Étude de phase I du Gimatecan chez des patients atteints de syndromes myélodysplasiques

Le médicament à l'étude :

Gimatecan est conçu pour bloquer la fonction d'une protéine importante (topoisomérase I) dans les cellules cancéreuses qui aide à réparer les dommages à l'ADN (le matériel génétique des cellules). Lorsque cette protéine est bloquée, les cellules cancéreuses peuvent mourir.

Tests de dépistage:

Avant de pouvoir commencer à recevoir le médicament à l'étude, vous passerez ce que l'on appelle des « tests de dépistage ». Ces tests aideront le médecin à décider si vous êtes éligible pour participer à cette étude.

• Vous passerez un examen physique.
• Vos antécédents médicaux complets seront enregistrés.
• Vos signes vitaux (tension artérielle, pouls, rythme respiratoire et température), votre taille et votre poids seront mesurés.
• On vous demandera dans quelle mesure vous êtes capable d'accomplir les activités normales de la vie quotidienne (une évaluation de l'état de la performance).
• On vous posera des questions sur les médicaments que vous prenez.
• Du sang (environ 1 cuillère à soupe) sera prélevé pour des tests de routine.
• Les femmes qui sont capables d'avoir des enfants doivent avoir un test de grossesse sanguin (environ 2 cuillères à café) ou urinaire négatif.
• Vous subirez une aspiration de moelle osseuse. Pour prélever une aspiration de moelle osseuse, une zone de la hanche est engourdie avec un anesthésique et une petite quantité de moelle osseuse est prélevée à travers une grosse aiguille.
• Si votre médecin pense que cela est nécessaire, vous subirez une biopsie de la moelle osseuse lors de l'aspiration de la moelle osseuse. Pour prélever une biopsie de la moelle osseuse, une zone de la hanche est engourdie avec un anesthésique, et une petite quantité de moelle osseuse et d'os est prélevée à travers une grosse aiguille.
• Vous remplirez un questionnaire pour voir comment la maladie peut affecter votre capacité à faire vos activités quotidiennes. Le questionnaire prendra environ 15 minutes à remplir.

Niveau de dose du médicament à l'étude :

S'il s'avère que vous êtes éligible pour participer à cette étude, la quantité de médicament à l'étude que vous recevrez sera basée sur le moment où vous rejoignez l'étude. Trois (3) à 6 participants seront inscrits à cette étude et recevront une certaine dose. S'ils ne ressentent pas d'effets secondaires intolérables, les 3 à 6 participants suivants recevront une dose plus élevée. Ce processus se poursuivra jusqu'à ce que les chercheurs trouvent la dose la plus élevée du médicament pouvant être administrée sans provoquer d'effets secondaires graves ou intolérables. Le médecin de l'étude vous dira quelle dose vous recevrez et comment cela se compare aux doses que les autres participants ont reçues.

Administration des médicaments à l'étude :

Vous prendrez gimatecan les jours 1 à 5. Les jours 6 à 28, vous ne prendrez aucun médicament à l'étude. Chaque période de 28 jours est appelée un « cycle » d'étude. Si votre médecin pense que cela est nécessaire, vos cycles d'étude peuvent être raccourcis afin que vous receviez plus souvent le médicament à l'étude.

Vous prendrez le médicament à jeun, en avalant les gélules entières. Vous ne devez pas manger pendant 1 heure après avoir pris le médicament. Si vous prenez d'autres médicaments pendant que vous participez à cette étude, ils doivent être pris 4 heures avant ou après la prise de gimatecan.

Visites d'étude :

Du sang (environ 2 cuillères à soupe à chaque fois) sera prélevé pour des tests de routine toutes les 1 à 4 semaines pendant toute la durée de cette étude. La plupart de ces tests sanguins seront effectués une fois par semaine, mais certains ne seront effectués qu'une fois toutes les 4 semaines.

Vous aurez un examen physique toutes les 4 semaines pendant les 3 premiers mois, puis tous les 3 mois.

À la fin du cycle 1, puis toutes les 9 à 12 semaines par la suite, vous subirez une ponction et/ou une biopsie de la moelle osseuse. Des biopsies et des aspirations de moelle osseuse peuvent être prélevées plus souvent si votre médecin de l'étude le juge nécessaire.

Une fois par semaine pendant les 3 premiers cycles, vous remplirez un questionnaire sur les symptômes. Cela se fera soit lors d'une visite d'étude, soit vous serez appelé par un membre du personnel de l'étude. Le questionnaire prendra environ 15 minutes à remplir.

Durée de l'étude :

Vous pouvez rester sur cette étude jusqu'à 12 mois. Si, passé ce délai, il est considéré que le gimatecan vous aide, le médecin de l'étude discutera de la possibilité de poursuivre le traitement médicamenteux de l'étude en dehors de cette étude. Vous pouvez être retiré de cette étude plus tôt si la maladie s'aggrave ou si des effets secondaires intolérables surviennent.

Visite de fin d'étude :

Une fois que vous aurez quitté cette étude, vous aurez une visite de fin d'étude et les tests suivants seront effectués.

• Vous passerez un examen physique.
• On vous posera des questions sur les effets secondaires que vous pourriez ressentir.
• Du sang (environ 4 cuillères à café) sera prélevé pour des tests de routine.
• Vous répéterez le questionnaire sur les symptômes.

Il s'agit d'une étude expérimentale. Gimatecan n'est pas approuvé par la FDA ni disponible dans le commerce. Il a été autorisé pour une utilisation à des fins de recherche uniquement. Jusqu'à 30 patients participeront à cette étude. Tous seront inscrits à M. D. Anderson.