Estudo Fase I de Gimatecano em Pacientes com Síndromes Mielodisplásicas
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A droga do estudo:
O gimatecano foi concebido para bloquear a função de uma importante proteína (topoisomerase I) nas células cancerígenas que ajuda a reparar os danos no ADN (o material genético das células). Quando esta proteína é bloqueada, as células cancerígenas podem morrer.
Teste de tela:
Antes de começar a receber o medicamento do estudo, você fará os chamados "testes de triagem". Esses testes ajudarão o médico a decidir se você é elegível para participar deste estudo.
- Você fará um exame físico.
- Seu histórico médico completo será registrado.
- Seus sinais vitais (pressão arterial, pulso, frequência respiratória e temperatura), altura e peso serão medidos.
- Você será questionado sobre o quão bem você é capaz de realizar as atividades normais da vida diária (uma avaliação do status de desempenho).
- Você será questionado sobre quaisquer medicamentos que esteja tomando.
- Sangue (cerca de 1 colher de sopa) será coletado para testes de rotina.
- As mulheres que podem ter filhos devem ter um teste de sangue (cerca de 2 colheres de chá) ou urina negativo.
- Você terá um aspirado de medula óssea realizado. Para coletar um aspirado de medula óssea, uma área do quadril é anestesiada com anestésico e uma pequena quantidade de medula óssea é retirada por meio de uma agulha grande.
- Se o seu médico achar necessário, você fará uma biópsia da medula óssea quando fizer o aspirado da medula óssea. Para coletar uma biópsia de medula óssea, uma área do quadril é anestesiada com anestésico e uma pequena quantidade de medula óssea e osso é retirada por meio de uma agulha grande.
- Você preencherá um questionário para ver como a doença pode estar afetando sua capacidade de realizar suas atividades diárias. O questionário levará cerca de 15 minutos para ser concluído.
Nível de dose do medicamento do estudo:
Se você for considerado elegível para participar deste estudo, a quantidade de medicamento do estudo que você receberá será baseada em quando você ingressar no estudo. Três (3) a 6 participantes serão incluídos neste estudo e receberão uma determinada dose. Se eles não apresentarem efeitos colaterais intoleráveis, os próximos 3-6 participantes inscritos receberão uma dose mais alta. Esse processo continuará até que os pesquisadores encontrem a dose mais alta da droga que pode ser administrada sem causar efeitos colaterais graves ou intoleráveis. O médico do estudo lhe dirá qual dose você receberá e como isso se compara às doses que outros participantes receberam.
Administração do medicamento do estudo:
Você tomará gimatecan nos dias 1-5. Nos dias 6 a 28, você não tomará o medicamento do estudo. Cada período de 28 dias é chamado de "ciclo" de estudo. Se o seu médico achar necessário, seus ciclos de estudo podem ser reduzidos para que você receba o medicamento do estudo com mais frequência.
Você tomará o medicamento com o estômago vazio, engolindo as cápsulas inteiras. Você não deve comer por 1 hora após tomar o medicamento. Se você tomar outros medicamentos enquanto estiver neste estudo, eles devem ser tomados 4 horas antes ou depois de tomar gimatecan.
Visitas de estudo:
Sangue (cerca de 2 colheres de sopa de cada vez) será coletado para testes de rotina a cada 1-4 semanas durante a duração deste estudo. A maioria desses exames de sangue será feita uma vez por semana, mas alguns serão feitos apenas uma vez a cada 4 semanas.
Você fará um exame físico a cada 4 semanas durante os primeiros 3 meses e depois a cada 3 meses.
No final do Ciclo 1, e depois a cada 9-12 semanas, você fará um aspirado e/ou biópsia de medula óssea. Biópsias e aspirados de medula óssea podem ser coletados com mais frequência se o médico do estudo achar necessário.
Uma vez por semana durante os primeiros 3 ciclos, você preencherá um questionário de sintomas. Isso será feito em uma visita de estudo ou você será chamado por um membro da equipe do estudo. O questionário levará cerca de 15 minutos para ser concluído.
Duração do estudo:
Você pode permanecer neste estudo por até 12 meses. Se, após esse período, considerar-se que o gimatecan está ajudando você, o médico do estudo discutirá a possibilidade de continuar a terapia medicamentosa do estudo fora deste estudo. Você pode ser retirado deste estudo mais cedo se a doença piorar ou ocorrerem efeitos colaterais intoleráveis.
Visita de fim de estudo:
Uma vez que você esteja fora deste estudo, você terá uma visita de fim de estudo e os seguintes testes serão realizados.
- Você fará um exame físico.
- Você será questionado sobre quaisquer efeitos colaterais que possa estar experimentando.
- Sangue (cerca de 4 colheres de chá) será coletado para testes de rotina.
- Você repetirá o questionário de sintomas.
Este é um estudo investigativo. Gimatecan não é aprovado pela FDA ou disponível comercialmente. Foi autorizado apenas para uso em pesquisa. Até 30 pacientes participarão deste estudo. Todos serão matriculados no M. D. Anderson.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas M.D. Anderson Cancer Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com SMD com >/= 5% de blastos ou grupo de risco IPSS intermediário (1 ou 2) ou alto (ou seja, pontuação IPSS 0,5 ou superior).
- Os pacientes devem ter falhado na terapia anterior com quimioterapia (por exemplo, quimioterapia baseada em ara-C, etc.)
- Idade >/= 18 anos. Como atualmente não há dados de dosagem ou eventos adversos disponíveis sobre o uso de Gimatecan em pacientes com menos de 18 anos de idade, as crianças foram excluídas deste estudo, mas serão elegíveis para futuros ensaios pediátricos de agente único, se aplicável.
- Status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2.
- Os pacientes devem ter função orgânica normal, conforme definido abaixo: 1) Bilirrubina total: </= 1,5 x limite superior normal institucional; 2) ALT(SGPT): </= 2,5 x limite superior da normalidade institucional; 3) Creatinina: </= 1,5 x limite superior institucional do normal.
- Os efeitos de Gimatecan no feto humano em desenvolvimento na dose terapêutica recomendada são desconhecidos. Por esta razão, mulheres em idade fértil (ou seja, não pós-menopausa por pelo menos 12 meses e não cirurgicamente estéreis) e homens devem concordar em usar contracepção de barreira dupla antes da entrada no estudo, durante a participação no estudo e para 3 meses após a descontinuação do tratamento do estudo. Caso uma mulher engravide ou suspeite estar grávida durante a participação neste estudo, ela deve informar seu médico assistente imediatamente.
- Capacidade de entender e vontade de assinar um documento de consentimento informado por escrito.
Critério de exclusão:
- Pacientes que receberam apenas cuidados de suporte (transfusões e/ou fatores de crescimento hematopoiéticos) para SMD.
- Pacientes que fizeram quimioterapia ou radioterapia em 4 semanas ou 5 meias-vidas do agente em questão (6 semanas para nitrosouréias ou mitomicina C), o que for maior, antes de entrar no estudo ou aqueles que não recuperaram pelo menos grau 1 de eventos adversos devido a agentes administrados mais de 4 semanas antes. O uso de hidroxiureia é permitido até 48 horas antes do início da terapia com Gimatecan.
- Doença intercorrente não controlada, incluindo, mas não limitada a, infecção ativa não controlada, insuficiência cardíaca congestiva sintomática, angina pectoris instável, arritmia cardíaca sintomática que requer e não responde a intervenção médica, ou doença psiquiátrica/situações sociais que limitariam a conformidade com os requisitos do estudo.
- Mulheres grávidas ou amamentando.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Gimatecano
Gimatecan Dose inicial: cápsulas de 0,6 mg administradas por via oral uma vez ao dia.
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Dose inicial: cápsulas de 0,6 mg administradas por via oral uma vez ao dia.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Dose Máxima Tolerada (MTD) de Gimatecano
Prazo: Avalie a cada ciclo de 28 dias
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Para fins de estimativa do MTD, inicialmente foram considerados 5 níveis de dose de Gimatecan.
Esses níveis de dose são 3 mg, 5 mg, 7,5 mg, 8,75 mg e 10 mg por via oral por ciclo.
Aumento da dose com base nas toxicidades observadas durante o primeiro ciclo.
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Avalie a cada ciclo de 28 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Eficácia em termos de remissão completa, remissão completa com recuperação incompleta de plaquetas ou neutrófilos (CRp e CRn, respectivamente), remissão parcial e melhora hematológica.
Prazo: Até 12 Meses de Estudo
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Critérios de resposta de acordo com o Grupo de Trabalho Internacional (Blood 2006; 108: 419-425).
Os respondedores são pacientes que obtêm uma Resposta Completa (CR), CRi, Resposta Parcial (PR), com ou sem resposta citogenética, melhoras hematológicas e estado morfológico livre de leucemia.
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Até 12 Meses de Estudo
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Jorge E. Cortes, MD, M.D. Anderson Cancer Center
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2006-0943
- NCI-2010-00622 (Identificador de registro: NCI CTRP)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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