Фаза I исследования гиматекана у пациентов с миелодиспластическими синдромами

Исследуемый препарат:

Гиматекан предназначен для блокирования функции важного белка (топоизомеразы I) в раковых клетках, который помогает восстанавливать повреждения ДНК (генетический материал клеток). Когда этот белок блокируется, раковые клетки могут погибнуть.

Скрининговые тесты:

Прежде чем вы сможете начать получать исследуемый препарат, вы пройдете так называемые «скрининговые тесты». Эти тесты помогут врачу решить, имеете ли вы право участвовать в этом исследовании.

• Вам предстоит медицинский осмотр.
• Ваша полная история болезни будет записана.
• Будут измерены ваши жизненные показатели (артериальное давление, пульс, частота дыхания и температура), рост и вес.
• Вас спросят, насколько хорошо вы можете выполнять обычную повседневную деятельность (оценка состояния работоспособности).
• Вас спросят о лекарствах, которые вы принимаете.
• Кровь (около 1 столовой ложки) будет взята для обычных анализов.
• Женщины, способные иметь детей, должны иметь отрицательный результат анализа крови (около 2 чайных ложек) или мочи на беременность.
• Вам сделают аспирацию костного мозга. Для сбора аспирата костного мозга участок бедра обезболивают анестетиком и через большую иглу извлекают небольшое количество костного мозга.
• Если ваш врач сочтет это необходимым, вам сделают биопсию костного мозга, когда вы сделаете аспирацию костного мозга. Чтобы взять биопсию костного мозга, участок бедра обезболивают анестетиком, а небольшое количество костного мозга и кости извлекают через большую иглу.
• Вы заполните анкету, чтобы узнать, как болезнь может повлиять на вашу способность заниматься повседневной деятельностью. Заполнение анкеты займет около 15 минут.

Уровень дозы исследуемого препарата:

Если будет установлено, что вы имеете право на участие в этом исследовании, количество получаемого вами исследуемого препарата будет зависеть от того, когда вы присоединитесь к исследованию. В это исследование будут включены от трех (3) до 6 участников, которым будет назначена определенная доза. Если они не испытывают невыносимых побочных эффектов, следующие 3-6 зарегистрированных участников получат более высокую дозу. Этот процесс будет продолжаться до тех пор, пока исследователи не найдут самую высокую дозу препарата, которую можно вводить, не вызывая серьезных или невыносимых побочных эффектов. Врач-исследователь сообщит вам, какую дозу вы будете получать и как она соотносится с дозами, которые получили другие участники.

Администрация по исследованию лекарственных средств:

Вы будете принимать гиматекан в дни 1-5. В дни 6–28 вы не будете принимать исследуемый препарат. Каждый 28-дневный период называется учебным «циклом». Если ваш врач сочтет это необходимым, ваши циклы исследований могут быть сокращены, чтобы вы чаще получали исследуемый препарат.

Вы будете принимать лекарство натощак, проглатывая капсулы целиком. Не следует есть в течение 1 часа после приема лекарства. Если вы принимаете другие лекарства во время этого исследования, их необходимо принять за 4 часа до или после приема гиматекана.

Учебные визиты:

Кровь (около 2 столовых ложек каждый раз) будет браться для обычных анализов каждые 1-4 недели на протяжении всего исследования. Большинство из этих анализов крови будут проводиться один раз в неделю, но некоторые из них будут проводиться только один раз в 4 недели.

Вы будете проходить медицинский осмотр каждые 4 недели в течение первых 3 месяцев, затем каждые 3 месяца.

В конце 1-го цикла, а затем каждые 9–12 недель после этого вам будут делать аспирацию костного мозга и/или биопсию. Биопсии костного мозга и аспираты могут собираться чаще, если ваш врач-исследователь считает это необходимым.

Один раз в неделю в течение первых 3 циклов вы будете заполнять анкету по симптомам. Это будет сделано либо во время ознакомительного визита, либо вам позвонит член исследовательского персонала. Заполнение анкеты займет около 15 минут.

Продолжительность обучения:

Вы можете оставаться в этом исследовании до 12 месяцев. Если по истечении этого времени будет сочтено, что гиматекан помогает вам, врач-исследователь обсудит возможность продолжения терапии исследуемым препаратом вне данного исследования. Вы можете быть досрочно прекращены из этого исследования, если болезнь ухудшится или появятся непереносимые побочные эффекты.

Посещение в конце исследования:

После того, как вы выйдете из этого исследования, вас посетят в конце исследования, и будут выполнены следующие тесты.

• Вам предстоит медицинский осмотр.
• Вас спросят о возможных побочных эффектах.
• Кровь (около 4 чайных ложек) будет взята для обычных анализов.
• Вы повторите опросник по симптомам.

Это исследовательское исследование. Гиматекан не одобрен FDA и не доступен в продаже. Он был разрешен для использования только в исследованиях. В этом исследовании примут участие до 30 пациентов. Все будут зачислены в MD Anderson.