Badanie fazy I gimatekanu u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi

Badany lek:

Gimatecan jest przeznaczony do blokowania funkcji ważnego białka (topoizomerazy I) w komórkach nowotworowych, które pomaga w naprawie uszkodzeń DNA (materiału genetycznego komórek). Kiedy to białko jest zablokowane, komórki nowotworowe mogą umrzeć.

Testy przesiewowe:

Zanim zaczniesz otrzymywać badany lek, będziesz mieć tak zwane „testy przesiewowe”. Testy te pomogą lekarzowi zdecydować, czy kwalifikujesz się do wzięcia udziału w tym badaniu.

• Będziesz miał fizyczny egzamin.
• Twoja pełna historia medyczna zostanie zarejestrowana.
• Twoje parametry życiowe (ciśnienie krwi, puls, częstość oddechów i temperatura), wzrost i waga zostaną zmierzone.
• Zostaniesz zapytany, jak dobrze jesteś w stanie wykonywać normalne codzienne czynności (ocena stanu sprawności).
• Zostaniesz zapytany o leki, które możesz przyjmować.
• Krew (około 1 łyżka stołowa) zostanie pobrana do rutynowych badań.
• Kobiety zdolne do posiadania dzieci muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z krwi (około 2 łyżeczek) lub moczu.
• Zostanie wykonana aspiracja szpiku kostnego. Aby pobrać aspirat szpiku kostnego, obszar biodra jest znieczulony środkiem znieczulającym, a niewielka ilość szpiku kostnego jest pobierana przez dużą igłę.
• Jeśli lekarz uzna to za konieczne, po wykonaniu aspiratu szpiku kostnego zostanie wykonana biopsja szpiku kostnego. Aby pobrać biopsję szpiku kostnego, obszar biodra jest znieczulony środkiem znieczulającym, a niewielka ilość szpiku kostnego i kości jest pobierana przez dużą igłę.
• Wypełnisz kwestionariusz, aby zobaczyć, jak choroba może wpływać na twoją zdolność do wykonywania codziennych czynności. Wypełnienie ankiety zajmie około 15 minut.

Poziom dawki badanego leku:

Jeśli okaże się, że kwalifikujesz się do wzięcia udziału w tym badaniu, ilość otrzymywanego badanego leku będzie zależała od tego, kiedy przystąpisz do badania. Trzech (3) do 6 uczestników zostanie włączonych do tego badania i otrzyma określoną dawkę. Jeśli nie doświadczą niemożliwych do zniesienia skutków ubocznych, kolejnych 3-6 zapisanych uczestników otrzyma wyższą dawkę. Proces ten będzie kontynuowany, dopóki naukowcy nie znajdą najwyższej dawki leku, którą można podać bez powodowania poważnych lub nie do zniesienia skutków ubocznych. Lekarz prowadzący badanie poinformuje Cię, jaką dawkę będziesz otrzymywać i jak to się ma do dawek, które otrzymali inni uczestnicy.

Administracja badanego leku:

Będziesz przyjmować gimatecan w dniach 1-5. W dniach 6-28 nie będziesz przyjmować badanego leku. Każdy 28-dniowy okres nazywany jest „cyklem” nauki. Jeśli lekarz uzna to za konieczne, cykle badania mogą zostać skrócone, dzięki czemu pacjent będzie częściej otrzymywał badany lek.

Lek zażyjesz na pusty żołądek, połykając kapsułki w całości. Nie należy jeść przez 1 godzinę po przyjęciu leku. Jeśli przyjmujesz inne leki podczas tego badania, należy je przyjąć 4 godziny przed lub po zażyciu gimatekanu.

Wizyty studyjne:

Krew (około 2 łyżek stołowych za każdym razem) będzie pobierana do rutynowych badań co 1-4 tygodnie przez cały czas trwania tego badania. Większość z tych badań krwi będzie wykonywana raz w tygodniu, ale niektóre tylko raz na 4 tygodnie.

Będziesz mieć badanie fizykalne co 4 tygodnie przez pierwsze 3 miesiące, a następnie co 3 miesiące.

Pod koniec cyklu 1, a następnie co 9-12 tygodni, będziesz mieć aspirat szpiku kostnego i/lub biopsję. Biopsje i aspiraty szpiku kostnego mogą być pobierane częściej, jeśli lekarz prowadzący badanie uzna to za konieczne.

Raz w tygodniu przez pierwsze 3 cykle będziesz wypełniać kwestionariusz dotyczący objawów. Zostanie to zrobione albo podczas wizyty studyjnej, albo zostaniesz wezwany przez członka personelu badawczego. Wypełnienie ankiety zajmie około 15 minut.

Długość studiów:

Możesz pozostać w tym badaniu przez okres do 12 miesięcy. Jeśli po tym czasie uzna się, że gimatekan ci pomaga, lekarz prowadzący badanie omówi możliwość kontynuowania terapii badanym lekiem poza tym badaniem. Możesz zostać usunięty z tego badania wcześniej, jeśli choroba się pogorszy lub wystąpią nie do zniesienia skutki uboczne.

Wizyta końcowa:

Po zakończeniu tego badania odbędzie się wizyta końcowa badania i zostaną przeprowadzone następujące testy.

• Będziesz miał fizyczny egzamin.
• Zostaniesz zapytany o wszelkie skutki uboczne, których możesz doświadczać.
• Krew (około 4 łyżeczki) zostanie pobrana do rutynowych badań.
• Powtórzysz kwestionariusz objawów.

To jest badanie eksperymentalne. Gimatecan nie jest zatwierdzony przez FDA ani nie jest dostępny w handlu. Został dopuszczony do użytku wyłącznie w celach badawczych. W badaniu weźmie udział do 30 pacjentów. Wszyscy zostaną zapisani do M.D. Anderson.