- Se le preguntará sobre cualquier medicamento que esté tomando.
- Se extraerá sangre (alrededor de 1 cucharada) para las pruebas de rutina.
- Las mujeres que pueden tener hijos deben tener una prueba de embarazo negativa en sangre (alrededor de 2 cucharaditas) o en orina.
- Se le realizará un aspirado de médula ósea. Para recolectar un aspirado de médula ósea, se adormece un área de la cadera con anestesia y se extrae una pequeña cantidad de médula ósea a través de una aguja grande.
- Si su médico cree que es necesario, le harán una biopsia de médula ósea cuando le hagan el aspirado de médula ósea. Para recolectar una biopsia de médula ósea, se adormece un área de la cadera con anestesia y se extrae una pequeña cantidad de médula ósea y hueso a través de una aguja grande.
- Completará un cuestionario para ver cómo la enfermedad puede estar afectando su capacidad para realizar sus actividades diarias. Completar el cuestionario le llevará unos 15 minutos.
Nivel de dosis del fármaco del estudio:
Si se determina que usted reúne los requisitos para participar en este estudio, la cantidad del fármaco del estudio que reciba se basará en el momento en que se inscriba en el estudio. Se inscribirán de tres (3) a 6 participantes en este estudio y se les administrará una determinada dosis. Si no experimentan efectos secundarios intolerables, los siguientes 3 a 6 participantes inscritos recibirán una dosis más alta. Este proceso continuará hasta que los investigadores encuentren la dosis más alta del medicamento que se pueda administrar sin causar efectos secundarios graves o intolerables. El médico del estudio le dirá qué dosis recibirá y cómo se compara con las dosis que han recibido otros participantes.
Administración de Medicamentos del Estudio:
Tomará gimatecán los días 1 a 5. En los días 6 a 28, no tomará ningún fármaco del estudio. Cada período de 28 días se denomina "ciclo" de estudio. Si su médico cree que es necesario, sus ciclos de estudio pueden acortarse para que reciba el fármaco del estudio con más frecuencia.
Tomará el medicamento con el estómago vacío, tragando las cápsulas enteras. No debe comer durante 1 hora después de tomar el medicamento. Si toma otros medicamentos mientras participa en este estudio, debe tomarlos 4 horas antes o después de tomar gimatecán.
Visitas de estudio:
Se extraerá sangre (alrededor de 2 cucharadas cada vez) para pruebas de rutina cada 1 a 4 semanas durante la duración de este estudio. La mayoría de estos análisis de sangre se realizarán una vez a la semana, pero algunos solo se realizarán una vez cada 4 semanas.
Tendrá un examen físico cada 4 semanas durante los primeros 3 meses, luego cada 3 meses.
Al final del Ciclo 1, y luego cada 9 a 12 semanas después de eso, se le realizará una aspiración y/o biopsia de médula ósea. Las biopsias y los aspirados de médula ósea se pueden recolectar con mayor frecuencia si el médico del estudio lo considera necesario.
Una vez por semana durante los primeros 3 ciclos, completará un cuestionario de síntomas. Esto se hará en una visita del estudio o un miembro del personal del estudio lo llamará. Completar el cuestionario le llevará unos 15 minutos.
Duración de los estudios:
Puede permanecer en este estudio hasta por 12 meses. Si, después de este tiempo, se considera que el gimatecán lo está ayudando, el médico del estudio discutirá la posibilidad de continuar la terapia con el medicamento del estudio fuera de este estudio. Es posible que lo retiren antes de tiempo de este estudio si la enfermedad empeora o si se presentan efectos secundarios intolerables.
Visita de fin de estudios:
Una vez que esté fuera de este estudio, tendrá una visita de fin de estudio y se realizarán las siguientes pruebas.
- Tendrá un examen físico.
- Se le preguntará acerca de los efectos secundarios que pueda estar experimentando.
- Se extraerá sangre (alrededor de 4 cucharaditas) para las pruebas de rutina.
- Repetirá el cuestionario de síntomas.
Este es un estudio de investigación. El gimatecán no está aprobado por la FDA ni está disponible comercialmente. Ha sido autorizado para su uso únicamente en investigación. En este estudio participarán hasta 30 pacientes. Todos estarán inscritos en M. D. Anderson.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas M.D. Anderson Cancer Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con SMD con >/= 5 % de blastos o grupo de riesgo IPSS intermedio (1 o 2) o alto (es decir, puntuación IPSS de 0,5 o superior).
- Los pacientes deben haber fracasado en la terapia anterior con quimioterapia (p. ej., quimioterapia basada en ara-C, etc.) o agentes biológicos (p. ej., agentes hipometilantes, arsénico, talidomida, CC5013, inhibidores de la farnesil transferasa, ATG, ciclosporina, etc.).
- Edad >/= 18 años. Debido a que actualmente no hay datos de dosificación o eventos adversos disponibles sobre el uso de Gimatecan en pacientes <18 años de edad, los niños están excluidos de este estudio pero serán elegibles para futuros ensayos pediátricos de agente único, si corresponde.
- Estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) 0-2.
- Los pacientes deben tener una función orgánica normal como se define a continuación: 1) Bilirrubina total: </= 1,5 x límite superior normal institucional; 2) ALT(SGPT): </= 2,5 x límite superior institucional de la normalidad; 3) Creatinina: </= 1,5 x límite superior institucional de la normalidad.
- Se desconocen los efectos de Gimatecan en el feto humano en desarrollo a la dosis terapéutica recomendada. Por esta razón, las mujeres en edad fértil (es decir, no posmenopáusicas durante al menos 12 meses y no esterilizadas quirúrgicamente) y los hombres deben aceptar usar anticonceptivos de doble barrera antes de ingresar al estudio, durante la duración de la participación en el estudio y para 3 meses después de la interrupción del tratamiento del estudio. Si una mujer queda embarazada o sospecha que está embarazada mientras participa en este estudio, debe informar a su médico tratante de inmediato.
- Capacidad de comprensión y disposición para firmar un documento de consentimiento informado por escrito.
Criterio de exclusión:
- Pacientes que han recibido solo atención de apoyo (transfusiones y/o factores de crecimiento hematopoyético) para SMD.
- Pacientes que hayan recibido quimioterapia o radioterapia dentro de las 4 semanas o 5 semividas del agente en cuestión (6 semanas para nitrosoureas o mitomicina C), lo que sea mayor, antes de ingresar al estudio o aquellos que no se hayan recuperado al menos hasta el grado 1 de eventos adversos debidos a agentes administrados más de 4 semanas antes. Se permite el uso de hidroxiurea hasta 48 horas antes del inicio de la terapia con Gimatecan.
- Enfermedad intercurrente no controlada que incluye, entre otras, infección activa no controlada, insuficiencia cardíaca congestiva sintomática, angina de pecho inestable, arritmia cardíaca sintomática que requiere y no responde a intervención médica, o enfermedad psiquiátrica/situaciones sociales que limitarían el cumplimiento de los requisitos del estudio.
- Mujeres embarazadas o en período de lactancia.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Gimatecán
Gimatecán Dosis inicial: cápsulas de 0,6 mg administradas por vía oral una vez al día.
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Dosis inicial: cápsulas de 0,6 mg administradas por vía oral una vez al día.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Dosis máxima tolerada (DMT) de gimatecán
Periodo de tiempo: Evalúe con cada ciclo de 28 días
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Para efectos de estimar la MTD, inicialmente se consideraron 5 niveles de dosis de Gimatecan.
Estos niveles de dosis son 3 mg, 5 mg, 7,5 mg, 8,75 mg y 10 mg por vía oral por ciclo.
Aumento de dosis basado en las toxicidades observadas durante el primer ciclo.
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Evalúe con cada ciclo de 28 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eficacia en términos de remisión completa, remisión completa con recuperación incompleta de plaquetas o neutrófilos (CRp y CRn, respectivamente), remisión parcial y mejoría hematológica.
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses de estudio
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Criterios de respuesta según el International Working Group (Blood 2006; 108: 419-425).
Los respondedores son pacientes que obtienen una respuesta completa (RC), CRi, respuesta parcial (PR), con o sin respuesta citogenética, mejoras hematológicas y estado morfológico libre de leucemia.
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Hasta 12 meses de estudio
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Colaboradores e Investigadores
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Jorge E. Cortes, MD, M.D. Anderson Cancer Center
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2006-0943
- NCI-2010-00622 (Identificador de registro: NCI CTRP)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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