Fase I-studie van Gimatecan bij patiënten met myelodysplastische syndromen

Het studiegeneesmiddel:

Gimatecan is ontwikkeld om de functie te blokkeren van een belangrijk eiwit (topoisomerase I) in kankercellen dat schade aan DNA (het genetische materiaal van cellen) helpt herstellen. Wanneer dit eiwit wordt geblokkeerd, kunnen kankercellen afsterven.

Auditie:

Voordat u het onderzoeksgeneesmiddel kunt krijgen, krijgt u zogenaamde 'screeningtests'. Deze tests helpen de arts om te beslissen of u in aanmerking komt voor deelname aan dit onderzoek.

• U krijgt een lichamelijk onderzoek.
• Uw volledige medische geschiedenis wordt geregistreerd.
• Uw vitale functies (bloeddruk, hartslag, ademhalingsfrequentie en temperatuur), lengte en gewicht worden gemeten.
• U wordt gevraagd hoe goed u in staat bent om de normale activiteiten van het dagelijks leven uit te voeren (een evaluatie van de prestatiestatus).
• U wordt gevraagd naar eventuele medicijnen die u gebruikt.
• Er wordt bloed (ongeveer 1 eetlepel) afgenomen voor routinetests.
• Vrouwen die kinderen kunnen krijgen, moeten een negatieve bloed- (ongeveer 2 theelepels) of urine-zwangerschapstest hebben.
• U krijgt een beenmergpunctie. Om een ​​beenmergaspiraat op te vangen, wordt een deel van de heup verdoofd met verdoving en wordt een kleine hoeveelheid beenmerg teruggetrokken via een grote naald.
• Als uw arts denkt dat het nodig is, krijgt u een beenmergbiopsie als u de beenmergaspiraat heeft gedaan. Om een ​​beenmergbiopsie te nemen, wordt een deel van de heup verdoofd met verdoving en wordt een kleine hoeveelheid beenmerg en bot teruggetrokken via een grote naald.
• U vult een vragenlijst in om te zien hoe de ziekte uw vermogen om uw dagelijkse activiteiten uit te voeren kan beïnvloeden. Het invullen van de vragenlijst duurt ongeveer 15 minuten.

Dosisniveau studiegeneesmiddel:

Als blijkt dat u in aanmerking komt voor deelname aan dit onderzoek, wordt de hoeveelheid onderzoeksgeneesmiddel die u ontvangt gebaseerd op het moment waarop u deelneemt aan het onderzoek. Drie (3) tot 6 deelnemers zullen aan deze studie deelnemen en een bepaalde dosis krijgen. Als ze geen ondraaglijke bijwerkingen ervaren, krijgen de volgende 3-6 ingeschreven deelnemers een hogere dosis. Dit proces gaat door totdat onderzoekers de hoogste dosis van het medicijn vinden die kan worden gegeven zonder ernstige of ondraaglijke bijwerkingen te veroorzaken. De onderzoeksarts zal u vertellen welke dosis u krijgt en hoe deze zich verhoudt tot de doses die andere deelnemers hebben gekregen.

Studie Drugstoediening:

U neemt Gimatecan op Dag 1-5. Op dag 6-28 neemt u geen onderzoeksgeneesmiddel. Elke periode van 28 dagen wordt een studiecyclus genoemd. Als uw arts denkt dat het nodig is, kunnen uw onderzoekscycli worden verkort, zodat u het onderzoeksgeneesmiddel vaker zult krijgen.

U neemt de medicatie op een lege maag en slikt de capsules heel door. U mag 1 uur na inname van de medicatie niet eten. Als u tijdens deze studie andere medicijnen gebruikt, moeten deze 4 uur voor of na de inname van Gimatecan worden ingenomen.

Studiebezoeken:

Gedurende de duur van dit onderzoek zal elke 1-4 weken bloed worden afgenomen (ongeveer 2 eetlepels per keer) voor routinetests. De meeste van deze bloedonderzoeken zullen eenmaal per week worden gedaan, maar sommige zullen slechts eenmaal per 4 weken worden gedaan.

U krijgt de eerste 3 maanden elke 4 weken een lichamelijk onderzoek, daarna elke 3 maanden.

Aan het einde van cyclus 1, en daarna elke 9-12 weken, krijgt u een beenmergpunctie en/of biopsie. Beenmergbiopten en aspiraten kunnen vaker worden afgenomen als uw onderzoeksarts dit nodig acht.

Tijdens de eerste 3 cycli vult u eenmaal per week een symptoomvragenlijst in. Dit gebeurt tijdens een studiebezoek, of je wordt gebeld door een studiemedewerker. Het invullen van de vragenlijst duurt ongeveer 15 minuten.

Duur van de studie:

U kunt maximaal 12 maanden op deze studie blijven. Als na deze tijd wordt aangenomen dat Gimatecan u helpt, zal de onderzoeksarts de mogelijkheid bespreken om de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel buiten deze studie voort te zetten. U kunt voortijdig uit dit onderzoek worden gehaald als de ziekte verergert of als er ondraaglijke bijwerkingen optreden.

Bezoek aan het einde van de studie:

Als u eenmaal van deze studie bent, krijgt u een bezoek aan het einde van de studie en worden de volgende tests uitgevoerd.

• U krijgt een lichamelijk onderzoek.
• U wordt gevraagd naar eventuele bijwerkingen die u ervaart.
• Er wordt bloed (ongeveer 4 theelepels) afgenomen voor routinetests.
• U herhaalt de klachtenvragenlijst.

Dit is een onderzoekend onderzoek. Gimatecan is niet door de FDA goedgekeurd of in de handel verkrijgbaar. Het is alleen goedgekeurd voor gebruik in onderzoek. Aan dit onderzoek zullen maximaal 30 patiënten deelnemen. Allen zullen worden ingeschreven bij M. D. Anderson.