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治療に反応しなかった血球減少症の若年患者における免疫機能の評価

2015年1月15日更新者：Charlotte Niemeyer, MD、University Hospital Freiburg

難治性血球減少症 (RC) の小児における TCR Vbeta レパートリーと PNH クローン。オープンな非無作為化多施設前向き研究

理論的根拠: 治療に反応しなかった血球減少症患者の生検、骨髄、および血液サンプルを研究することは、医師がこの疾患についてさらに学び、最善の治療を計画するのに役立つ可能性があります。

目的: この研究室での研究は、治療に反応しなかった血球減少症の若い患者の免疫機能を評価しています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

目的:

主要な

難治性血球減少症 (RC) における自己免疫の決定のための TCR V ベータレパートリー分析の価値を評価すること。
どの免疫表現型造血サブクローンがRCのオリゴクローナルT細胞増殖に関連しているかを評価すること。
RC における発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) クローンの存在を評価します。

セカンダリ

免疫抑制療法（IST）による治療後のRC患者の分子反応と血液学的反応を比較すること。
ISTによる治療後のRC患者におけるヒト白血球組織適合性抗原（HLA）の発現と分子反応を比較すること。

概要: これは、非盲検、多施設、無作為化されていない前向き研究です。

患者は、免疫学的研究のために定期的に生検、骨髄、および血液サンプルの収集を受けます。サンプルは、TCR V ベータレパートリーおよび発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) クローン分析について PCR ヘテロ二本鎖分析およびフローサイトメトリーによる CD14、CD16、CD55、CD59、および CD24 発現のイムノフェノタイピングによって分析されます。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

119

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

アイルランド
- - Dublin、アイルランド、12
    - Our Lady´s Hospital for Sick Children
イタリア
- - Pavia、イタリア、27100
    - Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
オランダ
- - Rotterdam、オランダ、3015 GJ
    - Erasmus MC - Sophia Children's Hospital
オーストリア
- - Vienna、オーストリア、A-1090
    - St. Anna Children's Hospital
スイス
- - Zurich、スイス、CH-8032
    - University Children's Hospital
スペイン
- - Barcelona、スペイン、08950
    - Hospital Sant Joan de Déu
チェコ共和国
- - Prague、チェコ共和国、150 06
    - University Hospital Motol
デンマーク
- - Aarhus、デンマーク、8200
    - Arhus Universitetshospital - Skejby
ドイツ
- - Freiburg、ドイツ、D-79106
    - Universitaetskinderklinik - Universitaetsklinikum Freiburg
ベルギー
- - Ghent、ベルギー、B-9000
    - Ghent University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

17年歳未満 (子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

MDSの全患者

説明

疾患の特徴:

-以下のいずれかを含む難治性血球減少症（RC）の診断：
- 重度の再生不良性貧血 (SAA)
- ファンコーニの貧血
- シュワックマンダイヤモンド症候群
- 先天性角化異常症
- ピアソン症候群
治療に関係なく、EWOG MDS 2006 プロトコルに含まれるすべての RC 患者
造血幹細胞移植（HSCT）を受けた患者は、EWOG-MDS SCT RC RIC 06 または EWOG-MDS SCT MDS 06 プロトコルに登録できます。

患者の特徴:

指定されていない

以前の同時療法：

-難治性血球減少症に対する以前の免疫抑制療法なし

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定	時間枠
診断時にTCR Vベータオリゴクローン性を有する患者の数時間枠：96ヶ月	96ヶ月
オリゴクローナルT細胞増殖を伴う患者の免疫表現型時間枠：96ヶ月	96ヶ月
グリコホスファチジルイノシトール（GPI）欠損クローンの患者数時間枠：96ヶ月	96ヶ月

二次結果の測定

結果測定	時間枠
IST後の血液学的反応と比較した分子反応を示した患者数時間枠：96ヶ月	96ヶ月
他の HLA-DR 抗原および分子応答を有する患者数と比較した、HLA-DR15 抗原発現および分子応答を有する患者数時間枠：96ヶ月	96ヶ月
全生存時間枠：96ヶ月	96ヶ月
失敗のない生存時間枠：96ヶ月	96ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University Hospital Freiburg

捜査官

スタディチェア：Marry M. Van Den Heuvel-Eibrink, MD, PhD、Erasmus MC - Sophia Children's Hospital

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2007年1月1日

一次修了 (実際)

2012年8月1日

研究の完了 (実際)