Gimatecan 在骨髓增生异常综合征患者中的 I 期研究

研究药物：

Gimatecan 旨在阻断癌细胞中一种重要蛋白质（拓扑异构酶 I）的功能，该蛋白质有助于修复 DNA（细胞的遗传物质）损伤。 当这种蛋白质被阻断时，癌细胞可能会死亡。

筛检：

在您开始接受研究药物之前，您将进行所谓的“筛选测试”。 这些测试将帮助医生决定您是否有资格参加这项研究。

• 您将进行身体检查。
• 您的完整病史将被记录下来。
• 将测量您的生命体征（血压、脉搏、呼吸频率和体温）、身高和体重。
• 您将被问及您在日常生活中的正常活动能力如何（表现状态评估）。
• 您将被问及您可能正在服用的任何药物。
• 将抽取血液（约 1 汤匙）进行常规检查。
• 能够生育的妇女必须进行阴性血液（约 2 茶匙）或尿液妊娠试验。
• 您将进行骨髓抽吸。 为收集骨髓抽吸物，先用麻醉剂麻痹臀部区域，然后通过大针抽取少量骨髓。
• 如果您的医生认为有必要，您将在完成骨髓抽吸后进行骨髓活检。 为了收集骨髓活检，臀部的一个区域被麻醉，然后通过大针抽取少量骨髓和骨头。
• 您将完成一份调查问卷，以了解该疾病如何影响您进行日常活动的能力。 完成问卷大约需要 15 分钟。

研究药物剂量水平：

如果发现您有资格参加这项研究，您收到的研究药物的数量将根据您参加研究的时间而定。 三 (3) 至 6 名参与者将被纳入本研究并给予一定剂量。 如果他们没有出现无法忍受的副作用，接下来登记的 3-6 名参与者将接受更高的剂量。 这个过程将一直持续到研究人员找到可以给予的最高剂量而不会引起严重或无法忍受的副作用。 研究医生会告诉您您将接受的剂量以及与其他参与者接受的剂量相比如何。

研究药物管理局：

您将在第 1-5 天服用 gimatecan。 在第 6-28 天，您将不服用研究药物。 每个 28 天的时间段称为一个研究“周期”。 如果您的医生认为有必要，您的研究周期可能会缩短，以便您更频繁地接受研究药物。

您将空腹服药，将胶囊整个吞下。 服药后 1 小时内不应进食。 如果您在参加本研究期间服用其他药物，则必须在服用 gimatecan 之前或之后 4 小时服用这些药物。

考察访问：

在本研究期间，每 1-4 周将抽取血液（每次约 2 汤匙）进行常规测试。 大多数这些血液检查将每周进行一次，但有些仅每 4 周进行一次。

您将在前 3 个月每 4 周进行一次体检，然后每 3 个月进行一次。

在第 1 周期结束时，之后每 9-12 周，您将进行一次骨髓抽吸和/或活组织检查。 如果您的研究医生认为有必要，可以更频繁地收集骨髓活检和抽吸物。

前 3 个周期每周一次，您将完成一份症状问卷。 这将在研究访问时完成，或者研究人员会打电话给您。 完成问卷大约需要 15 分钟。

学习时间：

您最多可以参与这项研究 12 个月。 如果在这段时间之后，认为吉马替康对您有帮助，研究医生将讨论在本研究之外继续研究药物治疗的可能性。 如果疾病恶化或出现无法忍受的副作用，您可能会提前退出这项研究。

研究结束访问：

一旦您结束这项研究，您将进行研究结束访问，并将进行以下测试。

• 您将进行身体检查。
• 您将被问及您可能遇到的任何副作用。
• 将抽取血液（约 4 茶匙）进行常规检查。
• 您将重复症状问卷。

这是一项调查研究。 Gimatecan 未经 FDA 批准或未上市销售。 它已被授权仅用于研究。 多达 30 名患者将参加这项研究。 所有人都将在 M. D. Anderson 就读。