Fáze I studie Gimatecanu u pacientů s myelodysplastickým syndromem

Studijní lék:

Gimatecan je navržen tak, aby blokoval funkci důležitého proteinu (topoizomerázy I) v rakovinných buňkách, který pomáhá opravovat poškození DNA (genetický materiál buněk). Když je tento protein zablokován, rakovinné buňky mohou zemřít.

Screeningové testy:

Než budete moci začít dostávat studovaný lék, podstoupíte takzvané „screeningové testy“. Tyto testy pomohou lékaři rozhodnout, zda jste způsobilí zúčastnit se této studie.

• Budete mít fyzickou zkoušku.
• Vaše kompletní anamnéza bude zaznamenána.
• Budou změřeny vaše vitální funkce (krevní tlak, puls, frekvence dýchání a teplota), výška a váha.
• Budete dotázáni, jak dobře jste schopni vykonávat běžné činnosti každodenního života (hodnocení stavu výkonnosti).
• Budete dotázáni na všechny léky, které možná užíváte.
• Krev (asi 1 polévková lžíce) bude odebrána pro rutinní testy.
• Ženy, které mohou mít děti, musí mít negativní těhotenský test z krve (asi 2 lžičky) nebo moči.
• Bude vám proveden aspirát kostní dřeně. K odběru aspirátu kostní dřeně se oblast kyčle znecitliví anestetikem a malé množství kostní dřeně se odebere velkou jehlou.
• Pokud se váš lékař domnívá, že je to nutné, podstoupíte při odběru kostní dřeně biopsii kostní dřeně. Pro odběr biopsie kostní dřeně se oblast kyčle znecitliví anestetikem a malé množství kostní dřeně a kosti se odebere velkou jehlou.
• Vyplníte dotazník, abyste zjistili, jak může nemoc ovlivnit vaši schopnost vykonávat každodenní činnosti. Vyplnění dotazníku zabere asi 15 minut.

Úroveň dávky studijního léku:

Pokud se zjistí, že jste způsobilí k účasti v této studii, bude množství studijního léku, které obdržíte, založeno na tom, kdy se do studie zapojíte. Do této studie budou zařazeni tři (3) až 6 účastníků, kterým bude podána určitá dávka. Pokud se u nich nevyskytnou nesnesitelné vedlejší účinky, dalších 3–6 přihlášených účastníků dostane vyšší dávku. Tento proces bude pokračovat, dokud výzkumníci nenajdou nejvyšší dávku léku, kterou lze podat, aniž by došlo k vážným nebo nesnesitelným vedlejším účinkům. Lékař studie vám sdělí, jakou dávku budete dostávat a jak je to v porovnání s dávkami, které dostali ostatní účastníci.

Studium administrace léčiv:

Gimatecan budete užívat ve dnech 1-5. Ve dnech 6-28 nebudete užívat žádný studovaný lék. Každé 28denní období se nazývá studijní „cyklus“. Pokud se váš lékař domnívá, že je to nutné, mohou být vaše studijní cykly zkráceny, takže budete dostávat studovaný lék častěji.

Lék budete užívat nalačno, tobolky spolkněte celé. 1 hodinu po užití léku byste neměli jíst. Pokud během této studie užíváte jiné léky, musíte je užívat 4 hodiny před nebo po užití gimatecanu.

Studijní návštěvy:

Krev (asi 2 polévkové lžíce pokaždé) bude odebírána pro rutinní testy každé 1-4 týdny po dobu trvání této studie. Většina těchto krevních testů se bude provádět jednou týdně, ale některé pouze jednou za 4 týdny.

První 3 měsíce budete mít fyzickou zkoušku každé 4 týdny, poté každé 3 měsíce.

Na konci cyklu 1 a poté každých 9-12 týdnů poté budete mít aspiraci kostní dřeně a/nebo biopsii. Biopsie kostní dřeně a aspiráty mohou být odebírány častěji, pokud to lékař studie považuje za nutné.

Jednou týdně během prvních 3 cyklů vyplníte dotazník symptomů. To bude provedeno buď na studijní návštěvě, nebo vám bude zavolán některý ze studijních pracovníků. Vyplnění dotazníku zabere asi 15 minut.

Délka studia:

V této studii můžete zůstat až 12 měsíců. Pokud se po uplynutí této doby usoudí, že vám gimatecan pomáhá, lékař studie prodiskutuje možnost pokračování v terapii studovaným lékem mimo tuto studii. Z této studie můžete být předčasně vyřazeni, pokud se onemocnění zhorší nebo se objeví nesnesitelné vedlejší účinky.

Návštěva na konci studia:

Jakmile opustíte toto studium, čeká vás návštěva na konci studia a budou provedeny následující testy.

• Budete mít fyzickou zkoušku.
• Budete dotázáni na jakékoli nežádoucí účinky, které můžete zaznamenat.
• Krev (asi 4 čajové lžičky) bude odebrána pro rutinní testy.
• Zopakujete symptomový dotazník.

Toto je výzkumná studie. Gimatecan není schválen FDA ani komerčně dostupný. Byl schválen pouze pro použití ve výzkumu. Této studie se zúčastní až 30 pacientů. Všichni budou zapsáni na M. D. Anderson.