Studio di fase I di Gimatecan in pazienti con sindromi mielodisplastiche
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Il farmaco in studio:
Gimatecan è progettato per bloccare la funzione di un'importante proteina (topoisomerasi I) nelle cellule tumorali che aiuta a riparare i danni al DNA (il materiale genetico delle cellule). Quando questa proteina viene bloccata, le cellule tumorali possono morire.
Test di screening:
Prima che tu possa iniziare a ricevere il farmaco oggetto dello studio, dovrai sottoporti a quelli che vengono chiamati "test di screening". Questi test aiuteranno il medico a decidere se sei idoneo a partecipare a questo studio.
- Farai un esame fisico.
- Verrà registrata la tua storia medica completa.
- Verranno misurati i segni vitali (pressione sanguigna, polso, frequenza respiratoria e temperatura), altezza e peso.
- Ti verrà chiesto quanto bene sei in grado di svolgere le normali attività della vita quotidiana (una valutazione dello stato delle prestazioni).
- Ti verrà chiesto di eventuali farmaci che potresti assumere.
- Il sangue (circa 1 cucchiaio) verrà prelevato per i test di routine.
- Le donne che sono in grado di avere figli devono avere un sangue negativo (circa 2 cucchiaini) o un test di gravidanza sulle urine.
- Ti verrà eseguito un aspirato di midollo osseo. Per raccogliere un aspirato di midollo osseo, un'area dell'anca viene intorpidita con anestetico e una piccola quantità di midollo osseo viene prelevata attraverso un grosso ago.
- Se il medico ritiene che sia necessario, verrà eseguita una biopsia del midollo osseo dopo aver eseguito l'aspirato del midollo osseo. Per prelevare una biopsia del midollo osseo, un'area dell'anca viene intorpidita con anestetico e una piccola quantità di midollo osseo e osso viene prelevata attraverso un grosso ago.
- Completerai un questionario per vedere in che modo la malattia potrebbe influire sulla tua capacità di svolgere le tue attività quotidiane. La compilazione del questionario richiederà circa 15 minuti.
Livello di dose del farmaco in studio:
Se risulterai idoneo a partecipare a questo studio, la quantità di farmaco in studio che riceverai si baserà su quando ti unirai allo studio. Da tre (3) a 6 partecipanti saranno arruolati in questo studio e riceveranno una certa dose. Se non manifestano effetti collaterali intollerabili, i successivi 3-6 partecipanti arruolati riceveranno una dose più elevata. Questo processo continuerà fino a quando i ricercatori non troveranno la dose più alta del farmaco che può essere somministrata senza causare effetti collaterali gravi o intollerabili. Il medico dello studio le dirà quale dose riceverà e come questa si confronta con le dosi che hanno ricevuto gli altri partecipanti.
Amministrazione del farmaco in studio:
Prenderai gimatecan nei giorni 1-5. Nei giorni 6-28 non assumerai il farmaco oggetto dello studio. Ogni periodo di 28 giorni è chiamato "ciclo" di studio. Se il tuo medico lo ritiene necessario, i tuoi cicli di studio potrebbero essere abbreviati in modo che tu possa ricevere il farmaco oggetto dello studio più spesso.
Prenderai il farmaco a stomaco vuoto, deglutendo le capsule intere. Non dovresti mangiare per 1 ora dopo aver assunto il farmaco. Se prendi altri farmaci mentre sei in questo studio, devono essere presi 4 ore prima o dopo l'assunzione di gimatecan.
Visite di studio:
Il sangue (circa 2 cucchiai ogni volta) verrà prelevato per i test di routine ogni 1-4 settimane per la durata di questo studio. La maggior parte di questi esami del sangue verrà eseguita una volta alla settimana, ma alcuni verranno eseguiti solo una volta ogni 4 settimane.
Avrai un esame fisico ogni 4 settimane per i primi 3 mesi, poi ogni 3 mesi.
Alla fine del Ciclo 1, e successivamente ogni 9-12 settimane, verrà eseguito un aspirato midollare e/o una biopsia. Le biopsie e gli aspirati del midollo osseo possono essere raccolti più spesso se il medico dello studio lo ritiene necessario.
Una volta alla settimana per i primi 3 cicli, compilerai un questionario sui sintomi. Ciò avverrà durante una visita di studio o verrai chiamato da un membro del personale dello studio. La compilazione del questionario richiederà circa 15 minuti.
Durata dello studio:
Puoi rimanere in questo studio per un massimo di 12 mesi. Se, dopo questo periodo, si ritiene che gimatecan la stia aiutando, il medico dello studio discuterà la possibilità di continuare la terapia con il farmaco oggetto dello studio al di fuori di questo studio. Potresti essere interrotto anticipatamente da questo studio se la malattia peggiora o si verificano effetti collaterali intollerabili.
Visita di fine studio:
Una volta terminato questo studio, farai una visita di fine studio e verranno eseguiti i seguenti test.
- Farai un esame fisico.
- Ti verrà chiesto di eventuali effetti collaterali che potresti riscontrare.
- Il sangue (circa 4 cucchiaini) verrà prelevato per i test di routine.
- Ripeterai il questionario sui sintomi.
Questo è uno studio investigativo. Gimatecan non è approvato dalla FDA o disponibile in commercio. È stato autorizzato solo per l'uso nella ricerca. Fino a 30 pazienti prenderanno parte a questo studio. Tutti saranno iscritti a M. D. Anderson.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- The University of Texas M.D. Anderson Cancer Center
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti con SMD con >/= 5% di blasti o gruppo di rischio IPSS intermedio (1 o 2) o alto (cioè, punteggio IPSS 0,5 o superiore).
- I pazienti devono aver fallito una precedente terapia con chemioterapia (ad esempio, chemioterapia a base di ara-C, ecc.) o agenti biologici (ad esempio, agenti ipometilanti, arsenico, talidomide, CC5013, inibitori della farnesil transferasi, ATG, ciclosporina, ecc.).
- Età >/= 18 anni. Poiché non sono attualmente disponibili dati sul dosaggio o sugli eventi avversi sull'uso di Gimatecan in pazienti di età inferiore ai 18 anni, i bambini sono esclusi da questo studio ma saranno idonei per futuri studi pediatrici con agente singolo, se applicabile.
- Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2.
- I pazienti devono avere una funzione d'organo normale come definito di seguito: 1) Bilirubina totale: </= 1,5 x limite superiore normale istituzionale; 2) ALT(SGPT): </= 2,5 x limite superiore istituzionale del normale; 3) Creatinina: </= 1,5 x limite superiore istituzionale del normale.
- Gli effetti di Gimatecan sul feto umano in via di sviluppo alla dose terapeutica raccomandata non sono noti. Per questo motivo le donne in età fertile (cioè non in post-menopausa da almeno 12 mesi e non sterili chirurgicamente) e gli uomini devono accettare di utilizzare la contraccezione a doppia barriera prima dell'ingresso nello studio, per la durata della partecipazione allo studio e per 3 mesi dopo l'interruzione del trattamento in studio. Se una donna rimane incinta o sospetta di esserlo durante la partecipazione a questo studio, deve informare immediatamente il proprio medico curante.
- Capacità di comprensione e disponibilità a firmare un documento di consenso informato scritto.
Criteri di esclusione:
- Pazienti che hanno ricevuto solo cure di supporto (trasfusioni e/o fattori di crescita emopoietici) per MDS.
- Pazienti sottoposti a chemioterapia o radioterapia entro 4 settimane o 5 emivite dell'agente in questione (6 settimane per nitrosouree o mitomicina C), qualunque sia maggiore, prima di entrare nello studio o coloro che non si sono ripresi almeno al grado 1 da eventi avversi dovuti ad agenti somministrati più di 4 settimane prima. L'uso di idrossiurea è consentito fino a 48 ore prima dell'inizio della terapia con Gimatecan.
- Malattia intercorrente incontrollata inclusa, ma non limitata a, infezione attiva incontrollata, insufficienza cardiaca congestizia sintomatica, angina pectoris instabile, aritmia cardiaca sintomatica che richiede e non risponde all'intervento medico o malattia psichiatrica/situazioni sociali che limiterebbero la conformità ai requisiti dello studio.
- Donne in gravidanza o che allattano.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Gimatecan
Gimatecan Dose iniziale: 0,6 mg capsule somministrate per via orale una volta al giorno.
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Dose iniziale: capsule da 0,6 mg somministrate per via orale una volta al giorno.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Dose massima tollerata (MTD) di Gimatecan
Lasso di tempo: Evaulate con ogni ciclo di 28 giorni
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Ai fini della stima della MTD, inizialmente sono stati presi in considerazione 5 livelli di dose di Gimatecan.
Questi livelli di dose sono 3 mg, 5 mg, 7,5 mg, 8,75 mg e 10 mg per via orale per ciclo.
Aumento della dose in base alle tossicità osservate durante il primo ciclo.
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Evaulate con ogni ciclo di 28 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Efficacia in termini di remissione completa, remissione completa con recupero incompleto delle piastrine o dei neutrofili (CRp e CRn, rispettivamente), remissione parziale e miglioramento ematologico.
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi di studio
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Criteri di risposta secondo l'International Working Group (Blood 2006; 108: 419-425).
I responder sono pazienti che ottengono una risposta completa (CR), CRi, risposta parziale (PR), con o senza risposta citogenetica, miglioramenti ematologici e stato libero da leucemia morfologica.
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Fino a 12 mesi di studio
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Jorge E. Cortes, MD, M.D. Anderson Cancer Center
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2006-0943
- NCI-2010-00622 (Identificatore di registro: NCI CTRP)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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